[데일리팜=노병철 기자] 시오노기제약(대표 이사오테시로기)은 최근 열린 제30회 레트로바이러스·기회감염 학술대회(CROI 2023)에서 코로나19 바이러스 치료제 ‘엔시트렐비르푸마르산(제품명 조코바 정)’의 추가 임상데이터와 후유증 발현 감소 효과에 대해 발표했다. 임상 2/3상 3상 연구는 일본, 한국, 베트남에서 경증 및 중등증 환자를 대상으로 진행됐다. 중증화 위험 요인은 고려되지 않았으며, 환자의 대부분(90% 이상)은 백신 접종을 완료했다. 엔시트렐비르는 발병 72시간 이내의 환자 그룹에서 오미크론균주의 대표적인 5가지 증상(콧물 또는 코 막힘, 인후통, 기침, 발열, 피로감)이 소실될 때까지의 시간을 위약군 대비 유의하게 감소시켰다. 증상 소실까지의 시간의 중앙값은 엔시트렐비르가 167.9시간이었고, 위약군은 192.2시간으로 약 24시간의 차이를 보였다. 또한, 엔시트렐비르는 체내 바이러스 역가가 음성이 될 때까지의 시간을 위약군 대비 유의하게 단축했다. 안전성 면에서도 엔시트렐비르는 심각한 부작용이 없고 내약성이 우수했으며, 사망 사례도 보고되지 않았다. 한편, CROI 2023에서는 엔시트렐비르의 코로나 휴유증(Long COVID) 발현 감소 효과 데이터도 새롭게 발표되었다. 코로나 휴유증 연구는 발병 5일 이내에 엔시트렐비르를 복용한 후 3개월(85일), 6개월(169일)이 경과한 시점에서 증상 유무를 조사하는 방식으로 진행되었다. 복용 6개월 후까지 기침, 인후통, 권태감, 미각 및 후각 이상 등 14가지 특징적인 증상 중 하나라도 2회 이상 연속적으로 확인된 환자는 엔시트렐비르는 14.5%, 위약은 26.3%로 엔시트렐비르복용군에서 발현 비율이 유의하게 낮았다. 집중력·사고력 저하, 불면증 등 4가지 신경계 관련 증상 중 경도 이상의 증상이 하나라도 발현된 환자 비율도 위약 대비 33% 낮게 보고되었다. 이번 연구는 코로나바이러스 치료제의 부작용 발현 감소 효과를 확인하는 최초의 전향적 위약 대조 연구이며, 복용 후 약 1년(337일)까지 조사가 진행될 예정이다. 시오노기제약 이사오테시로기 대표는 "이러한 결과는 고무적이며, 앞으로도 다양한 환자를 대상으로 엔시트렐비르의 효능과 안전성을 확인할 계획"이라고 말했다. 조코바는 지난해 말 일본에서 허가를 받아 활발하게 처방되고 있으며, 한국에서는 일동제약이 지난달 4일 식품의약품안전처에 엔시트렐비르의 정식 품목허가를 신청했고, 현재 심의가 진행 중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐암치료제 '타그리소'가 1차요법 보험급여 확대에 성공할 수 있을지 주목된다. 관련업계에 따르면 한국아스트라제네카 상피세포성장인자수용체(EGFR) 타이로신키나제억제제(TKI) 타그리소(오시머티닙)가 내달 22일 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 전망이다. 이와 궤를 같이해 어제(27일) 이달 초 제기된 타그리소의 1차요법 보험급여 확대를 촉구하는 국민청원도 5만명의 동의를 얻어냈다. 환자들은 간절히 원하는데 의사들은 안 된다고 하는 기현상이 발생하고 있는 것이다. 여기에 서정숙 국민의힘 국회의원의 급여 확대 필요성에 대한 지적이 있었고 보건복지부는 이에 대한 검토 의사를 밝혔다. 여기에 제약사 역시 재정분담안 수용 등 1차요법 급여 확대를 위한 의지를 불태우고 있다. 이미 만 4년이 넘었다. 2018년 12월 국내에서 1차요법 적응증을 추가한 타그리소는 2019년 급여 확대를 노렸지만 같은 해 10월 암질심에서 1차요법에서 전체생존기간(OS, Overall Survival)을 확인한 3상 FLAURA 연구의 전체 데이터가 공개될 때까지 기다려야 한다는 결론과 함께 보류 판정을 받았다. 