[데일리팜=천승현 기자] 한미약품은 내달 1일자로 연구개발(R&D) 센터장에 최인영 상무(52)를 임명한다고 21일 밝혔다. 1998년 한미약품 연구원으로 입사한 최 상무는 연세대와 동 대학원에서 생물학을 전공하고, 성균관대 대학원에서 생명약학 박사 학위를 취득했다. 최 상무는 한미약품 바이오신약의 핵심 플랫폼 기술 '랩스커버리'를 적용한 다양한 바이오신약 개발을 총괄했다. 한미약품이 차세대 성장동력으로 삼고 있는 세포유전자치료제, mRNA 등 분야에서도 고도의 전문성을 보유하고 있다는 평가다. 최 센터장은 한미약품에 연구원으로 입사해 25년간 R&D 센터에서 근무하면서 연구원들간 소통과 협력을 주도하고 조직 내 화합의 리더십을 발휘해 왔다는 평가를 받는다. 한미약품은 "신임 최인영 센터장은 주력 파이프라인인 ‘랩스커버리’ 기반 바이오신약 및 약물 지속형 기술을 고도화하면서 새로운 모달리티인 세포·유전자 치료제와 mRNA 기반 항암백신, 표적 단백질 분해 약물 등으로 한미의 R&D 역량과 잠재력을 더욱 키울 수 있는 적임자”라고 평가했다.

[데일리팜=이석준 기자] 하나제약은 먼디파마와 574억원 규모의 의약품 위탁생산계약을 체결했다고 21일 공시했다. 계약금액은 최근 매출액의 27.21%에 해당되며 계약기간은 2027년 12월31일까지다. 공급 지역은 일본이며 발주처 요청 수량에 맞춰서 공급한다.

[데일리팜=천승현 기자] SK그룹 의약품 위탁생산(CMO) 사업의 수익성이 악화했다. 올해 들어 1분기에 이어 2분기 연속 적자를 기록했다. 매출 성장세도 한 풀 꺾였다. 생산 설비 증설로 일회성 비용이 발생했고 고객사 요청으로 생산 일정이 연기됐다. 21일 SK에 따르면 SK팜테코는 지난 2분기 영업손실이 150억원으로 전년동기대비 적자전환했다. 지난 1분기 150억원의 영업손실을 기록한 이후 2분기 연속 적자를 냈다. 상반기 누적 적자 규모는 300억원으로 집계됐다. 2분기 매출액은 2140억원으로 전년보다 0.5% 감소했다. 상반기 누적 매출은 4110억원으로 전년대비 6.8% 줄었다. 2020년 1월 미국 캘리포니아주에 설립된 SK팜테코는 SK그룹의 의약품 위탁생산(CMO)을 총괄하는 법인이다. SK팜테코는 SK바이오텍, SK바이오텍아일랜드, 앰팩(AMPAC), 이포스케시 등 4개 법인을 통합 운영한다. 미국, 유럽 등 현지에 생산기지를 직접 구축해 CMO 사업을 전개하는 현지화 전략을 구사하고 있다. SK팜테코는 2021년 1분기 3억원의 적자를 기록한 이후 지난해까지 7분기 연속 흑자를 나타냈지만 올해 들어 수익성이 악화했다. 회사 측은 “일회성 비용 발생 및 고객사 요청에 따른 신규 제품 생산일정 연기로 영업손실이 발생했다”고 설명했다. 미국 버지니아 생산설비 증설 관련 비용이 2분기에 반영됐다. SK팜테코는 작년 4분기 2490억원의 매출 신기록을 세웠지만 올해 들어 주춤했다. SK팜테코는 지난해 매출 9070억원을 기록했다. SK팜테코는 한국(SK바이오텍), 유럽(SK바이오텍아일랜드), 미국(앰팩), 이포스케시(유럽) 등 4곳의 생산기지가 하나의 법인으로 통합 운영되는 구조다. 국내를 비롯해 유럽과 북미에 생산기지를 확보한 상태다. 국내 생산기지를 담당하는 SK바이오텍은 2015년 4월 SK바이오팜의 원료의약품 사업을 물적분할해 설립됐다. 2016년 SK가 SK바이오텍을 100%로 자회사로 편입했다. SK는 유상증자 참여 방식으로 2016년 3월 400억원, 2017년 11월 1725억원을 투자했다. SK바이오텍은 자체기술로 신약 원료의약품을 개발하는 사업을 영위한다. SK바이오텍아일랜드는 지난 2017년 6월 SK바이오텍이 1700억원에 인수한 BMS아일랜드 공장이 전신이다. SK는 2019년 미국 바이오제약 CDMO인 앰팩의 지분 100%를 사들이며 미국 생산기지를 확보했다. 