[데일리팜=정흥준 기자] 닥터노아바이오텍 주식회사(대표이사 이지현)는 근위축성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS, 루게릭병) 치료제로 개발중인 복합신약 NDC-011이 지난 9월 28일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다고 밝혔다. 또 NDC-011의 효능에 대한 우수한 비임상 연구 결과를 인정받아 미국 신경치료학회 국제 저널 ‘Neurotherapeutics’ 온라인판에 이달 2일 게재됐다. 닥터노아바이오텍 주식회사가 자체 보유한 인공지능 신약 개발 플랫폼 ‘ARK’를 이용해 발굴한 복합신약 NDC-011은 항염증, 신경세포 및 근육세포 보호와 신경세포 분화 촉진 효능을 가지고 있다. ALS 실험 동물모델(SOD1(G93A) 유전자변형 마우스)에서 운동기능 저하 지연, 운동 신경세포 손실 억제, 신경세포 분화 촉진, 실험 동물의 생존기간 연장 효과가 확인됐다. NDC-011의 우수한 비임상 결과(ALS 진행 억제, 생존기간 연장)를 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품으로 지정됨에 따라 향후 임상시험계획서 설계 자문, 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선심사, 독점 판매권 등 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 글로벌 신약 개발에 더욱 탄력을 받을 것으로 보인다. 또 미국 식품의약국(FDA) 임상시험 진입을 위한 임상시험 사전미팅(Pre-IND meeting) 신청이 완료돼 올해 안에 미팅이 진행될 예정이다. 닥터노아바이오텍 관계자는 “NDC-011은 ALS의 진행 및 증상을 완화시키고 환자 생존기간을 연장시킬 것으로 기대하고 있다. 이번 희귀의약품 지정에 힘입어 미국 FDA 임상시험 신청에 더욱 속도를 내고 있다”고 말했다. 루게릭병으로 알려진 ALS는 운동신경세포만 선택적으로 사멸되는 질환으로 발병하면 대뇌 피질의 상위운동신경세포(upper motor neuron)와 뇌간 및 척수의 아래운동신경세포 (lower motor neuron) 모두가 점차적으로 파괴된다. 이에 따라 순차적으로 운동신경의 자극을 받지 못해 근육 쇠약이 나타나며, 자발 운동 조절 능력을 상실하게 돼 사망에 이르는 질병으로 통상 환자의 약 50%가 3~4년내 사망하는 것으로 알려져 있다. 현재 허가를 받아 처방되고 있는 ALS 치료제는 있으나, 치료 효과가 기대에 미치지 못해 여전히 새로운 치료제의 개발이 절실한 상황이다. 한편, 닥터노아바이오텍은 인공지능 기반 신약개발 전문기업으로 AI 기술로 개발된 약물을 가장 먼저 시장에 출시하겠다는 목표로 AI 시스템·신약개발·임상개발·사업전략 등의 파트별 전문가들이 모여 약물 조합에 특화돼 있는 AI 기술을 구현해왔다. 지난 7월에는 뇌졸중 회복 치료제로 개발 중인 복합신약 ‘NDC-002’의 임상 1상을 성공리에 완료했다. 또 미국 식품의약국(FDA)과 글로벌 임상 2상에 진입하기 위한 Pre-IND meeting 신청을 완료했다.

