[데일리팜=이석준 기자] SK플라즈마는 인도네시아 국부펀드(INA)와 혈액제제 공장 설립을 위한 주요 거래조건에 대한 합의서(텀시트)를 체결했다고 10일 밝혔다. INA와 한국기업간 첫번째 협력 사례다. 이번 텀시트 체결로 INA는 혈액제제 프로젝트에 최대 미화 5천만 달러(한화 약 669억원)를 투자하고 2대 주주로 사업에 참여할 계획이다. INA는 2020년 11월 출범했다. 인도네시아의 인프라 확충과 경제발전 기여를 목표로 직접 투자 및 해외 투자 유치를 진행하고 있다. 혈액제제는 혈액을 원료로 한 의약품으로 혈액 내 성분을 분획, 정제해 알부민, 면역글로불린 등 의약품 형태로 제조된다. 과다 출혈에 따른 쇼크, 선천성 면역결핍질환, 혈우병 등 다양한 분야의 필수 치료제로 사용된다. 국가적 재난 상황에서는 알부민이나 면역글로불린 같은 혈액제제가 광범위하게 필요하기 때문에 국가필수의약품으로 지정돼 관리되고 있다. SK플라즈마는 올 3월 인도네시아 보건부로부터 혈장 분획 공장 건설과 관련 승인을 받았다. 2025년 완공 목표인 혈액제제 공장은 연간 100만 리터의 원료 혈장을 처리할 수 있다. 완공 후 합작법인이 공장 운영과 사업권·생산·판매 등을 담당할 계획이다. 합작법인은 인도네시아 관련 규정에 따라 혈액제제를 공급하고 국가필수 의약품 자급화에 도움을 줄 것으로 예상된다. 김승주 SK플라즈마 대표는 "인도네시아 정부 지원과 INA 참여로 설계를 마친 혈액제제 공장 건설 속도가 가속화될 것이다. 연내 양국 주요 인사과 현지 착공식을 진행할 계획"이라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 한화제약 건강기능식품 자회사 네츄럴라이프가 10일 임산부의 날을 맞아 출산맘 응원 캠페인 '함께 걸어요'를 연말까지 진행한다. 이번 캠페인은 소중한 새 생명을 탄생시킨 출산맘들에게 멀티비타민 본품을 무료로 증정하며 응원하는 캠페인이다. 21가지 비타민&미네랄을 비롯해 총 75가지 영양성분을 함유한 얼라이브 원스데일리는 출산맘에게 반드시 필요한 비타민B군 및 철분 등이 풍부하게 함유돼 있다. 참여 대상은 응모일 기준 출산한 지 1년 이내의 산모다. '쌩쌩몰'에서 회원가입 후 신청 가능하다. 얼라이브의 75가지 영양소가 개개인에게 부족한 영양소를 맞춤형으로 충족시켜 준다는 취지로 매월 750분께 원스데일리 본품이 무료 지급된다. 얼라이브 관계자는 "이번 얼라이브의 사회공헌 캠페인을 통해 네츄럴라이프가 사회적 책임을 다하는 기업으로 국민들께 다가가고 싶다. 대한민국 저출산 문제를 해소하는데 우리의 노력이 작게나마 도움이 됐으면 좋겠다"고 전했다.

[데일리팜=김진구 기자] 미등재 특허에 대한 도전이 더욱 확대되고 있다. 최근 석 달 새 새로 제기된 특허심판 타깃의 절반이 미등재 특허인 것으로 나타났다. 특히 트라젠타(리나글립틴) 등 특정 품목에 한정된 미등재 특허에 대한 도전이 케이캡(테고프라잔), 오페브(닌테다닙) 등으로 확산되는 양상이다. 석 달 새 트라젠타·케이캡·오페브 '미등재 특허' 도전 타깃 10일 제약업계에 따르면 지난 7월 이후 약 3개월 간 총 27건의 특허심판이 신규 청구됐다. 이 가운데 중복 청구된 사례를 제외하면 새롭게 제네릭사의 타깃이 된 특허는 총 16건이다. 