[데일리팜=어윤호 기자] RET 표적항암제의 보험급여 등재가 무산되면서 환자들은 기약 없는 기다림을 이어가게 됐다.한국릴리의 RET억제제 레테브모(셀퍼카티닙)는 지난달 국민건강보험공단과 약가협상이 최종 결렬되면서 급여 등재에 실패했다. 이 약은 RET 유전자 변이 비소세포폐암 및 갑상선암 환자를 위한 최초의 치료 옵션이자 국내에서 급여 평가를 지속한 유일한 약이었다. 국내 허가된 RET 표적 치료제는 레테브모와 가브레토가 있다. 가브레토의 경우 급여 적정성에 대해 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 및 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았고, 레테브모만이 약평위를 통과했다.레테브모 허가 이전에 RET 변이 비소세포폐암 및 갑상선암 환자들에게 사용할 수 있는 표적치료 옵션은 없었다. 그렇기 때문에 식품의약품안전처는 레테브모를 신속심사 제도를 통해 ▲전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 성인 환자 ▲전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암이 있는 성인 및 만 12세 이상 소아 환자 ▲방사선 요오드에 불응하고 이전 소라페닙 또는 렌바티닙의 치료 경험이 있으며 전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다.레테브모의 혁신성과 임상적 가치를 인정해 시급하게 임상현장으로의 도입이 필요한 약제라는 의미다. 실제 약가참조국인 A7 국가 중 프랑스를 제외한 6개국(미국, 독일, 이탈리아 영국, 스위스, 일본)에서 레테브모는 급여가 적용돼 임상현장에서 사용되고 있다.이에 레테브모도 허가평가연계제도로 신속히 등재 신청을 한 것으로 알려져 있고 일년 반 가량 급여 논의를 진행했지만 결과는 실패였다. 허가당국은 혁신성을 인정했지만 보험당국은 보수적인 태도를 고수하는 셈이다.식약처는 생명을 위협하는 질환이나 중대한 질환 치료제 등 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위해 신속심사제도를 운영하고 있다.그러나 현재 신속심사제도로 허가를 받은 약제 중 급여된 약제는 총 23개 중 1개에 불과하다. 이렇듯 신속심사제도를 통해 빠르게 승인이 이뤄져도 급여로 이어지지 않으면 실제로 암 환자들이 치료 혜택을 받기 어려운 것이 현실이다.레테브모의 등재를 기다려 온 비소세포폐암, 갑상선암 전문의들은 누구보다 아쉬움을 표하고 있다.이세훈 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "레테브모는 NCCN 가이드라인에서 RET 융합-양성 비소세포폐암 환자에게 1차 치료제로 권고되고 있다. 임상적 유용성이 확인되었음에도 불구하고 환자들이 이러한 치료적 혜택을 받을 수 있는 기회가 사라진 것이 매우 안타깝다"고 말했다.임동준 서울성모병원 내분비내과 교수는 "갑상선암은 일반적으로 생존율이 높고 치료가 쉬운 암으로 알려져 있지만, RET 돌연변이를 동반한 갑상선 수질암 환자는 예후가 좋지 않고 생존율도 낮다. RET 변이 갑상선 수질암 환자를 대상으로 한 유의한 임상 결과를 가지고 있음에도 불구하고 치료 접근성이 보장되지 못하고 있는 현실은 의료진이나 환자 입장에서 너무나 힘든 상황"이라고 토로했다.