앰팩은 캘리포니아, 텍사스, 버지니아주 등에 생산시설을 보유 중이다. SK바이오텍, SK바이오텍아일랜드, 앰팩 등 3개 법인은 합성의약품을 생산한다. SK팜테코는 2021년 3월 프랑스 유전자·세포치료제 원료의약품 위탁생산 업체 이포스케시를 인수하면서 바이오의약품에도 사업 영역을 확장했다. SK팜테코는 지난해 6510억원의 매출을 올렸다. SK는 2025년까지 글로벌 톱5 CMO로 성장하겠다는 계획이다. SK팜테코는 지난해 CBM에 3억5000만 달러(약 4200억원)를 투자해 2대 주주로 올라섰다. CBM은 세포·유전자 치료제의 핵심 원료인 플라스미드(Plasmid) DNA 디자인·생산부터 바이러스 벡터 생산, 세포주 생산, 세포 처리, 분석 시험 및 최종 완제품에 이르는 전 과정에 핵심 R&D 역량을 보유하고 있다. 플라스미드는 유전자 치료제의 원료물질로 이용되며 mRNA의 주원료로 사용되며 최근 가치가 더욱 높아지고 있다. CBM은 글로벌 성장세에 힘입어 2025년까지 70만㎡ 규모의 세계 최대 세포유전자 치료제 생산설비를 구축하겠다는 목표다. SK팜테코 측은 “하반기 이월 제품 매출 회복으로 수익성 개선을 전망한다”라고 내다봤다. SK팜테코는 ADC, 올리고핵산 등 고성장 분야로 포트폴리오를 다각화 할 계획이다. 링커 및 페이로드 제조기술 바탕으로 항체 생산 기술을 보유한 파트너십을 도모할 예정이다. 기존에 보유한 합성 위탁개발생산(CDMO) 기술을 활용한 올리고핵산 제조 연구개발과 생산을 추진할 계획이다.

[데일리팜=김진구 기자] 뇌질환 영상 인공지능(AI) 솔루션 전문기업 뉴로핏은 싱가포르에서 진행된 아시아-오세아니아 신경영상의학회 학술대회(The Asian-Oceanian Congress of Neuroradiology 2023, 이하 AOCNR 2023)에 참가했다고 21일 밝혔다. 이번 학회에서 뉴로핏은 부스 전시를 통해 주력 제품인 뇌신경 퇴화 영상 분석 소프트웨어 ‘뉴로핏 아쿠아(Neurophet AQUA)’와 PET 자동 영상 분석 소프트웨어 ‘뉴로핏 스케일 펫 (Neurophet SCALE PET)’을 선보였다. 지난 4월 싱가포르 보건과학청(Health Sciences Authority)으로부터 의료기기 인증을 획득한 뉴로핏 아쿠아는 뇌 MRI(자기공명영상)를 AI 기술로 분석해 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머병, 혈관성 치매 등에서 관찰되는 뇌 위축과 백질의 변성을 분석하는 뇌 영상 분석 소프트웨어다. 회사에 따르면 자체 개발한 AI 엔진을 기반으로 5분 만에 뇌 영상 분할과 분석이 가능하다. 분석 실패율은 0%로 모든 인종, 나이, 성별과 관계없이 뇌 영상 분석이 가능한 점이 특징이다. 지난해 싱가포르 인증을 획득한 뉴로핏 스케일 펫은 PET(양전자 방출 단층 촬영) 영상과 MRI를 결합해 알츠하이머병 바이오마커를 정량적으로 분석하는 소프트웨어다. 알츠하이머병 원인 물질로 알려진 아밀로이드 베타 단백질의 뇌 피질 침착을 정량적 수치로 제공한다. 이번 학술대회에서 뉴로핏은 알츠하이머병 치료제 관련 뇌 영상 분석 기술도 소개했다. 최근 등장한 알츠하이머병 치료제는 뇌에 쌓이는 아밀로이드 베타 단백질을 제거하는 항 아밀로이드 항체 치료제다. 치매 극복의 전환점이 될 것으로 평가받는 알츠하이머병 치료제는 항 아밀로이드 항체 치료제 부작용인 ‘ARIA(Amyloid-Related Imaging Abnormalities, 아밀로이드 관련 영상 이상)’가 발생하는 문제점이 있다. 뉴로핏은 뇌 MRI 영상 중 T2-FLAIR 영상에서 발견되는 ARIA-E(부종)와 GRE 또는 SWI 영상에서 발견되는 ARIA-H(미세출혈)에 대한 인공지능 분석 기술을 보유하고 있다. 