"세포치료 신약·오픈이노·CDAMO 삼각편대 구축"

• 원성용 HK이노엔 바이오연구소장
• "바이오벤처·바이오 AI 신약개발사와 협업...새 파이프라인 확보에 최선"
• "위탁개발, 생산 넘어 분석까지 진출 목표...신약개발 전주기 솔루션 제공"

[데일리팜=황진중 기자] "3세대 두창 백신 적응증을 원숭이 두창(엠폭스)까지 확대하기 위해 질병관리청과 협력 중입니다. 태동 단계에 있는 바이오 분야 인공지능(AI) 신약개발사와 오픈이노베이션을 진행하고, 세포유전자 치료제·바이오의약품 위탁개발분석생산(CDAMO)으로 사업 영역을 넓히고 있습니다."

원성용 HK이노엔 바이오연구소장이 사업 청사진에 대해 설명하고 있다(사진 HK이노엔).

원성용 HK이노엔 바이오연구소장(51)은 최근 데일리팜과 만나 개발 중인 자사 파이프라인과 오픈이노베이션 현황, CDAMO 사업 확장에 대한 비전을 소개했다.

HK이노엔 바이오연구소는 지난 1984년 CJ제일제당 종합연구소 설립 당시부터 연구개발(R&D) 역량을 쌓았다. 순수 국내기술로 간염 예방 백신 '헤팍신-B'를 개발해 1985년 출시했고, 1994년 세계 최초로 녹농균 백신 '슈도박신주' 개발에 성공했다. 1998년에는 신성 빈혈치료제 '에포카인'을 국내 최초로 선보였다. 2008년에는 2세대 두창 백신 허가를 받았다. 지난해 첨단바이오의약품 제조업 허가를 받고 R&D를 진행 중이다.

원성용 바이오연구소장은 경희대학교 생물학과에서 학사 학위와 석사 학위를 받았다. 미국 텍사스 메디컬 브랜치 대학교(UTMB)에서 미생물학·면역학 박사학위를 취득했다. 캘리포니아주 라호야에 있는 스크립스연구소에서 면역학·유전학 분야 연구원으로 근무했다. 국내에서는 CJ제일제당에 입사해 제약연구소 생물의약센터 수석 연구원 직급으로 백신 연구그룹장 직책을 담당했다.

이어 원 소장은 GC녹십자랩셀 세포치료제 연구소에서 연구기획팀, 전략팀, 사업개발팀 팀장을 역임했다. GC녹십자홀딩스 전략실에서 투자팀 팀장으로 일했다. GC녹십자홀딩스 관계사인 미국 아티바의 부사장으로 근무했다. 지난 2021년부터 HK이노엔 바이오연구소장직을 맡아 일하고 있다.

원 소장은 "HK이노엔 바이오연구소는 과거 CJ제일제당 생물의약센터가 전신이며 백신과 단백질 치료제 중심의 R&D를 진행해왔다"면서 "현재는 오랜 기간 쌓아온 백신과 단백질 치료제 R&D 노하우에 기반을 두고 새로운 치료제의 콘셉트와 기술을 이용해 기존 백신·단백질 치료제가 지니고 있는 기술적 한계를 극복할 수 있는 플랫폼을 발굴하는데 집중하고 있다"고 말했다.

원 소장은 이어 "세포유전자 치료제까지 R&D 영역을 넓혀가고 있으며, 바이오의약품 개발 경험과 최신 자동화 시설을 갖춘 세포유전자치료제 생산시설을 기반으로 위탁개발생산(CDMO) 사업으로 확장을 추진하고 있다"면서 "오픈이노베이션을 통해 HK이노엔이 필요로 하는 기반 기술을 보유한 여러 회사들과 공동연구 및 개발을 진행하는 등 신규 파이프라인 확보에 최선을 다하고 있다"고 설명했다.

HK이노엔 바이오연구소는 자체 파이프라인 개발에 속도를 내고 있다.

HK이노엔 바이오연구소가 개발 중인 바이오의약품 파이프라인은 수족구 백신(국내 1상), 항암제(유럽 1상), 3세대 두창 백신(비임상), 자가면역질환 치료제(비임상)와 기초연구 단계인 항암제와 플랫폼 기술 등 총 11건이다. 이 중 세포유전자 치료제가 6건을 차지하고 있다. 세포유전자 치료제는 환자의 세포를 질환 치료에 맞춰 개량한 후 다시 환자에게 주입해 암세포 등을 사멸시키는 약물이다. 면역세포에 특정 항원을 인지할 수 있는 CAR를 넣어 암세포를 더 효율적으로 타깃할 수 있도록 개발한 CAR-T 치료제 등이 대표적이다.

원 소장은 "3세대 두창 백신 'IN-B002'는 2세대 두창 백신에 비해 안전성과 투여용이성 향상을 목표로 비임상 유효성과 독성 시험을 진행 중"이라면서 "곳곳에서 발병되고 있는 원숭이 두창(엠폭스)까지 적응증을 확대하기 위해 질병관리청과 엠폭스 감염 원숭이 모델에서의 방어능 시험을 앞두고 있다"고 설명했다.

