"40명 임상에 효과인정?"…줄기세포치료제에 '갸우뚱'

• 업계 "국내 연구능력 국제 신인도 떨어질까" 우려도

줄기세포치료제 허가를 놓고 '세계 최초로 대한민국이 새로운 길을 냈다'는 평가와 함께 한켠에서는 의구심의 목소리가 들리고 있다.

임상시험에서 해당 줄기세포치료제 투여환자가 고작 40명이라는 점과 투여 후 추적관찰기간도 터무니없이 짧다는 게 이유다.

'하티셀그램-AMI'은?

세계 첫 줄기세포치료제 '하티셀그램

-AMI'는 환자의 엉치뼈에서 골수를 채취해 중간엽줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 뒤 환자의 손상된 심장혈관에 투여(주사)하는 방식으로 처방된다.

환자에게 투여시점은 제조 이후 18시간 이내이다. 개발업체인 에프씨비파미셀 측은 빠르면 8~9월쯤 일반 환자를 상대로 시술이 가능하다고 설명하고 있다. 가격은 아직 미정이지만, 현재 세포치료제 가격을 볼 때 수백만원~1천만원이 될 가능성이 크다는 분석이다.

24일 식약청이 내달 초 세계 최초 줄기세포치료제 '하티셀그램-AMI(에프씨비파미셀(주))'를 허가할 예정이라고 발표한 가운데 일각에서는 허가절차 적정성에 의구심을 갖는 목소리가 흘러나오고 있다.

특히 40명의 시험자와 6개월간의 추적관찰기간은 아무리 첫 케이스라해도 부족하다는 지적이다.

통상 의약품 임상시험은 안전성을 보는 1상, 유효성을 보는 2상, 용량을 결정하는 3상으로 나눈다. 특히 3상에서는 피험자를 대규모 모집해 진행한다.

반면 '하티셀그램-AMI'은 환자 본인의 줄기세포라는 점에서 안전성이 인정돼 1상은 면제됐고, 유효성과 용량을 보는 2~3상 시험은 한번 임상시험으로 대신했다.

1상 면제는 기존 세포치료제 기준을 따랐고, 2~3상은 환자군이 적은 의약품 특성을 감안한 것이었다.

임상시험은 투여 시험군과 미투여 대조군 각각 40명씩으로 나눠 진행했다.

또한 투여 후 6개월 간 심근경색 환자의 심장박출률(심장에 들어온 혈액을 다시 내보내는 비율)을 모니터링했다.

식약청은 이 약을 투여한 시험군에서 투여전보다 심장박출률이 5% 이상 개선된 점을 들어 유효성을 인정했다고 설명했다.

세계 최초 줄기세포치료제 '하티셀그램-AMI' 투여과정

그러나 바이오업계 한 관계자는 "아무리 피험자 확보가 어렵다하더라도 40명 정도면 보통 의약품 임상시험의 2상 단계밖에 안 된다"며 "보다 효과를 확실히 보려면 피험자 수를 더 늘려야 한다"고 주장했다.

이 관계자는 또 "추적관찰기간 6개월도 너무 짧다"며 "시간이 지나면 효과가 떨어질 수 있고, 부작용도 나타날 수 있어 더 길게 모니터링을 했어야 하는 게 아닌가 생각한다"고 덧붙였다. 더욱이 안전성을 보는 1상을 건너뛰었다는 점에서 부작용 모니터링 기간을 장기간 뒀어야 한다는 의견이다.

특히 유전자치료제를 세계 최초로 시판승인했지만 인정받지 못한 중국의 예를 들면서 우리도 신뢰를 받지 못할 가능성을 업계는 우려하고 있다.

업계 한 관계자는 "우리나라의 줄기세포 연구능력을 전 세계가 인정하고 있는 상황에서 오히려 이번 허가로 위상을 떨어뜨리지 않을까 걱정된다"고 전했다.

시장에서 성공 가능성도 낮다는 분석이다. 앞서 관계자는 "임상시험에서 피험자가 적은 걸 보면 시판 이후 환자군 자체도 많지 않을 것으로 보인다"며 "우리가 생각하고 있는 고부가가치 블록버스터 약물은 기대할 수 없다"고 말했다.

그러면서 현재로서 기대할 수 있는 건 '주가부양' 효과 밖에 없다며 평가절하했다.

발암 가능성 등 부작용도 우려스러운 점이다. 보통 줄기세포치료제는 줄기세포 배양을 활성화하기 위해 ' 바이러스'를 사용한다. 하지만 이 바이러스가 암을 일으킬 가능성이 있어 한동안 논란이 된 적이 있다.

식약청은 이번 제품의 동물실험 및 임상시험에서는 특이할만한 부작용은 나타나지 않았다고 발표했다. 업계는 그러나 언제 부작용이 튀어나올지 모르는만큼 장기 모니터링을 통해 안전성을 확립할 필요가 있다고 전하고 있다.