FDA, 고형암 첫 T세포치료제 허가...1회 투여 7억원

• 흑색종 대상 최초 종양 침윤 림프구 치료제
• 임상서 객관적반응률 31.5%…완전반응도 확인

[데일리팜=손형민 기자] 고형암 영역에 T세포 치료제가 최초로 승인됐다. 그간 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 혈액암에서만 효과를 보였던 만큼 세포치료제의 적응증이 고형암 전반으로 확대될 수 있을지 주목된다.

20일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 아이오반스 바이오테라퓨틱스가 개발한 암타그비를 흑색종 치료 대상으로 승인했다. 이번 허가로 암타그비는 PD-1 억제제 혹은 BRAF 표적치료제에 내성이 생긴 흑색종 환자에게 사용이 가능해졌다.

암타그비는 종양 유래 자가 T세포 면역치료제로 CAR-T처럼 개별 환자의 면역 세포를 이용해 제조된다. 이 치료제는 수술 중 환자의 종양 일부를 제거한 이후 종양 조직에서 T세포를 분리한 다음 단일 용량으로 환자에게 투여된다.

기존 CAR-T 치료제인 노바티스 킴리아, 얀센 카빅티, 길리어드 예스카타 등은 림프종에 허가됐지만 고형암 적응증 확보에는 실패했다. 고형 종양에는 CAR-T 세포가 표적으로 삼을 수 있는 적절한 세포 표면 바이오마커가 없기 때문이다.

암타그비는 면역체계에서 특정 바이오마커를 인식하고 공격하는 TIL 세포를 타깃해 고형암으로 적응증 확보에 성공했다.

임상에서 암타그비는 흑색종 환자의 생존율을 개선했다. 이전에 항 PD-1 치료제를 투여받은 흑색종 환자 73명 중 암타그비 투여 시 환자 31.5%의 종양 크기가 줄었다. 18.6개월 추적 관찰 후 환자의 43.5%가 1년 이상 관해 상태를 유지했다.

흑색종 환자 153명을 대상으로 진행 종합 효능 분석에서도 객관적 반응률(ORR)은 31.4%를 기록했다. 이 중 완전반응(CR)은 3명(4.1%), 부분반응(PR) 20명(27.4%)이었다.

아이오반스는 암타그비의 1회 투여 가격을 51만5000달러(약 6억9000만원)로 책정했다. 이는 기존의 혈액암 CAR-T 세포 치료제들의 투여 비용인 50만 달러(약 6억 6900만원)와 유사한 수치다.

현재 아이오반스는 암타그비의 임상적 이점을 검증하기 위해 확증 임상시험을 진행하고 있다. 암타그비는 임상2상 결과를 통해 FDA의 가속 승인 경로(Accelerated Approval Pathway)를 통해 허가된 상황이다. 가속승인 제도를 통해 허가된 치료제는 임상적 이점을 확인하기 위한 추가 임상을 진행해야 한다.