[데일리팜=천승현 기자] 희귀질환치료제 ‘졸겐스마’가 2분기 매출이 발생하지 않았다. 작년 하반기 급여 등재 이후 50억원 이상의 매출이 꾸준히 냈지만 올해 2분기에는 0원을 기록했다. 가격이 비싸고 환자 수가 많지 않은 특성상 단숨에 수십억원의 매출을 올리다가 매출이 전혀 발생하지 않는 기복을 보였다.23일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 노바티스의 졸겐스마는 지난 상반기 54억원의 매출을 기록했다. 1분기에 54억원 매출을 올렸지만 2분기에는 매출이 발생하지 않았다.분기별 졸겐스마 매출 추이(단위 억원, 자료 아이큐비아). 지난 2021년 5월 국내 허가를 받은 졸겐스마는 희귀질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 환자에게 정맥 투여하는 유전자치료제다. 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가받았다.척수성 근위축증은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환이다. 세계적으로 신생아 1만 명당 1∼2명이 발생하는 것으로 알려졌고 국내에서는 매년 20명 내외의 환자가 발생한다.졸겐스마는 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자가 도입된 재조합 AAV 벡터(adeno-associated viral vector)를 정맥 투여해 중추신경계의 운동 신경세포에서 SMN 단백질을 발현할 수 있도록 하는 작용기전이다. 졸겐스마는 1회 투여로 척수성 근위축증을 치료할 수 있는 ‘원샷 치료제’로 주목을 받았다.초고가 희귀질환치료제 특성상 극단적인 매출 등락 현상이 나타났다. 환자 수가 극소수인 데다, 수십억원 규모의 비싼 가격 때문에 환자 1~2명 투여할 때마다 매출이 큰 폭으로 변동한다. 투여 환자가 없으면 매출이 0원으로 떨어지는 구조다.졸겐스마는 지난해 8월 건강보험 급여목록에 등재되면서 본격적으로 매출이 발생했다. 졸겐스마의 보험상한가는 19억8173만6933원의 초고가로 책정됐다. 건강보험 적용으로 환자들은 1회 투약 비용 최대 598만원으로 줄었다.졸겐스마는 급여 등재 이후 작년 하반기에만 162억원의 매출을 기록했다. 작년 3분기 108억원의 매출을 올렸고 4분기에는 54억원어치 팔렸다. 올해 2분기에는 환자에게 투여한 사례가 없어 급여 등재 이후 처음으로 분기 매출 0원을 기록했다.건강보험공단은 졸겐스마의 약가협상에 합의하면서 환급형, 총액제한형, 환자 단위 성과기반형 등 3가지 위험분담제 유형을 계약조건에 명시했다.환급형은 청구금액에 대해 일정 비율의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 것을 말한다. 총액제한형은 실제 청구액이 사전 설정한 연간 청구액 총액(CAP)을 초과하는 경우 초과분의 일정 비율을 환급하는 방식이다. 환자 단위 성과기반형은 환자별 치료 성과를 해마다 총 5년 간 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 환급하는 내용이다.

[데일리팜=노병철 기자] 대웅제약이 혁신신약 개발 역량 강화를 위해 제제기술 집중 투자와 오픈 콜라보레이션을 확대하고 있어 주목된다.대웅제약은 중장기적으로 포스트 코로나 이후 변화된 의료 현장과 제약산업에서 고객이 가장 필요로 하는 제품을 제공할 수 있는 기술군에 집중 투자함으로써 2030년까지 글로벌 제제 성과를 고도화 한다는 계획이다.단기적으로는 현재 보유하고 있는 제제 기술(▲복합제 ▲서방화 ▲가용화 ▲투여경로 변경 기술)을 중심으로 지속적인 수익 기반을 확보하고, 장기적으로는 LNP 기술, 비강분무제형, 마이크로 니들 기술 등 미래 유망 기술에 집중 투자해 2030년까지 글로벌 제제 성과를 도출할 예정이다.그중에서도 현재 대웅제약이 보유하고 있는 서방화 기술은 약물 전달 시스템(DDS) 기술과 밀접한 연관이 있다.