데일리팜 뉴스

특발성폐섬유증 뭐길래...제약사들, 치료제 개발 도전

[데일리팜=황진중 기자] 국내 제약바이오 기업들이 특발성폐섬유증(IPF) 치료제 개발에 속도를 내고 있다. IPF 신약 후보물질 연구를 진행하고 있다. 기존 IPF 치료제 '오페브(닌테다닙)' 제네릭 개발도 한창이다.20일 업계에 따르면 대웅제약과 한미약품, 브릿지바이오테라퓨틱스 등이 IPF 신약 후보물질을 연구하고 있다. IPF 신약을 개발하는 이유로는 기존 치료제가 있음에도 의료미충족 수요가 여전히 높다는 점이 제기된다.IPF는 알 수 없는 원인으로 폐포벽이 딱딱하게 굳어지면서 폐 기능이 저하되는 질환이다. IPF가 발병하면 신체 주요 장기로 공급되는 산소 양이 점차 감소하게 된다. IPF는 희귀질환 중 하나로 50대 이후에 주로 발병한다. 남성에게서 더 자주 발생하고 진단 후 2~3년 내에 사망하는 치명적인 질환이다.대웅제약은 IPF 신약 후보물질 '베르시포로신'을 개발하고 있다. 베르시포로신은 PRS 저해 항섬유화 신약 후보물질이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질의 작용을 감소시키는 기전이다. 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제해 항섬유화 효과를 나타낼 것으로 기대되는 물질이다.베르시포로신은 지난해 미국과 국내에서 글로벌 임상 2상시험계획을 승인받았다. FDA 패스트트랙 개발 품목·희귀의약품으로 지정을 받았다. 패스트트랙·희귀의약품으로 지정을 받으면 2상시험을 마무리한 후 가속 승인과 우선 심사 신청이 가능하다. 심사 비용도 면제를 받을 수 있다. 베르시포로신은 국내 국가신약개발사업단의 지원 과제로 선정되기도 했다. 글로벌 임상 2상이 진행 중이다.대웅제약은 올해 1월 CS파마에 중화권에 대한 베르시포로신의 개발·상업화 권리를 기술이전했다. CS파마로부터 최대 934억원 규모로 기술료를 받을 수 있다. IPF에 더해 적응증을 확대할 시 계약 규모는 최대 4130억원까지 늘어날 수 있다. 한미약품은 비알코올성지방간염(NASH) 치료제로 개발 중인 '랩스 트리플 아고니스트(에포시페그트루타이드)'를 IPF 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 확인했다.에포시페그트루타이드는 글루카곤과 GLP-1, GLP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오 신약 후보물질이다. 한미약품은 에포시페그트루타이드를 IPF 동물모델에 반복 투여 시 혈중 산소포화도가 증가하고 섬유화 지표들이 유의하게 개선된 점을 확인했다. 동물모델에서 폐섬유화 진행을 억제하고 폐 기능을 개선해 사망률을 낮췄다.브릿지바이오테라퓨틱스는 IPF 신약 후보물질 'BBT-877' 글로벌 임상 2상을 진행하고 있다. BBT-877은 다양한 섬유화 질환에 관여하는 것으로 알려진 신규 표적 단백질인 오토택신을 선택적으로 저해하는 신약 후보물질이다.브릿지바이오는 2019년 7월 BBT-877을 베링거인겔하임에 최대 1조5000억원 규모로 기술이전 한 바 있다. BBT-877은 2020년 11월 베링거인겔하임의 자체 독성 기준과 관련한 이슈로 반환됐다. 브릿지바이오는 추가 연구를 통해 BBT-877의 잠재적 독성 이슈가 거짓양성 결과임을 과학적으로 입증해 FDA와 논의를 진행했다. FDA 권고에 따라 독성 관련 동물실험을 완료한 후 임상 2상시험계획을 승인받았다.브릿지바이오는 올해 4월 호주에서 BBT-877 임상 2상의 첫 환자 투약을 시작했다. 북미와 유럽 아시아 지역의 임상 기관 50여곳에서 IPF 환자 120명을 대상으로 24주 간 유효성과 안전성 등을 진행할 방침이다.IPF 치료제 시장은 가파르게 성장할 것으로 전망된다. 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 IPF 시장은 연평균 7% 성장해 오는 2030년 61억 달러 규모에 이를 것으로 예상된다.기존 치료제 오페브 제네릭 개발도 진행되고 있다.현대약품은 이달 16일 베링거인겔하임의 IPF 치료제 '오페브(닌테다닙)'와 자사 'HOGO-2211'의 생동성시험계획을 승인받았다. 이번 생동성시험은 부민병원에서 진행된다. 생동성시험은 오리지널 의약품과 제네릭의 효능이 동등하다는 것을 입증하기 위해 실시하는 시험이다.국내에서 승인된 오페브 생동성시험은 총 2건이다. 대웅제약은 올해 2월 'DWJ1531'과 오페브를 비교하는 생동성시험을 식약처로부터 허가받았다. 이 생동성시험은 중앙대광명병원에서 진행된다.오페브는 IPF 치료에 사용이 권고되는 치료제 중 하나다. 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 TKI계열 IPF 표적 치료제다. 섬유화 과정에 관여하는 신호전달경로를 차단하는 기전이다. 질병 진행을 지연시키고 폐 기능 저하 속도를 감소시키는 약물이다. 3가지 주요 임상 연구에서 질환 진행을 약 50% 지연시키는 것이 확인됐다. 현대약품과 대웅제약이 오페브 제네릭을 개발하는 이유로는 오페브 매출이 고성장하고 있다는 점이 꼽힌다.지난해 오페브 글로벌 매출은 전년 대비 20.6% 성장한 4조5000억원이다. 의약품 시장조사기업 아이큐비아에 따르면 지난해 오페브 국내 매출은 55억원 규모다. 전년 31억원 대비 77.4% 증가했다.

