암·희귀질환 의약품 급여관리 플랫폼 만든다

• 심평원, 성과 모니터링 위한 조사 1단계 공고
• 내년 9월까지 요양기관 IRB 등 전향적 임상자료 수집

[데일리팜=이혜경 기자] 심사평가원이 암·희귀질환 가운데 조사 대상을 선정해 해당 질환 기등재 의약품 급여관리에 나선다.

건강보험심사평가원은 최근 '의약품 성과 모니터링을 위한 질환 단위 전향적 실제임상자료(RWD) 수집 조사-1단계 제안요청서'를 공고했다.

4억 4700여만원의 예산이 투입되는 이번 사업은 계약 체결일로부터 10개월 동안 진행된다. 공개된 추진 일정을 보면 올해 연말까지 연구·조사설계 및 준비 과정을 거쳐 내년 3월까지 요양기관 IRB 심의를 진행한 이후 9월 가량에 연구가 마무리 된다.

이 기간동안 심평원이 수집하는 자료는 암, 희귀질환에 사용되는 약제들의 임상적 효과 및 부작용, 환자가 보고하는 성과(Patient Reported Outcome; PRO) 자료 등이다.

이번 조사는 희귀질환 치료제와 항암제, 고가 신약 등을 대상으로 등재 이후 실제 임상환경에서 효과를 보이고 있는지 알아보기 위해 진행된다.

심평원은 "최근 신약의 고가화 추세, 희귀질환 치료제와 항암제 등에 대한 보장성 강화 정책으로 임상적 유용성 또는 비용 측면에서 불확실성이 있는 의약품이 등재되고 있다"며 "의약품은 제한된 환자를 대상으로 통제된 환경에서 진행한 무작위대조연구(Randomized Controlled Trial; RCT)로 등재돼 실제 임상환경에서 효과에 차이가 발생하고 있다"고 설명했다.

특히 최근 고가 의약품이 가지는 가치 대비 건강보험 및 환자가 지불하는 비용의 적절성에 대한 사후평가 필요성이 대두되면서, 정부는 지난해 제1차 국민건강보험종합계획을 통해 의약품 사후관리제도 도입 계획을 발표했다.

이에 심평원은 지난해부터 실제임상근거(Real World Evidence; RWE)를 활용한 활용 기반 구축 연구를 진행하고 있다.

5개년 RWE 활용기반 구축연구의 일환으로 수행한 '의약품 급여관리를 위한 실제임상근거(RWE) 플랫폼 마련 후향적 연구'를 말하는데, 지난해 5월부터 올해 7월까지 국내 위암 및 유방암 환자 전수에 대한 청구자료와 진료기록을 분석했었다.

이에 심평원은 완결성 있는 RWE로서 가치 창출을 위해 전향적 방법으로 RWD 1단계 수집에 나선다.

심평원은 "국내 RWD 수집& 8231;분석을 통해 의약품 급여관리의 불확실성 해소할 것으로 기대된다"며 "비용-효용성이 높은 국내 진료지침 개발 자료로 활용할 계획"이라고 했다.