미등재 특허에 대한 도전이 크게 늘었다는 분석이다. 총 16건에 대한 특허 도전 중 미등재 특허는 8건으로, 절반에 해당한다. 국제약품은 이달 4일 베링거인겔하임 트라젠타 제제특허 3건에 소극적 권리범위확인 심판을 청구했다. 각각 2029년 4월 만료되는 ▲10-1775942 ▲10-1763659 ▲10-1611314 등으로, 3건 모두 미등재 특허다. 국제약품이 식품의약품안전처 특허목록집에 등재되지 않은 3건을 새롭게 찾아내, 여기에 도전장을 낸 셈이다. 지난 7월엔 트라젠타의 또 다른 미등재 제제특허 2건(10-1710881·10-1855323)에 특허 심판이 청구됐다. 두 심판 모두 대원제약이 베링거인겔하임을 상대로 무효 심판을 청구한 사례다. 이로써 트라젠타 미등재 특허에 대한 도전은 11건으로 더욱 확대됐다. 트라젠타 외에도 제네릭사들의 미등재 특허 도전은 최근 잇따르는 모습이다. 지난달 27일엔 삼천당제약이 HK이노엔 케이캡 미등재 용도특허(10-1088247)에 무효 심판을 청구했다. 이 특허는 2036년 6월 만료된다. 케이캡 미등재 특허에 대한 도전은 이번이 처음이다. 기존 케이캡 특허 도전은 2031년 8월 만료되는 물질특허와 2036년 3월 만료되는 결정형특허로 범위가 좁혀진 상태였다. 영진약품은 지난달 27일 오페브연질캡슐의 용도특허(10-2512940)에 소극적 권리범위확인 심판을 청구했다. 2026년 9월 만료되는 이 특허 역시 식약처 목록집에 등재되지 않았다. 오페브연질캡슐은 베링거인겔하임의 특발성폐섬유증 치료제다. 관련 특허는 현재 1건(10-145691)이 등재돼 있다. 2025년 1월 만료된다. 영진약품이 미등재 특허의 회피에 성공할 경우, 다른 미등재 특허가 없다는 가정 하에 2025년 1월 이후 제네릭을 발매할 자격을 얻을 수 있다. 8월엔 종근당과 제뉴파마가 자디앙 용도특허(10-1463724)에 무효 심판을 청구했다. 마찬가지로 식약처 특허목록집에 등재되지 않았다. 2027년 11월 만료되는 이 특허는 자디앙의 당뇨병 치료 뿐 아니라, 비만과 대사증후군 치료 용도에 관련한 내용을 담고 있다. 미등재 특허 도전 불륨 확대…케이캡 특허분쟁 확대 가능성 미등재 특허에 대한 도전은 올해 들어 부쩍 늘어난 것으로 분석된다. 지난해의 경우 총 26건의 특허가 제네릭사의 타깃이 됐다. 이 가운데 미등재 특허는 8건으로 전체의 31% 수준이었다. 올해는 이달 7일까지 25건의 특허가 타깃이 됐는데, 이 중 11건(44%)이 미등재 특허인 것으로 나타났다. 제약업계에선 미등재 특허 관련 품목수가 확대되고 있다는 데 주목하고 있다. 미등재 특허에 대한 기존의 도전은 트라젠타 한 품목에 집중된 양상이었다. 지난해의 경우 트라젠타와 관련한 미등재 특허 도전이 8건 중 5건을 차지했다. 올해의 경우 트라젠타 미등재 특허에 대한 도전이 꾸준히 이어지는 가운데, 케이캡·오페브·자디앙·졸레어의 미등재 특허가 새로운 타깃이 됐다. 제약업계에선 미등재 특허에 대한 도전이 향후 더욱 확대될 것으로 전망한다. 관심을 모으는 것은 역대 최대 규모로 전개되는 케이캡 특허 분쟁이다. 지난달 삼천당제약이 제기한 심판 외에도 최소 3건의 미등재 특허가 더 있는 것으로 확인된다. 80개 넘는 제약사가 케이캡 제네릭 조기발매에 도전 중인 만큼, 향후 나머지 3건에 대한 특허 도전이 뒤따를 것이란 전망이다.