2023-06-20 12:06:38

황진중
에이피트바이오, 항체 항암신약 첫 임상시험 진입

[데일리팜=천승현 기자] 에이피트바이오 식품의약품안전처로부터 항암신약 ‘APB-A001'의 국내 임상1상 시험계획을 승인받았다고 20일 밝혔다.이번 임상1상에서는 표준요법이 없거나 표준요법에 따라 치료를 했음에도 불구하고 재발‧불응‧진행성인 난치성 고형암 환자를 대상으로 APB-A001의 내약성·안전성·약동학적 평가와 예비적 항종양 효과를 확인할 예정이다.APB-A001은 췌장암, 담도암, 난소암 등 난치성 고형암에서 주로 발현되는 단백질인 CD171(L1CAM)을 타깃으로 하는 완전 인간 단클론항체 치료제다. 상하이 OPM 바이오사이언스에서 세포주(RCB)를 구축한 뒤 바이넥스와의 턴키(Turn-key) 계약을 통해 비임상 및 임상 원료 및 완제의약품의 대량생산을 위한 위탁개발생산(CDMO)을 진행했다.에이피트바이오는 미국 찰스리버에서 비임상시험을 성공적으로 완료한 후 지난 3월 임상1상 시험계획을 식약처에 신청한 바 있다.임상1상시험은 신촌 세브란스병원 송시영 교수와 조중현 교수 연구팀에서 임상시험을 진행하고, 씨엔알리서치가 임상수탁기관으로 참여한다.에이피트바이오는 이번 임상시험에서 APB-A001의 안전성과 내약성을 평가하고 최대내약용량 확인 후 2상 임상시험의 권장 용량을 결정하겠다는 목표다. 2차 목적으로는 △APB-A001의 예비 항종양 효과 평가 △APB-A001의 약동학적 특성 및 면역원성 평가 등으로 설정했다.윤선주 에이피트바이오 대표이사는 “향후 일정에 차질이 없도록 조속히 착수해 임상1상을 성공적으로 완료할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 포부를 밝혔다.

