"우리나라 항암 신약 R&D의 중심축이 되는 것은 물론 암환자들에게 실제 도움을 줄 수 있는 항암제 개발에 최선의 노력을 다하겠습니다."

지난 5월 국가항암신약개발사업단 박영환 단장의 비전을 두 가지로 요약하면 '후보 물질 개발과 라이센스 아웃'을 들 수 있다.

일산 암센터에 자리잡은 사업단은 2011년 '항암신약개발사업단'이라는 명칭으로 발족, 지난해 10월 1기 사업을 마쳤다. 2기에 접어든 사업단은 국가항암신약개발사업단으로 명칭 변경하고 2017년부터 2021년까지 4년 동안 정부예산 849억원이 투입될 예정이다.

박영환 단장은 사업단 1기 멤버로 사업개발본부장과 바이오신약개발본부장을 겸직해 왔는데, 당시 사업개발본부장의 역할은 사업단장을 보좌 사업단 홍보 및 우수 신규과제 도입 등이었다.

바이오신약개발본부는 바이오신약 후보물질들의 비임상과 임상개발 수행 프로젝트를 총괄하는 곳이었다.

이 같은 박 단장의 보직과 경력은 2기 사업단장으로서 향후 과제수행 능력과 성과가 기대되는 부분이다.

국가항암신약개발사업단이 여타의 국가 주도 신약개발 지원사업과 다른 점은 항암제만 특화해 개발함으로써 전문성을 강화한 것이다.

"암 종별 전문의들에 의한 개발 초기 비임상 단계부터 실제로 암 환자들이 필요로 하는 unmet medical need 임상적인 측면을 고려한 전략으로 경쟁력 및 임상 성공률을 증대시키는 점은 사업단의 큰 장점입니다. 여기에 더해 개발 중에 문제가 없는 한 임상2상까지 중단 없는 지속 개발로 신속한 개발도 가능하죠."

2011년 출범한 시스템통합적 항암신약개발사업단은 연구시설을 갖춰 진행하는 게 아니라 외부 전문 CRO, CMO들을 통해 진행하고, 사업단은 프로젝트 관리(project management)만 담당하는 이른바 가상신약개발(virtual drug development)의 형식을 유지했다.

지난 6년 간 사업단은 글로벌 기술수출 2건, 임상 2상 3건, 임상 1상 3건 진입 등 계획했던 개발 목표를 달성했다.

"항암신약개발사업을 통해 항암신약 인프라를 구축하고 전문가 육성은 물론 항암 임상전문의 등 전문가 네트워크를 확보한 성과도 빼놓을 수 없어요. 그리고 국내 CRO, CMO를 적극 활용함으로써 항암신약 생태계 구축에 크게 기여했습니다."

2기 사업단의 기본 사업 모델이나 운영은 1기와 크게 다르지 않다. 다만 2기에는 최근 항암제 신약개발 트렌드를 적극 반영해 정밀의료, 면역, 혁신신약 등에 주력할 예정이다.

특히 맞춤형 치료의 추세에 발맞춰 항암제 개발뿐만 아니라 그에 동반하는 진단법 (Companion Diagnostic, CDx) 개발도 동시에 진행해 좀 더 약효를 잘 보일 수 있는 환자들을 선택해 성공 가능성과 약물의 가치를 향상시킬 방침이다. 또 면역 세포치료제, 유전자 치료제들도 적극 개발해 과제선택의 폭을 증대할 것으로 전망된다.

우리나라가 신약강국으로 거듭나기 위해서는 민간기업들의 자구 노력도 필요하지만 국가정책의 방향성이 무엇보다 중요하다. 다시말해 신약개발에는 장기간 투자와 대규모의 투자가 필수불가결적인 요소다.

국가정책도 멀리보고 장기적으로 충분한 규모로 투자를 계속해야 국가 신약개발 인프라도 구축되고, 우수한 신약들도 개발될 수 있다. 일단 정부지원을 통한 성공 스토리들이 많아지면, 자연스럽게 산학연의 신약개발도 수준이 향상되고 활성화되기 때문이다.

