[데일리팜=황진중 기자] 초기 알츠하이머병 치료제 '레카네맙(제품명 레켐비)'이 미국 식품의약국(FDA)의 가속 승인을 받았다. 국내 제약바이오 기업 중에서는 아리바이오와 젬백스가 알츠하이머병 치료제 후보물질 임상에 속도를 내고 있다. 디앤디파마텍, 메디프론, 차바이오텍, 뉴로라이브, 이수앱지스, 엔케이맥스 등도 전임상이나 임상 1상을 진행 중이다. 9일 업계에 따르면 FDA는 지난 6일(현지시간) 에자이와 바이오젠이 공동 개발한 초기 알츠하이머병 치료제 레카네맙을 가속 승인 했다. 승인은 800여명을 대상으로 연구한 임상 2b상시험 결과에 기반을 뒀다. 최종 허가는 약 1800명을 대상으로 진행한 3상 최종 결과를 검토한 후 결정된다. 레카네맙 가속 승인으로 국내에서 알츠하이머병 치료제를 개발하고 있는 기업에 대한 관심이 높아지고 있다. 미국 알츠하이머협회에 따르면 전 세계 알츠하이머 등 치매환자는 2023년 7562만명을 기록할 것으로 예상된다. 경제협력개발기구(OECD) 국가에서만 2798만명을 나타낼 것으로 전망된다. 치료제 시장 규모는 2015년 기준 3조5000억원에서 2024년 13조5000억원으로 성장할 것으로 추정된다. 아리바이오는 FDA로부터 임상 3상시험계획을 허가 받은 경구용 알츠하이머병 치료제 'AR1001'의 환자 투약을 최근 개시했다고 발표했다. AR1001은 알츠하이머병 진행 억제와 환자 기억력·인지기능을 높일 수 있는 다중기전 알츠하이머병 신약 후보물질이다. 경구용으로 개발되고 있어 복용 편의성이 높다는 장점이 있다. 아리바이오는 미국 전역 약 75개 치매임상센터에서 총 800명 알츠하이머병 환자에게 AR1001 30mg과 위약을 52주 동안 투약해 안전성과 유효성을 검증할 예정이다. 1차평가지표는 임상 치매 등급 평가총점 지표(CDR-SB)의 기준선에서 52주차까지의 변화다. 2차평가지표는 인지기능 평가 지표(ADAS-Cog 13)의 기준선에서 52주차까지의 변화 등으로 설정했다. 예상 기본연구 완료일은 2025년 12월이다. 목표 최종연구 완료일은 2027년 12월이다. 젬백스앤카엘은 앞서 국산 21호 신약으로 조건부 승인됐다가 2020년 허가가 취소된 '리아백스(GV1001)'를 약물 재창출을 통해 알츠하이머병 치료제로 개발하고 있다. 국내에서 임상 3상과 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)다. GV1001 국내 임상은 알츠하이머 환자 936명을 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12 mg을 피하(SC) 투여해 유효성과 안전성을 평가하는 연구다. 글로벌 임상 2상은 미국에서 77명 유럽에서 108명 등 총 185명을 대상으로 진행된다. 예상 기본연구 완료일은 올해 7월이다. 목표 최종연구 완료일은 2024년 9월이다. 디앤디파마텍은 100% 자회사인 미국 뉴럴리(Neuraly)를 통해 퇴행성 뇌질환 신약 후보물질 'NLY01' 임상 2b상을 진행할 방침이다. 지난 2020년 11월 2b상 시험계획(IND)을 FDA로부터 허가 받았다. NLY01은 신경염증 반응의 근본 원인이 되는 미세아교세포의 활성화를 억제함으로써 성상교세포의 과활성화 과정을 선택적으로 차단해 신경 독성물질의 분비를 막는 기전의 후보물질이다. 