2023-06-20 11:54:15

천승현
지씨셀 美 관계사 아티바, NK세포치료제 병용임상

[데일리팜=황진중 기자] 지씨셀의 미국 관계사 아티바 테라퓨틱스가 자연살해(NK) 세포치료제 'AB-101' 병용요법 임상 2상시험에 나선다. AB-101 병용임상은 독일 아피메드와의 협력으로 이뤄진다. 아피메드의 이중항체 'AFM13'과 병용하는 치료 방식의 효능과 안전성을 평가할 예정이다.16일 미국 임상시험정보공개사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 아티바와 아피메드는 AB-101과 AFM13을 병용하는 임상 2상시험계획을 등록했다.AB-101은 동결보존한 제대혈에서 유래한 기성품 형태의 NK세포치료제다. 항체를 매개로 종양살해능(ADCC)을 강화시키는 세포치료제다. 종양세포에 잘 달라붙는 항체나 인게이저를 병용하면 효능이 더 높을 것으로 기대되는 약물이다. 인게이저는 암세포와 면역세포에서 각각 발현되는 특정 단백질에 결합하는 물질이다.이번 병용요법 임상에서 인게이저로 활용되는 물질은 아피메드의 AFM13이다. AFM13은 NK세포 표면에 발현하는 CD16A와 림프종 세포의 CD30과 결합하는 이중특이항체다. CD30 양성 혈액암을 치료하기 위해 NK세포의 활동을 자극하는 기전이다. 병용요법을 통해 NK세포치료제의 효능을 더 높일 것으로 기대되는 인게이저다.AB-101·AFM13 병용요법 임상 2상시험계획.(자료 클리니컬트라이얼즈) AB-101·AFM13 병용요법 임상 2상은 재발성 또는 불응성 호지킨 림프종과 말초 T세포 림프종 환자를 대상으로 진행된다. 예상 등록자 수는 154명이다. 4개 코호트마다 대상자는 무작위로 배정된다. 오픈라벨 방식이 적용된다. 의료진과 환자 모두가 어떤 약물을 투여했는지 알고 있는 상황에서 임상이 진행된다. 예상연구 시작일은 내달 31일이다. 목표연구 완료일은 2027년 11월30일이다.아티바와 아피메드는 우선 4개 코호트에서 코호트 1·2군을 동시 등록한다. 코호트 3·4군은 병용 치료 데이터가 긍정적일 시 시작할 방침이다. 코호트 1군과 2군은 각각 AB-101·AFM13을 200mg, 300mg 투여받는다. 투약 1일, 8일, 15일 차에 NK세포 10억개를 2번 주입한다. 임상 대상자는 AB-101·AFM13 병용요법 외에도 화학요법 약물인 '시클로포스파미드'와 '플루다라빈'도 투약받는다.아티바와 아피메드는 코호트 1군과 2군 투약 후 효능과 안전성 부문에서 긍정적인 반응이 확인될 시 코호트 3, 4군 투약을 진행한다. 코흐트 3, 4군은 각각 AB-101·AFM13 200mg, 300mg를 투여받는다. 투약 1일 차에 NK세포 10억개를 4번 주입한다. 8일과 15일차에는 NK세포 10억개를 2번 투여한다. 모든 피험자는 3주기 동안 치료를 받게된다. 아티바와 아피메드가 정한 1주기는 48일이다.이번 임상의 1차 평가지표는 객관적반응률(ORR)이다. 양전자단층촬영(PET-CT)으로 확인한 완전반응(CR)과 부분반응(PR)이다. 2차 평가지표는 후속 투여를 받는 피험자의 발생률과 치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE)이 있는 피험자 수다. AB-101과 AFM13에 대한 항약물항체(ADA)가 발생하는 피험자 수도 측정한다. ADA는 약물 효과를 저해하는 요인 중 하나다.아티바와 아피메드는 AB-101·AFM13 병용요법 개발을 위해 지난해 11월 파트너십을 체결했다.계약에 따라 아피메드가 임상 2상과 확증연구 등을 주도하고 아티바가 협력한다. 임상 2상까지 연구비용은 아피메드가 조달한다. 아티바는 AB-101 등의 공급비용을 담당한다. 패스트트랙 지정에 따른 연구비용은 5대 5로 두 기업이 공유한다. 두 기업은 각각 제품의 상업화와 공급권 등을 보유한다. 아피메드가 AB-101·AFM13 병용요법 판매 활동을 담당한다. 제품 판매에 따른 매출은 아피메드가 67%, 아티바가 33%를 갖는다.아티바는 2019년 녹십자홀딩스와 녹십자랩셀이 세포치료제 개발을 위해 미국 샌디에이고에 설립한 NRDO 전문 바이오기업이다. RNDO는 신약 후보물질을 직접 발굴하지 않고 외부에서 도입해 임상 개발 등에 집중하는 바이오 사업모델이다. 녹십자셀과 녹십자랩셀이 합병하고, 시리즈 A 투자 등을 유치하면서 지씨셀의 관계사가 됐다. 지씨셀은 아티바 지분으로 보통주 30.9%, 우선주 4.7%를 보유하고 있다.아피메드는 독일 하이델베르크에 있는 나스닥 상장사다. 노바티스 출신 볼프강 피셔 박사가 최고운영책임자(COO)와 로 근무하고 있다. 제넨텍 출신 아른트 쇼텔리우스 최고과학책임자(CTO)가 임상 개발 등을 이끌고 있다.아피메드는 30거래일 연속 주가가 1달러 미만을 기록해 지난 4월4일 나스닥으로부터 상장폐지 경고서한을 받았다. 오는 10월2일까지 10거래일 연속 주가 1달러 이상을 나타내야 상장이 유지될 수 있다.