"가능하면 기존에 잘 운영되고 있는 정부사업에 집중적으로 추가하고 지속될 수 있도록 하는 것이 좋을 것입니다. 잘 되고 있는 사업은 지속하고 혹시 개선이 필요하면 개선해 나가는 것이 기존사업을 중단하고 새로운 사업을 만드는 것보다 훨씬 효율적일 수 있다고 생각합니다."

지난달 5월 국가항암신약개발사업단장님으로 취임하셨습니다.

지난 6년간 1기 사업을 성공적으로 마치고 앞으로 4년간의 2기 사업을 새롭게 시작하게 되어 기쁩니다. 하지만 한편으론 더 잘해야 된다는 사명감으로 어깨가 무겁습니다.

김인철 전임 단장님께서 잘 다져놓으신 사업을 앞으로 4년간 잘 계승하고 개선할 부분들은 적극 개선해 좀 더 좋은 성과가 나올 수 있도록 노력하겠습니다.

더 나아가서 국가항암신약개발사업단이 한국의 항암제 신약개발의 발전에 중심이 되고 궁극적으로는 암 환자들에게 실제로 도움을 줄 수 있는 항암제 개발에 전념을 다 하겠습니다.

2기 단장으로 취임하기 전까지 항암신약사업단 본부장으로 재직하셨습니다. 당시 주요업무는 어떤 게 있었죠?

저는 사업개발본부장 및 바이오신약개발본부장을 겸직하였습니다. 사업개발본부장으로는 사업 초기에는 사업단장님을 보좌하여 사업단 홍보 및 우수 신규과제의 도입을 위한 노력들을 했습니다.

저희 사업단이 타 정부사업과는 운영모델이 많이 달라서(아래 내용 참조) 우수한 과제들의 선정을 위해서는 홍보가 많이 필요했습니다. 사업 중기와 후기에는 사업단의 목표인 과제들의 기술수출을 위해 물질제공자들과 함께 노력을 하였고 또한 사업단의 2기를 위한 기획을 하여 기재부 예비타당성 심사를 통과 하여 이렇게 2기가 시작되게 되었습니다.

바이오신약개발본부에서는 개발되는 물질 중에 바이오 신약 후보물질들의 비임상과 임상개발을 수행하는 프로젝트 총괄 리더 역할을 했습니다.

국가항암신약개발사업단의 조직구성과 인력 규모는 어떻게 되죠?

사업단의 총 인원은 14명(모두 full time)이고 조직은 사업개발본부, 물질개발본부, 임상개발본부 그리고 사무국이 있습니다. 특히 각 본부에는 20년 이상의 경험을 보유하신 신약 개발 전문가로 본부장님들이 계시고, 각 본부에 외부에서 신약개발 경험이 있는 전문인력을 채용하거나 1기 동안 내부에서 육성된 전문가들로 구성되어 있습니다.

다음은 본부 별 주요 업무내용입니다.

사업개발본부: 과제 공모, 선정, 계약 그리고 개발 후 기술수출 업무와 항암제 최신 개발동향 파악 및 각종 대외업무 총괄

물질개발본부는 과제제공자와 화합물 및 바이오 신약 과제들의 공동개발을 수행하고 각종 외부 위탁, 협력, 공동연구 기관들과의 연구계획 수립, 운영, 결과분석 및 평가를 총괄

임상개발본부: 임상개발과제의 임상시험 기획, 관리, 평가 등 임상개발을 총괄하고 비임상 과제들에 대하여도 추후 환자를 고려한 최상의 임상개발을 위하여 각종 자문 제공

사무국: 사업단 중장기 사업계획 수립, 연구비 집행 관리, 각종 계약, 협약 체결 및 관리, 조직관리, 홍보 및 대 정부 업무 활동.

국가항암신약개발사업단이 여타 국가 주도 신약개발 지원사업과 다른 점은 무엇인가요?