대웅제약이 보유한 서방화 기술에는 ▲두 가지 성분을 위와 장에 시간차로 전달하는 이중방출 기술 ▲약물을 타깃 시간에 맞춰 방출하는 일차방출 기술 ▲위 속에 오래 머무르면서 약물을 천천히 방출하는 위체류 기술 ▲고분자를 이용해 수개월 동안 약물을 지속적으로 방출하는 데포주 서방화 기술 등이 있다. 대웅제약이 미래 유망 제제기술로 선정해 집중 투자하는 기술 분야는 총 2가지다. 바로 ▲지질나노입자(LNP) 기술 ▲신규 투여 경로 기술(비강분무제형, 마이크로니들) 등이다. 이중방출 기술(Multi-Target controlled release System)은 주성분을 속방정과 서방정으로 나누어 위와 장에 시간차로 약물을 방출시킴으로써 속방과 서방의 효과를 동시에 얻을 수 있는 기술이다.필요에 따라 2가지 성분을 위와 장에 시간차로 전달함으로써 최적의 성분 효과를 거둘 수 있다.일차방출 기술(Monolithic controlled-Release System)은 약물을 타깃 시간에 맞춰 방출되도록 제어함으로써 약효를 장시간 유지할 수 있어 안정적으로 서방 효과를 달성할 수 있는 기술이다.위체류 기술(Gastric Swelling & Retention in Controlled-release system)은 경구 투여 후, 위 내에서 정제가 팽윤 또는 부유 하거나, 부착해 위 속에 오래 머무르면서 약물을 서서히 방출해 장시간 약효를 지속시키는 원리를 적용한 기술이다. 데포주 서방화 기술(Polymeric Microsphere System)은 매일 먹어야 하거나, 주사로 투여해야 하는 약물을 1~3개월에 1회만 투여할 수 있도록 하는 신규 제형이다.이는 환자에게 편의성을 제공하기 위한 목적으로 고분자(Polymer)를 이용해 약물이 포집된 구형의 미립자를 만들고, 서방화 해 수개월 동안 체내에서 약물이 지속적으로 방출돼 효과가 나타나도록 하는 약물 전달 방출제어 기술이다.대웅제약은 데포주 서방화 기술을 활용해 루피어 서방주사제라는 품목을 개발했다. 대웅제약은 지질나노입자(LNP) 기술과 신규투여경로 기술 분야에서 오픈 콜라보레이션을 통해 현재 대웅제약이 보유한 기술, 설비, 역량에만 의존하지 않고, 이미 선행 연구를 통해 기술성이 입증되었거나 새로운 기술을 보유한 업체와도 적극적인 협업에 나서고 있다.지질나노입자 기술은 코로나 백신 및 치료제를 통해 입증된 신규 모달리티(modality)인 ‘mRNA 및 유전자’가 세포에 전달되어 효과를 내기 전에 분해되는 것을 방지하기 위한 목적으로 여러 지질을 사용해 만든 약물 전달체 기술이다.‘mRNA 및 유전자’는 백신 뿐만 아니라 면역항암 및 당뇨 등 대사질환에도 유용성이 높은 것으로 예측되고 있습니다. 이에 현재 국내외 제약·바이오 업계에서 ‘mRNA 및 유전자’를 전달하는 기술인 지질나노입자(LNP, Lipid NanoParticle) 기술 연구가 활발하게 진행 중이다.대웅제약 역시 지질나노입자(LNP) 기술을 성장 잠재력이 큰 시장으로 보고, 글로벌 시장 공략을 위해 유전자 치료 대상 적응증 확대를 위해 ‘선택적 장기 표적형’ LNP 기술을 개발하고 있다.이에 ▲특정 조직(폐, 뇌)의 표적이 가능한 제형 개발 ▲다양한 투여경로(경구투여, 안구주사)의 적용이 가능한 제형 개발 ▲운송 및 보관에 용이한 제형 개발 등 차별성에 집중해 LNP 제형의 개발에 힘쓰고 있다.대웅제약은 마이크로니들 기술로 대웅테라퓨틱스, 시지바이오 등의 관계사들과 함께 케미컬, 바이오, 톡신, 동물용 의약품 등 다양한 성분에 관한 공동 연구개발을 추진하고 있다.2023년에는 용인연구소 내 임상용 GMP센터를 완공해 마이크로니들 의약품의 상용화 준비에도 박차를 가할 예정이다.이창재 대웅제약 대표는 "대웅제약은 복합, 서방, 가용화 및 투여경로 기술 분야에서 고객 가치 향상을 위해 차별화된 제품을 지속적으로 개발하고 있다”며 “2030 글로벌 제제 No. 1 비전 목표를 향해 나아가는 과정에서 각 분야의 최고 전문가들과 적극적으로 오픈 콜라보레이션을 추진 중"이라고 밝혔다.