2023-06-17 06:17:39

황진중
대사항암제, 단독·병용요법 차세대 치료옵션 각광

[데일리팜=노병철 기자] 화학·표적·면역항암제와의 병용요법으로 타깃 반응성을 극대화할 수 있는 4세대 대사항암제 개발이 상당한 진척을 보이고 있어 주목된다.대사항암제(Metabolic Anticancer Drug)는 말그대로 암세포 대사를 조절하는 기전으로 암세포를 사멸시킨다.대사항암제의 가장 큰 장점은 다양한 유발 원인이 존재하는 암에 대해서 공통적으로 나타날 수 있는 대사과정을 포착하고 타깃해 많은 암종에 적용이 가능한 부분이다.대사항암제의 효시는 2017년 FDA 승인을 획득한 세엘진 아이드하이파(에나시데닙)로 3000억~5000억원 상당의 글로벌 외형을 형성하고 있다.희귀의약품으로 지정된 아이드하이파는 '아이드하이파'는 IDH2(isocitrate dehydrogenase-2) 억제제 계열로 세포 성장 촉진에 관여하는 효소들을 차단하는 기전을 갖는다.주요 적응증은 특정 유전자(IDH2) 돌연변이가 확인된 재발불응성 급성골수성백혈병이다.아스트라제네카의 AZD3965는 MCT1(Monocarboxylate Transpoter1) 저해제로 임상 2상을 준비 중이다.관련 약물의 잠재적 적응증은 비소세포폐암·상중음성유방암·대장암 등이다. AZD3965는 모노카르복실 수송체(MCTs)를 표적으로 하는 약물이 종양의 성장을 차단하는 기전이다.우리나라 바이오기업들도 대사항암제 개발 분야에서 보폭을 확장하고 있다.HLB테라퓨틱스는 신생혈관형성에 관여하는 HIF(hypoxia-inducible factor)-1 α 를 저해하는 약물인 OKN-007에 대한 임상을 진행 중이다. 현재 이 후보물질은 교모세포종(Glioblastoma)에 대해 효과를 보여 임상 2상 단계에 올라와 있다.산재적 내재성 뇌교종(DIPG, diffuse intrinsic pontine glioma) 소아환자 치료를 위해 미국 FDA의 동정적 사용(Expanded access program) 허가를 받고 일부 환자에게 투여를 진행하고 있다.2022년 10월 임상 2상 환자모집이 완료, 약물투여 및 반응에 대해 추적관찰이 이뤄지고 있으며, 2023년까지 임상 2상 결과를 발표할 계획에 있다.뉴지랩파마 KAT-101는 3BP(3-Bromopyruvate)에서 유래된 대사항암 후보물질이다. 젖산·피루브산 구조와 유사한 형태를 지녀 암세포에 흡수된 후 대사에 필요한 작용을 저해해 암세포의 성장을 막는 약물이다. 간암(hepatocellular carcinoma)·섬유판 암종(fibrolamellar Carcinoma) 임상 1·2상에 진입한 상태다.이시영 지니너스 본부장은 "대사항암제는 독성과 부작용 발현율이 낮은 장점이 있지만 3세대 면역항암제와 같이 시장의 판도를 바꾸기에는 더 많은 임상결과가 필요한 상황이다. 하지만 기존 표적·면역항암제의 한계인 타깃에 대한 한정된 반응성 극복에 상당한 가능성을 제시하고 있다. 글로벌 빅파마 뿐만 아니라 국내 제약바이오기업들도 4세대 항암제 개발에 적극 나서며 파이프라인을 확장하고 있다"고 말했다.

