신경섬유종증 신약 '코셀루고' 내년엔 급여될까

• 지난 3월 약평위서 비급여 결론 이후 자료보완
• 최근 기존 신청서 취하하고, 재신청…등재기간 단축 기대

[데일리팜=이탁순 기자] 희귀질환인 소아 신경섬유종증에 사용되는 최초의 약물인 '코셀루고(셀루메티닙, 아스트라제네카)'가 급여 도전에 박차를 가하고 있다.

지난 3월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회서 고배를 마셨지만, 그 이후 자료를 보완하고, 급여를 재신청하는 등 건강보험 등재 노력은 계속되고 있다.

특히 내년부터는 코셀루고처럼 신속심사대상 의약품으로 지정된 약물은 약가협상 기간이 단축됨에 따라 급여등재에 대한 기대가 더욱 커지고 있다. 30일 업계에 따르면 코셀루고는 지난 3월 약평위에서 급여 적정성을 인정받지 못하고 비급여로 결론 내린 이후 보완자료를 제출하는 등 급여 등재 노력을 이어갔다.

이후 심평원도 관련 학회 의견을 청취하고, 급여기준을 재검토하는 등 심사를 진행했다. 최근 코셀루고 기존 약제결정신청서를 취하하고, 새로운 약제결정신청서를 제출한 것으로 알려졌다.

내년에도 코셀루고의 아스트라제네카는 급여 등재 노력을 이어가겠다는 의지로 풀이된다.

특히 내년부터는 코셀루고처럼 생명을 위협하거나 중대한 치료제로 식약처가 신속심사대상의약품으로 지정된 약제는 급여 심사·협상 속도도 빨라진다.

심평원과 건보공단은 최근 관련 지침을 개정해 내년부터 생명을 위협하는 질환에 사용되는 약제는 약평위 개최 15일 전 건보공단에 사전에 자료를 제공해 협상을 약 30일 앞당기기로 했다.

이에따라 코셀루고가 약평위에 재도전해 통과된다면 급여 등재 속도가 더욱 빨라질 전망이다.

코셀루고 급여등재에 대한 환자들의 목소리도 어느때보다 크다. 신경섬유종은 마땅한 치료제없이 대증적 치료에 의존해왔다.

1형 환자의 약 절반이 경험하는 총상신경섬유종(PN)은 신경을 따라 몸 어디에나 발생할 수 있는데 생긴 위치와 크기에 따라 운동범위가 제한되거나 통증, 외형상 문제를 일으킨다. 내부에 종양이 생기는 경우 내부 장기를 압박하게 되고, 종양은 대부분 양성이고 천천히 자라지만, 일부는 악성으로 진행되거나 여성에서 유방암으로 이어질 확률이 있다. 유병률은 3000명 중 1명 꼴이다.

코셀루고는 임상시험에서 투여 환자의 68%에서 종양 크기를 20% 이상 감소시켜 1차평가지표인 객관적반응률(ORR)을 달성했다. 또 부분반응을 보인 환자의 82%는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 치료를 하지 않은 환자들은 1.5년이 지나면 절반이 질병 진행을 겪는데, 코셀루고를 쓴 환자들은 3년까지도 15% 정도만 질병이 진행된 것으로 나타났다.

다만 이 약이 연간 2억원에 육박해 환자들의 경제적 부담을 줄여주기 위해서는 건강보험 급여등재가 절실한 상황이다.

반면 보험당국은 높은 약값으로 재정에 영향이 큰만큼 비용효과분석에 신중한 모습이다.