뇌신경세포를 보호하고 뇌 신경염증 반응을 차단함으로써 파킨슨병, 알츠하이머병 등 다양한 퇴행성 뇌질환에 적용이 가능할 것 보인다. NLY01은 우선 파킨슨병을 대상으로 임상 2상이 진행 중이다. 예상 기본연구 완료일자와 최종연구 완료일자는 올해 3월이다. 차바이오텍은 줄기세포 치료제 기반의 알츠하이머병 치료제 후보물질을 개발 중이다. 차바이오텍의 알츠하이머병 치료제 'CB-AC-02'는 태반 조직에서 추출한 기능성 세포를 이용해 대량배양 기술과 세포동결 기술에 기반을 두고 개발되고 있다. 이는 기성품(off-the-shelf) 형태로 저비용& 8729;고효능의 동결 세포치료제로 볼 수 있다. 임상 단계는 1/2a상이다. 엔케이맥스는 멕시코에서 알츠하이머 환자를 4개 군으로 구분해 임상 1상을 진행하고 있다. 후보물질은 SNK01이다. 면역조절기능을 통해 뇌 속 환경을 개선, 알츠하이머병을 치료한다는 목표다. 뇌혈관장벽(BBB) 통과가 가능하다는 장점이 있다. SNK01은 미세아교세포가 비정상 단백질을 없앨 수 있도록 인터페론 감마를 다량 분비하게 하는 후보물질이다. 뉴로라이브는 알츠하이머 인지장애 치료제 후보물질 'NR-0701'을 개발하고 있다. NR-0701은 도네페질과 비아그라에 쓰이는 아세틸콜린분해효소 억제제 및 인산디에스테르가수분해효소(PDE) 억제제를 활용한 의약품이다. 비아그라 계열 약물의 독성을 줄이면서 신경세포의 정보 전달 능력을 극대화하는 것을 목표로 하고 있다. 국내에서 1상을 진행 중이다. 샤페론은 경증~중등도 알츠하이머병 환자를 치료하기 위한 후보물질 '누세린'을 개발 중이다. 누세린은 염증복합체 활성화를 억제하는 기전이다. 미세아교세포와 TNF 알파 생성 등을 강하게 억제해 신경염증을 완화시킬 수 있을 것으로 보인다. 누세린은 2021년 국전약품에 기술이전됐다. 샤페론은 같은 해 11월 식품의약품안전처로부터 1상시험계획을 승인 받았다. 임상 진행 시 국전약품으로부터 수령한다. 이수앱지스는 'ISU203' 전임상을 진행 중이다. 2021년부터 위탁개발생산(CDMO) 전문기업 진스크립트 프로바이오와 협력해 ISU203의 세포주 개발과 공정 개발을 진행해왔다. 임상시료 생산을 마무리했다. 메디프론은 후보물질 'MDR-0214'에 대한 국제 특허를 출원했다. MDR-0214는 알츠하이머병을 유발하는 것으로 알려진 또 다른 단백질인 타우 단백질의 변성과 응집을 막는 기전을 나타낸다. 전임상에서 인지능력과 기억력 개선 효과를 확인했다.

[데일리팜=정새임 기자] 일동제약그룹의 지주회사인 일동홀딩스는 박대창 대표이사 사장이 부회장으로 승진했다고 9일 밝혔다. 박 부회장은 제물포고등학교를 졸업하고 서울대학교 약학대학에서 제약학을 전공, 학사 학위와 약사 면허를 취득했다. 1978년 일동제약(현 일동홀딩스)에 입사해 생산·영업·기획·전략·구매 등 회사 내 주요 분야를 두루 경험했다. 2002년 상무이사에 오른 뒤 안성공장장, 생산부문장(전무이사) 등을 거쳤으며, 2018년 일동제약그룹의 지주회사인 일동홀딩스 사장으로 취임해 회사를 이끌어 왔다.

