[데일리팜=김진구 기자] 노안(老眼) 치료제 시장이 국내 제약바이오기업들의 블루오션으로 부상하는 모습이다.미국 식품의약국(FDA)의 잇단 신약 승인 이후로 대우제약·옵투스제약·광동제약 등 안과 전문 제약사들이 앞다퉈 노안 치료제 도입·개발 경쟁에 뛰어들고 있다.필로카르핀 점안액, 노안 치료 효과 기대…대우제약 "적응증 확대 임상 병행”1일 제약업계에 따르면 대우제약은 최근 발매한 '필로스타점안액1%'에 노안 적응증을 추가하기 위한 임상시험을 진행할 계획이다.대우제약은 주성분인 필로카르핀이 녹내장 치료뿐 아니라 노안 개선에도 효과를 낼 것으로 기대하고 있다. 주성분인 필로카르핀은 부교감신경 작용제로, 섬유주의 방수 유출을 촉진함으로써 안압을 감소시키는 약물이다. 동시에 홍채 괄약근을 수축시키는 기전도 있다. 이 과정에서 동공의 크기가 줄어들고 핀홀(pinhole) 효과가 나타나 노안을 개선한다. 카메라의 조리개를 조였을 때 사물이 또렷하게 보이는 것과 유사한 원리다.실제 미국 식품의약국(FDA)은 동일 성분 점안액을 노안 치료제로 승인한 바 있다. 미국 FDA는 지난 2021년 앨러간이 개발한 뷰이티(Vuity)를 최초의 노안 치료제로 허가했다. 뷰이티는 필로카르틴 성분 1.25% 농도의 노안 치료제로, 매일 1회 투여하면 15분 안에 노안 증상이 개선돼 약 6시간 동안 효과가 지속된다.최근 유럽백내장굴절수술학회(ESCRS)에서 발표된 연구 결과도 필로카르핀 성분의 노안 치료제로서의 성공 가능성을 높이고 있다. 아르헨티나 부에노스아이레스 노안연구센터 연구팀은 이달 8일 덴마크 코펜하겐에서 열린 ESCRS에서 노안 환자 766명에게 필로카르틴 성분 점안제를 투여한 결과를 발표했다.연구팀은 임상 참여자를 세 그룹으로 나눠 각각 1%, 2%, 3% 농도의 필로카르틴 점안액을 투여하도록 했다. 매일 하루 두 번씩 6시간 간격으로 각각 점안액을 투여한 결과, 1% 농도의 점안액을 넣은 그룹(148명)은 99%가 시력검사표에서 두 줄 이상을 추가로 읽게 된 것으로 나타났다.대우제약 관계자는 “최근 글로벌 학술대회에서의 연구결과 발표에 주목하고 있다. 노안 치료 목적의 적응증을 추가하기 위한 임상시험을 준비 중”이라며 “임상은 2~3년이 걸릴 것으로 예상된다"고 말했다.미 FDA, 노안 치료제 잇달아 승인…광동·옵투스 등 국내 도입 경쟁다른 제약사들도 노안 치료제 확보에 나섰다. 특히 지난달 미국 FDA가 승인한 새로운 성분의 노안 치료제 ‘비즈(Vizz)’에 대한 관심이 커지는 모습이다. 이 제품은 미국 렌즈 테라퓨틱스(Lenz Therapeutics)가 개발한 아세클리딘 성분 1.44% 농도 점안액이다.새로운 성분의 노안 치료제의 등장으로 국내제약사들이 국내 도입을 위해 경쟁 중이다. FDA 승인 직후 3~4개 업체가 렌즈 테라퓨틱스와 이 제품의 국내 도입을 위한 논의를 진행한 것으로 알려졌다.(왼쪽부터) 뷰이티, 클로시, 비즈 제품사진. 옵투스제약과 광동제약도 노안 치료제 도입에 팔을 걷어붙였다. 옵투스제약은 지난해 9월 미국·이스라엘의 오라시스 파마슈티컬(Orasis Pharmaceutical)과 노안 치료제 ‘클로시(QLOSI)’의 라이선스 계약을 체결했다.