[데일리팜=최다은 기자] 지노믹트리는 자사가 개발한 방광암 체외 분자진단법 ‘얼리텍-BCD Plus(EarlyTect® BCD Plus)’의 탐색임상 연구 결과가 2026년 미국비뇨의학회(AUA·American Urological Association) 연례학술대회 구두발표로 채택됐다고 14일 밝혔다. 이번 연구는 방광암 치료 이후 재발 모니터링에서의 적용 가능성을 평가한 탐색임상 결과다. 미국비뇨의학회 연례학술대회는 전 세계 비뇨의학 분야에서 가장 권위 있는 학술행사 중 하나로, 구두발표 세션은 임상적 중요성과 연구 완성도를 기준으로 엄격한 심사를 거쳐 선정된다. ‘얼리텍-BCD Plus’는 지노믹트리가 개발해 식품의약품안전처와 유럽 규제당국의 허가를 획득한 방광암 체외 분자진단 검사 ‘얼리텍-B(EarlyTect-B)’의 진단 성능을 고도화한 차세대 검사법이다. 기존 PENK 유전자 메틸화 바이오마커 인접 영역에 추가 메틸화 타깃을 도입해 민감도 향상을 도모했으며, 초기 진단은 물론 재발 모니터링 등 다양한 임상적 활용 가능성을 염두에 두고 설계됐다. 이번 임상연구는 삼성서울병원 비뇨의학과 성현환 교수를 연구책임자로 한 전향적 탐색 임상시험으로, 방광암 1차 치료인 경요도방광암절제술(TURBT) 이후 환자를 대상으로 진행됐다. 연구진은 소변 검체에서 두 개의 PENK 유전자 메틸화 타깃을 분석해 방광암 세포 존재 여부를 평가하고, 재발 감시 및 최소잔존질환(MRD) 지표로서의 활용 가능성을 검토했다. 연구 결과, ‘얼리텍-BCD Plus’ 검사 결과에 따라 환자의 재발 경과가 유의하게 구분되는 양상이 관찰됐다. 이는 단순한 재발 여부 판단을 넘어 향후 예후 예측 도구로의 확장 가능성도 시사한다. 또한 ‘얼리텍-BCD Plus’는 기존 ‘얼리텍-B’ 대비 재발 감시 환경에서 민감도가 개선되는 경향을 보였으며, 현재 임상 현장에서 활용 중인 NMP22 검사와 소변세포검사 등 기존 방광암 재발 모니터링 검사와 비교해 전반적으로 우수한 탐지 성능을 나타냈다. 이를 통해 방광암 재발 모니터링 진단 용도로의 확장 적용 가능성을 확인했다는 평가다. 구체적인 임상 성능 지표와 분석 결과는 2026년 AUA 연례학술대회에서 공식 발표될 예정이다. 오태정 지노믹트리 연구개발본부장은 “이번 연구를 통해 방광암 체외 분자진단에서 PENK 메틸화가 핵심 바이오마커임을 다시 한번 확인했다”며 “방광암 재발 감시를 소변 검사로 수행할 수 있다는 점은 미충족 의료 수요를 개선할 수 있는 현실적인 대안으로, 임상적 활용 가치가 매우 크다”고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자]한국파비스는 피부 재생 제품 '레티젠(Laetigen)'이 콜라겐 합성을 촉진하고 피부 노화를 개선하는 과학적 메커니즘을 규명했다고 14일 밝혔다. 한국파비스는 가천대학교 의과대학 해부학교실 변경희 교수와 연구팀이 공동으로 진행한 연구 결과를 국제 학술지 International Journal of Molecular Sciences(IJMS)에 게재했다. 논문 제목은 'Atelocollagen Increases Collagen Synthesis by Promoting Glycine Transporter 1 in Aged Mouse Skin'이다. 피부 노화는 콜라겐 감소와 산화 스트레스 증가로 인해 주름과 탄력 저하를 유발한다. 콜라겐은 피부 건조 중량의 약 75%를 차지하는 핵심 성분이다. 레티젠은 아텔로콜라겐(atelo-collagen) 기반 제품으로, 주입 시 글리신 수송체 1(GlyT1)을 활성화해 세포 내 글리신 농도를 높이고 산화 스트레스를 감소시켜 콜라겐 합성을 유도하는 것이 특징이다. 연구진은 노화된 인간 피부 섬유아세포(HDFs)와 고령 쥐 피부를 대상으로 아텔로콜라겐의 효과를 분석했다. 그 결과 ‘레티젠’은 GlyT1 발현을 증가시켜 세포 내 글리신 농도를 높였으며, 글루타치온 합성을 촉진해 산화 스트레스 지표인 8-OHdG를 유의미하게 감소시켰다. 또한 NADPH 산화효소(NO X1/2/4)를 억제하고 NF-κB 활성을 낮춰 콜라겐 분해 효소인 MMP1, MMP3, MMP9의 발현을 감소시켰다. 동시에 SMAD2/3 인산화를 통해 콜라겐 I과 III 합성을 촉진하는 것으로 확인됐다. 동물 실험에서는 고령 쥐 피부에 ‘레티젠’을 주입한 뒤 2~4주 내 콜라겐 밀도와 피부 탄력이 개선됐다. 특히 GlyT1을 억제한 실험군에서는 이러한 효과가 사라져, ‘레티젠’의 효능이 GlyT1 경로에 의존한다는 점이 입증됐다. 연구진은 아텔로콜라겐이 글리신 단독 처리보다 GlyT1 회복, 산화 스트레스 감소, 콜라겐 합성 촉진 등에서 더 우수한 효과를 보였다고 설명했다. 이는 아텔로콜라겐의 구조적 특성에 따른 장점으로 분석된다. 이번 연구 성과를 계기로 한국파비스는 논문 기반의 마케팅을 확대해 피부 미용 및 재생 분야에서 경쟁력을 높인다는 전략이다. 한국파비스 관계자는 "레티젠은 GlyT1을 매개로 글리신 흡수를 촉진해 산화 스트레스를 줄이고 콜라겐 합성을 증가시키는 명확한 작용 기전을 갖췄다"며 "이번 연구는 피부 노화 치료에 새로운 전략을 제시하는 성과"라고 말했다. 