[데일리팜=천승현 기자] 대웅이 자회사 대웅제약의 주식을 지속적으로 늘리고 있다. 올해 들어 총 600억원 규모의 주식을 취득했다. 최근 두 달 동안 하루도 빠짐없이 장 내에서 주식을 사들였다. 대웅제약의 주가가 작년 대비 낮게 형성된 데다, 실적 개선 기대감에 주식 매입 행보를 지속하는 것으로 분석된다. 10일 금융감독원에 따르면 대웅은 대웅제약 보유 주식 수가 604만1085주에서 604만9989주로 8904주 늘었다고 지난 6일 공시했다. 대웅은 지난달 25일부터 6거래일에 거쳐 장 내에서 대웅제약 주식 8904주를 매수했다. 대웅의 대웅제약 지분율은 52.14%에서 52.22%로 0.08%포인트 상승했다. 이 기간 주식 매입 규모는 10억원이다. 대웅은 지난 8월부터 장 내에서 대웅제약 주식을 지속적으로 사들이고 있다. 대웅은 지난 8월 3일 장내에서 대웅제약 주식 4989주를 5억원에 취득한 이후 지난 6일까지 총 42거래일 동안 주식을 장내매수했다. 이 기간에 주말이나 공휴일을 제외하고 주식 시장이 열리는 날에는 하루도 빠짐없이 주식을 장 내에서 매수했다. 대웅은 지난 두 달 동안 하루에 최소 1000주부터 많게는 6000주까지 대웅제약의 주식을 취득했다. 대웅이 8월 이후 장 내에서 취득한 대웅제약 주식은 8만4867주다. 하루 평균 2021주를 매일 취득한 셈이다. 이 기간에 대웅이 대웅제약 주식 취득에 투입한 자금은 총 90억원이다. 지난 두 달 동안 대웅의 대웅제약 지분율은 51.48%에서 52.22%로 0.74%포인트 상승했다. 이와 관련 대웅은 지난 7월 책임경영 실현 및 주주가치 제고를 위해 총 200억원 규모의 자사주와 자회사 주식을 매입한다고 공시했다. 대웅은 KB증권을 통해 신탁방식으로 100억원 규모의 자사주를 매입할 예정이다. 대웅제약의 주식 100억원 규모를 장 내에서 직접 매수할 계획이다. 대웅은 당시 “성장 모멘텀이 확실한 상황에도 저평가된 주식 가치를 부양하고, 미래 성장에 대한 의지를 표명하기 위해 이번 결정을 내렸다"라면서 "지주회사로서의 책임경영 강화 차원에서 주주신뢰 회복에 앞장서겠다"고 밝혔다. 대웅은 지난 3월 500억원 규모의 대웅제약 주식을 취득한 바 있다. 대웅은 지난 3월 대웅제약의 자사주 42만7350주를 시간외 대량매매 방식으로 500억원에 매입했다. 대웅제약 측은 주식 처분 목적에 대해 “R&D 투자 등 재원 확보”라고 설명했다. 대웅제약은 주식 매각으로 확보한 현금으로 ▲위식도역류질환 치료제 펙수클루 후기 임상 ▲당뇨신약 엔블로 후기 임상 ▲특발성 폐섬유증 치료제 베르시포로신 임상 2상 ▲자가면역질환치료제 DWP213388 임상 1상 등 글로벌 혁신 신약 개발에 더욱 박차를 가할 계획이다. 당시 대웅은 대웅제약 주식 취득 대금을 또 다른 자회사 대웅바이오로부터 조달했다. 대웅바이오는 대웅에 500억원 규모의 현금배당을 결정했고 대웅은 현금배당으로 유입된 자금을 대웅제약 주식 취득에 사용했다. 대웅은 올해 들어 대웅제약 주식 취득에 총 590억원을 투입한 셈이다. 작년 말 대웅의 대웅제약 지분율은 47.71%를 기록했는데 10개월 만에 4.51% 상승했다. 