[데일리팜=김진구 기자] 비마약성 진통제 '맥시제식주'에 대한 특허 도전이 확대됐다. 지난달 27일 JW생명과학이 무효 심판을 청구한 이후로 총 22개 업체가 도전에 합류했다. 12일 제약업계에 따르면 보령 등 19개 업체는 최근 맥시제식주 용도특허(10-1900520)에 무효 심판을 청구했다. 앞서 JW생명과학과 JW중외제약, JW신약은 지난달 27일 같은 특허에 무효 심판을 청구한 바 있다. 여기에 ▲광동제약 ▲대웅 ▲대한뉴팜 ▲동광제약 ▲동구바이오제약 ▲마더스제약 ▲보령 ▲비씨월드제약 ▲삼진제약 ▲SK케미칼 ▲HK이노엔 ▲제뉴원사이언스 ▲제뉴파마 ▲케이엠에스제약 ▲하나제약 ▲한국팜비오 ▲한화제약 ▲휴온스 ▲휴온스메디텍이 추가로 무효 심판을 청구했다. 이들은 JW생명과학의 심판 청구일로부터 14일 이내에 같은 심판을 청구하면서 우선판매품목허가(우판권) 획득을 위한 '최초 심판청구' 요건을 충족했다. 현재 국내에 등재된 맥시제식주 특허는 1개다. 이 용도특허는 2031년 10월 만료된다. 특허 도전 업체들은 용도특허 무효화에 성공할 경우 PMS가 만료되는 2027년 8월 27일 이후로 제네릭 조기 발매 자격을 얻을 수 있다. 맥시제식주는 뉴질랜드 제약사 AFT파마슈티컬스가 개발한 비마약성 진통 복합주사제다. 중추신경계에 작용하는 아세트아미노펜(1000mg)과 말초신경에 작용하는 이부프로펜(300g)이 3.3 대 1의 비율로 복합돼 있다. 단일성분 주사제 대비 통증 완화 효과가 2배 이상 높은 것으로 알려졌다. 국내에선 경보제약이 판매하고 있다. 경보제약은 지난 2018년 AFT파마슈티컬스와 맥시제식주의 국내 유통 독점 판매 계약을 체결했다. 이어 지난해 4월 발매했다. 발매 이후 맥시제식주의 매출은 빠르게 늘고 있다. 의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 맥시제식주의 누적 매출은 54억원이다. 작년 3분기 1억원, 4분기 5억원, 올해 1분기 15억원, 2분기 32억원 등으로 급성장 중이다.

[데일리팜=이석준 기자] 인바이츠생태계는 최고기술책임자(CTO)로 김홍석 전 종근당 효종연구소 연구기획실장을 부사장으로 영입했다고 12일 밝혔다. 김홍석 CTO는 2005년 가톨릭의대 병리학교실에서 종양유전학으로 박사학위를 받았다. 이후 연구원으로 콜럼비아 의대 및 미국 국립보건원 국립암센터 (NCI/NIH)에서 종양을 연구했다. 유전학, 종양학, 줄기세포 연구 등 다양한 분야의 전문지식 및 경험으로 JW중외제약 신약연구소(2013-2014)에서 줄기세포를 이용한 신약연구, 툴젠(2014)에서 유전자 가위인 CRISPR/CAS9 관련 업무, 마크로젠(2015-2020)에서 모델동물 제작, NGS 임상검사실, CES-Oligo 사업부 및 줄기세포 연구를 담당했다. 최근까지 종근당 효종연구소(2020-2023)연구기획실장으로 신약 연구과제에 대한 관리 및 기획업무를 수행했다. 유전자치료제 연구실을 설립 및 운영해 새로운 바이오 플랫폼을 이용한 신약연구를 진행한 바 있는 바이오 전문가로 평가받는다. 김홍석 CTO는 인바이츠생태계의 R&D 전체를 총괄하며, 유전체 데이터를 통한 항암백신 및 항암신약 과제를 발굴 및 진행하는 제반 업무를 맡을 예정이다. 인바이츠생태계 관계자는 "김홍석 CTO의 인바이츠생태계 합류로 생태계가 추구하는 바이오-헬스케어 사업 전주기 가치 사슬을 구현할 계획"이라고 말했다. 한편 인바이츠생태계는 데이터 기반 바이오-헬스케어 산업의 전 주기 가치사슬을 영위하는 11개 회사 전문 기업군이다. 서로가 보유한 핵심역량들을 유기적으로 연계시켜 통합 유전체 데이터 플랫폼을 구축하고 이를 개인 맞춤형 건강관리 영역과 정밀의료 및 바이오 영역으로 사용하는 두 가지 사업 방향을 갖고 있다. 한국인 유전정보 및 질병 중 특히 전립선암에 대한 유전데이터를 인바이츠지노믹스 및 프로카젠을 통해 보유하고 있다. 임상 분석 경험이 있는 인바이츠바이오코아, 신약개발을 진행하는 CG인바이츠도 포함된다.