[데일리팜=노병철 기자] 국제약품(대표 남태훈, 안재만)은 최근 CMC-Na(카르복시메틸셀룰로오스나트륨) 성분의 1회용 안구건조증 치료제 원스아이점안액1%를 론칭했다고 9일 밝혔다. CMC-Na는 눈물 층의 점성을 높여줘 눈물을 안정화시켜 눈물막을 보호하고 우수한 윤활작용을 나타내 안구건조증 증상을 완화시켜주는 약리작용을 가지고 있다. 국제약품은 "보존제를 함유하고 있지 않아 눈의 상피세포에 독성을 보이지 않는 안전한 점안제"라고 설명했다. 특히, 국내에서 널리 사용되고 있는 히알루론산나트륨 성분과 유사한 안구건조증 치료효과와 함께 증상 개선 및 눈물막 안정화 효과를 나타냈다. 국제약품 마케팅 관계자는 "기존에 히알루론산 제품인 큐알론점안액 시리즈 및 디쿠아포솔나트륨 제품인‘디쿠아이점안액 제품과 더불어 이번 원스아이점안액1% 출시로 증상에 맞는 다양한 맞춤형 치료옵션을 제공할 것"이라고 밝혔다. 이어 "이번 신제품 발매를 계기로 라인업을 강화, 매년 성장하고 있는 인공눈물 시장에서 경쟁력을 확보하기 위해 다각적인 마케팅 활동을 펼칠 계획"이라며 "안구 건조증으로 불편을 호소하는 사람들에게 질환 개선 및 다양한 치료의 기회를 가질 수 있도록 더욱 노력하겠다"고 말했다. 국제약품은 이번 원스아이 점안액 출시 뿐 아니라 다양한 신제품을 출시하는 등 안과 사업 분야에서 입지를 다지고 시장을 확대해 나가고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 클루피가 'CDISC Public Training Course'를 오는 2월7일부터 9일까지 3일간 동국대학교 서울캠퍼스에서 개최한다고 밝혔다. 클루피는 신약 개발 글로벌 데이터 플랫폼 서비스 기업이다. CDISC Public Training Course는 국제 임상데이터 표준컨소시엄(CDISC : Clinical Data Interchange Standards Consortium)의 공식 교육 코스다. 미국 FDA 등 신약허가 관련 해외 규제기관들은 임상이나 비임상시험의 데이터 제출시 국제 임상데이터표준(CDISC) 적용을 의무화했거나 권고하고 있다. 클루피는 2019년 공식 발족한 'CDISC K3C(CDISC 한국본부)' 기업 대표 멤버 자격으로 이번 행사를 개최한다. CDISC Public Training Course에서 국내 바이오 기업들의 글로벌 인허가에 필요한 비임상데이터 표준(CDISC SEND)과 임상데이터 표준(SDTM)에 대한 교육코스를 준비했다. 클루피는 이번 교육 코스를 통해 국내 바이오 기업은 물론 글로벌 진출을 준비중인 국내 임상전문 CRO 기업 관계자들에게도 도움이 될 것으로 기대하고 있다. CDISC Public Training Course는 임상/비임상 분야의 관계자들이 필수적으로 참가하는 교육 프로그램으로 미국, 유럽, 일본, 중국에서는 매년 1~3회 정기적으로 개최되고 있다. 한국은 코로나19로 인해 2019년에 클루피가 대구에서 개최한 후 4년 만이다. 김기환 클루피 대표는 "Public Training Course에서 한국 최초로 CDISC Newcomer 강좌를 클루피가 CDISC와 함께 한국어로 진행할 예정이다. 올해 12월에는 한국 최초로 CDISC와 함께 'CDISC Interchange'도 준비하고 있다"고 말했다.