이후 FLAURA 연구의 전체 데이터 추가 제출과 함께 정부가 제안한 재정 분담안 대부분에 대한 수용 의사를 개진했음에도 불구, 임상적 유용성에 문제가 있다는 위원들(전문의)의 반대에 부딪혀 결국 타그리소의 급여권 진입이 좌초됐다. 당시 타그리소의 1차요법 급여 좌초의 가장 큰 원인은 FLAURA의 아시아인 하위분석이었다. 연구를 통해 드러난 타그리소의 OS는 38.6개월로 1세대 약물인 '이레사(게피티닙)'와 '타쎄바(엘로티닙)' 대비 6.8개월 개선 효능을 입증했다. EGFR TKI 중 최초라는 점, 연구윤리 상 1세대 약물에서 T790M 변이가 확인된 환자의 크로스오버(Cross over) 처방을 인정했다는 점을 감안하면 고무적인 면이 있다. 하지만 아시아인 대상 하위분석의 위험비(HR, Hazard Ratio)였다. 타그리소의 아시아인 대상 HR이 0.995에 불과했다. 0.995라는 수치는 '1'을 기준으로 격차가 0.005라는 얘기로, 사실상 대조군과 차이가 없다는 의미다. 이를 근거로 학계에서는 "한국인이 속한 아시아인에서 타그리소의 OS는 신뢰할 수 없다"는 의견이 제기됐고 암질심 결과에도 지배적인 영향을 미쳤다. 그러나 대규모 임상 연구를 볼때 하위분석 자체를 달리 보는 시각도 적잖다. 연구에서 1차평가변수가 있고, 해당 목적을 충족했을 때 하위분석은 어디까지나 '참고'의 의미로 제시된다. 이는 단순히 의학을 넘어 사실상 모든 학계에서 통용되는 개념이다. 이미 연구의 목적인 OS 입증에 성공했는데 하위분석이 급여 불가의 핵심 요인이 된 것이다. 과거를 넘어, 이제 또 한번 암질심이라는 관문을 눈 앞에 두고 있다. 타그리소가 장착한 무기는 약가인하와 지난해 발표된 리얼 월드 데이터이다. 재정과 유효성 측면에서 무게를 늘린 셈이다. 타그리소가 이번엔 다른 결과를 도출할 수 있을지 귀추가 주목된다. 한편 타그리소의 리얼 월드 연구는 지난 2018년부터 2020년까지 EGFR 변이 비소세포폐암 환자 660명을 대상으로 실제 임상 현상에서 타그리소의 1차 치료제 효과를 평가한 리얼월드연구다. 583명이 첫 치료제로 타그리소를 투여했으며, 76명은 다른 EGFR 표적항암제를 투여했다. 실제 측정은 타그리소 투여군인 583명을 대상으로 6개월마다 이뤄졌다. 추적 기간 중앙값은 24.6개월이다. 그 결과, 타그리소를 투여한 환자들의 전체 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 20.0개월로 나타났다. 이는 타그리소의 글로벌 3상 연구 FLAURA의 mPFS 18.9개월보다 더 긴 수치다. 변이 종류 별로 살펴보면 엑손19 결손군과 L858R 치환군의 mPFS는 각각 23.5개월, 17.0개월이었다. 또한 OS 중앙값은 40.9개월로 3년 이상의 전체 생존을 다시 한 번 확인했다.

[데일리팜=황진중 기자] 미국에서 전문의들이 휴미라 바이오시밀러 중 대체처방이 가능한 제품을 선호한다는 설문 결과가 나왔다. 27일 업계에 따르면 카디널헬스는 휴미라 바이오시밀러를 처방할 때 어떤 특징이 가장 중요한지 묻는 설문에 응한 피부과, 류마티스내과, 소화기내과 전문의 등 301명 중 60%가 대체처방이 가능한 약물을 선호한다고 답했다는 내용의 보고서를 공개했다. 세부적으로는 피부과 전문의 126명 중 70%가 상호교환 지정 여부가 중요하다고 답했다. 류마티스내과 전문의는 103명 중 60%가 가장 중요하다고 답변했다. 소화기내과 전문의 72명 중 65%가 매우 중요하다고 응답했다. 중요하지 않다고 답한 비율은 피부과 5%, 류마티스내과 4%, 소화기내과 3%를 나타냈다. 대체가능한 휴미라 바이오시밀러를 처방하는 것을 선호하는지 물은 질문에는 피부과 전문의 25%, 류마티스내과 전문의 18%, 소화기내과 25%가 매우 그렇다고 답했다. 