이어 그는 "추가 연구를 통해 효과를 지속적으로 입증하고, 임상 확대와 글로벌 시장 진출을 적극 추진할 계획"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=차지현 기자] 삼성바이오에피스가 자가면역질환 치료제 '에피즈텍'(스텔라라 바이오시밀러, 성분명: 우스테키누맙)의 사전 충전 펜 제형(PFP)에 대해 식품의약품안전처로부터 품목허가를 승인 받았다고 14일 밝혔다. 이번 승인은 국내에서 오리지널 의약품을 포함한 우스테키누맙 성분 의약품의 기존 제품 형태인 사전 충전 주사 제형(PFS)과 달리 펜 제형으로 개발돼 식약처 허가를 받은 첫 사례로 투여 편의성을 개선했다는 점에서 의미가 있다는 게 회사 측 설명이다. 펜 제형은 환자가 보다 간편하고 정확하게 약물을 투여할 수 있도록 설계돼 자가 투여 환경에서의 편의성 측면에서 장점을 갖는다. 에피즈텍은 스텔라라 바이오시밀러로, 스텔라라는 얀센이 개발한 판상 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등의 자가면역질환 치료제다. 연간 글로벌 매출 규모는 약 15조원(103억6100만달러)에 달한다. 스텔라라는 면역반응에 관련된 염증성 사이토카인의 한 종류인 인터루킨(IL)-12,23의 활성을 억제하는 기전을 보유하고 있다. 정병인 삼성바이오에피스 RA 팀장은 "이번 식약처 승인은 국내 최초 펜 제형 허가를 통해 환자 편의성 제고를 실질적으로 구현한 의미있는 성과"라며 "앞으로도 환자 중심의 제형 혁신을 통해 치료 접근성을 지속적으로 확대해 나가겠다"고 했다. 삼성바이오에피스는 국내에서 지난 2024년 에피즈텍을 직접 판매를 통해 오리지널 의약품 기존 약가 대비 약 40% 낮은 금액으로 출시한 바 있다. 이번에 허가 받은 펜 제형은 올해 상반기 출시할 예정이다. 삼성바이오에피스는 유럽과 미국에서도 파트너사 산도스를 통해 스텔라라 바이오시밀러 피즈치바(에피즈텍의 미국, 유럽 제품명)를 판매 중이다. 유럽에서는 스텔라라 바이오시밀러 시장에서 바이오시밀러 제품 중 점유율 1위(35%)를 차지하고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 제약업계에서 M&A는 생존을 좌우하는 전략이 됐다. 2025년 한 해 동안 글로벌 제약사의 인수합병(M&A) 흐름은 단순한 인수·합병이 아닌 미래 성장 축을 선점하기 위한 연구개발(R&D) 방향성 그 자체를 보여줬다. 파이프라인 확보, 플랫폼 기술 흡수, 신속한 임상 역량 구축이 M&A의 중심에 자리 잡으면서 연구개발 전략은 구조적 변화를 맞이하고 있다. 2026년 현시점에서는 이러한 변화가 더욱 뚜렷해지고 있다. 항암 신약 개발에서는 방사성의약품, 항체약물접합체(ADC), 다중항체 등 신규 메커니즘이 급부상하며 기존 표준 치료영역을 빠르게 대체하고 있다. 또 하나의 중심축은 대사질환이다. 비만 치료제 시장을 주도해 온 GLP-1 계열 신약은 이제 단순 체중 감량을 넘어 심혈관·신장·간질환까지 포괄하는 대사 플랫폼 치료제로 진화하고 있다. 비만 치료 패러다임의 변화는 결국 대사질환 전반의 치료전략을 재정의하며 글로벌 시장의 확장성을 다시 쓰고 있다. 데일리팜은 ▲2025년 M&A 흐름에서 드러난 연구개발 전략 ▲항암제 개발 지형의 급속한 재편 ▲GLP-1 기반 대사질환 치료 혁신의 확장세를 차례로 짚어보며 향후 글로벌 R&D 패러다임이 어떤 방향으로 이어질지 전망하고자 한다. 대형 딜의 귀환…규모보다 방향성 강조한 2025년 지난해 체결된 주요 M&A를 보면 가장 큰 규모는 존슨앤드존슨의 미국 제약바이오기업 인트라셀룰러 인수 시 지불했던 146억 달러(약 21조원)였다. 이 회사는 이번 인수로 미국에서 승인된 조현병, 양극성 장애 치료제 '캐플리타(루마테페론)'를 파이프라인에 추가했다. 캐플리타는 세로토닌 5-HT2A 수용체 점유율이 높고 도파민 D2 수용체 점유율은 낮다는 특징을 갖고 있다. 이 같은 특징은 신경전달물질의 선택적 작용과 약물 개발에서 중요한 기준으로 활용된다. 존슨앤드존슨은 캐플리타의 연간 매출액이 50억 달러 이상을 기록할 것으로 내다봤다. 노바티스의 RNA 치료제 기업 어비디티 바이오사이언스 인수(120억달러), 화이자의 GLP-1 계열 신약 확보를 위한 맷세라 인수(100억달러) 등 100억 달러 이상의 대형 딜도 잇따랐다. 이들 거래의 공통점은 단기 매출 확대보다는 차세대 플랫폼과 파이프라인 확장성에 초점이 맞춰졌다는 점이다. CNS, RNA 치료제, GLP-1 계열 신약, 대사 이상 관련 지방간염(MASH) 등은 모두 임상 성공 시 파급력이 크고 적응증 확장이 용이한 영역으로 평가받는다. 이는 불확실성이 커진 글로벌 환경 속에서 빅파마들이 확실한 미래 시장에 선택과 집중을 하고 있음을 보여주는 신호로 해석된다. 질환별 투자 흐름을 살펴보면 항암제 분야는 여전히 최대 비중을 차지하지만 성장세는 둔화됐다. 시장조사기관 EY 자료에 따르면 2023년 항암제 관련 M&A 규모는 약 1090억 달러에 달했지만 2024년에는 680억 달러로 급감했다. 