1. 항암제만 특화하여 개발함으로써 전문성 강화

2. 사업단이 주도로 직접 개발 (물질제공자와 공동개발 형식)로 신약개발 경험이 적은 대학과 출연연, 벤처, 또는 제약사 들의 신약개발을 직접 도와주어 개발성공율 증대함과 동시에 사업단과의 공동개발로 개발 중에 물질제공자에게 객관적인 판단을 부여 가능.

3. 암 종별 전문의들에 의한 개발 초기 (비임상 단계)부터 실제로 암 환자들이 필요로 하는 (unmet medical need) 임상적인 측면을 고려한 개발 전략으로 경쟁력 및 임상 성공률 증대

4. 개발 중에 문제가 없는 한 임상2상 개발 까지 중단 없는 지속 개발로 신속한 개발 가능.

1기라고 할 수 있는 2011년 발족된 항암신약개발사업단 성과를 설명해 주신다면.

2011년에 시작 된 시스템통합적 항암신약개발사업단(1기 사업)은 사업단이 신약후보물질들을 사업단 내의 신약개발전문가들에 의한 직접 개발하는 형식으로 정부지원 신약연구개발사업에서는 처음 시도되는 모델이었습니다.

또한 개발도 연구시설을 갖추어 진행하는 것이 아니라 모두 외부 전문 CRO, CMO들을 통하여 진행하고 사업단은 project management만을 담당하는 이른바 virtual drug development (가상신약개발)의 형식을 시도하였습니다.

2011년도만 하여도 국내에는 이러한 virtual drug development의 개발은 거의 시도되지 않았기 때문에 많은 우려도 있었지만 1기 김인철 단장님의 주도하에 지난 6년간 잘 정착하였고 글로벌 기술수출 2건의 성과를 거두었고 임상 2상 3건, 임상 1상 3건 진입하는 등 계획했던 개발 목표를 달성하는 성과를 거두었습니다.

기타 1기 항암신약개발사업을 통해 항암신약 인프라를 구축하고 전문가를 확보 또는 육성하였으며, 항암 임상전문의 등 전문가 네트워크를 확보하였습니다. 그리고 국내 CRO, CMO를 적극 활용함으로써 항암신약 생태계 구축에 크게 기여했습니다. 현재 국내에도 이러한 가상신약개발을 모델로 하는 여러 바이오텍 회사들도 생기고 있는 것으로 알고 있어 항암신약개발사업단 뿐만 아니라 다른 질환에 대해서도 이러한 사업모델이 적용되면 좋을 것 같습니다.

1기에서 진행된 사업은 계속해서 연장이나 영속성을 가지고 진행되나요?

기본적인 사업 모델이나 운영은 1기와 크게 다르지 않습니다. 위에서 말씀드린 대로 1기에서 잘 진행된 부분들은 계승하고 1기에서 모자란 부분들은 개선하여 더 좋은 모델로 거듭나려 합니다. 2기에는 최근 항암제 신약개발 트렌드를 적극 반영하여 정밀의료, 면역, 혁신신약 등에 주력하려 합니다.

특히 맞춤형 치료의 추세에 맞추어 항암제 개발뿐만 아니라 그에 동반하는 진단법 (Companion Diagnostic, CDx) 개발도 동시에 진행하여 좀 더 약효를 잘 보일 수 있는 환자들을 선택하여 개발 성공률을 높이고 약물의 가치를 높이는 노력을 할 예정입니다. 또한 최근 많이 개발되고 신약허가도 받고 있는 면역 세포치료제, 유전자 치료제들도 가능하면 적극 개발하여 과제선택의 폭을 증대하려 합니다.

또한 2기에는 혁신신약 (Firat-In-Class)의 개발에 더욱 집중하려 합니다. 혁신신약의 개발은 매우 힘들고 어렵지만 잘 진행하여 성공하면 환자들에게 현재까지 존재하지 않았던 새로운 희망을 줄 수 있고 또한 약물의 가치도 매우 높아 기술수출의 기회도 매우 많을 것으로 생각됩니다.