이양구 동성제약 대표. [데일리팜=노병철 기자] 동성제약(대표 이양구)은 자체 개발 광과민제 ‘포노젠’의 임상 2상 계획서를 식품의약품안전처에 접수했다고 22일 밝혔다.이번 임상시험은 절제가 불가능한 국소 진행성 췌장암 환자에서 항암화학요법의 추가 치료로 포노젠(DSP1944) 주사를 이용한 광역학 치료(PDT)의 유효성 및 안전성을 평가하기 위함이다.최근 광과민제 ‘포노젠(DSP1944)’은 SCI 급 학술지에 잇달아 등재되며 우수한 성과를 선보이고 있다.지난 6월 국제 복막암 학회에서는 발표 논문으로 채택되어 복막암 치료 효과에 대한 유의미한 결과물을 발표했으며 연달아 7월 국제광역학학회(IPA)의 주요 후원사로 이름을 올리기도 했다.아울러 제21회 대한광역학학회 학술대회에 초대받아 포노젠의 원료인 ‘클로린(e6)’와 관련 연구에 대한 발표를 진행했다.한편, 동성제약은 임상 2상 접수와 동시에 특허청으로부터 자체 개발 ‘광면역 암 치료제 및 치료 장치’의 특허를 취득하며 광역학연구의 선두주자로 앞장서고 있다.

지난 18일 드림씨아이에스-메디팁이 큐어버스와 업무협약을 체결한 모습 [데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)와 메디팁이 지난 18일 난치성 뇌질환 치료제 신약 개발 기업 큐어버스(대표 조성진)과 알츠하이머병 1상 임상시험 계약 및 기존 신약 파이프라인 개발 관련 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.이날 협약식에는 드림씨아이에스-메디팁 유정희 대표이사, 큐어버스 조성진 대표이사 등 양사 주요 관계자들이 참석했다.이번 협약은 임상 자문 및 1상 임상시험을 추진하고 양사 협업을 통해 각 분야 발전을 도모하고자 추진됐다. 협약을 통해 양사는 ▲신약개발을 위한 개발 전략 단계부터 전임상, 인허가 컨설팅, 임상시험 등 신약 개발 전주기 서비스의 노하우에 대한 의견 교환 및 협력 ▲해외 임상시험 관련 글로벌 네트워크를 통해 신약 개발이 해외에 진출할 수 있는 기틀 마련 및 상호 협력할 수 있는 방안 협의 ▲신약개발 상용화에 대한 개발 전략 및 해외 진출에 대한 협력 방안 도모 등 다양한 업무를 추진할 계획이다.2021년 10월 설립된 큐어버스는 저분자 기반의 신약 후보물질을 앞세워 난치병인 뇌질환 치료를 위한 혁신적 신약을 개발하고 있다. KIST에서 개발한 기술을 사업화하기 위해 설립된 연구소기업으로, KIST 뇌과학연구소의 인프라와 노하우를 전폭적으로 지원받아 2024년 중 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다.특히 창업 1년 만에 81억 원 규모의 투자를 유치하는 등 빠르게 성장하고 있으며, 최근 국가신약개발사업단의 ‘신약 R&D 생태계 구축 연구사업’ 중 ‘비임상단계’에 선정된 바 있다.큐어버스의 조성진 대표는 "드림씨아이에스와의 이번 협력으로 임상에 진입하게 될 CV-01은 고품질의 안전성이 확보된 혁신신약 임상 후보 파이프라인이다. 알츠하이머병을 시작으로 파킨슨병등의 난치성 뇌질환과 만성 염증 질환들로 적응증을 확장하여 그 가치를 높여나갈 계획이다. 임상 개발과 함께 글로벌 기술이전을 적극적으로 추진해 치료제의 후속 단계 진입을 성공적으로 이끌 것"이라고 전했다.드림씨아이에스는 작년 말 아시안치매연구재단과 맺은 업무협약을 시작으로 '환자등록프로그램 플랫폼(Trial Ready to Registration, TRR)'을 구축하고 올해 초 광주에 위치한 다양한 요양병원들과 협력체계를 갖춰 알츠하이머 병 신약 및 노인성 질환 치료제 개발을 위해 국내 최대 규모의 임상 네트워크를 구축해온 바 있다.또한 올해 3월 개최된 신경과학포럼(Neuroscience Forum on Alzheimer’s Disease, NFAD)에서 알츠하이머 병 관련 임상 동향을 발표하며 드림씨아이에스가 그동안 축적해온 수많은 알츠하이머 병 임상 경험과 케이스를 공유한 바 있다.유정희 드림씨아이에스 대표는 "큐어버스의 파트너가 되어 기쁘게 생각한다. 금일 협약을 토대로 큐어버스의 치료제가 성공적으로 글로벌 시장에 진출해 알츠하이머병으로 고통받는 환자들을 치료할 수 있도록 당사가 보유하고 있는 임상 경험, 노하우와 네트워크 등을 총동원할 것"이라며 "추후 전 분야에 걸친 임상시험 서비스 제공을 위해 탄탄한 네트워크를 구축하고 국내 바이오 기업들이 필요로 하는 신약개발의 초석이 되겠다"고 밝혔다.