지난해에는 글로벌제약사들이 새로운 기전의 신약들을 도입하는 데 힘입어 950억 달러로 증가했다. 투자 현황을 살펴보면, 항암신약 개발이 위축됐기 때문이라기보다 ADC·방사성의약품·다중항체 등 신규 기전이 이미 대형 기업 내부 파이프라인으로 상당 부분 흡수된 영향이 크다. 즉, 항암 영역에서는 개별 후보물질 인수보다는 기술 플랫폼 단위의 전략적 제휴나 공동개발이 보다 선호되는 국면으로 접어들었다는 분석이다. 반면 CNS 영역은 상대적으로 안정적인 투자 흐름을 보였다. 존슨앤드존슨의 대형 딜을 포함해 중추신경계 질환이 여전히 장기 성장성과 미충족 수요가 공존하는 영역으로 인식되고 있음을 보여준다. 다수 글로벌제약사들이 희귀면역질환에 초점을 맞춰 포트폴리오를 전환하는 추세다. 2025년 M&A에서 가장 눈에 띄는 변화는 면역질환과 대사질환 분야의 재부상이다. 면역질환 관련 딜 규모는 2024년 460억달러에서 2025년 650억달러로 다시 증가했고 대사질환은 같은 기간 310억달러에서 510억달러로 확대됐다. 특히 노보노디스크의 아케로 인수(52억달러), 로슈의 89bio 인수(35억달러)는 모두 MASH를 포함한 대사질환 파이프라인 확보를 겨냥한 거래다. 이는 GLP-1 계열 비만 치료제가 단순 체중 감량을 넘어 심혈관·간·신장 질환으로 확장되는 플랫폼 치료 전략으로 진화하고 있음을 단적으로 보여준다. 비만 치료제 경쟁의 다음 무대는 대사질환 전체를 아우르는 포트폴리오 경쟁이라는 평가도 나오는 상황이다. 연속되는 불확실성 속 정교해진 신약개발 전략 2025년 글로벌 제약업계의 인수·합병(M&A)은 단순한 외형 확장이 아닌 중장기 연구개발(R&D) 전략의 방향성을 선명하게 드러낸 한 해로 평가된다. 딜 규모와 대상 질환 포트폴리오를 종합해 보면 글로벌 제약사들은 개별 파이프라인 보강을 넘어 플랫폼 기술과 미래 치료 영역을 선점하기 위한 구조적 재편에 나섰다. 다만 과거처럼 항암제 중심의 공격적 인수보다는 대사질환·CNS·희귀질환 등 비교적 장기 성장성이 확실한 영역으로 무게중심이 이동했다는 점이 2025년 체결된 M&A의 가장 큰 특징이다. 또 지난해 M&A 흐름은 직전 연도와 비교했을 때 전략적 대비가 더욱 분명해진다. 지난 2024년 글로벌 제약업계에서 성사된 가장 큰 계약은 버텍스파마슈티컬스가 알파인 이뮨 사이언스를 인수하며 체결한 49억달러(약 7조300억원) 규모였다. 이는 100억달러 이상 대형 딜이 여러 건 등장했던 2023년과 비교하면 확연히 낮아진 수치다. 2024년 M&A 시장은 전반적으로 대형 인수에 대한 신중론이 지배한 해로 평가된다. 글로벌 제약사들은 과거와 같은 빅 베팅 대신 상대적으로 규모가 작은 기업을 선별적으로 인수한 뒤 내부 역량을 통해 기업가치를 키우는 전략을 택했다. 이른바 '볼트온(bolt-on) 전략'이다. 핵심 플랫폼이나 유망 파이프라인을 보유한 중소형 바이오텍을 인수한 뒤, 기존 연구개발·임상·상업화 역량을 결합해 리스크는 분산하고 성공 가능성은 단계적으로 끌어올리는 방식이다. 이 같은 흐름 속에서 2025년 다시 100억달러 이상 대형 딜이 다수 등장했다는 점은 글로벌 제약사들이 불확실성 국면을 지나 선택적 확신의 단계로 이동하고 있음을 시사한다는 해석도 나온다. 다만 2023년과 달리 무차별적 대형 인수가 아닌 질환·기전·플랫폼이 명확히 검증된 영역에만 자본이 집중되고 있다는 점에서 M&A의 성격 자체는 한층 정교해졌다는 평가다.

[데일리팜=차지현 기자] HK이노엔 위식도역류질환 신약이 미국 시장 진입 마지막 관문에 들어섰다. 미국 파트너사가 시판 허가를 위한 절차에 착수하면서다. 미국 시장에서는 이미 동일 계열 신약이 먼저 진입해 시장 내 입지를 넓히고 있다. HK이노엔은 경증부터 중증까지 아우르는 임상 데이터와 처방 범위를 극대화한 적응증 다변화 전략을 앞세워 미국 시장 공략에 나설 전망이다. 미 파트너사 세벨라, 케이캡 미국 신약 허가 절차 본격 돌입 14일 바이오 업계에 따르면 HK이노엔 미국 파트너사 세벨라 파마슈티컬스는 지난 9일 미국 식품의약국(FDA)에 위식도역류질환 신약 '케이캡'(성분명 테고프라잔)에 대한 신약허가신청(NDA)을 제출했다. 신청 적응증은 ▲비미란성 위식도역류질환 가슴쓰림 치료 ▲미란성 식도염 치유 ▲미란성 식도염 유지요법 등이다. 케이캡은 HK이노엔이 개발한 칼륨 경쟁적 위산분비 억제제(P-CAB) 계열 신약으로 2018년 국내 개발 신약 30호로 허가를 받았다. 위산 분비 최종 단계에서 양성자펌프와 칼륨이온의 결합을 경쟁적으로 차단해 위산 분비를 억제하는 기전이다. 기존 프로톤펌프억제제(PPI) 대비 빠른 작용 개시와 지속적인 산 억제 효과가 강점으로 꼽힌다. 앞서 HK이노엔은 2021년 12월 세벨라 자회사인 브레인트리 래보라토리스와 케이캡의 미국·캐나다 기술수출 계약을 체결했다. 반환 의무가 없는 선급금(업프론트) 250만달러를 포함해 임상·허가 단계에 따른 마일스톤으로 최대 5억3750만달러를 받는 조건이다. 상용화 이후에는 매출에 따른 로열티도 추가로 확보할 수 있다. 이번 NDA의 핵심 근거는 미국에서 진행한 임상 3상 'TRIUMpH' 프로그램이다. 