타 회사들이 이미 개발을 하고 있는 타겟에 대한 후보물질들에 대해서는 철저한 분석을 통하여 반드시 차별적 경쟁력이 있는 물질에 한해서 개발을 진행 할 예정입니다.

바이오텍 또는 케미칼제약사에서 국가항암신약개발사업단과 함께 공동프로젝트를 하기 위해서는 어떤 심사를 거쳐야 하나요?

항암사업단 과제로 선정되기 위해서는 서류심사, 구두평가, 현장실사를 통과하여야 하고 통과된 과제는 사업단과 공동개발계약을 통하여 과제를 시작할 수 있습니다.

사업단은 년 2회 공개적인 과제 공모를 통하여 과제 신청을 받고 있습니다. 과제 신청서는 사업단 홈페이지 (http://nov.ncc.re.kr/)에서 2장짜리 후보물질제안서를 작성하여 신청하시면 됩니다.

신청 된 제안서는 특허성 및 후보물질 자격 등에 대한 사업단 내부 평가를 거쳐 다음단계인 구두평가 대상으로 선정됩니다. 외부 신약개발 전문가들에 의해 진행되는 구두평가는 글로벌 개발경쟁력, 차별성, 비임상/임상개발 용이성, 시장성 등 신약개발 전반적인 분야에 대한 심도 있는 평가를 하게 됩니다. 구두 평가에 통과 된 과제는 현장 평가 (Due diligence)를 통하여 모든 시험결과, 특허, 계약 등에 대한 검증 및 과제제공자의 연구시설 및 연구인력에 대한 철저한 평가를 하여 최종 과제로 선정 하게 됩니다.

최종 선정 과제는 물질제공자와 사업단 간의 공동개발계약을 체결하고 개발을 시작하게 됩니다. 물론 과제의 모든 특허는 물질제공자가 그대로 소유하게 되고 사업단은 물질제공자와 함께 공동개발을 하는 파트너라고 보시면 되겠습니다.

우리나라가 신약강국으로 거듭나기 위한 국가정책의 방향성에 대해 의견이 있으시다면.

신약개발에는 장기간의 투자와 대규모의 투자가 필요합니다. 국가정책도 멀리보고 장기적으로 충분한 규모로 투자를 계속해야 국가 신약개발 인프라도 구축되고, 우수한 신약들도 개발될 수 있습니다.

일단 정부지원을 통한 성공 스토리들이 많아지면, 자연스럽게 산학연의 신약개발도 수준이 향상되고 활성화될 것입니다. 현재까지도 신약개발에 장기간 지원이 이루어져서 그나마 지금 정도의 수준까지 오게 되었고, 이를 바탕으로 한 추가 투자가 이루어진다면 신약강국으로 도약할 수 있을 것입니다.

대한민국의 차세대 먹거리 산업 중의 하나로 신약개발을 정한 것으로 아는데 신약개발의 특성상 개발에 장기투자가 필수적이라는 점을 고려한 정책이 필요하다고 생각됩니다. 특히 글로벌 경쟁력이 있는 차세대 신약 후보물질들이 잘 육성될 수 있도록 기초 연구자들에게의 지속적인 지원이 절실하다고 생각됩니다.

현재 신약개발관련 정부지원 사업들이 여럿 있지만 각 사업마다 지원하는 분야나 단계가 다르고 각 사업의 성격도 달라 개발자 입장에서는 불편한 점도 많을 것이라 생각됩니다. 이에 신약개발지원 사업들이 협력하여 이러한 불편한 점들을 최소화하고 또한 각각의 사업의 장점을 잘 살려 시너지 효과를 내면 개발자들에게 최대의 도움을 주게 될 것입니다. 개발 단계별 끊김 없는 지속 지원을 통하여 신속하고 효율적인 개발이 될 수 있도록 여러 관련 사업단이 협력하여 지원할 수 있는 방안도 필요해 보입니다.