알츠하이머병 치료제를 투여하는 과정에서 ARIA에 대한 모니터링이 필수적인데 뉴로핏의 뇌 영상 기술을 활용하면 ARIA 부작용에 대한 분석이 가능할 것으로 기대하고 있다. 빈준길 뉴로핏 대표이사는 “이번 ‘AOCNR 2023’에서 해외 의료진 및 신경 영상 업계 종사자들에게 독보적인 뇌 영상 분석 기술을 적극적으로 알렸고 뉴로핏의 우수한 기술력에 대한 찬사를 받았다”며 “의료기기 시장의 높은 성장성과 잠재력을 지니고 있는 싱가포르를 동남아시아 시장 진출의 거점으로 삼아 동남아 시장에서 가시적인 성과를 낼 수 있도록 적극적인 영업 및 마케팅 활동을 진행하고 있다”고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 휴젤은 '바이리즌 스킨부스터 HA'에 대한 논문이 SCI급 국제 학술지 '저널 오브 코스메틱 더마톨로지(Journal of cosmetic dermatology)'에 채택됐다고 21일 밝혔다. 이 연구는 뺨에 주름이 있고 피부 탄력성이 저하된 만 30세 이상 60세 이하 성인 남녀 20명을 대상으로 바이리즌 스킨부스터 HA를 2주 간격으로 3회 주사해 피부 주름 및 탄력 개선에 대한 유효성 및 안전성을 평가했다. 연구 결과에 따르면, 바이리즌 스킨부스터 HA 투여 후 8주차에 평균 주름 중증도 지수가 40% 감소했고 12주차까지 그 지수가 약 33%로 유지됐다. 피부 주름 높이·거칠기·탄력·모공 크기·수분·광택 등 지표도 통계적으로 유의미하게 개선됐으며 중대한 이상 사례는 보고되지 않았다. 휴젤 관계자는 "이번 국제 학술지 채택으로 바이리즌 스킨부스터 HA의 경쟁력을 입증할 수 있게 됐다. 근거 중심 마케팅으로 바이리즌 스킨부스터 HA만의 차별화된 가치를 알리고 시장 내 영향력을 적극적으로 확대해 나갈 계획"이라고 말했다. 바이리즌 스킨부스터 HA는 고함량 HA 성분의 주사형 제품으로 지난해 1월 출시됐다. 가교제(Cross linker) 결합을 최소화해 분자 간 간격을 확보해 수분 유지력을 높였다. 미세한 입자 크기와 소프트한 물성으로 시술 시 주입감을 높이고 '틴들현상(tyndall effect)' 발생을 최소화했다.

[데일리팜=김진구 기자] JW신약은 SK바이오사이언스의 독감백신 '스카이셀플루 4가'의 판매를 재개한다고 21일 밝혔다. JW신약은 지난 2016년부터 SK바이오사이언스와 '스카이셀플루 4가'에 대한 공동판매 협약을 체결하고 피부과·비뇨기과·성형외과 등 전문병의원을 대상으로 영업·마케팅 활동을 담당해왔다. 독감백신 스카이셀플루 4가는 SK바이오사이언스가 개발한 세포배양 방식의 인플루엔자 백신으로, 한 번의 접종으로 A형 바이러스 2종, B형 바이러스 2종 등 네 종류의 독감 바이러스를 예방하는 효과가 있다. SK바이오사이언스는 코로나19 백신의 원활한 공급을 위해 최근 2년여간 스카이셀플루 4가의 생산을 중단했으나, 사회적 거리두기 해제 및 실내 마스크 착용 의무 해제 등으로 올해 독감 발병률이 급증할 것을 예상해 독감백신 스카이셀플루 4가의 생산을 재개했다. JW신약은 스카이셀플루 4가의 공급이 정상화됨에 따라 중단했던 독감백신 판매를 재개하며, 자체 영업& 61598;마케팅 경쟁력을 바탕으로 독감백신 시장에서의 입지를 확대해 나갈 예정이다. JW신약 관계자는 "최근 1000명당 독감 의심 환자가 15.0명을 넘어서는 등 질병관리청의 통계 기준 유행 기준치(4.9명)의 3배에 달하는 독감 환자 수가 이어지고 있다"며 "독감 발병률이 급증하는 10월경에 맞춰 백신 공급에 차질이 없도록 노력하겠다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 제약사들이 제네릭 약가재평가 종료를 앞두고 깊은 고민에 빠졌다. 