2023-06-17 06:00:30

노병철
한미 "월 1회 투여 희귀질환 신약 가능성 확인"

한미약품이 세계내분비학회에서 희귀질환 신약 후보물질 연구 결과를 발표한다.(자료 한미약품) [데일리팜=황진중 기자] 한미약품은 16일 미국 시카고에서 오는 18일까지 개최되는 세계내분비학회(ENDO)에 참가해 단장증후군 치료제로 개발 중인 'HM15912(랩스GLP-2 아날로그)' 등 희귀질환 신약 후보물질 주요 연구결과 3건을 포스터로 발표한다고 밝혔다. HM15912 연구결과 2건과 선천성 고인슐린혈증 치료제로 연구 중인 'HM15136(랩스글루카곤 아날로그)' 1건 등이다.HM15912와 관련한 주요 연구결과는 소장 융모세포 성장 촉진 효과와 흡수 능력을 비교평가한 내용이다. 결과에 따르면 매일 혹은 주 1회 용법 치료제를 투여하다가 월 1회 용법 HM15912로 전환했을 때 더 우수한 효능이 확인됐다.HM15136의 주요 연구결과는 선천성 고인슐린혈증 동물모델을 활용한 내용이다. HM15136을 반복 투여 했을 시 저혈당이 용량의존적으로 개선됐다. 정상 혈당이 지속되는 효과도 관찰됐다.HM15912과 HM15136은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA), 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정된 신약 후보물질이다. 희귀의약품으로 지정을 받으면 연구지원과 규제완화, 세금감면, 허가신청수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있다.한미약품 관계자는 "새로운 치료 패러다임을 제시할 수 있을 것으로 기대되는 두 후보물질의 상용화를 위해 연구 역량을 집중할 것"이라고 말했다.

2023-06-16 11:42:12

황진중
시믹홀딩스, 줄기세포 개발기업 넥셀과 사업협력

[데일리팜=이탁순 기자] 일본 최대 임상시험수탁기관(CRO) 시믹홀딩스가 지난 13일 넥셀과 사업협력을 하기로 합의했다고 밝혔다.시믹홀딩스는 한국지사인 시믹코리아를 두고 있다. 시믹홀딩스 창립자인 카즈오 나카무라가 이번에 시믹코리아를 방문하면서 넥셀과의 사업도 급물살을 타고 있다.양사 합의에 따르면 시믹은 넥셀에 전략적 투자를 검토하고 인간유도만능줄기세포에 대한 정보 교환과 협력, 사업 개시를 위한 실무팀을 구성하기로 했다.이에따라 시믹 기존 사업에 넥셀의 인간유도만능줄기세포 유래 2D 및 오가노이드를 활용한 독성·유효성 평가 사업이 추가될 전망이다.또한 시믹 영업망을 통해 넥셀의 제품이 일본에서 판매될 예정이다.아울러 양사는 한일 양국에서 사업과 관련된 독성·유효성 평가 전문가들이 참여하는 심포지엄을 개최하기로 했다.넥셀은 인간유도만능줄기세포 기술 전문기업으로, 내년 상반기 코스닥 상장을 목표로 하고 있다.