[데일리팜=이석준 기자] 파마리서치는 한국바이오마이스터 고등학교와 산학협력(MOU)을 체결했다고 12일 밝혔다. & 160; 협약식에는 파마리서치 R&D 센터에서 강기석 파마리서치 대표, 류영목 한국바이오마이스터고 교장 등 주요 관계자들이 참석했다. & 160; 협약의 주요 내용은 제약 바이오 산업 기반의 산학 협력으로 인한 우수한 인재 육성이다. 파마리서치 관계자는 "한국바이오마이스터 고등학교와 협약을 통해 우수 인재를 양성하고 확보하는데 상호 진력하겠다"고 밝혔다. & 160; 류영목 교장은 "학생들이 기업에서의 인턴쉽, 현장실습 등 제약바이오 산업에 대한 실질적인 경험을 통해 보다 큰 인재로 성장되길 기대한다"고 말했다. & 160; 파마리서치는 조직 재생 물질인 DOT® PDRN 및 DOT® PN을 중심으로 의약품, 의료기기, 화장품, 건강기능식품 등을 제조 판매하는 재생의학 기반의 제약 바이오 기업이다. 대표 품목은 리쥬란®, 리쥬비엘®, 콘쥬란®, 리쥬란® 코스메틱, 리안® 점안액, 리쥬더마® 등이다.

[데일리팜=이석준 기자] 휴온스 실시간 연속혈당측정기 '덱스콤 G7(Dexcom G7 Continuous Glucose Monitoring System)'이 식약처 허가를 받았다. 12일 회사에 따르면 덱스콤G7은 당뇨병 환자들의 혈당관리 의료기기다. 센서와 트랜스미터가 일체형으로 구성됐으며 기존 모델인 덱스콤G6 대비 60% 작아졌다. 시스템 예열 시간도 30분으로 축소됐고 정확도(MARD)도 향상돼 정확한 혈당 확인이 가능하다. 덱스콤 연속혈당측정기는 혈당을 자동으로 측정한 뒤 스마트폰과 같은 스마트장치에 전송해 손끝 채혈 고통에서 비교적 자유롭다. 혈당에 급격한 변화가 예측될 때는 사전에 경고 알람을 보내주는 기능이 있어 저혈당을 환자가 실시간으로, 사전에 스스로 관리할 수 있도록 돕는다. 수면, 운동 등 자가 혈당 측정이 불가능한 시간대에도 자동으로 혈당값이 측정된다. 환자은 물론 가족 등 최대 10명에게 공유할 수 있어 일상에 집중하는 데 도움을 준다. 혈당 농도뿐 아니라 변동 추이, 변동 폭도 모니터링할 수 있다. 휴온스는 내년 1분기 덱스콤G7 국내 출시가 목표다. 올바른 혈당 관리를 위한 환자 교육 및 상담 프로그램, 의료진에 대한 정보 제공 프로그램을 마련할 계획이며 서포터즈 운영 등 다양한 마케팅 활동을 통해 환자들의 접근성을 강화할 예정이다.

[데일리팜=김진구 기자] 국내 최대 투자기관인 국민연금공단이 올해 들어 제약바이오·헬스케어 종목에 대한 투자 규모를 줄였다. 지난해의 경우 1조원 넘게 순매수했으나, 올해 들어선 순매수액이 1000억원에도 못 미치는 것으로 나타났다. 다만 국민연금은 유한양행과 한미약품, SK바이오팜에 대한 투자를 확대했다. 순매수액은 유한양행 757억원, 한미약품 655억원, SK바이오팜 482억원 등이다. 반면 셀트리온 661억원, 대웅제약 616억원을 순매도했다. 이달 10일까지 순매수액 936억…하반기 들어 투자 회복세 11일 한국거래소에 따르면 국민연금공단은 올해 들어 국내 유가증권 시장과 코스닥 시장에서 173조5971억원을 매수하고 177조779억원을 매도했다. 순매도액은 3조4809억원이다. 올해 들어 이달 10일까지 주식시장에서 3조원 넘게 주식을 처분했다는 의미다. 제약바이오·헬스케어 업종에선 매수액이 매도액보다 많았다. 4조1265억원을 매수하고 4조328억원을 매도했다. 순매수액은 936억원이다. 지난해와 비교하면 순매수액 규모가 감소했다. 지난해의 경우 1년 간 순매수액이 1조1298억원에 달했다. 아직 4분기 투자가 이뤄지지 않았지만, 현 시점에서 놓고 봤을 때 제약바이오·헬스케어 업종에 대한 투자가 10분의 1 수준으로 쪼그라든 셈이다. 다만 하반기 들어선 제약바이오·헬스케어 업종에 대한 투자가 다시 확대되는 양상이다. 7월 이후 제약바이오·헬스케어 업종에 대한 순매수액은 1445억원으로 집계된다. 유한양행 757억·한미약품 655억·SK바팜 482억 순매수 업종별로는 유한양행과 한미약품에 대한 투자를 확대한 것으로 나타났다. 