대웅제약이 최근 실적 고공행진을 이어가고 있지만 주가가 작년 대비 낮은 수준으로 형성돼있어 대웅이 지배력을 높이는 계기로 활용하는 것으로 분석된다. 지난해 말 대웅제약의 주가는 15만8500원을 기록했다. 지난 6일 종가 기준 11만4100원으로 28.0% 하락했다. 대웅제약은 자체개발 신약을 앞세워 매출과 영업이익 모두 신기록 행진을 기록 중이다. 대웅제약의 지난 2분기 영업이익은 395억원으로 전년대비 31.5% 늘었고 매출은 3500억원으로 8.7%　신장했다. 영업이익은 작년 3분기의 종전 신기록 302억원을 넘어섰고 매출도 지난해 3분기에 올린 3319억원으로 3분기만에 경신했다. 위식도역류질환 신약 펙수클루가 2분기에 125억원의 매출을 발생했다. 펙수클루는 '칼륨 경쟁적 위산분비억제제(P-CAB)’ 계열 위식도역류질환 치료 약물이다. 지난 2019년 발매된 케이캡에 이어 두 번째로 등장한 국내 개발 P-CAB 계열 의약품이다. 펙수클루는 대웅제약이 2008년부터 13년 간 자체 기술로 개발에 성공한 국산 신약이다. 펙수클루는 위식도역류질환 약제 중 9시간의 가장 긴 반감기를 가진 강점을 바탕으로 빠른 속도로 시장에 안착했다. 보툴리눔독소제제 나보타는 파트너사 에볼루스를 통해 해외 판매 국가를 늘리며 시장을 확대하고 있다. 나보타는 상반기 매출이 753억원을 기록하며 신기록 행진을 지속 중이다. 지난 6월 에볼루스는 영국, 독일, 오스트리아에 이어 이탈리아에도 나보타(유럽명 누시바)를 출시하며 북미와 유럽 시장에서 영향력을 확대하고 있다. 나보타는 지난해 1420억원의 매출을 기록한 바 있다. 대웅은 지난 2020년과 2021년에도 대웅제약의 자사주를 취득하며 지배력을 높인 바 있다. 2020년 3월 대웅은 대웅제약 자사주 44만1826주를 300억원에 취득했는데, 이 자금을 대웅바이오로부터 받은 배당금을 통해 조달했다. 지난 2021년 3월 대웅제약은 자사주 30만6513주를 대웅에 400억원에 처분했다. 이때 대웅은 대웅제약 주식 매입 대금을 또 다른 자회사 대웅개발과 산응개발의 배당금을 통해 마련했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 혈우병 영역의 원샷 유전자치료제 '햄제닉스'가 국내 희귀의약품으로 지정돼다. 식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 햄제닉스(에트라나코진 데자파르보벡-delb)는 B형 혈우병 환자를 위한 최초이자 유일한 원샷 유전자 치료제로 지난해 11월 미국 FDA 승인을 획득했다. 이 약은 현재 혈액응고 제9인자 결핍 치료를 위한 예방요법을 사용하고 있거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈 경험 환자, 반복적이고 심각한 자연 출혈이 있는 B형 혈우병 성인 환자의 치료에 사용 가능하다. 햄제닉스는 역대 최대 규모의 혈우병 B 유전자 치료제 임상시험인 HOPE-B를 통해 유효성을 확인했다. 연구에 따르면, 헴제닉스를 투여받은 B형 혈우병 환자의 혈액응고9인자 평균 활성도가 36.9%로 증가하고, 지속적이고 안정적으로 유지됐으며 연간 출혈률(ABR)은 64% 감소했다. 또한, 치료받은 환자의 96%가 일상적인 예방요법을 중단했으며, 도입기 대비 치료 후 18개월 기준 혈액응고9인자 평균 소비가 97% 감소했다. HOPE-B 임상연구의 24개월 분석에서도 효과는 지속해서 나타났다. 