FDA, 초고가 희귀심장약 허가...'1년 약값 2.6억원'

• 타파미디스 성분 '빈다켈·빈다맥스' 2개제형, 7년만에 동시허가
• 트렌스티레틴아미로이드심근병증 환자 대상...화이자, 미국환자 10만명 추산

국내 시판중인 <빈다켈> 제품사진

화이자의 '빈다켈'이 7년만에 미국식품의약국(FDA)의 허가관문을 통과했다. 트랜스티레틴 아미로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제가 허가된 첫 사례다.

연간 치료비용이 2억6000만원을 상회한다고 알려지면서 새로운 블록버스터 탄생에 대한 기대감도 나온다.

6일(현지시각) 화이자는 타파미디스(tafamidis) 성분의 '빈다켈(타파미디스 메글루민)'과 '빈다맥스(타파미디스)' 2가지 제형이 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자에게 처방하는 용도로 FDA 허가를 받았다고 밝혔다. 빈다켈 20mg 4캡슐 또는 빈다맥스 61mg 1캡슐 하루 한번 복용이 권장된다.

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 트랜스티레틴 단백질이 비정상적으로 축적되면서 발생하는 심근병증의 일종이다. 환자수는 적지만 심부전으로 진행되거나 사망 위험이 높다고 알려졌는데, 아직까지 정식허가를 받은 치료제는 없다.

FDA는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자 441명을 대상으로 30개월 동안 진행된 ATTR-ACT 임상3상 자료를 근거로 이번 허가 결정을 내렸다.

작년 유럽심장학회(ESC 2018) 연례학술대회 발표에 따르면 타파미디스를 복용한 환자의 사망 위험과 심혈관질환 관련 입원율이 위약군 대비 각각 30%와 32% 감소했다. 이상반응은 위약군과 유사한 것으로 나타났다.

타파미디스는 우리나라를 비롯해 40여 개국에서 이미 시판 중인 약제다.

미국 이외 매출이 연간 10만달러에 달하는데, 투여대상은 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(TTR-FAP) 환자로 이번 FDA 허가적응증과 다소 차이가 난다. FDA는 2012년 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증에 대한 허가를 거부했는데, 트랜스티레틴 아미로이드 심근병증에 대해서는 7년만에 허가결정을 내렸다.

업계는 이번 FDA 허가를 계기로 '빈다켈'이 연매출 10억달러의 블록버스터 약물로 성장 가능할 것이라고 전망한다. 최근 화이자는 '빈다켈'과 '빈다맥스'의 표시가격을 연간 22만5000달러(약 2억6379만원)로 책정하고 보험사와 협상을 진행 중이라고 밝혔다.

앨라일람과 아이오니스가 비슷한 원인으로 발생하는 ATTR 아밀로이드증 치료제의 가격을 연간 45만달러로 책정했다는 점에서 협상이 성사될 가능성도 상당하다는 관측이다.

화이자는 최근 일본에서도 동일 적응증에 대해 빈다켈의 사용 허가를 받았다. 일본에서 책정된 연간 치료비용은 75만달러로 알려졌다. 한국화이자제약은 빈다켈의 국내 적응증추가 신청을 준비 중이다.

화이자에서 희귀질환사업부를 총괄하는 폴 레벡(Paul Levesque) 회장은 로이터와 인터뷰에서 "화합물의 변형적 특성과 환자규모, 진단율 등 여러 요소를 고려해 가격을 책정했다"며 "트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증을 앓고 있는 환자의 진단율이 0.5~1%에 불과하다"고 말했다.

아직 진단받지 못한 환자가 많은 점을 고려할 때 미국에서만 10만명의 수요가 발생할 것으로 예상된다는 입장이다. 치료비 지불능력이 낮은 메디케어 환자 대상으로는 환자지원 프로그램을 운영하겠다는 계획도 가지고 있다.

애널리스트들은 금융정보업체 리피니티브(Refinitiv)의 데이터를 인용, 2024년 빈다켈의 연매출액이 10억달러를 초과할 것이라고 전망했다.