젊은층 심장 돌연사 막는 '캄지오스' 국내 상륙

• 폐색성 비대성 심근병증 치료제 허가 간담회 개최
• 근본 원인인 심장 마이오신 억제하는 유일한 치료제
• 30주간 위약 대비 증상·운동능력 두 배 개선

[데일리팜=정새임 기자] 한국BMS제약(대표이사 이혜영)은 지난 19일 '폐색성 비대성 심근병증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM)' 치료제 '캄지오스' 국내 허가 간담회를 열고 임상적 가치를 소개했다고 20일 밝혔다.

폐색성 비대성 심근병증은 두꺼워진 좌심실 근육이 전신으로 나가는 혈류를 차단해 호흡곤란과 심부전, 실신, 심장 돌연사 등을 일으킬 수 있는 중증 희귀 심장 질환이다.

한국BMS제약이 개발한 캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제한다. 지난 5월 23일 식품의약품안전처로부터 증상성(경증 및 중등증) 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선 치료제로 허가를 받았다.

김형관 서울대학교병원 순환기내과 교수님가 캄지오스 허가 간담회에서 발표를 하고 있다.(사진: 한국BMS제약)

첫 발표에서 김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 국내 비대성 심근병증의 전반적인 개요와 치료 환경, 현재 치료 전략에서의 미충족 수요를 언급했다. 김 교수는 "심근에는 두가지 단백질인 액틴과 마이오신이 서로 연결돼 심장을 수축시켰다가 다시 분리돼 심근을 이완시킴으로써 심장의 기능인 펌프 역할을 한다"며 "비대성 심근병증 환자에서는 액틴과 마이오신이 서로 과도하게 연결돼 심근을 지나치게 수축시키고, 이러한 과도한 연결이 심근의 이완을 어렵게 한다"고 설명했다.

김 교수에 따르면 비대성 심근병증은 젊은층 심장 돌연사의 주요한 원인 중 하나로, 심초음파의 시행 확대와 더불어 국내 유병률이 점차 증가하는 추세다. 이 병은 폐색성과 비폐색성 두 가지 종류로 나뉘는데, 전체 환자의 15~20%가 폐색성 비대성 심근병증으로 분류된다.

폐색성 비대성 심근병증의 치료는 매우 제한적이어서 증상 완화와 합병증 예방에 초점이 맞춰져 있었다. 대표적으로 많이 사용된 약제인 일부 베타차단제와 칼슘채널차단제는 장기적인 증상 개선을 기대하기 어렵고 효과가 기대만큼 나오지 않아 미충족 수요가 높았다고 그는 덧붙였다. 약물 치료가 안 될 경우 수술적 심근절제술이나 알코올 중격 절제술을 고려하는데, 수술이 지니는 위험도가 적지 않다는 설명이다.

캄지오스는폐색성 비대성 심근병증의 근본적인 원인인 액틴-마이오신의 과도한 결합에 직접적으로 작용하는 새로운 계열의 치료제다. 캄지오스는 액틴과 마이오신의 과도한 교차 결합 수를 감소시켜 좌심실 유출로 폐색을 개선하고 과도한 심장 수축을 정상화한다. 이를 통해 좌심실 이완기능을 회복시켜 심실 충만압을 감소하고, 심근 에너지 과소비를 개선함으로써 효과를 나타낸다.

캄지오스 허가 근거가 된 임상은 EXPLORER-HCM 연구다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다. 캄지오스군 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

이혜영 한국BMS제약 대표는 "폐색성 비대성 심근병증은 젊은층에서 예고 없이 심장 돌연사까지 유발할 수 있는 위중한 희귀질환으로, 캄지오스의 허가로 oHCM의 새로운 치료 패러다임을 제시할 수 있어 기쁘다"고 말했다.