[데일리팜=황진중 기자] 셀트리온은 9일 미국 산호세에 있는 바이오기업 라니 테라퓨틱스와 '스텔라라(성분명 우스테키누맙)'를 경구형으로 개발하기 위한 계약을 체결했다고 밝혔다. 셀트리온은 라니 테라퓨틱스에 경구형 스텔라라(개발명 RT-111) 비임상과 임상 1상에 필요한 스텔라라 바이오시밀러 'CT-P43(성분명 우스테키누맙)'을 독점 공급한다. 향후 글로벌 개발과 판매권에 대한 우선 협상권을 갖게 된다. 라니 테라퓨틱스는 독자적인 경구용 캡슐 플랫폼 '라니필'을 통해 정맥·피하 주사제형의 단백질·항체의약품을 경구용으로 활용할 수 있는 플랫폼 기술을 개발했다. 라니필 기술로 만들어진 경구용 캡슐은 소장에서 캡슐이 분해된다. 캡슐 내에 있던 용해 가능 마이크로 니들을 통해 약물이 소장으로 전달된 후 혈관으로 옮겨진다. 경구제이지만 캡슐에 탑재한 마이크로 니들을 통해 주사제와 유사하게 약물을 전달할 수 있도록 설계된 플랫폼 기술이다. CT-P43의 오리지널의약품인 인터루킨(IL)-12, 23 억제제 스텔라라는 정맥주사와 피하주사 두 가지 제형 의향품이다. 판상형 건선, 크론병, 궤양성 대장염, 건선성 관절염 등의 적응증에 사용된다. 존슨앤드존슨(Johnson&Johnson)의 경영실적에 따르면 스텔라라는 2021년 매출 기준 91억3400만달러(약 11조8700억원)를 기록한 블록버스터 바이오의약품이다. 셀트리온은 경구형 스텔라라 개발 협업을 시작으로 CT-P43뿐 아니라 자사 제품 파이프라인 전반에 걸쳐 혁신적 약물 전달 플랫폼을 적용하는데 협업을 확대할 예정이다. 이를 통해 현재 개발중인 제품들도 차별화된 경쟁력을 가질 것으로 기대하고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국로슈는 최근 고객 파트너십&전략(Customer Partnership&Strategy) 클러스터 총괄로 김주현 디렉터를 임명했다고 9일 밝혔다. 김 신임 디렉터는 미국 시카고대학교 부스 경영대학원에서 MBA를 취득한 후 2001년 한국 존슨앤드존슨메디칼에 입사해 북아시아태평양 지역 마케팅 총괄을 거쳐 존슨앤존슨 비젼의 커머셜 엑설런스 총괄을 지낸 바 있다. 지난 2017년부터 한국로슈진단에서 당뇨관리사업부 본부장을 역임했다. 고객 파트너십&전략 클러스터는 다양한 고객들을 위한 옴니채널 파트너십 전략을 수립하고 전사적인 커머셜 역량을 개발한다. 김 신임 디렉터는 의료기기, 만성질환 및 디지털헬스케어 분야에서 지속적인 커머셜 성장을 성공적으로 이끌어낸 경험과 리더십을 바탕으로 한국로슈가 더욱 차별화된 성장 전략을 수립하는 데 기여할 예정이다. 김 신임 디렉터는 "환자, 고객을 포함한 다양한 이해관계자들과 함께 더욱 혁신적인 환자 중심 에코시스템을 조성하는 전략을 개발하고, 이를 통해 한국로슈의 지속가능한 성장에 기여하고 싶다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 한국파마는 폴리에틸렌글리콜4000 성분 변비치료제 '크리롤액'의 일반의약품 허가를 받았다고 9일 밝혔다. 크리롤액은 8세 이상의 어린이부터 성인까지 복용할 수 있는 변비 치료제다. 한국파마와 인트로바이오파마가 공동 개발했다. 제제 개발은 인트로바이오파마, 한국파마는 기술 이전 후 생산 및 허가를 진행했다. 폴리에틸렌글리콜4000은 1996년 프랑스에서 처음 발매된 후 세계적으로 널리 사용된 성분이다. 경구 복용시 장에서 흡수되지 않고 대장 내 높은 삼투압을 형성해 수분 흡수를 억제해 변비를 치료한다. 크리롤액은 액제형으로 개발한 최초의 제품이다. 기존 시판 제품의 단점인 ▲과량의 산제를 물에 녹여 복용해야 하는 불편함 ▲용해 후 용기 내 잔여 가능성 등을 개선했다. 