임상연구 환경에서 중대한 치료 관련 이상반응은 없었으며, 일반적으로 우수한 내약성을 보였다. 한편 B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈성 질환으로, 간에서 주로 만들어지는 혈액 응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생한다. 중등도에서 중증의 B형 혈우병은 혈액응고 9인자를 예방적으로 주입해 결핍된 혈액 응고인자를 일시적으로 대체하거나 보충하는 방식으로 치료한다. 이러한 치료 방법은 효과가 있지만, 환자들은 평생 주입 일정을 엄격하게 준수해야 하는 부담감이 크다. 또한 이 질병으로 인한 통증, 이동 제한, 관절 손상, 자연 출혈 등을 계속해서 경험할 수도 있다. 이러한 환자들에게 헴제닉스 정맥 주입 시 환자가 스스로 혈액응고 9인자를 생산하게 돼 출혈 위험을 낮출 수 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 신약 개발을 위한 오픈이노베이션 모델이 진화하는 모습이다. 기존에 대형제약사와 바이오벤처 간 협업 모델이 주를 이뤘다면, 최근 들어선 전통적인 경쟁 관계였던 대형제약사 간 협업 사례가 확대될 조짐을 보이고 있다. 두 달 새 연이어 대형제약사 간 후보물질 공동 발굴 '맞손' 7일 제약업계에 따르면 동아에스티와 GC녹십자는 면역질환 신약을 공동으로 연구·개발하는 내용의 계약을 체결했다. 양 사는 만성 염증성질환을 타깃으로 하는 새 후보물질을 공동으로 발굴하고, 나아가 상업화 단계까지 힘을 모은다는 계획이다. 구체적으로 GC녹십자는 타깃 후보물질을 발굴, 제작하고 특정 장기에 적절히 전달될 수 있도록 최적화 과정을 수행한다. 이어 동아에스티가 바통을 받아 세포 수준에서 작용 기전을 확인하고 동물모델에서 유효성을 평가한다. 공동 연구를 통해 후보물질을 최종 도출하면 이후 개발 단계에서도 양 사는 협력을 지속키로 했다. 이와 관련한 권리 일체는 양 사가 공동으로 소유한다. 지난달엔 HK이노엔과 동아에스티가 공동으로 차세대 비소세포폐암 치료제를 개발키로 했다. 두 회사는 비소세포폐암 치료제 개발을 위한 공동연구 업무협약을 체결했다. HK이노엔이 개발 중인 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 저해제에 동아에스티의 단백질 분해 기반기술을 접목해 EGFR 변이 비소세포폐암을 타깃하는 약물을 만드는 내용이다. HK이노엔은 자체 개발 중인 '알로스테릭 EGFR 저해제'를 동아에스티에 제공한다. 동아에스티는 '프로탁(PROTAC)'이라는 이름의 자체 단백질 분해 기반기술을 공유해 EGFR L858R 변이를 타깃하는 차세대 EGFR 분해제 후보물질을 개발할 계획이다. 후기 개발 단계 아닌 초기 탐색·연구 단계부터 협력 강화 전통적으로 경쟁 관계를 형성하던 대형제약사 간 협업 사례가 최근 잇따르는 데 대해 제약업계에선 오픈이노베이션이 진화하고 있다는 평가가 나온다. 물론 대형제약사 간 협업 사례가 기존에 없었던 것은 아니다. 36호 국산신약으로 허가받은 SGLT-2 억제제 계열 당뇨병 치료제 '엔블로(이나보글리플로진)'의 경우 녹십자가 개발을 시작했고 지난 2016년 대웅제약이 전용실시권을 넘겨 받았다. 