해당 임상은 미란성 식도염과 비미란성 위식도역류질환 환자 2000명 이상을 대상으로 진행됐다. 임상 결과 케이캡은 미란성 식도염 환자에서 란소프라졸 대비 치유율과 유지요법 모두에서 통계적 우월성을 입증했다. 특히 중등도 이상 식도염 환자군에서 효과 차이가 뚜렷했으며, 유지요법 단계에서도 관해 유지율에서 경쟁 약물 대비 우수한 성적을 기록했다. 비미란성 위식도역류질환 환자에서도 24시간 가슴쓰림 없는 날 비율, 야간 증상 개선, 역류 증상 완화 등 주요 지표에서 의미 있는 개선 효과를 보였다. 이상반응 발생률은 3% 미만으로 대부분 경미하고 일시적인 수준에 그쳤다. HK이노엔과 세벨라는 내년 1월께 케이캡 허가 여부가 가시화할 것으로 보고 있다. 통상 FDA 표준 심사 주기는 약 10개월로 접수 후 검토 기간을 포함하면 약 1년이 소요된다. FDA 허가가 이뤄지면 케이캡은 미국 FDA 승인을 받은 열 번째 국산 의약품에 이름을 올리게 된다. 4조 미국 시장, '보퀘즈나'와 정면대결…우월 데이터·동시 승인 전략 승부수 미국 위식도역류질환 치료제 시장은 4조원 규모로 추산된다. 미국 위식도역류질환 환자 수는 약 6500만명으로 식습관 변화와 고령화 영향으로 환자 수가 꾸준히 증가하는 추세다. 특히 이들 가운데 4000만명이 PPI 제제를 복용 중인데 PPI 복용자 중 약 35%~54%가 기존 치료에도 불구하고 증상이 충분히 조절되지 않는 것으로 알려진다. 이에 따라 약효 발현과 지속성을 개선한 P-CAB 계열 치료제로 전환 속도가 가속화하는 분위기다. 현재 미국 P-CAB 시장은 일본 다케다제약이 선점한 상황이다. 다케다 미국 파트너사 패섬 파마슈티컬스는 지난 2023년 11월 '보퀘즈나'(성분명 보노프라잔)를 미국 내 첫 P-CAB 신약으로 출시했다. 보퀘즈나는 현재 미국에서 미란성 식도염 치유와 관련 가슴쓰림 완화, 치유 후 유지요법과 관련 가슴쓰림 완화, 비미란성 위식도역류질환과 연관 가슴쓰림 완화 등 다섯 가지 적응증을 보유 중이다. 보퀘즈나는 FDA 허가 과정에서 불순물(니트로사민) 검출 이슈로 출시가 약 1년 이상 지연되는 우여곡절을 겪었으나 이를 딛고 현재 미국 시장에서 빠르게 PPI의 점유율을 흡수하고 있다. 패섬이 발표한 지난해 3분기 실적 보고서에 따르면 보퀘즈나는 출시 이후 누적 처방 건수가 79만건을 돌파했다. 3분기 단일 분기 처방 건수는 약 22만1000건으로 전 분기 대비 28% 증가했다. 여기에 패섬은 보퀘즈나 시장 지배력을 공고히 할 강력한 독점적 지위도 확보했다. 기존 2027년까지로 등록됐던 보퀘즈나 신규 화학물질(NCE) 독점권이 2032년 5월까지 연장되면서 제네릭 의약품의 미국 시장 진입은 2033년 이전까지 제한될 가능성이 커졌다. 업계에서는 이로 인해 미국 P-CAB 시장이 당분간 오리지널 신약 중심으로 형성될 것으로 보고 있다. 이 같은 환경 속에서 후발주자로 진입하는 케이캡은 치료 범위와 적응증 폭을 앞세운 틈새 공략에 나설 것으로 보인다. 보퀘즈나가 주로 중증 환자 중심의 임상 데이터를 확보해 온 것과 달리 케이캡은 이번 미국 3상에서 미란성 식도염 전 중증도(LA 등급 A~D) 환자군 모두에서 기존 PPI 대비 우월한 치료 효과를 입증했다. 경증부터 중증까지 처방 가능한 환자군을 넓힌 점은 초기 시장 침투력을 높일 수 있는 요소로 거론된다. 적응증 구성에서도 차별화가 두드러진다. 패섬은 보퀘즈나 출시 당시 미란성 식도염 치료·유지요법을 중심으로 먼저 허가를 확보한 뒤 이후 비미란성 위식도역류질환 등으로 적응증을 단계적으로 확대하는 전략을 펼쳤다. 반면 HK이노엔과 세벨라는 이번 NDA 제출과 동시에 비미란성 위식도역류질환과 미란성 식도염 치료, 치유 후 유지요법 등 세 개 적응증에 대한 일괄 승인을 추진한다. 출시 직후부터 처방 가능 환자군을 최대치로 확보, 선발주자가 격차를 단기간에 좁히려는 포석으로 풀이된다. 안전성과 상업화 파트너십도 케이캡의 시장 안착을 좌우할 요소로 꼽힌다. HK이노엔과 세벨라는 케이캡이 보퀘즈나와는 다른 화학구조를 갖고 있어 불순물 관련 이슈에서 상대적으로 자유롭다는 점을 내세운다. 또 미국 소화기 내과 시장에서 40년 이상 업력을 보유한 세벨라의 영업망을 활용해 소화기내과 전문의(GI) 중심 처방 확대를 노린다는 전략이다. GI 처방 비중이 높은 미국 시장 특성상, 파트너사의 네트워크가 초기 시장 안착에 중요한 역할을 할 수 있다는 분석이다. HK이노엔, 연 매출 1조 달성 가시권…수익 기반 차세대 R&D 투자 확대 케이캡 미국 진출이 본격화하면 주요 해외 시장 진입 속도도 더욱 가팔라질 것으로 기대된다. HK이노엔은 해외 55개국과 케이캡 관련 기술수출 또는 완제수출 계약을 체결했고 이 중 대한민국 포함 22개국에서 허가를 받아 19개국에 출시했다. 회사는 오는 2028년까지 케이캡을 전 세계 100개국에 진출하겠다는 포부다. HK이노엔은 2022년 4월 세계 1위 시장으로 꼽히는 중국에서 '타이신짠'이라는 이름으로 케이캡의 품목허가를 받아 같은 해 5월 현지 발매했다. 