제약사마다 많게는 100개 이상의 제품의 약가인하가 예고되면서 손실 규모 파악에 전념하는 분위기다. 정부의 무차별적인 약가재평가 시행에 따른 비용 낭비 불만도 커지고 있다. 21일 업계에 따르면 오는 9월 5일부터 제네릭 의약품 7677개 품목의 보험상한가가 최대 27.75% 인하될 예정이다. 7677개 품목의 약가가 15% 내려가고 256개 품목은 27.75% 인하된다. 지난 3년 간 추진한 제네릭 약가재평가가 종료되면서 약가인하 시행이 임박했다. 지난 2020년 6월 보건복지부는 최고가 요건을 갖추지 못한 제네릭은 올해 2월말까지 ‘생동성시험 수행’과 ‘등록 원료의약품 사용’ 자료를 제출하면 종전 약가를 유지해주는 내용의 약제 상한금액 재평가 계획 공고를 냈다. 제네릭 약가재평가는 2020년 7월부터 시행된 새 약가제도를 기등재 제네릭에 적용하기 위한 정책이다. 개편 약가제도에서 제네릭 제품은 생동성시험 직접 수행과 등록 원료의약품 사용 요건을 모두 충족해야만 최고가를 받을 수 있다. 한 가지 요건이 충족되지 않을 때마다 상한가는 15%씩 내려간다. 2개 요건 모두 충족하지 못하면 27.75% 인하되는 구조다. 제네릭 약가재평가 자료 제출은 두 번에 나눠서 진행됐다. 제네릭 약가 재평가 대상 중 주사제와 같은 무균제제 등 동등성시험 대상으로 새롭게 편입된 의약품은 7월 말까지 자료를 제출했다. 당초 약가재평가 대상은 총 2만3630개로 분류됐다. 이중 대조약, 퇴장방지의약품, 저가의약품, 생물의약품, 최초등재 제품 등 약가재평가 제외 대상 의약품 수천개를 제외한 2만여개 제품이 평가 대상으로 지정됐다. 이중 1차 평가 대상으로 분류돼 지난 2월까지 자료가 제출된 1만6723개 품목에 대한 검토 결과 내달부터 인하되는 제네릭 7677개 품목이 결정됐다. 자료 제출 대상 2개 중 1개가 약가인하 대상으로 분류됐다는 의미다. 제약사들은 약가인하에 따른 손실이 임박하면서 발등에 불이 떨어졌다. 업체별로 많게는 100개 이상이 약가인하 대상에 포함되면서 적잖은 손실이 불가피한 상황이다. 제약사들은 약가인하가 적용될 경우 발생하는 손실 규모를 계산하고 대책 마련에 나섰다. 제약업계 전반적으로 매출 규모가 큰 주력 제네릭 의약품에 대해 생동성시험을 통해 약가수성 작업을 진행했기 때문에 치명적인 손실이 발생하지 않을 것으로 기대한다. 제약사들은 제네릭 약가재평가 공고 이후 기허가 제품에 대해 생동성시험에 동시다발로 뛰어들었다. 제제 연구를 통해 제네릭을 만들어 생동성시험을 진행하고 동등 결과를 얻어내면 변경 허가를 통해 약가인하를 회피하는 전략이다. 이때 위탁제조를 자사 제조로 전환하면서 허가변경을 진행하면 ‘생동성시험 실시’ 요건을 충족하는 전략이다. 보건당국은 오는 9월 약가인하로 연간 2978억원의 건강보험 절감 효과를 기대했다. 품목당 연간 4000만원 가량의 손실을 입는다는 의미다. 제약업계 입장에선 연간 2978억원의 영업이익이 증발하는 것과 다름없기 때문에 약가인하로 인한 실적 악화가 불가피하다. 위탁 방식 제네릭을 많이 보유한 중견·중소제약사들이 약가인하 제품이 많을 것으로 예상된다. 제약사들이 체감하는 손실은 더욱 클 수밖에 없다는 얘기다. 더욱이 제약사들은 위탁 제네릭의 생동성시험 포기로 상당수 제품의 약가인하를 감수한 상황이다. 이미 제약사들은 위탁 제네릭을 자사로 제조원 변경이 힘든 경우 불가피하게 약가인하를 수용하면서 막대한 손실이 예고됐다. 약가 유지를 위해 적잖은 비용을 들여 생동성시험을 진행하면서 비용 지출도 크게 증가한 상태다. 생동성시험계획 승인건수는 2019년 259건에서 2020년 323건으로 24.7% 늘었다. 2021년에는 505건으로 치솟았다. 