마지막으로 가능하면 기존에 잘 운영되고 있는 정부사업에 집중적으로 추가하고 지속될 수 있도록 하는 것이 좋을 것입니다. 잘 되고 있는 사업은 지속하고 혹시 개선이 필요하면 개선해 나가는 것이 기존사업을 중단하고 새로운 사업을 만드는 것보다 훨씬 효율적일 수 있다고 생각합니다.

민간기업과도 신약개발 공동프로젝트를 많이 수행하셨던 것으로 압니다. 공동프로젝트를 진행하며 느꼈던 민간기업들의 신약개발 수행 능력과 마인드에 대한 소감을 평가해 주시죠.

사업단의 주목적은 신약개발에 역량이 부족한 국내 연구개발자들을 지원하여 그들의 항암제 신약 후보물질들을 다음단계로 개발하고 가치를 향상시키는 것입니다.

지난 1기 동안에 152건의 후보물질들을 신청 받아 이 중 16건의 후보물질들을 선정해 개발했습니다. 이중 11건은 대학/연구소/중소기업의 과제이었고 나머지 5건은 중견기업의 과제들이었습니다. 11건의 대학/연구소/중소기업의 과제들 중 현재 개발이 계속 진행되고 있는 과제는 4건으로 5건 모두 계속 진행되고 있는 중견기업들의 과제들에 비해서 상대적으로 중도 탈락율이 높게 보여집니다.

이 결과는 중견기업들의 과제에 비해서 대학/연구소/중소기업의 과제들이 상대적으로 개발 리스크가 높은 혁신신약과제들이 많기 때문에 일어나는 현상이라고 보여지고 현재 계속 개발이 진행되고 있는 과제들에 대한 해외 제약사들의 관심은 매우 높다고 생각합니다.

사업단의 2기 사업은 이러한 혁신과제들에 좀 더 관심을 가지려 하고 있습니다. 개발 도중에 실패율도 높겠지만 성공 시 그만큼 가치도 높고 기술수출도 잘 되리라 믿습니다(“high risk high return”).

사업단에서는 이러한 혁신신약 후보물질들이 사업단 과제가 아니더라도 글로벌 경쟁력을 갖추고 개발 실수 없이 잘 개발 될 수 있도록 사업단 전문가들에 의한 상시 자문서비스를 운영하고 있습니다.

국내 제약사를 포함하는 중견기업들의 과제들은 아주 혁신적인 과제들은 상대적으로 적고 이미 타 회사들에 의해서 작용기전이 증명된, 조금은 안전한 과제들이 많아 보입니다. 사업단에서 수행하고 있는 이들 과제들의 개발전략은 철저하게 차별성 확보입니다.

사업단의 임상개발팀과 국립암센터의 전문 암 전문의들에 의한 환자들을 위한 차별화된 임상전략을 통하여 먼저 개발되는 경쟁물질들에 비해 차별점 및 우월점을 가지고 개발하여 글로벌 경쟁력을 만들고 있습니다.

앞으로 계획과 포부, 미래비전은 무엇인가요

2기 사업의 최종 목표는 사업단 개발후보물질들의 글로벌 기술수출을 성공적으로 달성하고 더 중요하게는 1기와 2기에 기술수출 된 과제들이 성공적으로 잘 개발되어 글로벌 항암제가 탄생하고 그 약이 암환자들에게 사용되어 환자들이 치유될 수 있도록 하는 것입니다.

그러기 위해서는 개발 성공이 가능한 진정한 글로벌 항암제 후보물질을 잘 개발하는 것이 무엇보다도 중요하고 앞으로 4년간의 2기 사업동안 그 목표를 향해 매진 할 계획입니다.

아직 사업단 2기 이후에 대해서는 구체적인 계획이 없으나, 2기 중반쯤부터는 향후 계획을 본격적으로 수립해 보려고 합니다. 국립암센터 내에 상설 신약개발센터를 만들거나 타 정부사업과 연계 및 협력을 통해 통합된 형태의 사업단을 시작하는 것도 한 가지 옵션이라고 생각합니다.