비용효과성 허들 넘은 리브말리액...급여 등재 비결은?

• 약평위서 비용효과성 걸림돌...경평면제·RSA로 극복
• 대조군 있는 2상으로 식약처 허가...3개국 이상 급여 인정

[데일리팜=정흥준 기자]녹십자의 알라질증후군 소양증 치료제 ‘리브말리액(마라릭시뱃염화물)은 급여 진입 과정에서 비용효과성이 걸림돌이 됐으나, 경평생략 요건과 RSA로 등재 문턱을 넘었다.

소아 희귀질환 치료제로 삶의 질 개선이 인정되고, 대조군이 있는 2상 임상시험으로 3상 조건부 없이 식약처 허가를 받은 점 등이 평가에 영향을 미쳤다.  

26일 심평원이 공개한 제8차 약평위 평가 결과에 따르면 리브말리액은 비용효과성과 상당기간 생존기간 연장을 입증하지 못했다.

하지만 소양증 점수와 혈청 담즙산 수치에서 유의미한 개선을 보였고, 극희귀질환 치료제로  임상적 요구도가 커 급여 필요성이 인정됐다.

알라질증후군은 유전 변이에 따른 담즙 정체로 전신에 이상이 생기는 병이다. 특히 극심한 소양증이 발생하는데, 리브말리액은 이 소양증 치료 효과를 인정받았다. 

대한소화기학회, 대한소아소화기영양학회 등 관련 학회에서는 임상진료지침에서 담즙 정체성 소양증에 권고되는 약제라는 의견을 제출했다. 또 소아 환자의 소양증 감소로 삶의 질 개선이 가능해 급여 인정이 필요하다는 의견을 냈다.

대체 치료법은 담즙배액술을 선정했는데 리브말리액의 연간 소요비용이 더 높은 것으로 나왔다. 치료 효과에 상응하는 비용효과성은 불분명하다는 평가를 받았다.

약평위는 ▲소아에 주로 사용하는 희귀질환 치료제로 동등한 위치의 치료법(제품)이 없고 ▲임상적으로 의미 있는 삶의 질 개선 ▲대조군이 있는 2상 임상시험으로 3상 조건부 없이 식약처 허가 ▲외국조정평균가 산출 대상국가 8개국 중 3개국 이상 급여 등을 통해 경제성 평가 자료 제출 생략 가능 약제로 인정했다.

또 약평위는 제약사가 제시한 위험분담제 유형이 적절하다고 판단했다. 위험분담안에 대한 세부적인 조율이 이뤄지기도 했다.

리브말리액은 경평 생략과 위험분담제 환급형 계약 등으로 지난 1월 상한액 2900만2835원에 급여 등재됐다.

알라질증후군(Alagille syndrome) 진단 받은 생후 3개월 이상의 환자로 ▲혈청 담즙산(sBA, serum bile acid) 농도가 100μmol/L 이상인 경우 ▲CGIS 점수가 2점 이상인 중등도 이상의 소양증 환자는 보험 적용된다.

정부는 등재 후 5년간 장기추적관리에 들어갔다. 2031년까지 6개월 단위로 환자 반응평가를 추적관리한다. 반응평가는 요양기관이 환자 투여 후 약제 효과와 부작용 등의 변화를 평가해 제출하는 걸 의미한다.