보험급여 해결한 '핀테플라', 종합병원 처방권 진입

• 서울대·세브란스 등 약사위원회 통과
• 9월부 등재 성공...기존 치료 한계 극복

[데일리팜=어윤호 기자] 드라벳증후군 신약 '핀테플라'가 급여 등재와 함께 종합병원 처방권에 진입하고 있다.

관련 업계에 따르면 한국유씨비제약의 핀테플라(페라플루민)는 서울대병원과 신촌세브란스병원을 비롯해 고대구로병원, 분당서울대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.

어제(1일)부터 보험급여 목록에 이름을 올린 만큼, 향후 처방 가능 의료기관은 더욱 증가할 것으로 예상된다.

핀테플라는 3종 이상의 기존 항뇌전증약(발프로에이트, 클로바잠) 등을 충분한 내약 용량으로 투여했으나 최초 항뇌전증약 투여시점 보다 발작 빈도가 50% 이상 감소하지 않았던 2세 이상 드라벳증후군 환자에 급여 처방이 가능하다.

드라벳증후군은 생후 12개월 전후에 발병하며 환자의 최대 15%가 유아기 또는 청소년기에 사망하는 치명적인 소아 극희귀 중증 난치질환이다. 장기간 지속되는 열성 경련은 물론 비특이적인 형태의 발작이 평생 이어지는데, 이렇게 이어지는 발작은 신체 경직, 언어 발달 장애, 자폐, 정신지체, ADHD 등 신체적, 정신적 동반질환 위험이 높다.

환자에게 있어 질환 부담은 물론, 24시간 진행돼야 하는 돌봄으로 인해 보호자들 또한 24시간 돌봄부담, 경력 중단, 소득 손실 등 높은 돌봄 스트레스와 낮은 삶의 질을 감내하고 있다. 특히, 기존 항경련제만으로는 발작 조절에 한계가 있고 일부 약제는 오히려 발작을 악화시킬 수 있어 국내 치료 환경의 미충족 수요가 큰 질환 분야였다.

핀테플라는 세로토닌 수용체 작용과 시그마-1 수용체 경로에 동시에 작용하는 유일한 이중 기전의 항발작제이다. 세로토닌 방출 및 다수의 5-HT 수용체 작용과 시그마-1수용체 조절을 통해 발작 감소 효과를 나타내며, 기존에 복용하던 항발작제의 중단이나 용량 조절 없이 병용할 수 있다는 점도 임상 현장에서의 활용도를 높이는 특징으로 꼽힌다.

임상연구 결과, 핀테플라는 3건의 무작위배정 위약대조 3상 임상시험에서 월평균 경련성 발작 빈도를 위약 대비 약 54~65% 유의하게 감소시켰으며, 발작이 거의 사라진 상태(Near-seizure freedom)에 도달한 환자 비율도 Study 1과 Study 3에서 각각 25%, 29%에 달했다.

최대 3년간 진행된 공개연장연구에서도 전체 환자의 64.2%가 기저치 대비 월평균 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소한 것으로 나타나 효과를 지속적으로 유지한 것으로 확인됐다.

강훈철 세브란스 어린이병원 소아신경과 교수는 "핀테플라는 임상을 통해 발작 빈도 감소 뿐만 아니라, 비발작 증상 개선 효과 등에서 유의한 치료 결과를 입증한 치료제다. 이번 급여 적용으로 그동안 치료옵션의 한계에 부딪혀온 드라벳 증후군 환아들에게 실질적인 치료 기회가 확대될 것으로 기대된다"고 설명했다.