최초 CAR-T 약물 '킴리아', 국내시장 상용화 임박

• 식약처, 희귀의약품 지정…노바티스, 허가신청서 준비중

세계적인 관심을 받고 있는 CAR-T 항암제의 한국 상용화 움직임이 시작됐다.

5일 관련업계에 따르면 한국노바티스는 최근 식약처로부터 최초의 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T cells) 세포 유전치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'를 희귀의약품으로 지정받았다.

킴리아의 적응증은 '25세 이하 환자의 재발성 또는 불응성 B세포 금성림프종'과 '성인인 두가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종'이다.

이에 따라 노바티스는 글로벌 2상 임상시험인 ELIANA 데이터를 기반으로 서류 준비를 진행, 일본에 이어 조만간 국내에 신약품목허가신청서(NDA, New Drug Application)를 제출할 것으로 예상된다.

킴리아는 지난 2017년 8월 세계 최초로 미국에서 상용화됐으며 유럽에서 2018년 승인됐다. 이후 지난달 일본에서도 허가 결정이 떨어졌고 이제 국내에서도 본격적인 상용화 작업이 진행되게 됐다.

다만 CAR-T는 역시 가격이 문제다. 이 약물은 1회 투약비용이 5억원 가량으로 국내 시판승인이 이뤄지더라도, 보험급여 목록에 이름을 올리기까지 험난한 여정이 펼쳐질 것으로 판단된다. 참고로 킴리아는 1회로 투약이 완료되는 약이다.

실제 아직까지 의약품 등재가 네거티브리스트를 통해 이뤄지는 일본 역시 킴리아 허가 결정까지 투약비용을 놓고 갑론을박이 지속됐다.

일본의 경우 환자의 소득 수준에 따라 치료 비용 부담 비율이 달라지지만, 나머지는 국민보험재정에서 충당된다. 이에 일본 내 전문가들은 CAR-T 약물 허가 이후 재정적 영향에 대한 우려를 제기하기도 했다.

한편 킴리아는 ELIANA 연구의 중간 평가에서 투여 환자의 81%가 완전관해(60%) 또는 불완전한 혈액학적 복구를 동반한 완전관해(21%)에 도달했다. 이들 환자의 1년 생존율은 76%, 50%는 치료 12개월 후에도 재발이 없는 것이 확인됐다

킴리아와 같은 CAR-T 신약은 암환자의 T세포를 추출한 뒤, 암세포에 특이적인 키메릭수용체(CAR)를 발현시키고, 환자에게 재주입하는 기술이다. 정상세포의 손상은 최소화하면서 치료효과는 극대화해 '차세대 암치료제'로 불린다.