[데일리팜]한미약품 단장증후군 신약후보 국내서 임상2상 승인

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한미약품 단장증후군 신약후보 국내서 임상2상 승인

이탁순
2021-10-12 17:40:07
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희귀질환치료제로 글로벌 목표…올초 FDA 2상승인

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[데일리팜=이탁순 기자] 한미약품이 글로벌 시장을 목표로 개발하고 있는 희귀질환치료제가 국내에서도 임상2상을 진행한다. 단장증후군 치료제 후보인 'HM15912'로, 삼성서울병원에서 임상이 실시될 예정이다.

식약처는 지난 8일 한미약품의 'HM15912'의 임상2상계획서를 승인했다. 이번 임상시험은 단장증후군 관련 장부전(SBS-IF)이 있는 성인 시험대상자에서 HM15912의 안전성과 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상 임상시험(DOLPHINS-2)이다.

이번 시험은 전체 7명의 환자가 참여하는데, 이 가운데 국내 환자는 2명이다.

단장증후군은 선천적으로 소장의 길이가 짧거나 외과적 절제술로 소장의 60% 이상이 소실된 질환이다. 이로인해 음식물 흡수에 영향을 받아 급격한 영양실조를 일으키는 것으로 알려졌다. 인구 10만명당 5명 이하가 발생하는 희귀질환이다.

환자들은 혈관을 통해 영양소를 공급받는데, 이로인해 정상적 일상생활이 어렵고, 장기적으로는 간부전, 혈전증 등 부작용을 초래할 수 있어 치료제가 시급한 상황이다.

한미약품은 이 약을 글로벌 시장을 무대로 개발하고 있다. 특히 한미약품의 독자적 기술인 랩스커버리 플랫폼을 사용해 월1회 투여 제형 약물로 개발 중이다.

올초 미국FDA로부터 임상2상을 승인받고, 지난 6월부터 임상에 돌입했다. 미국FDA와 국내 식약처는 이 약을 개발단계 희귀의약품으로 지정해 빠른 상업화를 지원하고 있다. FDA 희귀의약품으로 지정되면 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일 계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인시 7년간 독점권 등의 혜택이 부여된다.

희귀질환치료제는 환자수는 적지만, 비용이 높아 글로벌 제약사들도 최근 개발에 주력하고 있는 분야이다. 효과가 높은 희귀약은 그만큼 높은 가치를 받는다. 한미약품이 임상2상에서 유효성을 입증하면 해외 빅파마들의 바이(buy) 행렬도 기대되는 상황이다. 한미가 희귀질환치료제 시장에서도 독자기술력을 통해 글로벌 무대에 다가설 수 있을지 주목된다.