유한양행은 올해 들어 유한양행 주식 757억원을 순매수했다. 지난해 1155억원 순매도에서 반전한 모습이다. 이어 한미약품 주식 655억원을 순매수했다. 지난해 661억원 순매수에 이어 올해도 한미약품에 대한 투자를 확대했다. SK바이오팜(482억원)과 파마리서치(429억원), HK이노엔(428억원), 한미사이언스(392억원), 한올바이오파마(317억원) 등의 주식을 300억원 이상 순매수했다. 지난해 최대 투자 종목이었던 삼성바이오로직스에 대한 투자 규모는 크게 감소했다. 올해 삼성바이오로직스에 대한 순매수액은 103억원이다. 투자액 자체는 연초 대비 증가했지만, 투자 규모는 감소한 셈이다. 이밖에 메디톡스, 제이시스메디칼, 레코켐바이오, 지아이이노베이션, 에이비엘바이오, 삼천당제약, 일동제약, 진시스템 등의 주식을 100억원 이상 순매수했다. 국민연금이 100억원 이상 순매수한 종목은 총 16개에 달한다. 작년 21개 대비 5개 감소했다. 셀트리온·셀트리온헬스케어 합산 1천억원 이상 순매도 반면 국민연금은 오스템임플란트와 셀트리온, 대웅제약의 주식을 처분했다. 오스템임플란트 주식 31억원을 매수하고 895억원을 매도했다. 순매도액은 864억원이다. 셀트리온의 경우 6495억원을 매수하고 7155억원을 매도했다. 순매도액은 661억원이다. 동시에 셀트리온헬스케어 주식 405억원을 순매도했다. 올해 들어서만 두 회사의 주식 1000억원 이상을 처분했다. 지난해엔 셀트리온 3383억원, 셀트리온헬스케어 888억원을 순매수한 것과 대조적이다. 1년 새 4000억원 이상 순매수에서 1000억원 이상 순매도로 선회한 셈이다. 대웅과 대웅제약 주식도 대거 처분했다. 대웅제약에 대해선 616억원을, 대웅에 대해선 308억원을 각각 순매도했다. 이밖에 루트로닉(287억원), 에스티팜(285억원), 루닛(180억원), 동아쏘시오홀딩스(155억원), 지씨셀(130억원), 알테오젠(101억원) 등의 주식을 100억원 이상 순매도했다. 100억원 이상 순매도 업체 수는 작년 10곳에서 올해 11곳으로 1곳 늘었다.

[데일리팜=손형민 기자] 세계 3대 암학회 중 하나인 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2023)가 이달 20일부터 스페인 마드리드에서 개막한다. 다이이찌산쿄, 암젠, 얀센, MSD 등 글로벌 제약사들은 최신 임상 데이터를 들고 출격 대비를 마쳤다. 렉라자+리브리반트 세부 데이터 공개...암젠, 루마크라스 관련 대장암 임상 데이터 발표 이번 ESMO 2023에서 가장 기대되는 임상 데이터는 EGFR 변이 비소세포폐암 1차 치료제로서 유한양행 렉라자(성분명 레이저티닙)와 얀센 리브리반트(아미반타맙) 병용요법의 유효성을 평가하는 MARIPOSA 임상3상 연구다. 렉라자는 EGFR 변이 엑손 19, 엑손 21 L858R을 타깃하는 비소세포폐암 치료제다. 엑손 20을 타깃하는 리브리반트와의 병용요법으로 EGFR 변이 비소세포폐암 1차 치료제 등극을 노리고 있다. 본 세션에서는 병용요법의 유효성, 안전성에 관한 세부 임상 데이터가 공개될 예정이다. 발표는 23일 임상을 주도한 연세암병원 폐암센터 조병철 센터장이 진행한다. 얀센은 최근 병용요법이 1차 평가변수로 설정한 무진행생존기간(PFS)에서 아스트라제네카 타그리소(오시머티닙) 대비 임상적 유용성을 보였다는 탑 라인 결과를 공개했다. 전체생존(OS) 중간분석에서는 리브리반트+렉라자 병용요법이 타그리소 대비 우세한 경향을 보였다. 회사 측은 보다 자세한 결과를 도출하기 위해 추적 관찰을 진행 중이다. 병용요법이 PFS, OS에서 이점을 보인다면 기존 표준치료요법으로 쓰이는 타그리소의 점유율을 상당히 끌어올 것으로 예측된다. 22일에는 암젠 루마크라스(소토라십)가 출격한다. 루마크라스는 전세계 최초 비소세포폐암 KRAS 12GC 표적치료제로 미국식품의약국(FDA) 승인을 이끌어 낸 약물이다. 