지난 19일 드림씨아이에스-메디팁-튜링바이오가 MOU를 체결한 모습(왼쪽부터 튜링바이오 박치만 전무, 심민보 대표, 드림씨아이에스 유정희 대표, 백유진 상무, 메디팁 이성희 상무) [데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)가 인허가 전문기업 메디팁, AI기반 디지털 치료제 개발 기업 튜링바이오와 AI 기반 정신건강 진단 솔루션 개발 및 디지털 치료제 개발에 관한 3자 협약을 체결하고 협력 체계를 구축했다고 20일 밝혔다.이번 협약을 통해 3사는 ▲AI 기반 정신건강 진단 솔루션 및 디지털 치료제 개발을 위한 개발 전략 ▲임상 컨설팅 및 임상시험 ▲인허가 (Pre-IND, IND, NDA) ▲ 디지털 치료제의 해외 임상 및 해외 진출에 관한 협력 등 인허가 컨설팅부터 임상시험, 상용화, 해외진출에 이르는 디지털 치료제의 전 주기 프로세스에 대해 상호 협력할 예정이다.튜링바이오는 정신질환 진단에 필요한 디지털 표현형 데이터 수집 및 추적을 위한 '바이탈트레커(VitalTracker)'와 언어적·비언어적 디지털 마커 분석 모델을 통한 정신건강 측정이 가능한 '케어스코프(CAERScope)', 그리고 내재적 보상 강화학습 모델을 통한 개인 맞춤형 행동활성화 디지털치료 솔루션인 메타니언(Metanion)을 개발하고 있다.최근 보건복지부의 가상환경 기반 의료서비스 개발 및 실증연구 과제에 선정되어 고려대 안암병원, 순천향대 천안병원과 함께 우울증 개선을 위한 디지털 치료기기 개발 및 임상 실증 사업을 수행하고 있으며, 특히 바이탈트레커(VitalTracker)는 10월부터 진행할 초기 임상에 적용할 예정이다.국가생명공학정책연구센터에 따르면 디지털 치료제(DTx, Digital Therapeutics) 시장규모는 2020년 27억 달러, 2021년 32.3억달러를 기록했고, 2030년에는 173.4억 달러에 이를 것으로 전망했다. 급속한 성장이 예상되는 만큼 글로벌 경쟁력 확보가 필요한 상황이다.심민보 튜링바이오 대표이사는 "국내 최고 수준의 임상시험 수탁 전문 기관인 드림씨아이에스·메디팁으로부터 정신건강 디지털 치료기기의 인허가, 임상 컨설팅에 대한 자문을 받아 개발 및 출시가 가속화될 것으로 예상되며 향후 해외 진출까지 도모할 수 있을 것"이라고 밝혔다.유정희 드림씨아이에스 대표이사는 "이번 협약은 미래의료 산업에 중추적인 역할을 담당하게 될 디지털 치료제 개발 및 AI 기반 정신건강 진단 솔루션 개발에 관한 것이라며 인공지능 등의 소프트웨어를 활용한 우울증 등 정서적 장애 치료에 핵심 수단이 될 것"이라며 의미를 부여했다.특히 "바이오 기술(BT)과 정보통신기술(ICT)의 융합 기술로 제약사, 병원, 인공지능(AI) 개발사간의 협업으로 산업에 대한 이해와 협업을 통한 임상적 근거 마련은 필수"라고 강조했다.