타이신짠은 중국에서 ▲미란성식도염 ▲십이지장궤양 ▲헬리코박터파일로리 제균요법 등 세 가지 적응증으로 승인받았고 적응증과 보험급여를 지속 확대 중이다. 지난해 9월에는 세계 4위 시장인 인도에서도 케이캡을 출시했다. 인도 소화성 궤양용제 시장은 1조5200억원 규모로 인도 인구의 약 38%가 위식도역류질환을 앓고 있는 것으로 알려져 있다. 앞서 케이캡은 지난 5월 인도 규제당국으로부터 '피캡'이라는 이름으로 품목허가를 획득했다. 글로벌 제약기업 닥터레디가 현지 영업과 마케팅을 담당하고 있다. 일본 시장 공략에도 속도를 내고 있다. HK이노엔은 최근 일본 바이오 기업 라퀄리아 파마로부터 케이캡의 일본 사업권을 인수하고 제3자 배정 유상증자를 통해 라퀄리아 지분 6.0%를 추가 확보했다. 해당 계약으로 HK이노엔은 일본에서 케이캡의 개발·제조·판매 권한을 직접 보유하게 됐으며 라퀄리아에 대한 지분율도 15.6%까지 끌어올렸다. 일본 소화성 궤양용제 시장은 약 2조원 규모로 세계 3위 대형 시장이다. 글로벌 주요 시장 진출과 적응증 확대가 이어지면서 HK이노엔의 매출 성장세도 더욱 가팔라질 것으로 예상된다. 케이캡의 지난해 3분기 누적 처방실적은 1608억원으로 전년 동기 대비 13.1% 늘었다. 발매 후 지난해까지 국내 누적 처방액은 9233억원에 달한다. 케이캡 실적 기여도가 확대하면서 HK이노엔의 연매출 1조원 돌파도 가시권에 들어왔다는 평가다. 수익성 개선 역시 주목할 만하다. 지난해 3분기 HK이노엔의 영업이익률은 9.2%다. 케이캡은 자체 개발 신약으로 매출 확대에 따라 원가 구조 개선과 이익률 상승 효과가 동시에 나타나는 구조를 갖고 있다. 미국 시장 진입 이후 로열티 유입과 수출 매출이 본격화될 경우 중장기적으로 수익성 레버리지 효과가 확대될 가능성이 있다는 전망이 나온다. HK이노엔은 이를 기반으로 후속 연구개발(R&D)에 속도를 낸다는 구상이다. 회사는 케이캡을 통해 축적한 자금력과 글로벌 임상·허가 경험을 발판 삼아 파이프라인 다각화에 나서고 있다. 현재 비만·대사질환 분야에서는 GLP-1 계열 후보물질 'XW003'(성분명 에크노글루타이드)의 국내 임상 3상을 진행 중이다. 이외 야누스 키나제-1(JAK-1) 억제제 계열 자가면역질환 치료제 후보물질 'IN-115314', 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 변이 비소세포폐암 타깃 항암 후보물질 등도 개발하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] RNAi 치료제 '암부트라'가 보험급여 등재로 향하는 마지막 관문을 앞두고 있다. 취재 결과, 보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 앨라일람이 개발하고 메디슨파마코리아가 국내 도입한 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR-PN Tranthyretin Amyloid Ayloidosis with polyneuropathy) 신약 암부트라(부트리시란)에 대한 약가협상 명령을 전달했다. 이에 따라, 공단 협상팀이 꾸려지면 본격 논의사 시작될 전망이다. 암부트라는 지난해 12월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 바 있다. 암부트라는 2023년 11월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정된 후 지난해 11월 최종 승인됐다. 3개월 간격으로 1회 피하주사하는 암부트라는 특정 전령(messenger) RNA를 타깃하고 침묵시켜 정상형(wild-type) 및 변이형 트랜스티레틴(TTR) 생성을 차단한다. 암부트라는 HELIOS-A 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다. 3상에는 22개국에서 다발신경병증을 동반한 hATTR-PN 환자 164명이 모집됐다. 해당 환자들은 암부트라 25mg 3개월 간격 피하주사군(암부트라군, 122명)과 '온패트로(파티시란)' 0.3mg/kg 3주 간격 정맥주사군(온패트로군, 42명)에 무작위 배정됐다. 또 암부트라의 유효성 평가는 HELIOS-A와 유사한 환자군에서 온패트로의 효능·안전성을 평가한 APOLLO 연규의 위약군 데이터와 비교하는 방식으로 이뤄졌다. 그 결과, 9개월 치료기간 동안 암부트라는 위약군보다 중증 신경학적 손상을 적게 경험했고 삶의 질이 향상됐다. 환자의 보행 속도와 운동 능력 등을 평가하는 10m 걷기 테스트에서도 부트리시란군이 걸린 시간은 거의 변화가 없었다. 심장기능을 평가하는 바이오마커인 NT-proBNP도 개선됐다. 한편 10만명 중 1명 꼴로 발병하는 hATTR-PN은 트랜스티레틴 유전자의 유전적 돌연변이에 의해 발생하는 질환으로 심장과 소화기계 관련 증상 및 안과질환 증상 등의 징후를 포함해 전신적 다발성 자율신경병증을 보이는 특성이 있다. 빈다켈의 역할은 여기서 트랜스티레틴 단백질의 안정화다. 일반적으로 이상 단백질이 쌓이기 쉬운 하지의 신경에서 통증, 이상감각, 마비 등 증상 시작돼 상부까지 영향 미치며 점차 심장, 신장, 눈 등 다른 기관까지 합병증이 동반된다. 기대수명은 증상 발현으로부터 평균 7~12년 가량이다.