이번에 ESMO 2023에서 공개되는 CodeBreak300 임상3상은 루마크라스와 벡티빅스(파니투무맙) 병용을 통해 전이성 대장암에서도 유효성을 확인한 결과다. 지난해 암젠이 공개한 CodeBreak101 임상 결과에 따르면 루마크라스+벡티빅스 병용요법은 객관적반응률(ORR) 30%를 달성했다. 이번에 공개되는 임상3상에서도 유효성이 입증된다면 치료제가 부족한 전이성 대장암 환자에게 큰 도움이 될 전망이다. 이번에도 대세는 ADC? 다토포타맙·엔허투·파드셉 등 출격 올해 ESMO 2023에서도 항체약물접합체(Antibody-Drug Conjugate, ADC)의 임상 결과 공개가 예정돼 기대를 모은다. ADC 항암제는 앞서 진행된 미국임상종양학회(ASCO 2023), 세계폐암학회(WCLC 2023) 등에서도 우수한 데이터를 선보인 바 있다. 다이이찌산쿄와 아스트라제네카는 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸) 후발주자로 개발 중인 다토포타맙 데룩스테칸의 최신 임상 결과를 소개한다. 두 회사는 TROP-2 단백질 표적 기전으로 데룩스테칸(DXd) 약물을 결합한 ADC 항암제 다토포타맙 데룩스테칸(Dato-Dxd)을 개발 중이다. 23일 공개되는 TROPION-BREAST01 임상3상은 이전에 치료받은 수술 불가능하거나 전이성 호르몬 수용체 양성인 HR+/HER2- 유방암 환자에서 다토포타맙과 기존 항암화학요법을 1대1로 비교한 연구다. 같은 날 TROPION-LUNG01 임상3상 연구에서는 이전에 치료받은 진행성/전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 진행한 다토포타맙과 도세탁셀 비교 결과도 소개된다. 해당 연구에서 효능과 안전성이 입증되면 다토포타맙은 시장에 선진입한 트로델비(사시투주맙고비테칸)의 강력한 경쟁자가 될 것으로 전망된다. 다토포타맙과 마찬가지로 TROP-2 단백질을 타깃하는 트로델비는 현재 유방암 치료제로만 허가됐다. 개발사인 다이이찌산쿄는 트로델비가 유방암 치료제로 허가받은 점, 기확보한 유방암 치료제인 엔허투가 존재하는 점 등의 이유로 비소세포폐암 적응증 확보를 우선적으로 노릴 가능성이 높다. 21일 소개되는 DESTINY-BREAST04 연구에서는 엔허투의 업데이트 된 임상 결과가 발표 될 예정이다. HER2 양성 전이성 유방암과 위암 치료제로 사용되는 ADC인 엔허투는 HER2 저발현 유방암에서도 가능성을 점검하고 있다. DESTINY-BREAST04 연구 이전 HER2 변이 유방암은 음성/양성으로 구분됐지만 엔허투는 면역조직화학(IHC) 분석에서 1 또는 2의 HER2 저발현 환자에게도 효과를 보이고 있다. 해당 연구에서 엔허투가 HER2 저발현 환자에게도 임상적 유용성을 보인다면 보다 정밀한 타깃 설정이 가능할 전망이다. 전이성 유방암과 위암 치료제로 지난해 국내 허가 받은 엔허투는 비급여임에도 올 상반기 74억원 매출을 기록했다. 아스텔라스 파드셉(엔포투맙 베도틴)과 MSD 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙) 병용요법의 임상 데이터는 22일 공개된다. 파드셉은 요로상피암 세포 표면에서 많이 관찰되는 넥틴-4 단백질을 표적하는 ADC다. 비소세포폐암, 삼중음성유방암 등 다양한 적응증을 확보한 항 PD-1/PD-L1 면역항암제인 키트루다와 병용을 통해 요로상피암에서도 효능, 안전성 결과를 점검하고 있다. EV-302/KEYNOTE-A39 명명된 임상3상 연구(아스텔라스, MSD 공동 진행)는 전이성 요로상피암에서 파드셉+키트루다 병용요법과 기존 항암화학요법을 비교한다. 이번 연구는 파드셉과 키트루다를 요로상피암 1차 치료제로 활용하기 위한 목적이다. 지난달 회사 측이 공개한 연구 결과에 따르면 파드셉+키트루다 병용요법은 1차 평가변수로 설정된 OS와 PFS에서 유의미한 개선을 이뤄냈다. 이번 임상이 성공적으로 끝나게 된다면 요로상피암 1차 치료에서 파드셉+키트루다라는 새로운 치료옵션이 추가될 가능성이 높다.