약가인하로 인한 손실을 만회하기 위해 영업현장은 이미 치열한 경쟁이 전개되고 있다. 제약사 한 관계자는 “약가인하 손실을 만회하려면 매출을 늘리는 방법밖에 없다. 회사 차원에서 영업력 강화를 독려해야 하는 처지다”라고 전했다. 제네릭 약가재평가 결과 기준 요건 2개를 모두 충족하지 못해 27.75% 인하 제품이 속출하면서 제약사들은 더욱 당황하는 분위기가 역력하다. 실제로 제약사들의 제네릭 약가 수성의 노력에도 약가인하 대상으로 분류된 제품이 속출한 것으로 전해졌다. 예를 들어 생동성시험을 수행하고 자사 전환을 완료했지만 변경 허가증을 제출하지 않았다는 이유로 약가인하 통보를 받은 제품도 적잖이 발생한 것으로 알려졌다. 수억원의 비용을 들여 생동성시험을 수행했지만 일정 지연으로 변경 허가를 완료하지 못해 약가인하 대상으로 분류된 제품도 있다. 등록 원료의약품 사용 요건을 입증했는데도 서류 미비로 약가인하 대상으로 분류된 제품도 있는 것으로 알려졌다. 등록 원료의약품 사용은 쉽게 충족할 수 있는 요건인데도 수백개 제품이 미충족으로 약가가 내려간다는 점도 제약사들이 예상하지 못한 변수다. 제약사 한 관계자는 “이미 기허가 제네릭의 생동성시험 수행으로 막대한 비용 투자가 발생했고, 생동성시험을 진행하지 않은 제품의 약가가 인하되면 적잖은 손실이 현실화하는 상황이다”라면서 "최근 원자재 가격 인하로 수익성이 악화하는 상황에서 20% 약가가 떨어지면 시장 철수를 고민하는 제품이 속출할 전망”이라고 토로했다.

[데일리팜=김진구 기자] JW중외제약과 HK이노엔, 대한약품 등 주요 수액제 생산업체의 관련 매출이 전년대비 일제히 증가했다. 다만 수익성이 높은 종합영양수액제 매출 실적은 다소 주춤한 모습이다. JW중외제약 '위너프'는 전년대비 매출이 소폭 증가했고, HK이노엔 '오마프원페리'는 감소한 것으로 나타났다. JW중외·HK이노엔·대한약품 수액사업 호조…기초수액 '쑥'·영양수액 '주춤' 21일 금융감독원에 따르면 JW중외제약·대한약품·HK이노엔의 지난 상반기 수액제 매출이 전년동기 대비 나란히 증가했다. JW중외제약은 작년 상반기 1019억원에서 올해 상반기 1058억원으로 3.8% 늘었다. 대한약품은 같은 기간 674억원에서 728억원으로 8.0% 늘었고, HK이노엔은 405억원에서 421억원으로 4.1% 증가했다. 기초수액의 매출 증가가 전체 수액제 실적 상승을 견인한 것으로 분석된다. JW중외제약은 기초수액 매출이 405억원에서 418억원으로 5.8% 증가했고, HK이노엔은 235억원에서 263억원으로 12.2% 늘었다. 대한약품의 경우 기초수액과 영양수액 매출을 구분해서 공개하진 않지만, 지난해 쓰리챔버 종합영양수액을 발매했다는 점에서 여전히 전체 매출에서 기초수액 비중이 큰 것으로 알려졌다. 반면 영양수액의 경우 코로나 사태가 엔데믹으로 전환한 이후 이어지던 상승세가 한 풀 꺾인 모습이다. JW중외제약 위너프 매출은 1년 새 614억원에서 630억원으로 2.5% 늘어나는 데 그쳤다. 분기별로는 작년 3분기 359억원, 4분기 341억원을 각각 기록했으나 올해 들어선 1분기 310억원, 2분기 320억원으로 내려앉았다. HK이노엔 오마프원페리는 작년 상반기 170억원에서 올해 상반기 158억원으로 7.1% 감소했다. 오마프원프리는 2020년 4분기 50억원이던 매출이 2021년 2분기 99억원으로 1년 반 만에 약 2배 증가했으나, 이후로는 80억원 내외를 유지 중이다. 신제품 개발·생산능력 확대…종합영양수액 사업 경쟁 가열 종합영양수액은 기초수액에 비해 마진이 많이 남는다. 기초수액제는 건강보험 퇴장방지의약품으로 지정돼 원가를 보전하는 수준이지만, 영양수액은 다른 전문의약품처럼 수익이 비교적 높은 수준으로 형성돼 있다. 