[데일리팜=김진구 기자] 부광약품의 실리마린 제제 레가론을 둘러싼 급여삭제 취소 소송이 최종 확정됐다. 보건복지부가 대법원 상고를 포기하면서, 항소심 재판부가 인정한 실리마린 제제의 임상적 유용성 판단이 그대로 확정됐다. 이번 판결은 급여재평가 실패 약물의 임상적 유용성을 본안에서 인정한 첫 사례라는 점에서 의미가 작지 않다는 분석이다. 단순히 개별 품목의 급여 유지 여부를 넘어, 실리마린 시장 전반의 구도를 바꿀 수 있을 것이란 전망이 나온다. 법원 ‘임상적 유용성 인정’ 첫 사례…정부 상고 포기로 판결 확정 13일 제약업계에 따르면 부광약품이 보건복지부 장관을 상대로 제기한 ‘약제급여 목록 및 급여 상한금액표 일부개정고시 취소’ 소송의 결과가 지난 10일자로 확정됐다. 2심에서 패소한 복지부는 대법원 상고를 포기했다. 법원이 급여재평가 결과의 핵심 쟁점이던 임상적 유용성을 인정하고, 해당 판단이 확정된 첫 사례다. 실리마린은 지난 2021년 ▲빌베리건조엑스 ▲아보카도-소야 ▲비티스비니페라(포도씨추출물) ▲은행엽건조엑스와 함께 급여적정성 재평가 대상에 올랐다. 실리마린 성분은 ‘급여적정성 없음’으로 판단됐다. 임상적 유용성을 입증할 학술 근거가 부족하다는 게 판단의 골자였다. 그해 11월 복지부는 실리마린의 급여 삭제를 고시했다. 부광약품을 비롯한 제약사들이 행정소송과 집행정지 신청으로 급여 유지를 시도했다. 실리마린 성분 ‘레가론’을 보유한 부광약품이 단독으로 소송에 나섰고, 삼일제약·서흥·영일제약·한국파마·한국휴텍스제약·한올바이오파마 등 6개사가 별도로 행정소송을 제기했다, 나머지 업체는 소송에 참여하지 않았고, 급여 삭제로 시장에서 퇴출됐다. 2023년 11월 서울행정법원에서 첫 판결이 나왔다. 재판부는 급여 삭제가 정당하다며 복지부 승소 판결을 내렸다. 이에 불복한 제약사들이 항소했다. 항소심에서 기류가 바뀌었다. 부광약품은 변론 과정에서 SCIE급 논문 등을 추가 증거로 제출하며 임상적 유용성 입증에 주력했다. 항소심 재판부는 제출된 문헌들이 임상적 유용성을 뒷받침하기에 충분하다고 판단했다. 그간 급여적정성 재평가 결과를 두고 여러 행정소송이 진행됐으나, 법원이 임상적 유용성에 대한 제약사의 주장을 받아들인 적은 없었다. 지난 2023년 빌베리건조엑스 관련 소송에선 제약사가 1심 승소했지만, 법원은 ‘절차적 하자’를 문제로 지적했다. 빌베리건조엑스는 결국 상급심에서 임상적 유용성을 인정받지 못해 최종적으로 급여가 삭제됐다. 반면 이번 실리마린 판결은 ‘행정 절차’가 아닌 ‘임상적 유용성’이라는 본질적인 쟁점에 대해 제약사의 손을 들어줬다는 점에서 주목을 받는다. 정부가 ‘효과가 부족하다’고 내린 판단에 대해, 제약사가 제출한 학술 근거를 바탕으로 재판부가 유효성을 직접 인정한 첫 사례이기 때문이다. 레가론, 급여 불확실성 해소…처방실적 반등 예고 이번 판결 확정으로 레가론은 급여 불확실성을 없앨 수 있게 됐다. 레가론은 실리마린 급여재평가 실패 이후, 행정소송과 집행정지로 급여를 유지해왔지만 소송 결과에 따라 급여 지위가 바뀔 수 있다는 리스크를 안고 있었다. 정부가 상고를 포기하면서 이러한 불확실성은 해소됐다. 항소심 재판부의 판단을 더 이상 다투지 않겠다는 선택이기 때문이다. 업계에서는 레가론이 실리마린 제제 가운데 사법적으로 급여 안정성을 확보한 유일한 제품이 됐다는 평가를 내놓는다. 급여 안정성은 처방 현장에서 중요한 변수로 작용한다. 실리마린 시장에서 급여 유지 여부에 대한 불확실성이 처방 감소 요인으로 작용해왔던 만큼, 유일한 불확실성 해소 제품으로 레가론은 상대적으로 유리한 위치를 점할 수 있다는 관측이다. 이로 인해 레가론의 실적이 반등할지 관심이 집중된다. 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 레가론은 급여재평가 실패 이후 처방실적이 꾸준히 감소한 바 있다. 작년 3분기 누적 처방액은 108억원으로, 전년동기 121억원 대비 11% 줄었다. 나머지 6개 업체 판결 임박…실리마린 시장 재편 가능성 이번 판결은 부광약품 외 실리마린 급여소송을 진행 중인 6개 업체에도 영향을 미칠 것으로 보인다. 삼일제약·서흥·영일제약·한국파마·한국휴텍스제약·한올바이오파마 등은 부광약품과 유사한 쟁점으로 소송을 진행 중이다. 이들 역시 1심에서 패소했고, 항소심 판결을 앞두고 있다. 업계에서는 항소심 재판부가 부광약품 사건과 유사한 판단을 내릴 가능성을 높게 보고 있다. 소송의 쟁점과 법리 구조가 사실상 동일하기 때문이다. 만약 이들까지 항소심에서 승소할 경우, 실리마린 시장은 급여 복귀 제품을 중심으로 재편될 전망이다. 실리마린 제제의 원외처방 실적은 급여재평가 직전까지 꾸준히 확대됐던 만큼, 급여 복귀로 반등할 수 있을 것이란 전망이 나온다. 다만 일각에선 급여 불확실성 해소가 곧바로 실적 반등으로 이어질지는 미지수라는 관측도 나온다. 급여재평가 이후 실리마린 전반에 대한 처방 패턴이 변화했고 시장 자체가 축소됐기 때문이다. 