국내 다발골수종 5년 생존율 2배↑…치료제 접근은 한계

• 지난 20년간 국내 다발골수종 5년 생존율 30%→51% 증가
• 선진국 대비 한국 신규 치료제 접근 등 미충족수요 존재
• 미국종합암네트워크 권장 치료제 25개 중 13개만이 국내 급여

[데일리팜=황병우 기자] 국내에 혁신 치료제가 도입되면서 지난 20년간 국내 다발골수종 환자의 5년 생존율이 크게 개선된 것으로 조사됐다.

다만 아직 주요 선진국과 비교해 상대적으로 5년 생존율이 떨어져 향후 치료제 접근성에 대한 고민이 필요하다는 지적이다.

아이큐비아에서는 최근 꾸준히 증가하고 있는 다발골수종의 치료옵션과 미충족 수요 등을 조명하는 리포트를 발간했다.

리포트에 따르면 혁신적인 치료제의 도입으로 다발골수종 환자의 5년 생존율은 2005년 이전 30%에서 2016~2020년에는 51%까지 증가했다.

그러나 혁신적인 치료에 대한 접근성이 좋은 미국과 같은 타 선진국에 비해 여전히 낮은 수준으로, 미국의 경우 5년 생존율이 약 60%에 육박하는 것으로 알려져 있다.

2010~2030년 기준 국내 다발골수종 환자 수 예측(자료 아이큐비아)

다발골수종은 골수에서 형질세포가 비정상적으로 증식하는 혈액암의 일종으로 골 통증과 빈혈, 고칼슘혈증, 신장기능장애 등 다양한 합병증을 일으킨다.

특히 다발골수종은 재발이 빈번할 뿐만 아니라 치료 실패 후 다음 단계의 치료를 진행할수록 치료반응이 감소하는 경향을 보여 예후가 상당히 불량한 질환이다.

실제 2010년부터 2019년까지 국내 다발골수종 환자 1만1550명을 분석한 연구에 따르면 1차 치료를 받은 환자의 50%가 2차 치료를 진행했고, 약 20%는 4차 이상의 치료를 받은 것으로 조사됐다.

이 때문에 재발 및 불응성 다발골수종으로의 진행을 지연시키기 위해 초기 단계부터 효과적인 치료 대안을 사용하는 것이 강조된다.

2001~202년 기준 국내 다발골수종 5년 생존율(자료 아이큐비아)

다발골수종 5년 생존율의 개선은 치료제의 발전과 맞닿아있다.

초기의 단순 화학요법에서 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 고용량 스테로이드를 포함한 복합요법으로 진화했으며, 최근에는 항-CD38 단일클론항체와 BCMA 표적 면역치료와 같은 새로운 치료법이 도입되었다.

이러한 새로운 치료법들은 특히 재발 및 불응성 다발골수종 환자들의 생존율 향상과 삶의 질 개선에 상당한 잠재력을 보인다는 평가다.

다만, 한국의 경우 미국종합암네트워크(NCCN)에서 권장하는 25개의 다발골수종 치료제 중 절반가량인 13개 약물만이 급여 품목에 포함되어 있다는 미충족 수요도 존재한다.

치료제의 가격 문제 등 여러 이슈가 있지만 치료제에 대한 접근 제한은 특히 질환 초기 단계 환자들의 치료를 어렵게 하고 있다는 게 보고서의 시각이다.

아이큐비아는 "국내 다발골수종 환자 중 후속 치료 단계로 진행하지 못하는 비율이 각 치료 단계마다 증가하고 있는 상황을 고려하면 효과적인 치료법의 초기 단계 사용이 무엇보다 중요하다"고 강조했다.

특히 최근 국내에 새로운 기전의 다발골수종 치료제들이 허가받는 상황에서 접근성에 대한 고민이 필요하다는 시각이다.

(자료 아이큐비아)

아이큐비아에서 진행한 조사에 따르면 항-CD38 단일 클론 항체 치료제가 조혈모세포 이식 적합 및 비적합 다발골수종 환자의 1차 치료에 급여가 되면 2024년부터 2028년까지 국내 다발골수종 환자의 968건의 사망과 2434건의 질병 진행을 예방할 수 있을 것으로 예측됐다.

이는 미국에서 다발골수종의 새로운 치료법이 도입된 이후 1995년부터 2018년까지 다발골수종 사망률이 23% 감소한 추세와 일치한다.

또 보고서는 재발 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 anti-BCMA CAR-T 치료제를 사용하면 높은 전체 반응률과 함께 완전 반응 상태가 최소 12개월 이상 유지되었다는 임상시험 결과와 함께 한국에서도 이중항체나 CAR-T 치료의 접근성이 좋아져야 한다는 전문가의 의견을 소개했다.

보고서의 연구와 집필에 참여한 에민 탄(EeMin Tan) 아이큐비아 박사는 "국내 최신 실사용 근거(RWE)를 바탕으로 한 다발골수종 치료 지침이 마련되고, 의료기술평가(HTA) 과정에서 환자나 전문가들의 목소리가 적극적으로 반영되어 새로운 치료제의 조기 도입이 가능해진다면 환자들의 생존율과 삶의 질이 크게 향상될 것"이라고 밝혔다.