희귀약 '빈다켈', 심근병증 국내 적응증 추가 시동

• 식약처에 허가 확대 신청 제출…임상 통해 사망률 감소 입증

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀질환치료제 '빈다켈'이 한국에서 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 적응증 확보에 나선다.

11일 관련업계에 따르면 한국화이자는 최근 식약처에 현재 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(hATTR-PN)치료제로 승인돼 있는 빈다켈(타파미디스)의 허가 확대 신청서를 제출했다.

지난 5월 미국 FDA 승인을 획득한 것을 감안하면 빠르게 국내 적응증 추가 작업을 진행하는 모습이다.

앞서 빈다켈은 FDA로부터 신속승인(Fast Track)과 우선심사(Priority Review), 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정된 바 있다.

이 약물의 ATTR-CM에 대한 효능은 ATTR-ACT 연구를 통해 입증됐다. 연구의 일차 평가변수는 모든 원인에 따른 사망률과 심혈관질환에 따른 입원빈도를 통합적으로 평가한 것이었고, 2차 평가변수는 심부전 환자들의 6분 보행거리 검사와 삶의 질에 대한 캔자스시티 설문조사였다.

연구 결과, 빈다켈은 위약 대비 모든 원인에 따른 사망률과 심장병으로 인한 입원 기간 지표 모두에서 통계적으로 유의미한 결과를 보였다.

즉, 연구 30개월 시점에 모든 원인에 의한 사망률과 심혈관질환에 따른 입원률을 모두 낮췄다.

한편 hATTR-PN은 유전질환인데 반해 ATTR-CM은 유전만이 발병원인은 아니다. 비유전적인 요소가 있고 대표적으로 노화, 연령이 증가하면서 여성보다는 남성에서 더 많이 나타나고 있다.

PN 보다는 비유전형의 hATTR-CM의 발병빈도가 높다. 세계적으로도 실제 환자수가 더 많을 것으로 추정된다.