JW중외, ABFS 2026 타발리스’ 임상 결과 공유

• 마사타카 쿠와나 니혼의과대학 대학원 교수
• 일본 임상 3상·시판 후 조사(PMS) 중간분석 결과 발표

[데일리팜=최다은 기자] JW중외제약은 지난 16~17일 그랜드워커힐 서울에서 열린 '아시아 골수부전증후군 심포지엄(ABFS 2026)'에서 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 '포스타마티닙(제품명 타발리스)'의 임상 결과와 실제 처방 경험이 공유됐다고 26일 밝혔다.

타발리스는 면역 반응 신호전달 단백질인 비장 티로신 키나아제(Spleen Tyrosine Kinase, Syk)를 억제해 혈소판 파괴를 차단하는 기전의 혁신신약(First-in-Class)이다. 미국 라이젤 파마슈티컬이 개발해 2018년 미국 FDA 허가를 받았다.

같은 해 일본 킷세이제약이 개발·상업화 권리를 확보했다. JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한에 대한 라이선스 인 계약을 체결했다.

이번 심포지엄에서는 ITP 정규 세션을 통해 일본 니혼의과대학 대학원 의학연구과 마사타카 쿠와나(Masataka Kuwana) 교수가 ITP의 병태생리와 함께 포스타마티닙의 일본 임상 3상 결과 및 시판 후 조사(PMS) 데이터를 발표했다.

면역성 혈소판 감소증은 면역체계가 혈소판을 외부 물질로 인식해 공격함으로써 혈소판 수치가 감소하는 자가면역질환이다. Fc 감마(γ) 수용체 활성화에 따라 Syk 신호 전달 경로가 자극되면서 면역세포가 혈소판을 파괴하는 것으로 알려져 있으며, 멍과 출혈이 잦고 중증 환자의 경우 뇌출혈이나 위장관 출혈로 이어질 수 있다.

쿠와나 교수는 "기존 치료제가 혈소판 생성을 촉진하는 방식인 반면, 포스타마티닙은 대식세포 내 Syk 신호를 억제해 혈소판 파괴 경로 자체를 차단한다"며 "B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 줄 수 있는 차별화된 작용기전을 갖고 있다"고 설명했다.

일본 환자 34명을 대상으로 한 임상 3상 결과에 따르면 안정적 혈소판 반응률은 위약군이 0%였던 반면, 포스타마티닙 투여군에서는 36%를 기록했다. 반응 환자군에서는 투약 후 2주 이내 혈소판 수치가 5만/μL 이상으로 빠르게 상승했으며, 일부 환자에서는 1년 이상 안정적인 수치가 유지된 것으로 나타났다.

아울러 쿠와나 교수는 약 600명의 실제 처방 데이터를 반영한 일본 내 대규모 시판 후 조사(PMS) 중간분석 결과도 공개했다. 분석 결과 고령 환자와 다수의 동반질환을 가진 환자가 포함된 실제 진료 환경에서도 혈전색전증 등 중대한 이상사례는 확인되지 않았으며, TPO 수용체 작용제와 병용 시에도 유사한 수준의 안전성 프로파일을 보였다.

쿠와나 교수는 강연 말미에 개인 맞춤형 ITP 치료 전략의 중요성을 강조했다. 그는 "일본에서는 망상 혈소판(Reticulated platelets) 등 바이오마커를 활용해 포스타마티닙 반응 가능성이 높은 환자군을 예측하는 연구가 진행 중"이라며 "연구 결과가 축적되면 환자 특성에 따라 TPO 수용체 작용제와 포스타마티닙 중 보다 적합한 치료 옵션을 선택하는 데 도움이 될 것"이라고 말했다.

JW중외제약은 향후 타발리스 관련 임상·처방 정보에 대한 접근성을 높이고, ITP 치료 전략에 대한 근거 기반 논의가 임상 현장에서 확대될 수 있도록 지속적으로 지원한다는 방침이다.

JW중외제약 관계자는 "학회 정규 세션에서 공유된 일본 임상 및 실제 처방 데이터는 ITP 치료 전략 수립에 의미 있는 참고 자료가 될 것"이라며 "환자 치료 선택지에 대한 근거 중심 논의가 활성화될 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.