한국법인 설립을 준비 중인 미국 희귀난치질환 전문 제약사 알렉시온이 국내에 도입할 첫 의약품이 결정됐다.

월만(Wolman)병으로 불리는 리포좀산리파제 결핍증(LAL-D) 바이오신약 '카누마(세벨리파제-α)'다.

23일 식품의약품안전처는 월만병치료제 카누마의 국내 시판을 허가했다. 치료 적응증은 '리소좀산 지질분해효소(LAL) 결핍증 환자의 장기 효소 대체 요법'이다.

희귀질환 월만병(Wolman)은

유전질환인 월만병은 콜레스테롤 대사에 필요한 리포좀산리파제 부족으로 체내 거의 모든 조직에 '콜레스테롤 에스테르'와 중성지방을 축적시킨다. 특히 간과 비장에는 정상의 10~350배의 지방이 쌓이며, 유병률은 인구 30만명 당 1명 정도로 극히 희귀하다. 생후 6개월 미만 영유아와 소아에 주로 유발되며 생존기간은 1년이 채 못된다. 성인이 될 때까지 콜레스테롤 에스테르가 쌓여 질환이 발병되는 경우도 있다.

이 약은 알렉시온이 아직 국내 법인 설립 전인 만큼 허가대행사인 사이넥스가 허가를 진행했다. 향후 알렉시온이 국내 정식진출을 완료하면 양도양수 절차를 거쳐 출시할 전망이다.

유전질환인 월만병은 콜레스테롤 대사에 필요한 리포좀산리파제 부족으로 체내 거의 모든 조직에 '콜레스테롤 에스테르'와 중성지방을 축적시킨다.

특히 간과 비장에는 정상의 10~350배의 지방이 쌓이며, 유병률은 인구 30만명 당 1명 정도로 극히 희귀하다. 생후 6개월 미만 영유아와 소아에 주로 유발되며 생존기간은 1년이 채 못된다. 성인이 될 때까지 콜레스테롤 에스테르가 쌓여 질환이 발병되는 경우도 있다.

카누마는 알렉시온이 희귀난치질환 제약사 시나제바 인수로 보유하게 된 약물로, EMA(유럽)와 FDA(미국)로부터 지난해 9월과 12월 각각 허가를 획득했다. 식약처는 지난해 카누마를 희귀질환의약품으로 신규 지정해 신속 허가절차를 진행했다.

한편 알렉시온은 국내사 한독과 계약을 통해 희귀난치질환 발작성 야간혈색뇨증(PNH) 치료제 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)와 저인산증 환자 골증상 치료제 스트렌식주(아스포다제-α)를 시판 중이다. 국내법인 신설에 따른 판권 회수 등은 결정된 바 없다.