급여 삭제·소송 미참여 제품들, 시장 재진입 전까지 기대손실 불가피 반면 급여삭제 이후 소송에 참여하지 않았던 제품들의 상황은 열악하다는 분석이다. 법원의 급여삭제 취소 판결 효력은 원칙적으로 소송 당사자에게만 미치기 때문이다. 정부의 급여삭제 고시 이후 실리마린 시장에서는 총 16개 업체 18개 제품이 급여목록에서 제외됐다. 이 가운데 상당수는 소송에 나서지 않고 급여삭제를 받아들였다. 이들의 급여삭제 직전 1년간 합산 처방 실적은 89억원에 달했다. 소송에 참여하지 않아 급여 퇴출된 업체 입장에선 연 89억원 규모의 기대손실이 발생한 셈이다. 소송에 참여하지 않은 업체 입장에서는 이번 판결로 인한 직접적인 구제 효과를 기대하기 어려운 만큼, 단기적인 기대손실은 불가피하다는 평가가 나온다. 법원의 급여삭제 취소 판결 효력은 원칙적으로 소송 당사자에게만 미치기 때문이다. 소송 미참여 업체들은 행정소송이나 급여 재신청·이의제기 절차를 통해서만 급여지위 회복을 시도할 수 있을 것이란 해석이 나온다. 업계에서는 실리마린 판결 확정이 시장에 미치는 효과가 제품별로 당분간은 뚜렷하게 갈릴 것으로 보고 있다. 급여 불확실성을 해소한 제품과 그렇지 못한 제품 간의 격차가 한동안 이어질 수 있다는 분석이다.

[데일리팜=최다은 기자] 일동제약이 오너 중심 경영에서 벗어나 사업 개발(BD) 전문가와 투톱 체제로 전환했다. 연구개발(R&D) 성과를 글로벌 사업화로 연결해 실적으로 증명하겠다는 구상이다. 비만 신약의 기술이전 성패가 새로운 경영 구조의 첫 시험대가 될 전망이다. '해외통 BD 전문가' 경영 전면 배치 의미 일동제약은 최근 윤웅섭 단독대표에서 윤웅섭, 이재준 공동대표 체제로 변경했다. 윤웅섭 대표는 오너 3세, 이재준 대표는 BD 전문가다. 임상 2상 진입을 앞둔 저분자 비만 치료제(ID110521156)의 기술이전(L/O) 논의를 진행하며 글로벌 사업화를 본격화하기 위해 해당 분야의 전문가를 경영 전면에 배치했다. 그동안 윤웅섭 회장은 의약품과 헬스케어를 양대축으로 하는 사업 구조를 확립하고, R&D(연구·개발) 역량 강화를 핵심 과제로 삼아 왔다. 올해는 신약 R&D를 넘어 글로벌 사업화의 원년으로 삼고, 전문경영인과의 투톱체제로 조직 체질 개선의 첫 발을 뗐다. 이재준 대표는 2022년 일동제약에 합류해 글로벌사업본부장으로 ▲해외 전략 ▲해외 영업 ▲사업 개발(BD) 등 글로벌 사업 분야를 담당한 바 있다. 2024년부터는 최고운영책임자(COO)에 올라 글로벌 분야는 물론 영업·마케팅, 연구개발, 생산 등 일동제약의 주요 사업 부문 전반을 총괄했다. 유노비아, 아이리드비엠에스 등 R&D 계열사의 대표이사도 겸직하며 신약 개발 분야에서 핵심적인 역할을 수행하고 있다. 이재준 대표는 2024년 4월 유노비아 단독대표로 취임한 바 있다. 이재준 필두 'R&D 사업 개발→ 수익 모델' 신호탄 일동제약 오너 3세 윤웅섭 회장과 회사를 이끌게 된 이재준 신임 대표이 당면한 과제는 주력 신약후보물질의 글로벌 사업화다. 기술이전을 통해 안정적인 수익 모델을 안착시켜 차세대 후보물질에 재투자하는 선순환 구조를 구축시키는 것이 BD 전문가로서 핵심 목표가 될 전망이다. 현재 일동제약이 핵심 사업 과제로 여기는 후보물질은 저분자 비만 치료제 ID110521156과 P-CAB(칼륨경쟁적위산분비억제제) 신약 후보물질인 '파도프라잔', 아데노신A1·A2A 수용체 이중 길항제 'ID119040338', 대사이상관련지방간염(MASH) 치료제 'ID119031166' 등이 있다. 최우선 과제 '비만 신약 글로벌 L/O' 이중 글로벌 사업화의 선봉으로 내세운 파이프라인은 비만·대사질환 신약 후보물질 ID110521156이다. 경구 제형이라는 차별성을 앞세워 글로벌 빅파마 및 중견 제약사들과의 협업 가능성을 타진하고 있다. 임상 단계별 성과에 따라 기술이전 또는 공동개발 등 다양한 사업화 시나리오가 거론된다. 업계 안팎에서는 이 후보물질을 통해 첫 대형 글로벌 계약을 성사시키는 것이 투톱 체제의 성과를 가늠할 바로미터가 될 것으로 보고 있다. 최근 마무리된 임상 1상에서 4주 동안 최대 13.8%의 체중 감량 효과를 나타냈다. 기존 치료제의 대표적 부작용인 위장관 장애, 간독성 문제 등의 측면에서 중대한 이상 반응 사례 없이 안전성을 보인 바 있다. 현재 임상 2상 진입을 앞두고 있다. P-CAB 제제인 파도프라잔은 현재 국내에서 대원제약과 공동 개발을 진행 중이다. 최근 미란성 위식도역류질환, 비미란성 위식도역류질환 환자를 대상으로 유효성 및 안전성을 평가하는 임상 3상에 돌입한 상태다. 운웅섭·이재준 역할 분담, 실적 변동성과도 직접 영향 이재준 신임 대표는 기존 윤웅섭 대표 체제에서 강화해 온 신약 연구개발 분야의 토대와 방향성 아래 글로벌 라이선싱과 파트너십 등 사업 개발에 전문성을 더하는 역할을 맡게 될 전망이다. 신약 후보물질의 임상 전략부터 기술이전 협상, 계약 이후의 가치 극대화까지 전 과정을 투톱 체제 하에서 정교하게 관리하겠다는 구상이다. 이 같은 전략이 현실화될 경우 일동제약은 단기 실적 변동성에서 벗어나 중장기 성장 기반을 확보할 수 있다. 