망막질환 원샷 치료제 '럭스터나' 급여 등재 예고

• 건강보험공단 연장협상서 빠르게 합의
• 건정심 일정 따라 내년 2월 등재 가능

[데일리팜=어윤호 기자] 원샷 망막질환치료제 '럭스터나'의 보험급여 등재가 예상된다.

관련 업계에 따르면 한국노바티스는 지난 18일 국민건강보험공단과 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제 럭스터나(보레티진 네파보벡)의 연장 협상을 최종 타결했다.

약가협상에서 기한(60일) 내 합의를 이루지 못했지만 빠르게 결과를 이뤄낸 모습이다. 건정심 일정을 감안하면 늦어도 내년 2월에는 급여 적용이 가능할 것으로 판단된다.

럭스터나는 지난달 7일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 바 있다. 이 약은 지난 2021년 9월 급여 신청을 제출했지만 그간 별다른 등재 절차의 진전이 없었다가 지난 3월 약제급여평가위원회에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했고 자료를 보완, 재도전 끝에 협상을 시작하게 됐다.

럭스터나의 평가 과정에서는 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 조건(환급률 등)을 두고 이견이 있었던 것으로 알려졌다.

이같은 상황에서 노바티스가 보완자료를 제출, 정부와 제약사 모두 럭스터나 등재에 의지를 보였다. 비록 약가협상에서 한번 제동이 걸렸지만, 결과적으로 좋은 결과를 얻어 냈다.

럭스터나는 IRD 발생 원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시킨다. 질병의 근본적인 치료가 가능한 셈이다.

이 약은 미국 FDA가 2014년 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy), 2016년 희귀의약품(Orphan Drug), 2017년 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정하며 2017년 신속 승인을 획득하기도 했다.

한편 럭스터나는 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이가 확인된 유전성 망막 질환 환자를 대상으로 진행된 3상 임상을 통해 유효성을 입증했다.

임상 결과, 치료 1년 시점에 럭스터나 치료를 받은 환자군의 시기능(Functional Vision)이 치료를 받지 않은 대조군보다 통계적으로 유의하게 개선됐다.

일상적인 보행 환경을 재현해 다양한 조도에서 여러 가지 높이의 장애물 코스를 통과하는 능력을 평가하는 '다중 휘도 운동성 검사(MLMT, Multi-Luminance Mobility Test)'의 평균 점수를 1차 평가변수로 치료 1년 시점에 평가한 결과, 럭스터나 치료군의 점수 변화는 1.8점으로, 대조군의 점수 변화인 0.2점보다 1.6점 높았다.