고가약, 1인당 연 3억·총 300억 청구 단일성분 약제로 규정

• 복지부, 건정심에 고가 중증치료제 접근성 강화방안 보고
• '원샷 치료제' 급여 등재 시 RSA 성과기반 유형으로 관리
• 생존위협 질환 치료제, 평가-사전협상 병행...접근성 60일 향상

[데일리팜=김정주 기자] 한 번 투약에 완치에 가까운 치료효과를 보이는 이른바 '원샷 치료제' 급여화 이후에 대한 정부 관리방안이 나왔다. 이들 약제가 초고가라는 점에서 한국형 고가약의 정의를 기본으로 설정하고 위험분담계약제(RSA) 성과기반 관리를 점진적으로 확대해 나가기로 했다.

또한 생존을 위협하는 질환에 대해 급여평가-사전약가협상을 병행해 급여 등재를 최대 60일 단축할 예정이다.

보건복지부는 오늘(20일) 오후 제16차 건강보험정책심의위원회(위원장 이기일 제2차관)를 개최하고 고가 중증질환 치료제 환자 접근성 강화방안에 대해 논의했다.

그간 고가 중증질환 신약 접근성과 관련해 환자단체와 학회 등은 건강보험 신속적용 필요성에 대해 끊임없이 요구해왔다. 그러나 초고가약으로 불리는 약제들에 대한 건강보험 재정과 고가약을 어떻게 분류, 관리하는가에 대한 논란이 많아 이렇다할 진전을 보이지 못한 게 사실이다.

그러나 초고가 원샷 치료제 킴리아(티사젠렉류셀)에 이어 이번에 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)가 등재되는 등 이들 약제에 대한 관리방안이 시급해졌다.

◆'고가약'의 정의 = 고가약은 나라마다 소득수준과 사회적 합의 수준, 보험체계가 다르기 때문에 일관되게 정의내리기 어려웠었다. 정부는 이번에 높은 갸격과 효과의 불확실성 등으로 가격관리와 장기효과 확인이 필요한 약제로 고가약을 정의했다.

고가약은 국내 실정에 맞게 ▲1회 치료로 장기효과를 기대하는 약제(소위 원샷 치료제) 또는 1인당 연간 재정소요 금액이 3억원 이상인 약제 ▲연간 건강보험 청구액이 300억원 이상 약제(단일성분 또는 동일효능군)를 중심으로 관리할 예정이다.

정부는 이들 약제의 접근성 향상과 건강보험 지속가능성 확보를 목표로 두고 ▲환자 접근성 향상 ▲치료 효과 및 안전성 모니터링 강화 ▲급여 관리 강화로 건강보험 지속성 확보라는 3가지 관리 방향을 제시하고, 단기·중장기적으로 구체적인 방안을 마련했다.

◆환자 접근성 향상 = 먼저 정부는 환자 접근성 향상을 위해 생존을 위협하는 질환에 대해 심사평가원 약제급여평가와 건보공단의 약가협상을 병행해 급여 검토기간을 60일 단축할 예정이다.

또한 생존을 위협하는 질환으로 적절한 치료법이 없는 등 진료상 특수성이 인정되는 약제는 식약처 허가신청과 동시에 심평원 약제급여평가, 건보공단 사전약가협상을 병행하는 제도를 시범 실시할 계획이다.

1회 투여(원샷) 치료제 등 고가 신약에 대한 가격부담이나 장기효과에 대한 불확실성을 해소하기 위해 '환자단위 성과기반형' RSA 적용 대상을 점진적으로 확대해 가날 계획이다.

환자단위 성과기반형 RSA란 환자별 치료 성과를 매년마다 총 5년 간 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약회사가 건보공단으로 환급하는 RSA 유형이다. 그간 우리나라는 고가 약제를 적용하는 특성상 재정기반 유형 위주로 RSA 기전을 활용해왔다.

◆치료효과 및 안전성 모니터링 강화 = 정부는 고가약 사후관리를 위한 환자별 투약과 효과 자료를 수집하는 체계를 구축하기로 했다.

세부적으로는 고가 의약품 급여기준을 설정할 때 효과적으로 사용하고 효율적으로 재정 운영을 하기 위해 투약 중단 기준을 설정하고, 축적된 국내외 임상적 근거 자료를 검토해 주기적으로 중단 기준을 개선한다.

특히 일정 수준의 약품비가 증가한 약제에 대해 가격을 조정하는 사용량-약가 연동제도를 개선한다.

복지부는 "현재 진행 중인 정책 연구용역 결과를 토대로 현재 10%인 최대 인하율을 사용량에 따라 변동할 수 있도록 규정을 정비하고, 선정·제외 대상을 합리적으로 개선할 예정"이라고 밝혔다.

◆급여관리 강화로 지속가능성 확보 = 정부는 초고가 약제 투약 전 사전승인 표준운영절차(SOP)를 마련한다.

우선, 경제성평가 생략제도에 대해 대상환자가 소수임을 규정에 명시하고, 현재 진행 중인 정책연구 용역을 통해 평가 생략 약제에 대한 제도 개선방안을 마련해 보완할 예정이다.

아울러, 외국 약가 조정가 참조기준을 개선해 신약 급여 평가 시 활용하고, 약제군별로 특허 만료 의약품 등의 약가 수준을 외국과 비교해 정기적으로 조정할 계획이다. 이는 이미 2019년 5월 제1차 건강보험종합계획에 포함된 내용이다.

복지부는 "심평원, 건보공단, 식약처와 협의해 각 과제별 세부 추진방안을 마련 후 시행할 계획"이라며 "필요 시 시행방안 등을 건정심에 보고하고 오는 2024~2028년도 제2차 건강보험종합계획에 반영하겠다"고 밝혔다.