[데일리팜=이석준 기자] 미국 CDISC와 한국 CDISC K3C 그리고 글로벌 임상시장을 선도하는 플랫폼 Medilake(메디레이크)를 개발한 기업 클루피가 한국 최초의 CDISC 교류 행사를 개최한다. 2023 Korea Interchange는 12월 11일부터 14일까지 개최된다. 12월 11일과 12일은 한국임상시험지원재단 코넷 빌딩에서 CDASH, SDTM, ADaM, Define-XML 등의 교육이 진행된다. CDISC 본부 교육자들이 한국을 방문해 직접 교육을 제공할 예정이다. 메인 컨퍼런스는 12월 13일과 14일 서울 강남 The K-Hotel에서 진행된다. CDISC 본사 및 다양한 기관에서 참여해 의학 연구를 위한 세계 데이터 교환 표준에 대한 진행 상황, 구현 경험 및 전략적 아이디어를 공유한다. 후원 및 전시 참가 신청은 현재 진행 중이다. CDISC 표준 기술 및 관련 사례, 비즈니스 파트너링을 위한 워크숍, 교육 프로그램, 주요 컨퍼런스 등 다양한 프로그램이 예정돼 있다. 클루피는 다이아몬드 후원사로 참가한다. 한편 CDISC(Clinical Data Interchange Standard Consortium)는 국제 임상 데이터 표준화 컨소시엄이다. 미국 FDA와 같이 외국 신약 승인과 관련된 국제 규제 기관에 임상 및 비임상 시험 데이터를 제출할 때 적용되는 국제 표준이다.

[데일리팜=노병철 기자] 이뮤노포지는 최근 다발성근염/피부근염 신약 '프로니글루타이드(Froniglutide)'의 임상2상 첫 환자 투약을 마쳤다고 11일 밝혔다. 다발성근염/피부근염은 근육소실과 근력 약화로 삶의 질이 심각하게 저하되는 질환으로서 현재 부작용이 많은 스테로이드와 면역억제제가 표준치료제로 사용되고 있다. 이번 제2상 임상시험은 프로니글루타이드의 유효성, 안전성 및 약동학적 특성을 평가하기 위한 것으로 다발성근염/피부근염 환자에서 근력 회복을 통한 삶의 질 개선과 발진, 삼킴 곤란, 호흡 곤란, 발열 등 근육 외 증상의 개선, 염증 제거를 치료 목표로 하고 있다. 프로니글루타이드는 다발성근염/피부근염 환자의 근육에서 과발현하는 GLP-1 수용체를 타깃으로 근육세포에 직접 작용해 근육량 및 근력을 증가시킬 수 있는 치료제다. 현재 개발 약물 중 동일 기전으로 개발되는 약물이 없으며 직접적으로 근육에 작용하는 치료제도 없어 미충족 의학적 수요를 해결할 수 있을 것으로 기대된다. 임상2상 연구의 총괄책임자인 한양대학교 류마티스 내과의 유대현 교수는 “프로니글루타이드는 검증된 안전성과 근육세포에 직접 작용하는 차별화된 기전을 갖고 있으며 임상적 효력이 환자에서 입증되기를 기대한다”고 말했다. 이번 임상연구는 한양대학교 병원을 포함한 국내 10개 대학병원에서 환자 등록을 진행하고 있다. 희귀난치성 질환을 위한 신약을 중점적으로 개발하는 바이오벤처 이뮤노포지는 다발성근염, 피부근염에 대해미국 FDA 희귀의약품 지정 및 식품의약품안전처의 개발단계희귀의약품 지정을 받았으며, 프로니글루타이드의 핵심원천기술에 대해 물질특허와 용도특허를 보유하고 있다. 이와는 별도로 프로니글루타이드의 다른 적응증인 듀시엔형 근이영양증에 대해 미국 FDA로부터 임상2상을 승인받아 공동개발을 추진하고 있다. 올 5월에는 반감기 연장 플랫폼 기술 기반의 또다른 신약에 대해 글로벌 제약사에 기술이전을 성사시키는 등의 성과를 기반으로 2025년 코스닥 상장을 완료하겠다는 계획을 밝힌 바 있다.