글로벌 기술이전으로 유입된 마일스톤과 로열티 수익을 재원으로 차세대 비만·대사질환 파이프라인과 신규 신약 후보물질에 재투자하는 선순환 구조가 가능해진다. 업계에서는 투톱 체제가 단순한 인사 변화에 그치지 않고, 실제 글로벌 사업화 성과로 이어질 수 있을지에 따라 일동제약의 체질 개선 성패도 갈릴 것으로 보고 있다. 과거 일동제약은 일반의약품 및 헬스케어 부문에 주력했으나 신약개발로 사업 구조를 틀면서 연구개발 투자 등이 확대돼 수익성이 흔들렸다. 2021년 555억원의 영업손실을 기록하며 적자전환하더니 2022년 734억원, 2023년 539억원의 영업손실로 적자행진을 이어간 바 있다. 2023년 인력 감축을 단행하는 등 고강도 경영쇄신에 나선 결과 2024년 연간 흑자전환(영업이익 131억원)에 성공했다. 일동제약 관계자는 “이번 공동대표 체제는 단순한 조직 개편이 아니라 연구개발 성과를 글로벌 시장에서 실질적인 수익으로 연결하기 위한 전략적 선택”이라며 “비만·대사질환 신약을 시작으로 핵심 파이프라인의 기술이전과 글로벌 파트너십을 단계적으로 추진해 안정적인 수익 구조를 구축해 나갈 것”이라고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] "전 세계적으로 영유아·청소년·젊은 성인 등 다양한 연령층의 예방접종을 강화하는 글로벌 흐름을 고려할 때, 폭 넓은 군에서 접종 가능한 멘쿼드피의 등장은 수막구균 예방의료 측면에서 중요한 진전이다." 13일 사노피는 서울 중구 플라자호텔에서 수막구균 백신 멘쿼드피의 국내 출시를 기념하는 기자간담회를 개최했다. 이 자리에서 이진수 인하대병원 감염내과 교수는 멘쿼드피의 임상 결과를 설명하며 활용 가치가 높을 것으로 내다봤다. 멘쿼드피는 수막구균 혈청형 A, C, W, Y를 예방할 수 있는 4가 단백접합 백신으로, 생후 6주~55세 대상 1회 접종이 가능하다. 이 백신은 지난해 4월 허가됐으며 올해 1월 국내 시장에 본격 출시됐다. 이 백신은 국내에서 유일하게 생후 6주 이상 24개월 미만 영아에서 수막구균 A 혈청군에 대한 효능, 효과를 입증받아 승인됐다. 별도의 희석이나 혼합 과정 없이 바로 투여 가능한 액상형 제형을 적용해 의료진의 사용 편의성을 높인 것이 특징이다. 접종 일정은 생후 6주 이상 6개월 미만의 경우 총 4회, 생후 6개월 이상 24개월 미만 영아는 총 2회, 2세부터 55세까지는 1회 접종으로 예방이 가능하다. 수막구균성 감염증은 세계적으로 중요한 공중보건상의 문제로 지목돼 왔다. 이 감염증은 치명률이 약 10~14%에 이르는 법정 제2급 감염병으로, 매년 전 세계에서 50만명의 환자가 발생하고 있다. 주요 증상으로는 두통, 발열, 경부경직, 구토, 의식저하 등이 있으며, 점출혈이나 전격자색반이 동반되기도 한다. 회복 환자 중 11~19%는 청각장애, 인지장애, 신경계 질환 등의 후유증을 겪을 수 있어 예방의 중요성이 대두되는 감염증이다. 특히 수막구균 감염증은 비말 또는 직접 접촉에 의해 전파되기 때문에 단체 생활을 앞두고 있는 사람들에게 예방접종이 권고된다. 대표적으로 신입 훈련병, 기숙사에 거주할 대학교 신입생 등이 수막구균 예방접종을 고려할 수 있다. 또 아프리카 수막구균 유행지역 등 수막구균 다빈도 발생 지역 여행자 및 체류자, 사우디아라비아 메카 순례 여행자 등도 수막구균 예방접종 권고 대상에 포함된다. 그 외 보체결핍 등 면역체계 장애를 앓고 있는 자, 해부학적 또는 기능적 무비증이 있는 자 등에게 접종을 권고하고 있다. 멘쿼드피는 디프테리아 단백질을 활용했던 기존 사노피의 수막구균 예방백신과 달리 파상풍 단백질을 활용했고 항원량이 증가됐다(수막구균 혈청형 다당류 항원이 A,C,W,Y 각 4ug씩 포함되어 있던 기존 자사 백신 대비, 멘쿼드피주는 각 10ug씩 포함). 임상에서 멘쿼드피는 기존 수막구균 4가 백신과 면역원성을 평가했을 때 4개의 혈청형 모두에서 비열등성을 입증했다. 실제로 10세~55세에게 멘쿼드피주를 접종했을 경우 혈청보호율(Seroprotection)은 A 군 94.7%, C 군 95.7%, W 군 96.2%, Y 군 98.8%으로 나타났다. 또 2~9세 소아 대상 연구에서는 기존 4가 수막구균 백신 대비 비열등성을 입증했으며, 혈청보호율은 86~99%로 확인됐다. 다른 소아용 백신과 병용 접종했을 때도 안정적인 면역원성을 보였다. 이 교수는 "세계보건기구(WHO)는 각 국가별로 유해하는 수막구균 혈청군과 질병 발생 양상에 따라 적절한 백신을 선택해 접종 전략을 수립할 것을 권고하고 있다. 국내에서도 기숙사 거주 학생 등 밀집 생활자 대상으로 수막구균 백신 접종 권고되고 있다. 아프리카 등 수막구균 감염이 높ㅍ은 지역으로 여행이나 업무 목적의 방문이 증가하고 있는 만큼 개인의 안전을 위해 예방접종의 중요서이 더욱 커지고 있다"라고 강조했다. 이어 "빠르게 악화될 수 있는 질환의 위험성을 고려할 때 넓은 범위를 커버할 수 있는 멘쿼드피의 등장은 예방의료 측면에서 중요한 진전"이라며 "감염 증상은 비특이적지만 수시간 안에 패혈증, 뇌막염으로 진행될 가능성이 있어 백신 접종이 무엇보다 중요하다"라고 전했다.