한미, 독자개발 HM15912 '개발단계 희귀약' 지정

• 권세창 대표 "탄탄한 파이프라인 확대, 빠른 상업화 목표"

한미약품이 독자 개발 중인 단장증후군 치료 바이오신약이 국내 개발단계 희귀약으로 지정돼 빠른 상업화를 기대케 하고 있다.

식품의약품안전처는 1일 한미의 바이오신약 후보물질 HM15912(LAPSGLP-2 Analog)를 국내 24번째 개발단계 희귀약으로 지정했다.

글루카곤 유사체 펩타이드-2 아날로그를 이용하는 이 신약 후보물질은 현재 전임상 단계를 거쳐 1상 임상승인허가신청(Investigational new Drug Application)을 준비 중이다.

주 1회 투여 목적의 지속형 GLP-2유도체로 개발 중이며 한미의 독자 바이오신약 플랫폼인 랩스커버리(LAPSCOVERY) 기술을 적용한 게 특징이다.

랩스커버리는 기존 바이오의약품 약효 지속 시간이 짧은 것을 극복하기 위해 혈관 상피세포로 약물을 흡수, 약효 성분이 체내 더 오래 남을 수 있도록 랩스캐리어라는 단백질을 활용한 플랫폼 기술이다.

한미는 혈중 약효 지속 시간이 길어진 만큼 기존 용량 대비 적은 양으로도 동등하거나 그 이상의 효능·효과를 낼 것으로 기대하고 있다.

단장증후군은 선천적 또는 후천적으로 생긴 질환으로 소장의 60%를 잘라낸 뒤 영양분 흡수를 방해해 영양실조를 일으키는 희귀병이다.

이로 인해 배변 이상 증상이 나타나고 심한 경우 사망에까지 이를 수 있다. 인구 10만명당 24.5명꼴로 걸리며 사망률은 약 30%로 알려졌다.

HM15912에 랩스커버리 기술을 적용하면 체내 안정성을 높일 수 있다. 또 융모세포 촉진 효과로 장세포 생성이 좋아져 단장증후군 환자 치료에 도움이 될 것으로 예상된다.

HM15912는 지난 5월 1일 한미가 개발하는 신약 중 4번째로 미FDA 희귀약으로 지정되기도 했다. 앞서 미 FDA는 2018년 한미의 선천성 고인슐린증 치료제 HM15136과 혈관육종 치료제 오락솔, 급성골수성백혈병 치료제 HM43239 3종을 희귀약으로 지정했었다.

HM15136과 HM43239는 작년 12월과 지난 2월에 각각 20번째, 22번째 국내 개발단계 희귀약으로 지정된 신약이다. FDA가 희귀약으로 지정한 한미의 신약 4개 중 3개가 국내 개발단계 희귀약이 된 상황이다.

권세창 한미약품 공동대표는 HM15912의 FDA 희귀약 지정과 관련해 "다양한 신약이 희귀약 지위를 획득해 한미의 미래가치인 파이프라인이 확장되고 탄탄해지고 있다"며 "속도감 있는 개발로 빠른 상용화를 할 수 있게 R&D 역량을 집중해 나가겠다"고 말했다.

한편 식약처는 국내 155번째 희귀약인 엘트롬보팍(Eltrombopag, 경구제) 대상 질환에 "면역억제요법과 병용해 중증 재생불량성 빈혈 환자 1차 치료'를 추가했다.