그렇다라고 응답한 전문의는 각각 41%, 44%, 39%다. 그렇지 않다거나 매우 그렇지 않다고 대답한 피부과 전문의는 12%, 류마티스내과 전문의는 12%, 소화기내과 전문의는 14%다. 각 전문의는 고농도 휴미라 바이오시밀러에 대해 유사한 비율로 중요하다고 답했다. 피부과 전문의 48%, 류마티스내과 전문의 43%, 소화기내과 전문의 46%가 고농도 제형이 매우 중요하다고 강조했다. 각 과별로 43%, 50%, 47% 전문의가 다소 중요하다고 답했다. 중요하지 않다고 응답한 전문의 비율은 각각 9%, 7%, 7%를 나타냈다. 천연고무(라텍스) 성분을 제거한 바이오시밀러가 처방시 중요하다고 답한 의사 비율은 44~46%로 유사했다. 통증을 유발하는 것으로 알려진 구연산염 제거가 중요하다고 응답한 전문의 비율은 차이를 나타냈다. 피부과 전문의는 41%가 매우 중요하다고 답했지만 류마티즘내과와 소화기내과 전문의는 각각 62%, 67% 매우 중요하다고 강조했다. 다소 중요하다를 선택한 피부과 전문의는 46%로 류마티스내과 전문의 33%, 소화기내과 26% 대비 높았다. 사전충전형주사기나 자동주사기 등 사용편의성에 대해 매우 중요하다거나 다소 중요하다고 답변한 전문의는 피부과 97%, 류마티스내과 97%, 소화기내과 99%였다. 총평을 보면 피부과 전문의 72%는 사용편의성이 높은 것이 처방에 가장 영향을 줄 것으로 봤다. 이어 대체처방이 가능한 약물이 70%를 차지했다. 류마티스내과 전문의 62%는 구연산염 제거 제품을 가장 선호하는 것으로 나타났다. 상호교환성 지위 확보 제품 선호도는 60%를 기록했다. 소화기내과 전문의는 사용편의성과 구연산염 제거와 관련해 각각 69%, 67%가 중요하다고 강조했다. 휴미라 바이오시밀러에 대한 가장 큰 우려는 안전성과 효능이다. 피부과 전문의 70%, 류마티스내과 전문의 64%, 소화기내과 전문의 33%가 휴미라 바이오시밀러 안전성과 효능을 주요 우려사항으로 꼽았다. 환자를 위한 비용 절감, 실제 임상 데이터(RWD) 증거도 휴미라 바이오시밀러 처방과 관련한 전문의들의 주요 관심사 중 하나로 조사됐다.

[데일리팜=정새임 기자] 대웅제약은 최근 국산 34호 신약 '펙수클루(성분명 펙수프라잔)와 아스피린 병용요법 임상 결과가 국제학술저널 '파마슈틱스(Pharmaceutics)'에 등재됐다고 27일 밝혔다. 해당 연구는 아스피린 부작용 예방을 위한 P-CAB 제제 펙수프라잔 복용 가능성을 확인하기 위한 1상 임상이다. 논문명은 '건강한 피험자에서 새로운 칼륨 억제제(P-CAB)인 펙수프라잔과 아스피린 사이의 약력학적 및 약동학적 약물 상호작용 평가를 위한 임상 연구'다. 아스피린은 통증 경감과 더불어 심뇌혈관 질환의 1차 및 2차 예방에 있어 중추적인 역할을 하는 의약품이다. 하지만 아스피린을 복용 시 위궤양 또는 십이지장 궤양 부작용이 나타날 수 있기 때문에 이를 예방하기 위한 방법으로 양성자 펌프 억제제(PPI)를 병용하는 것이 권고되고 있다. 약효 발현에 시간이 걸리는 PPI 제제를 대체하기 위한 시도로 P-CAB 제제가 개발되고 있다. 펙수클루와 같은 P-CAB 계열은 약물 활성화 과정 없이 양성자 펌프에 작용해 효과 발현이 빠르며, 가역적-경쟁적 결합으로 복용 첫날부터 최대 약물 효과를 나타낸다. 임상은 건강한 성인 22명을 대상으로 펙수클루(80mg)와 아스피린(500mg)을 2~3주간 투약하고, 투약 48시간 후 채혈을 통해 약동·약력학적 지표를 평가했다. 그 결과 약력학적 지표인 혈소판 응집률은 병용 투여군이 아스피린 단독 투여군과 통계적으로 유사한 것으로 나타났다. 약동학적 지표인 약물 및 대사체 혈중 농도 비교에서도 임상적으로 유의한 약물 상호작용이 나타나지 않았다. 