지난 상반기엔 다소 기대에 미치지 못하는 성적을 냈지만, 주요 업체들은 중장기적으로 종합영양수액의 매출 비중을 확대하기 위해 신제품을 개발하고 생산능력을 확대하는 등의 경쟁을 펼치고 있다. 이 시장에서 점유율 1위를 차지하고 있는 JW중외제약은 연내 4세대 영양수액제인 '위너프에이플러스'를 출시한다는 계획이다. 기존 3세대 제품 대비 아미노산 함량을 높인 제품으로 알려졌다. 동시에 수액제 생산을 담당하는 JW생명과학의 생산능력을 확대했다. JW생명과학은 지난해 말 충남 당진공장의 종합영양수액 3라인을 증설하고 본격 생산에 들어갔다. 이 회사의 생산능력은 연간 1020만개에서 1400만개로 확대됐다. HK이노엔은 작년 6월부터 오송 신공장을 본격 가동했다. 작년 상반기 말 2% 수준에 그쳤던 오송 신공장의 가동률은 올해 상반기 말 49% 수준으로 높아졌다. 기존 대소공장의 수액제 생산라인 가동률은 101%에서 91%로 감소했다. HK이노엔은 기존 대소공장에서 연 최대 5000만백(bag)의 수액을 생산했다. 여기에 5500만백 규모의 생산능력을 갖춘 오송공장이 더해지면서 HK이노엔의 수액제 생산능력은 1억백 이상으로 확대됐다. HK이노엔은 오송 신공장에서 당장은 기초수액제 대용량 제품을 중점 생산하지만, 중장기적으로는 종합영양수액으로 생산 범위를 확대한다는 계획이다. 동시에 종합영양수액 개량신약 개발에도 나선 상태다. 대한약품의 경우 최근 쓰리챔버 종합영양수액을 발매하며 경쟁에 합류했다. 대한약품은 2021년 쓰리챔버 종합영양수액제 제네릭 품목허가를 획득하고 지난해 제품을 발매했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폼폐병치료제 '넥스비아자임'이 개량생물의약품 약가 혜택을 받게 된 첫 사례의 주인공이 됐다. 업계에 따르면 사노피-아벤티스코리아의 넥스비아자임(아발글루코시다제알파)이 약가가산 산정 절차를 마치고 보험급여 적용을 앞두고 있다. 오는 9월부 등재가 유력시 된다. 정부는 지난 2016년 국내 보건의료 향상에 기여한 바이오시밀러와 기 허가된 바이오의약품보다 개량된 바이오베터 약가 우대방안을 발표했다. 여기서 넥스비아자임과 같은 바이오베터의 경우 개량신약(합성의약품) 대비 개발이 어려운 점을 감안, 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 100~120%로 산정키로 했다. 하지만 제도 시행 이후 지금까지 적용 케이스는 없었다. 이에 따라 넥스비아자임은 최초로 개량생물의약품, 즉 바이오베터로서 유효성과 안전성 개선을 인정 받아 약가가산 혜택을 받은 의약품이 됐다. 넥스비아자임은 동일 회사인 사노피의 유전자재조합 효소제제 '마이오자임(알글루코시다제알파)' 보다 용법·용량이 개선된 개량생물의약품이다. 이 약은 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다. M6P 증가는 마이오자임 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선하여 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다. 또 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여해 안전성 측면에서도 유리하다. 한편 폼페병은 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(Acid alpha-glucosidase, GAA)의 결핍으로 발병하며 전 연령대 환자에게 영향을 미칠 수 있는 진행성 및 유전성 신경근육질환이다. 질환을 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며 조기 사망까지 이를 가능성도 있다