카나브패밀리 제품 사진 [데일리팜=천승현 기자] 보령은 식품의약품안전처로부터 고혈압·이상지질혈증 개량신약 ‘BR1018’의 임상 3상 시험계획(IND)을 승인 받았다고 20일 밝혔다.BR1018은 보령이 자체 개발한 고혈압 신약 카나브의 주성분인 피마사르탄에 암로디핀, 아토르바스타틴, 에제티미브를 결합한 4제 복합제다. 2011년 발매된 카나브는 보령이 자체 기술로 개발한 안지오텐신Ⅱ 수용체 차단제(ARB) 계열 고혈압 신약이다. 암로디핀은 칼슘채널차단제(CCB) 계열 고혈압치료제다. 아토르바스타틴과 에제티미브는 고지혈증치료제다.BR1018은 본태성 고혈압과 원발성 고콜레스테롤혈증을 동반한 환자 156명을 대상으로 약 2년간 임상 시험을 진행할 예정이다. 회사 측은 “4가지 성분을 알약 하나에 담은 만큼 환자의 복약순응도 개선 효과를 기대할 수 있다”라고 설명했다.보령은 카나브에 다양한 성분을 결합한 복합제들을 잇달아 출시하며 다양한 치료옵션을 제공해왔다.보령은 2013년 카나브와 이뇨제 히드로클로로티아지드를 결합한 라코르를 내놓았다. 2016년 카나브에 칼슘채널차단제(CCB) 계열 약물 암로디핀을 결합한 듀카브와 고지혈증치료제 로수바스타틴을 결합한 투베로를 선보였다. 2019년 듀카브에 로수바스타틴을 결합한 3제 복합제 듀카로와 카나브에 아토르바스타틴 성분을 결합한 고혈압·고지혈증 복합제 아카브를 발매했다. 지난해 6월 카나브에 암로디핀과 히드로클로로티아지드를 결합한 듀카브플러스를 출시했다.지난해 카나브 제품군은 1418억원의 처방실적을 기록했다. 최근 5년간 평균 23% 이상의 고속성장을 지속했다.보령은 카나브 관련 논문 131편과 임상증례 약 7만2000례 이상을 확보하며 단백뇨 감소 적응증 추가와 사용 연령 확대했고 뇌졸중 환자의 혈압 조절과 뇌졸중 재발 감소에도 효과가 있음을 입증했다.보령은 ‘그레이트 카나브(Great Kanarb)’ 전략을 통해 2026년까지 연매출 2000억원 달성을 목표로 지속적인 복합제 출시와 함께 임상연구도 확대해 나갈 방침이다.현재 보령은 고혈압 복합제 BR1015, 고혈압·이상지질혈증 복합제 BR1017 등 다양한 조합의 카나브 복합제를 추가 개발하고 있다. 고혈압과 당뇨를 동시에 치료할 수 있는 복합제 BR1019도 임상 3상 시험 계획을 신청한 상태다.임종래 보령 R&D부문장은 “카나브 복합제의 지속적인 개발을 통해 처방의에게 다양한 치료옵션을 제공하는 한편, 환자의 복약순응도를 개선하고자 한다”라면서 “지속적인 연구로 적응증 추가 등 카나브의 임상적 우수성을 높이는데도 투자를 확대해 나가겠다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 순탄한듯 보였던 '조스파타'의 보험급여 확대 행보에 제동이 걸린 모습이다.관련 업계에 따르면 한국아스텔라스제약의 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia)치료제 조스파타(길테리티닙)는 지난 7월~9월까지 3번의 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 열리는 동안 상정되지 못했다.지난해 11월 급여 확대 신청을 제출하고 5월 암질환심의위원회를 통과하면서 기대를 모았지만 이후 절차가 진행되지 않고 있다.조스파타는 경제성평가면제 약물인 만큼, 급여 확대의 경우도 건강보험공단 약가협상 절차까지 거쳐야 한다. 따라서 향후 약평위 상정 여부와 통과 시기에 따라 급여 확대 적용을 가늠할 수 있다.이 약은 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia) 환자의 단독요법으로 허가됐지만 현 급여 기준은 동종조혈모세포이식이 가능한 환자에 한해 최대 4주기까지만 인정하고 있다.재정 문제를 제외하면 조스파타의 투약 주기를 제한할 만한 특정한 사유는 없다. 이 약의 ADMIRAL 임상 연구를 보면, 투여 기간 제한 없이 디자인 됐고, NCCN 가이드라인에서도 기간의 제한 없이 'Category 1'으로 권고되고 있다.급성골수성백혈병 환자에게 완치를 위한 최선의 치료방법은 현재까지 조혈모세포이식이나 재발 위험이 높고, 고령 환자들이 많아 이식이 어려운 경우가 많다.하지만 현 급여 기준에서 제외된 조혈모세포이식이 불가능한 환자들의 경우 조스파타 외에 마땅한 치료 대안이 없어 현재도 40여년 전에 개발된 항암화학요법에 머물러 있는 실정이다.한편 조스파타는 FLT3-ITD와 FLT3-TKD, 두 가지 변이 형태로 나뉘는 FLT3 변이를 모두 표적하는 약물이다. 1일 1회 경구 복용하는 단독요법으로 잦은 병원 방문 없이 가정에서 스스로 약물치료가 가능하며 임상을 통해 기존 항암화학요법 대비 높은 효과와 안전성을 나타냈다.