2023-06-16 10:00:53

이탁순
사망 위험 40%↓...면역항암제, 부인암 치료 존재감 과시

[데일리팜=정새임 기자] 자궁경부암·난소암·자궁내막암 3대 부인암에서 면역항암제 활약이 두드러졌다. 기존 표준요법과 병용한 다양한 임상 연구들을 공개하며 존재감을 뽐냈다.이달 열린 '미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2023)' 부인암 세션에서는 면역항암제 키트루다·임핀지·젬퍼리의 연구 결과가 연달아 발표됐다. 항암화학요법 위주의 표준요법을 면역항암제 위주로 재편하리란 기대감을 높였다.데일리팜은 김기동 분당서울대병원 산부인과 교수를 통해 각 연구의 의미를 짚어봤다.먼저 자궁경부암에서 1차 치료 표준요법(항암화학요법±베바시주맙)에 '키트루다(성분명 펨브롤리주맙)'를 추가했을 때 효과를 살펴본 KEYNOTE-826 연구의 최종 전체생존(OS) 결과를 보고했다. PD-L1 발현율(CPS) 1 이상의 키트루다+항암화학요법±베바시주맙군의 전체생존기간은 28.6개월로 위약(위약+항암화학요법±베바시주맙)군보다 사망 위험을 40% 낮췄다.PD-L1 음성 환자를 포함한 전체 환자군에서도 키트루다군은 26.4개월의 전체생존기간을 기록해 위약군 16.8개월보다 약 10개월 길었다.이 같은 데이터는 키트루다의 자궁경부암 급여 확대에도 긍정적인 영향을 미칠 전망이다. 키트루다는 지난 2022년 9월 자궁경부암 적응증을 획득했지만 아직 급여권에는 진입하지 못했다.김기동 분당서울대병원 산부인과 교수. 김 교수는 "재발성·전이성 자궁경부암 환자들은 예후가 매우 안 좋은 편이다. 항암화학요법만 실시할 경우 생존기간이 1년 정도에 불과하다. 베바시주맙을 추가할 경우 6개월 정도 증가한다. 그래도 완치는 힘들다"고 언급했다.그러면서 " KEYNOTE-826 연구가 대상으로 한 키트루다를 추가한 것으로 2년을 넘어섰다. 이번 OS 발표로 급여에 속도를 낼 수 있지 않을까 생각한다"고 말했다.난소암에서는 표준요법(항암화학요법+베바시주맙)에 면역항암제 '임핀지(성분명 더발루맙)'와 표적항암제 린파자를 추가했을 때 효과를 측정한 DUO-O 연구 결과가 발표됐다. 임상에 등록한 BRCA 음성 환자들을 표준요법군(Arm1), 표준요법+임핀지군(Arm2), 표준요법+임핀지+린파자군(Arm3) 총 세 개로 나누어 효과를 측정했다.임상 결과, 임핀지와 린파자를 더한 Arm3의 1차 평가지표인 무진행생존기간(PFS)은 24.2개월로 표준요법군인 Arm1 19.3개월보다 유의하게 길었다. 임핀지와 린파자는 질병 진행 및 사망 위험을 37% 줄였다. 하위 분석 결과 임핀지+린파자 요법은 상동재조합결핍(HRD) 양성 환자에서 효과가 더 좋았다.다만 임핀지만 추가한 군의 무진행생존기간은 20.6개월로 표준요법군(19.3개월)과 큰 차이를 보이지 않았다.김 교수는 "그간 난소암에서 면역항암제를 추가한 다양한 연구가 진행됐는데 통계적으로 유의한 차이를 보이지는 못했다"며 "이번 연구도 임핀지만 추가한 경우 큰 차이를 보이지 않는, 비슷한 결과를 얻었다고 볼 수 있다"며 "이어 Arm3에서 린파자를 추가했는데, 베바시주맙에 린파자를 추가하면 효과가 좋다는 사실은 잘 알려져 있어서 예상한 결과가 나온 것 같다. 임핀지의 역할이 컸다고 보긴 힘든 측면이 있다"고 평했다.자궁내막암에서는 면역항암제 '젬퍼리(성분명 도스탈리맙)'가 자궁내막암에서 추가 데이터를 공개하며 입지를 다졌다. 앞서 젬퍼리는 자궁내막암 1차 치료로 진입하기 위한 RUBY 연구를 진행한 결과, dMMR/MSI-H 환자에서 질병 진행 또는 사망 위험을 표준요법 대비 71% 낮추고, 전체 환자군에서는 34% 줄였다고 발표한 바 있다.후속으로 환자들이 평가한 삶의 질 척도에서도 dMMR/MSI-H 집단에서 젬퍼리군의 삶의 질, 신체적·사회적기능 등 전반적인 지표가 유의미하게 개선된 것으로 나타났다.김 교수는 "재발성 자궁내막암에 대한 치료 옵션 개선이 필요한데, 신약 개발이 매우 드물었다. 제약사의 관심을 별로 받지 못하는 면도 있어 많은 연구가 수행되지 못했다"며 "그간 생존율 개선이 거의 없었는데, 면역항암제 시대가 오면서 좋은 데이터들이 나오고 있다. 2차에서 앞단으로 면역항암제가 오고 있고, 연구자들이 생각했던 것보다 훨씬 큰 개선을 보여줬다는 점이 핵심"이라고 설명했다.이어 그는 "면역항암제 연구들의 장기 추적관찰이 이뤄지면서 면역항암제 2년을 쓴 뒤에도 계속 재발하지 않는 환자들이 일부 나오고 있다. 이러한 효과가 지속될 것인지 지켜볼 부분"이라며 "또 이 환자들을 어떻게 선별해 비용 대비 효과를 극대화할 것인지 논의가 필요하다"고 전했다.