사실상 두 회사가 공동 개발한 신약인 셈이다. 지난 2017년 허가받은 B형간염 치료신약 '베시보(베시포비르)'는 당초 LG화학이 발굴한 신약 후보물질이다. 2012년 임상2상을 마무리한 상태에서 일동제약이 판권일 신구했다. 이후 일동제약은 임상3상을 거쳐 국산신약 27호로 허가를 받아 상업화에 성공했다. 엔블로와 베시보 사례의 경우 후보물질 발굴이 완료된 상태로 임상 단계에서 바통을 넘겼다는 공통점이 있다. 반면, 최근 두 달 새 잇따른 대형제약사 간 협업 사례는 후보물질 발굴 단계부터 힘을 모으는 형태라는 점에서 이례적이라는 평가다. 기존엔 대형사-바이오벤처간 협력 대부분…오픈 이노베이션 진화 기존의 오픈 이노베이션은 바이오벤처가 발굴한 후보물질을 대형제약사가 사들여 상업화 단계를 밟는 형태가 주를 이뤘다. 대표적인 사례가 비소세포폐암 신약 '렉라자(레이저티닙)'다. 유한양행은 지난 2015년 오스코텍의 미국 자회사 제노스코로부터 당시 후보물질이던 레이저티닙을 도입했다. 이후 유한양행은 물질 최적화, 비임상·임상 연구를 통해 렉라자의 가치를 높였다. 2018년엔 글로벌 빅파마 얀센과 1조4000억원 규모로 레이저티닙 라이선스아웃 계약을 체결하며 꽃을 피웠다. 이어 2021년엔 국내에서 품목허가를 받으며 상업화에 성공했다. 렉라자 사례를 전후로 최근 몇 년 새 국내 제약바이오 업계에선 대형 제약사-바이오벤처 간 오픈 이노베이션 사례가 공식처럼 대중화했다. 올해 들어서도 이 같은 방식의 오픈 이노베이션 사례는 줄을 잇는 모습이다. 유한양행은 지난달 6일 사이러스테라퓨틱스와 혁신적 소분자 항암 표적치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다. 사이러스 테라퓨틱스는 혁신적인 소분자 치료제 개발부터 새로운 모달리티인 표적단백질분해(TPD)의 개발기술을 모두 보유하는 신약 개발 전문 바이오벤처다. 양 사는 사이러스테라퓨틱스의 소분자 표적치료제 개발 기술을 활용해 항암 신약개발 기초연구, 항암 신약 후보물질의 공동개발, 기술이전, 상용화 협력을 진행할 계획이다. 지난 8월엔 삼진제약이 에피바이오텍과 항체-약물접합체(ADC) 기술 개발을 위한업무 협약을 체결했다. 이 협약을 통해 삼진제약은 항체약물접합체 페이로드 개발에 대한 연구를, 에피바이오텍은 항체 플랫폼과 유전자 교정 기술에 대한 연구를 수행한다. 같은 달 동아에스티는 씨비에스바이오사이언스와 신약개발 공동연구 업무협약을 체결했다. 씨비에스바이오사이언스가 보유한 동반진단 기술을 활용해 삼중음성유방암 등 난치성 암종을 타깃하는 항암제와 바이오마커 발굴에 협력하는 내용이다. 대원제약도 같은 달 2건의 오픈 이노베이션 계획을 밝혔다. 대원제약은 라파스와 비만약 '위고비'의 패치형 치료제 개발을 위한 임상1상을 신청했다. 노보노디스크의 위고비 주사제를 마이크로니들 패치제로 개발하는 내용이다. 또 피투케이바이오와 폐흡입제 개발을 위한 업무협약을 체결했다. 이를 통해 지난 2020년 발매한 폐흡입제 콤포나콤팩트에어(플루티카손+살메테롤)에 이은 신약 개발로 관련 포트폴리오를 확장한다는 계획이다.