원 소장은 또 "기초연구 단계인 항암제 'IN-B005'와 'IN-B014'는 고형암을 타깃으로 하는 항체와 CAR-T 세포치료제다"면서 "현재 시험관(In vitro)에서 유효성 확인 등 기초연구를 마무리하고 이달부터는 고형암미세환경(TME)을 구현한 3D 암조직 모델과 동물모델을 이용한 비임상 연구에 착수할 예정"이라고 말했다.

HK이노엔 바이오연구소는 공동연구 등을 위주로 오픈이노베이션에도 나서고 있다.

HK이노엔 바이오연구소는 앱클론(CAR-T), 일리아스바이오로직스(엑소좀), 와이바이오로직스(항체), GC셀(CAR-T·NK), 온코빅스(화합물), 지아이셀(CAR-NK), 에이인비(AI) 등과 신약 후보물질 공동연구 업무협약(MOU)을 맺고 후보물질 발굴, 공동개발, CDMO 분야 등에서 협력하고 있다.

원 소장은 "세포유전자 치료제를 개발하기 위해서는 다양한 기술이 복합적으로 필요하다"면서 "융합하기 위한 기술을 모두 갖고 있는 회사는 없으므로 각 기업이 보유한 기술에 기반을 두고 공동연구를 진행하고 있다"고 강조했다.

원 소장은 "바이오의약품 분야 AI 신약개발은 데이터와 경험부족으로 아직 태동 단계에 있는 것으로 볼 수 있다"고 설명했다.

원 소장은 이어 "기존에는 항체 치료제 및 CAR 기반 세포치료제에 이용될 수 있는 신규 항체절편과 백신을 개발하기 위한 신규 항원을 발굴할 시 수많은 자원과 시간을 할애해 시행착오를 반복해야만 가능했다"면서 "이제는 정제된 데이터의 학습과 실험실에서의 새 데이터 생성을 통한 피드백으로 새로운 AI 신약개발 모델을 구축할 것으로 기대하고, 성공할 시 상대적으로 적은 자원과 짧은 기간으로 우수한 효능과 안전성이 확보된 바이오신약을 발굴할 수 있을 것으로 생각한다"고 덧붙였다.

HK이노엔 바이오연구소 연구원이 자동화 세포 생산 플랫폼 기기(Automated Cell Manufacturing platform)를 검수하고 있다(사진 HK이노엔).

HK이노엔 바이오연구소는 CDMO에서 나아가 CDAMO까지 사업을 확장할 방침이다.

HK이노엔 바이오연구소는 자동화된 설비 등에 기반을 두고 셀인셀즈로부터 줄기세포 유래 오가노이드 치료제의 국내 임상시험용 의약품 위탁생산(CMO) 계약을 체결했다. 또 브렉소젠과 엑소좀 치료제 개발용 세포주 CMO 계약을 맺었다.

원 소장은 "HK이노엔은 경쟁력 있는 인력과 첨단 시설 인프라를 확보해 국내 임상 진입을 준비하고 있는 회사들과 세포유전자 치료제 CDMO 사업을 진행하고 있다"면서 "장기적으로 세포유전자 치료제 분야 CDMO 영역에 안주하지 않고, 자체 보유하고 있는 생산, 분석 기술과 인력 인프라를 활용해 백신, 단백질·항체 치료제 등 모든 유형의 바이오의약품을 아우를 수 있는 CDAMO 사업역량을 갖출 것"이라고 제시했다.

원 소장은 "바이오의약품은 고부가가치 의약품 사업 영역이며, 여러가지 기술을 융합해 다양한 유형의 치료제 개발이 가능한 분야"라면서 "전세계적으로 바이오의약품 R&D 열기가 뜨거워지고 있고, 이에 따라 관련 규제가 새롭게 생기거나 엄격해지고 있지만 규제에 대응할 수 있는 의약품제조및품질관리기준(GMP) 인증 시설은 아직 부족해 CDMO 시장이 커지고 있다"고 설명했다.

원 소장은 이어 "세계적인 경향에 맞춰 HK이노엔 바이오연구소는 기존에 보유한 바이오의약품 개발, 생산역량 및 경험, 최신 GMP 생산 인프라 등에 기반을 두고 CDMO 사업에 이어 분석 기능을 더한 CDAMO까지 확장해 국내외 기업에게 의약품 연구에서 상업화까지 전 과정에 걸친 솔루션을 제공할 계획"이라고 강조했다.

원 소장은 "CDAMO 사업을 진행하면서 자체 파이프라인 개발은 물론 차별화된 파이프라인 확보를 목표로 경쟁력 있는 기업과 적극적인 오픈이노베이션을 통해 글로벌 감염·항암 바이오의약품 개발에 나설 것"이라고 말했다.