2023-06-16 06:18:15

정새임
'울토미리스' 중증근무력증 적응증 국내 도입 예고

[데일리팜=어윤호 기자] 발작성야간혈색소뇨증(PNH)치료제 '울토미리스'의 중증근무력증(gMG) 적응증이 국내 도입될 것으로 예상된다.관련업계에 따르면 한국아스트라제네카는 식품의약품안전처에 울토미리스(라불리주맙)의 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 전신 중증근무력증 적응증 추가 신청을 준비중이다.울토미리스의 근무력증 적응증은 2022년 4월 미국 FDA, 같은 해 9월 EU 집행위원회로부터 승인을 획득한 바 있다.중증근무력증은 환자를 쇠약하게 만드는 만성적인 희귀 자가면역성 신경근육질환으로 근육 기능의 상실과 중증 약화를 유발한다. 항-아세틸콜린 수용체 항체 양성 환자는 전체 gMG 환자의 약 80%를 차지한다.CHAMPION-MG 임상 3상에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 한다. 울토미리스는 환자의 일상 활동 수행능력을 평가하는 환자 보고 척도인 MG-ADL(Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile) 총점수의 26주 변화 면에서 위약보다 우수한 것으로 나타났다.울토미리스의 안전성 프로파일은 위약과 유사했으며 앞서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 대한 3상 연구에서 관찰된 것과 일치했다. 울토미리스를 투여받은 환자에서 가장 흔한 이상반응은 상기도감염, 설사 등이다.한편 중증 근무력증은 인구 10만명 당 약 5명에게 발생하는 희귀질환으로, 전연령층에서 나타날 수 있다. 아이를 비롯해 노인까지 근력이 떨어지는 증상이 면역계질환으로 초래된다.전신성 중증 근무력증은 예측 불가능한 만성 자가면역성 질환의 일종으로 발병을 유도하는 자가항체들이 시냅스 후막에서 특정한 단백질들을 표적으로 작용해 신경근 접합부에서 시냅스 전달이 손상될 수 있는 만큼, 주요 국가들은 앞다퉈 개발 중인 후보물질들을 신속심사 대상 및 희귀의약품으로 지정하고 있는 상황이다.현재 근무력증 치료제 개발 현황을 살펴보면 아젠엑스의 '에프가티지모드'가 미국 FDA 승인을 획득했다. 뒤를 이어 존선앤드존슨의 '니포칼리맙'도 상용화에 근접하고 있다. 또 이뮤노반트가 국내사 한올바이오파마로부터 기술이전 받은 '바토클리맙' 역시 3상을 완료했다.