[데일리팜=손형민 기자] 미국식품의약국(FDA)이 KRAS G12C 변이 비소세포폐암 치료제인 암젠 루마크라스(성분명 소토라십) 후기 임상에 부정적 의견을 내놨다. 키트루다(펨브롤리주맙)와의 병용에서도 간독성이 생기는 등 부작용 이슈에서 자유롭지 않은 루마크라스로 인해 같은 계열 표적치료제 경쟁자인 미라티 테라퓨틱스 크라자티(아다그라십)가 반사이익을 받을 수 있을지 주목된다. FDA 자문위원회는 허가 정식 승인을 위한 암젠의 후기 임상시험에 대해 잘 통제되지 않다고 평가했다. 자문위원회에 따르면 최근 후기 임상을 진행 중인 루마크라스에 대해 회사 측이 설정한 무진행생존기간(PFS) 등 평가변수를 제대로 해석할 수 없다는 의견을 밝혔다. 루마크라스의 품목 허가 취소 여부에 대해서는 명확히 답을 내놓지 않았다. 지난 2021년 루마크라스는 FDA 허가를 획득하며 전세계 최초로 KRAS 변이 비소세포폐암 표적치료제로 승인됐다. 이후 유럽연합(EU)의 조건부 승인도 얻어낸 루마크라스는 지난해 국내에서도 허가됐다. 다만, 이는 CodeBreak100 임상2상 연구를 기반으로 한 가속 승인으로 그간 암젠은 정식 승인을 받기 위해 CodeBreak200 임상3상을 진행 중이었다. 암젠이 공개한 임상 중간결과에 따르면 기존 항암화학요법인 도세탁셀 대비 사망 위험을 34% 줄였지만, 무진행생존기간(PFS) 차이는 1.1개월에 불과했다. 전체생존기간(OS) 결과는 오히려 도세탁셀에 뒤처졌다. 루마크라스는 면역항암제와의 병용요법에서도 큰 효과를 발휘하지 못했다. 지난 8월 공개된 루마크라스+면역항암제 병용요법의 효능과 안전성을 평가하는 연구 결과에서도 면역항암제 투여군의 루마크라스 관련 중증 이상반응 발생률은 50%에 달했다. 연구진은 면역항암제 투여 30일 이내에는 루마크라스 치료를 시작하지 않는 게 좋다고 권고한 바 있다. 루마크라스가 난관에 봉착함에 따라 미라티 테라퓨틱스의 크라자티에 기회가 올 수 있을지 주목된다. CodeBreak100 연구에서 루마크라스의 ORR은 37.1%였지만, 크라자티는 임상2상 KRYSTAL-1 연구에서 43%을 기록했다. 관건은 크라자티가 임상3상에서도 현재 반응률을 유지할 수 있는지, 면역항암제와의 병용요법에서 독성을 잘 관리할 수 있는 지에 달렸다. 개발사인 마리틱 테라퓨틱스는 현재 확증 임상 시험인 KRYSTAL-12 임상3상 연구를 진행 중이다. PFS, OS 중간 결과는 2024년 상반기에 발표될 예정이다. 크라자티는 FDA 가속 승인을 이끌어 낸 상태지만 EU 허가는 답보 상태다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 크라자티에 대해 종합적인 데이터가 아직 확보되지 않았으며 약의 효과에 대한 불확실성이 존재한다고 지적했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증 신약 '모멜로티닙(momelotinib)'이 국내 희귀의약품으로 지정됐다. 식품의약품안전처는 6일 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 모멜로티닙은 야누스키나제(JAK)1, JAK2, 액티빈수용체 1(ACVR1) 등 3가지 주요 신호 전달 경로를 억제하는 기전을 가진 골수섬유증 치료제다. 