[데일리팜=강신국 기자] '의약품약가담당자'와 '바이오의약품후보물질발굴연구원' 등이 바이오-의약품 분야에서 신규 직업의 위치에 올랐다.한국고용정보원(원장 김영중)은 고령화에 따른 의료기술 발전, 지능정보기술 접목 등의 요인으로 새롭게 직업의 위치에 오른 생명과학, 화학, 에너지․환경, 건설, 농림어업 분야 신규 직업 156개를 한국직업사전 DB에 등재했다고 19일 밝혔다.먼저 의약품약가담당자가 신규 직업이 됐는데, 의약품 허가 후 시중에 판매할 의약품 가격을 정하고 신약 등 전문약의 경우 보건당국과 약가협상을 진행하는 역할로 규정했다.임상데이터매니저는 임상자료관리계획 개발, 데이터베이스구조 개발, 자료입력, 불일치자료 확인, 논리적오류 확인, 의학적 코딩, 잠금 업무 등 임상시험 전체 진행에 대한 임상데이터를 관리하고 지원한다.또한 환자안전전담인력도 등재됐다. 의료기관 내 환자 안전 및 의료질 향상에 관한 업무를 전담하여 수행하는 자로서, 환자 안전 사고를 예방하고 관리하기 위한 일련의 환자안전 활동을 수행한다.세포치료제 등 바이오 신약개발 투자 증가로 바이오의약품 산업이 활성화되었고 데이터기반 인공지능 기술이 접목되며 ▲바이오의약품후보물질발굴연구원 ▲바이오의약품공정개발연구원 등도 신규 등재됐다.이외에도 ▲바이오의약품임상·비임상연구원 ▲바이오의약품품질보증기술자 ▲바이오의약품품질시험원 ▲바이오화학제품균주관리원 ▲바이오화학제품배양원 ▲바이오의약품배양원 ▲바이오의약품분리정제원 등이 새 직업의 지위를 얻었다.또한 초고령사회 진전으로 이슈가 되고 있는 ▲사전연명의료의향서상담사를 비롯해 청년자립지원 및 금융 소비자의 권리를 지원하는 ▲자립지원전담인력 ▲금융소비자 보호 전문가도 새롭게 이름을 올렸다.김중진 한국고용정보원 연구위원은 "데이터 기반 인공지능, 사물인터넷, 디지털트윈 등 디지털 정보기술이 생명, 건설, 농업 등 전 산업에 접목되는 등 직업세계 변화를 이끌고 있다"며 "국민의 행복하고 안전한 삶을 지원하기 위한 각종 법제도 신설됨에 따라 새로운 직업도 나타나고 있어 진로 준비 차원에서 이들 직업을 눈여겨볼 필요가 있다"고 말했다.한편 고용정보원은 급변하는 직업세계를 체계적으로 조사·분석해 국민의 진로선택을 지원하고 정부의 일자리 정책에 활용하기 위해 한국직업사전을 발간하고 있다.조사에 따른 신규 등재 직업은 워크넷(www.work.go.kr)의 '직업진로' 메뉴 '한국직업사전'에서 검색할 수 있다.