2023-06-16 06:00:00

어윤호
베스레미, 유럽혈액학회서 희귀혈액암 연구 발표

[데일리팜=정새임 기자] 파마에센시아코리아(대표 문학선)는 지난 8일부터 11일까지 독일에서 열린 유럽혈액학회(EHA)에서 하이드록시우레아 치료 경험이 없거나 치료에 실패한 국내 환자를 대상으로 베스레미의 혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 비교 평가한 연구자 주도 임상 결과 등을 공개했다고 15일 밝혔다.진성적혈구증가증은 골수 내 줄기세포의 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등이 만성적으로 과도하게 생성되는 희귀 혈액암이다. 국내 환자 수는 약 4000명이다. 기존 치료제인 하이드록시우레아 치료 실패 후 적합한 2차 치료제가 없어 미충족 수요가 높다. 하이드록시우레아는 혈구 수치를 초기에 빠르게 감소시키지만 혈액학적 반응이 오래 지속되지 않아 진성적혈구증가증의 치료 목표인 혈전증과 심혈관계 합병증 또는 질병 질행 예방에 어려움이 있었다.이번 유럽혈액학회에서는 국내 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상이 발표됐다. 연구에는 하이드록시우레아 치료 경험이 없는 환자와 치료에 실패한 국내 환자 99명이 참여해 베스레미의 혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 비교 평가했다. 환자들은 250mcg(마이크로그램) 용량으로 투약을 시작해 2주 뒤 350mcg, 4주 뒤 500mcg로 증량하며 약 48주간 베스레미를 투약했다.연구 결과, 36주차까지 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군은 치료경험이 없는 환자군과 비교해 낮은 완전혈액학적 반응을 보였으나 36주 이후부터 두 환자군 사이 격차가 줄어드는 추세를 보였다. 48주차에는 이전 치료 경험이 없는 환자군에서 완전혈액학적 반응이 68.97%, 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군에서는 56.52%로 나타났다. 하이드록시우레아 치료 실패 후 베스레미 투여시에도 시간이 지날수록 혈액학적 반응률이 상승하여, 높은 혈액학적 반응을 보였고, 유의한 이상반응은 보고되지 않았다.베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 2021년 국내 허가를 받고 지난 3월 급여 절차를 시작했다.해당 연구의 수석 연구자인 이성은 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 교수는 "연구자 주도 임상 연구에서 베스레미가 하이드록시우레아 치료경험이 없는 환자뿐 아니라 하이드록시우레아에 실패한 환자에게도 효과적인 장기 치료 옵션임을 확인할 수 있었다"고 말했다.

2023-06-15 11:22:17

정새임
SK바이오팜, 뇌전증신약 '세노바메이트' 캐나다 허가

[데일리팜=천승현 기자] SK바이오팜은 뇌전증 신약 ‘세노바메이트'가 캐나다 연방보건부로부터 시판 허가를 받았다고 15일 밝혔다. 세노바메이트의 캐나다 내 상업화는 현지 제약사 팔라딘 랩스가 담당하고 있다.세노바미에트는 SK바이오팜이 미국 현지에서 독자적으로 판매 중인 뇌전증 신약이다. 지난 2019년 미국 FDA 허가를 받았다.세노바메이트는 SK바이오팜이 초기 개발부터 미국식품의약국(FDA) 허가까지 전 과정을 독자적으로 수행했다. 부분발작 증상을 보이는 성인 뇌전증 환자에게 처방된다. 뇌전증의 원인이 되는 흥분성 신호와 억제성 신호전달과 관련된 2가지 타깃을 동시에 조절함으로써 발작증상을 완화하는 작용기전이다.SK바이오팜은 "세노바메이트는 FDA 승인 이후 4년만에 캐나다에서 승인을 받으며 글로벌 뇌전증 시장의 절반 이상을 차지하는 북미 시장 공략에 더욱 속도를 낼 전망이다"라고 기대했다.

2023-06-15 08:57:36

천승현

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