이 약은 기존 시에라 온콜로지(Sierra Oncology)의 후보물질 중 하나였지만 지난해 GSK에 19억 달러(2조5600억원)에 인수됐으며 최근 미국 FDA로부터 최종 승인을 획득했다. 모멜로티닙은 기전 특성상 JAK1 및 JAK2 억제는 전신 증상과 비장 비대를 개선하고, ACVR1의 직접 억제는 빈혈 발생에 관여하는 헵시딘(hepcidin) 수준을 줄일 수 있는 것으로 알려졌다. 글로벌 의학학술지 란셋(the Lancet)에 공개된 모멜로티닙의 골수섬유증 임상 3상인 MOMENTUM 연구 결과를 살펴보면 그간 JAK 억제제가 골수섬유증 치료에서 제한을 겪던 빈혈 동반 환자에서 유의미한 성과를 거뒀다. MOMENTUM 연구는 21개국 107개 사이트에서 빈혈 증상을 보이는 골수섬유증 환자 195명을 대상으로 이전에 FDA 승인된 JAK 억제제로 치료받은 적이 있는 증상성 및 빈혈성 골수섬유증 환자들을 대상으로 모멜로티닙과 다나졸(danazol)을 비교했다. 연구의 1차 평가변수는 골수섬유증 증상 확인 척도인 MFSAF(Myelofibrosis Symptom Assessment Form)을 통한 총 증상점수를 50% 이상 향상시킨 비율이었다. 연구결과 모멜로티닙군의 1차 평가변수 달성률은 25%로 다나졸 군의 9% 보다 효과적인 것으로 나타났다. 또 24주 차에 모멜로티닙군은 비장 크기가 25% 이상 감소하는 비율이 40%로 나타났으며 35%는 24주 차까지 수혈이 필요하지 않았다. 해당 수치에서 다나졸군은 각각 6%, 17%에 그쳤다. 한편 골수섬유증은 골수에서 섬유 조직이 혈액 생성 세포를 교체하는 질환으로 비정상 모양의 적혈구, 빈혈 및 비장 비대를 초래하는 특징을 가지고 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] & 65279;클립스비엔씨(대표 지준환)는 10일(화)부터 12일(목)까지 국가임상시험지원재단(KoNECT), 보건복지부, 식약처가 공동 개최하는 아시아 최대 규모 임상시험 컨퍼런스 'KoNECT International Conference Korea 2023(이하 2023 KIC)'에 참가한다고 밝혔다. 올해로 9회째를 맞는 2023 KIC는 국내외 바이오 전문가, 제약기업 개발자, 임상 연구자, 규제기관, 임상시험수탁기관 임상 전문가 등 약 450개 회사 및 기관의 신약개발 전문가 1500여명이 참석하는 아시아 최대 임상시험 컨퍼런스다. 클립스비엔씨는 ▲개발단계 컨설팅 ▲인허가 대행 ▲임상시험 대행 등 회사가 제공하는 CRO (Contract Research Organization) 서비스를 소개하고 잠재적인 비즈니스 파트너 모색 및 네트워크를 확장할 예정이다. 특히 클립스비엔씨는 임상 진행의 초기 단계부터 체계적인 전략과 방향성에 대한 컨설팅을 기반으로 임상 각 분야의 많은 경험과 특화된 전문 인력을 보유하고 있다. 이는 글로벌 제약사 및 바이오사가 요구하는 높은 수준의 CRO 서비스를 제공할 수 있는 강점을 가지고 있다. 클립스비엔씨 관계자는 "다양한 임상을 진행한 경험과 노하우를 통해 허가 임상뿐 아니라 LPS (Late Phase Study, 시판 후 조사, 관찰연구, 임상4상 등) 서비스에서의 더욱 공고해진 입지를 고객들에게 알리려고 한다"고 밝혔다. 클립스비엔씨 전시부스는(콘래드 호텔 3층-A8)에서 운영할 예정이다.