안전성 및 내약성 결과 또한 이상반응과 약물이상반응 모두 발현율에서 통계적으로 유의한 차이가 없었다. 이창재 대웅제약 대표는 "이번 임상을 통해 펙수클루와 아스피린의 병용 투여에 문제가 없음을 확인했으며, 이는 아스피린을 복용하고 있는 환자들에게 새로운 옵션으로 공고히 자리매김할 것으로 기대된다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 익수제약은 식품안전관리인증기준 'HACCP' 인증을 획득했다고 27일 밝혔다. HACCP은 식품 원재료부터 제조, 가공, 보존, 유통, 조리 단계를 거쳐 최종 소비자가 섭취하기 전까지 각 단계에서 발생할 우려가 있는 위해 요소를 규명하는 등 식품의 안전성을 확보하기 위한 과학적인 위생관리체계다. 익수제약은 HACCP 인증 획득으로 안전한 제조관리와 고도화된 위생관리 체계를 구축해 보다 고품질과 안전한 제품을 생산할 수 있게 됐다. 회사 관계자는 "소비자들의 식품 안전 강화에 대한 니즈를 충족할 수 있고 생산 제품에 대한 신뢰도를 더욱 높일 수 있는 발판이 마련돼 매출액 증가도 기대하고 있다. HACCP 인증을 통해 고객들에게 신뢰받을 수 있는 고품질 상품을 지속적으로 제공하겠다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 녹십자의 희귀질환치료제 ‘헌터라제’가 내수 시장에서 점유율 80%를 넘어섰다. 과거 시장을 독식하던 '엘라프라제'와 매출 격차를 4배 이상 벌리며 독주체제를 구축했다. 27일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 지난해 헌터라제 매출은 244억원으로 전년보다 6.1% 늘었다. 지난 2012년 국내 허가를 받은 헌터라제는 세계에서 두 번째로 개발된 헌터증후군 치료제다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 100명 미만이다. 헌터라제는 2019년 360억원의 매출을 기록한 이후 2020년 315억원, 2021년 230억원으로 하락세를 나타냈지만 지난해에는 3년 만에 반등했다. 헌터라제 발매 전까지 국내에서 처방 가능한 헌터증후군 치료제는 엘라프라제가 유일했다. 엘라프라제의 지난해 매출은 67억원으로 전년보다 25.3% 감소했다. 엘라프라제는 2020년 매출 133억원에서 2021년 90억원으로 떨어졌고 지난해에는 더욱 하락했다. 분기별 매출을 보면 점차적으로 헌터라제와 엘라프라제의 격차가 커지는 모습이다. 지난해 1분기 헌터라제의 매출은 57억원으로 엘라프라제(17억원)를 크게 앞서며 77%의 점유율을 기록했다. 헌터라제의 시장 점유율은 작년 2분기와 3분기에 각각 78%로 소폭 상승했다. 작년 4분기 헌터라제의 매출은 62억원으로 엘라프라제(15억원)보다 4배 이상 앞서며 점유율 81%를 기록했다. 헌터라제의 내수 시장 점유율이 80%를 넘어선 것은 발매 이후 처음이다. 전체 시장 규모는 정체를 나타내고 있다. 지난해 헌터증후군 치료제 2종 매출 합계는 311억원으로 전년대비 2.8% 감소했다. 2020년 449억원에서 2년 새 30.7% 줄었다. 환자 수가 제한적인 특성 상 내수 시장에서 매출 확장은 한계가 있다는 평가다. 헌터라제는 경쟁 제품보다 저렴한 약가를 무기로 시장 지배력을 더욱 강화하는 모습이다. 헌터라제의 보험상한가는 225만4200원으로 엘라프라제(265만1616원)보다 17.6% 저렴하다. 헌터라제는 체중 1kg당 0.5mg을 주 1회 투여하도록 허가 받았다. 체중 36kg 소아의 경우 1회 투여량 18mg 기준 676만2600원의 약값을 부담해야 한다. 이를 1년으로 환산하면 3억5166만원이다. 환자 수는 적지만 경쟁 약물이 많지 않고, 평생 효소를 보충해줘야 한다는 질환의 특성으로 인해 고수익이 가능하다.