박은희 한국파마 대표는 “크리롤액을 통해 환자들의 변비치료제 접근성을 높이고 액제형 최초 출시를 통해 해당 시장 점유를 공격적으로 늘리는 것이 목표"라고 전했다. 크리롤액은 한국파마가 2018년 네덜란드 노르진으로부터 들여온 세계 최초 1L 장세정제 '플레뷰산'에 이은 하부 위장관 의약품으로 시너지가 기대된다. 한편 한국파마는 크리롤액 외에도 고혈압 치료제 아제리아정(아젤니디핀), 위궤양 치료제 파마라푸티딘정(라푸티딘) 등 올해 10여개 신제품 출시를 준비하고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] GC셀은 9일 최고기술책임자(CTO)로 김호원 전 K2B 테라퓨틱스 최고과학연구책임자(CSO)를 영입했다고 밝혔다. GC셀은 세포치료제 연구개발 및 임상 부문 강화를 위한 결정이라고 설명했다. 김 신임 CTO는 서울대학교 약대를 졸업, 동 대학에서 석사(면역학)를 마치고 미국 UCLA 의대에서 생화학 박사학위를 취득했다. 이후 스템전트(Stemgent), 오리진(ORIG3N), 스템셀 테크놀로지(STEMCELL Technologies) 등 글로벌 바이오텍에서 세포치료 연구를 주도했다. 최근까지 미국 보스턴에 소재한 바이오텍 회사인 K2B 테라퓨틱스의 공동 창업자이자 CSO로 항암제 개발을 주도했다. GC셀 관계자는 "김 신임 CTO는 mRNA의 세포 리프로그래밍, 세포 분화, 만능줄기세포 등 세포치료제 개발 및 기획 경험이 풍부하여 향후 NK, T 등 면역세포치료제의 경쟁력 강화를 위한 R&D의 새로운 이정표를 써 줄 것으로 기대한다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 샤페론은 1월 9일부터 12일까지 JP모건 헬스케어 컨퍼런스와 연계해 진행되는 '바이오 파트너링(BIO Partnering at JPM)'에 참가한다고 9일 밝혔다. 바이오 파트너링은 세계 최대 규모의 헬스케어 투자 행사 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에 연계해 진행하는 행사다. 글로벌 바이오 기업 및 투자사들이 다양한 기술제휴 및 연구협력, 투자유치 등을 논의하는 자리다. 샤페론은 핵심 기술과 주력 파이프라인의 임상 2상 결과를 중심으로 글로벌 제약·바이오 기업들과 비즈니스 미팅을 통해 글로벌 기술이전 등 전략적 파트너십 발굴에 박차를 가할 예정이다. 특히 2상을 끝낸 2종의 치료제는 물론 미래성장동력으로 개발 중인 이중항체 면역항암제 '파필릭시맙(Papiliximab)'과 차세대 염증복합체 억제제에 대한 기술 이전 논의를 진행할 예정이다. 샤페론은 독자적인 염증복합체 억제제 기술을 기반으로 아토피 피부염 치료제 '누겔(NuGel)'과 코로나19폐렴 치료제 '누세핀(NuSepin)', 알츠하이머 치매 치료제 '누세린(NuCerin)'을 개발하고 있다. 누겔은 현재 미국 임상을 앞두고 있다. 누겔 치료 반응성을 예측할 수 있는 바이오마커를 자체 개발해 지난해말 특허를 출원했다. 아토피 피부염 치료제 개발에서 세계 최초로 정밀의학 기술을 도입했다. 누세핀은 현재 다국가 임상 2b/3상을 진행 중이다. 최근 임상 등록 환자수는 목표의 약 70%에 달한다. 누세핀은 바이러스 자체를 직접 사멸하는 게 아니라 바이러스 감염으로 인해 환자의 면역 반응이 과도해지면서 생기는 폐렴 등을 관해하는 치료제다. 이에 다양한 코로나 바이러스 변이주에 의한 감염환자 증가에도 범용적인 항염증 치료효과로 대응할 수 있을 것으로 평가된다. 샤페론 관계자는 "이번 바이오 파트너링 참가를 통해 글로벌 제약사들과 미팅을 진행해 회사의 기술 우수성과 연구 성과를 알리고 글로벌 파트너십을 발굴할 예정"이라고 밝혔다.