[데일리팜]치매 신약 바이오젠 '아두카누맙'...FDA 승인

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치매 신약 바이오젠 '아두카누맙'...FDA 승인

정새임
2021-06-08 00:46:01

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자문위 권고 뒤집고 최종 허가…"아밀로이드 감소 이점"
최초의 알츠하이머병 근본 치료제…시판 후 임상 조건부

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[데일리팜=정새임 기자] 바이오젠의 '아두카누맙'이 효능 논란을 딛고 최초로 알츠하이머 치료제 품목허가를 획득했다.

미국 식품의약국(FDA)은 7일(현지시간) 아두카누맙(제품명 아두헬름)을 가속 승인(accelerated approval)했다. 알츠하이머병을 치료하는 최초의 신약이자 첫 베타아밀로이드 타깃 제제다.

아두카누맙이 허가를 받기까지 여러 우여곡절이 있었다. 바이오젠이 진행한 두 건의 3상 임상(EMERGE, ENGAGE) 결과를 두고 평가가 분분했기 때문이다. 바이오젠조차 무용성 평가로 개발을 중단했다가 8개월 뒤 입장을 뒤집은 바 있다.

바이오젠 분석 결과에 따르면 아두카누맙은 EMERGE 임상에서는 고용량군이 1차평가변수인 CDR-S(임상치매평가척도)와 2차 변수인 MMSE(간이정신상태검사), ADAS-Cog13(일상생활능력평가검사) 등에서 유의미한 개선을 보였다. 반면 ENGAGE 임상에서는 저용량과 고용량 모두 임상적 유의성에 도달하지 못했다.

이에 FDA 자문위원회 외부 전문가는 지난해 11월 아두카누맙에 대해 비승인 권고를 내린 바 있다.

불리한 상황에서도 바이오젠은 허가에 자신감을 보였다. 스위스에 대규모 아두카누맙 제조시설을 확보하는 등 신약 출시 준비에 몰두했다. 임상 데이터가 만족스럽지 않더라도 기존 치료제가 없어 허가를 내줄 것이란 의견도 있었다.

FDA는 7개월간 논의 끝에 자문위 권고를 받아들이지 않고 아두카누맙을 허가하기로 최종 결정했다. FDA는 "아두카누맙은 축적된 베타아밀로이드 플라크를 감소시키며, 이는 환자에게 중요한 이점을 가져다줄 것이라 예측한다"고 설명했다. 베타아밀로이드의 축적은 알츠하이머병의 원인으로 꼽힌다.

이로써 아두카누맙은 알츠하이머병을 치료하는 최초의 신약으로 등극했다. 그간 알츠하이머병으로 인한 치매 증상을 개선시키는 약만 존재할뿐 병을 근본적으로 치료하는 약은 전무했다. 이마저도 2003년 승인된 엘러간의 '나멘다'가 마지막이다.

다만 이번 허가는 조건부 허가로 바이오젠은 시판 후 임상으로 아두카누맙을 재평가해야 한다. 재평가에서 아두카누맙의 효능이 입증되지 않을 경우 허가가 취소될 수 있다.