[데일리팜=김진구 기자] 일동제약은 당뇨병 치료제 '큐턴'과 관련한 학술 심포지엄을 개최하고 2형 당뇨병 치료 약제와 병용요법 등에 대한 최신 지견을 공유했다고 27일 밝혔다. 큐턴은 DPP-4 억제제인 삭사글립틴(상품명 온글라이자)과 SGLT2 억제제인 다파글리플로진(상품명 포시가)을 조합한 복합제다. 2017년 미국 식품의약국(FDA)과 2016년 유럽의약품청(EMA) 허가를 취득, 국내에서는 2021년부터 판매됐다. 심포지엄은 이달 9월 서울, 14일 부산, 23일 광주에서 각각 진행됐다. 심포지엄에서는 '제2형 당뇨병의 조기 집중 치료의 중요성과 관련 약제의 사용' 등을 주제로 세션 발표와 토론이 이뤄졌다. 또, 당뇨 복합제인 '큐턴'과 관련한 임상연구 결과도 소개돼 주목을 끌었다. 발표에 따르면 삭사글립틴·메트포르민 2제 요법에 다파글리플로진 또는 위약을 추가로 병용하는 3제 요법을 52주간 시행한 임상 3상 결과, 3제를 모두 사용한 환자군이 삭사글립틴·메트포르민 2제 요법 환자군에 비해 추가적인 혈당 강하 및 당화혈색소(HbA1c) 목표치 도달률 측면에서 개선 효과를 보였다. 저혈당 부작용은 추가 발생하지 않은 것으로 나타났다. 부산 심포지엄의 좌장을 맡았던 원규장 교수(대한당뇨병학회 이사장·영남대병원 내분비내과)는 "2형 당뇨 환자 치료 시 혈당 조절 실패 위험을 낮추기 위해서는 초기에서부터 병용 요법 등과 같은 적극적 치료법이 고려되어야 한다"며 "DPP-4 억제제와 SGLT-2 억제제는 상호 시너지를 기대할 수 있는 이상적인 병용 조합"이라고 강조했다. 일동제약 관계자는 "큐턴은 DPP-4 억제제인 삭사글립틴과 SGLT2 억제제인 다파글리플로진을 조합한 복합제로 다양한 연구를 통해 확인된 효과와 안전성 프로파일은 물론, 복약 편의성 측면에서도 장점이 있다"며 "당뇨병 치료제 병용 처방과 관련한 보험급여 확대 등 새롭게 바뀌는 기준을 고려해 의료 정보 전달을 비롯한 학술 마케팅을 지속적으로 전개할 계획"이라고 말했다.

[데일리팜=황진중 기자] 한국신약개발연구조합은 지난 24일 서울 삼정호텔 제라늄홀에서 국내 바이오헬스 산업 발전과 글로벌 혁신성장을 위해 바이오헬스투자협의체를 발족했다고 밝혔다. 투자협의체에는 바이오헬스 산업계 투자기관, 민간·공공 바이오클러스터, 대학, 연구기관, 기술지주회사, 스타트업 엑셀러레이터, 창업지원기관 등 각 분야 기업과 기관이 참여했다. 투자협의체는 유망 바이오벤처와 스타트업 발굴, 투자, 성장지원, 제휴협력 촉진을 위한 오픈이노베이션 플랫폼이다. 참여기관 간 상호협력체계에 기반을 두고 유명 바이오벤처와 스타트업의 전국 단위 발굴과 투자, 제휴 등을 촉진할 계획이다. 상생협력 환경을 조성해 바이오, ICT, 디지털플랫폼, 융복합 기술분야 투자와 제휴를 이끌어 시장 패러다임 변화에 대응할 방침이다. 투자협의체 공동 운영기관으로 제약바이오 기업, 투자기관, 바이오클러스터 등 전국 기업과 기관 67곳이 참여했다. 주요 참여사는 대웅제약과 CKD창업투자, 삼성증권, 한화투자증권 경기도경제과학진흥원, 분당서울대학교병원, 아주대의료원, 한국생명공학연구원, NICE평가정보 등이다. 신약조합은 각 분야별 참여기관과 협력을 통해 지역 한계를 극복할 수 있는 투자, 제휴 협력 사업을 추진할 예정이다. 바이오헬스분야 산·학·연·벤처·스타트업을 발굴하고 바이오분야 유망 기술 DB를 구축하면서 정보교류 플랫폼을 운영할 방침이다. 신약조합은 투자포럼과 투자 설명회, 정기 세미나, 심포지엄 등 교류회도 정기적으로 운영할 계획이다. 바이오벤처·스타트업을 대상으로 지속가능 혁신·경영 전문성 제고를 위한 교육연수사업도 운영할 예정이다. 대학, 연구기관 등 보유 유망 기술·플랫폼의 사업화 촉진을 위한 산학연 연계 기술창업법인 설립을 추진할 계획이다. 기술사업화, 투자 촉진을 위한 펀드 결성 및 운영 등의 사업도 추진할 예정이다. 신약조합은 바이오헬스 분야 창업, 투자, 기술사업화 지원을 위한 공동 운영 참여 기관을 지속 확대할 방침이다.