[데일리팜=이석준 기자] AAV 기반 유전자 치료제 개발 기업 뉴라클제네틱스가 ‘제4회 대한민국 벤처·스타트업 특허 대상’에서 우수상을 수상했다고 3일 밝혔다.

행사는 대한변리사회와 매일경제가 공동 주최하며 우수한 특허를 보유한 중소·벤처·스타트업 기업을 발굴해 지원하는 취지로 진행된다.

회사에 따르면 뉴라클제네틱스는 습성노인성황반변성(wAMD), 건성노인성황반변성(dAMD), 신경병성 통증, 알츠하이머 등 안과질환 및 신경질환을 타겟으로 유전자치료제 신약 개발에 주력하고 있다.

이번 수상의 중심이 된 기술은 AAV 벡터 생산 기술로, '헬퍼인원플라스미드(Helper-in-one plasmid)'를 활용한 혁신적 접근법이다.

헬퍼인원플라스미드 기술은 기존의 AAV 생산 방식에서 요구되는 플라스미드 개수를 3개에서 2개로 줄여 생산 공정을 단순화하고 동시에 생산 수율도 향상시켰다.

생산 수율 개선 효과는 다양한 AAV 혈청형(serotype)에서 일관성 있게 나타나 AAV 벡터 생산을 위한 플랫폼 기술로 활용될 수 있음 보여준다.

뉴라클제네틱스는 현재 미국과 캐나다에서 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자 치료제 NG101의 임상 1/2a상을 진행 중이며, 이번 특허와 관련된 AAV 생산 기술을 NG101의 GMP 생산에도 적용하고 있다.

회사 관계자는 “NG101 저용량군에서의 안전성 및 유효성 임상 데이터를 바탕으로 2025년 기술성 평가를 신청하고 사업 개발 활동도 더욱 강화해 기업의 지속 가능한 성장 기반을 마련하고자 한다”고 전했다.

한편 이연제약과 뉴라클제네틱스는 2020년 9월 AAV 기반 유전자치료제에 대한 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다. 당시 이연제약은 뉴라클제네틱스에 약 100억원의 지분 투자를 진행했다.