이 약물은 2023년 10월 미국 FDA로부터 승인받은 두 번째 노안치료제다. 주성분은 필로카르핀으로 뷰이티와 같다. 다만 농도가 0.4%로 다르다. 이르면 국내 상용화 시점은 2026년으로 예상된다.광동제약은 지난해 1월 홍콩 제약사 ‘자오커(Zhaoke Ophthalmology)’로부터 노안 치료제 후보물질 ‘브리모콜(Brimochol)’을 도입하는 계약을 체결했다. 광동제약은 이번 계약을 통해 브리모콜의 국내 수입∙유통·판매를 독점한다.오리지널사는 미국의 바이오기업 바이서스 테라퓨틱스(Visus Therapeutics)로, 현재 글로벌 임상 3상이 완료된 상태다. 브리모콜은 노안 증상을 완화하는 카바콜(carbachol, 2.75%)과 브리모니딘 주석산염(brimonidine tartrate, 0.1%) 복합제다. 부교감신경을 활성화하고 동시에 교감신경을 억제한다. 다른 치료제들과 마찬가지로 동공을 수축시켜 노안을 개선하는 기전이다.제약업계는 노안 치료제 시장의 성장 가능성에 주목한다. 노안은 수정체 탄성 저하로 인해 근거리 초점 조절이 어려워지는 대표적인 퇴행성 안질환이다. 40세 이상 성인의 70%가 노안으로 일상생활에 불편함을 겪고 있지만, 현재까지는 노안 전용 안경이나 콘택트렌즈 착용을 통한 시력 교정 외에 마땅한 치료제가 없었다.이런 상황에서 점안액 형태의 신약 도입은 환자들의 미충족 수요를 충족할 수 있는 새로운 대안이 될 것으로 전망된다. 한 제약업계 관계자는 “노안 치료 영역에선 치료 옵션이 없었기 때문에 신약이 등장할 경우 시장 파급력이 클 것으로 예상된다”며 “향후 국내 제약사들의 신약 도입·개발 경쟁이 더욱 치열해질 것”이라고 전망했다.

[데일리팜=천승현 기자] 대웅제약과 대웅테라퓨틱스는 세마글루타이드 성분의 마이크로니들 패치 'DWRX5003'가 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받았다고 1일 밝혔다.[사진자료 1] 대웅테라퓨틱스가 개발한 마이크로니들 패치를 손가락 위에 올린 모습이번 임상은 건강한 성인을 대상으로 마이크로니들 패치의 안전성과 약동학적 특성을 평가하고, 노보노디스크의 비만·당뇨 치료제인 ‘오젬픽’과 ‘위고비’ 주사제 대비 상대적 생체이용률을 확인하는 단계다. 세미글루타이드는 GLP-1 계열 비만·당뇨 치료제 오젬픽과 위고비의 주 성분이다.대웅이 개발한 마이크로니들 패치는 피부에 부착하면 세마글루타이드 성분으로 구성된 미세바늘이 녹아 약물을 피부 진피층으로 직접 전달하는 패치형 제제로 주 1회 부착한다. 대웅테라퓨틱스의 독자적 약물전달 플랫폼 ‘클로팜'이 적용돼 가압 건조와 완전밀착 포장 같은 차별화된 기술을 통해 약물의 균일성과 안정성을 극대화하고, 오염 우려 없이 정밀한 투여가 가능하다.클로팜은 피하 주사제 대비 80% 이상의 높은 상대 생체이용률을 나타내는 것이 특징이다. 대웅제약은 "지금까지 공개된 기존 마이크로니들 패치의 30% 수준과 비교해 월등히 높은 성과이자 경구제 대비로는 약 160배에 달하는 수치다"라고 설명했다.이를 통해 환자는 경구제 복용 부담이 줄고 주사제 투여 대비 치료 순응도가 높아지며, 의료진은 주사 투여와 모니터링에 소요되는 시간을 줄여 환자 관리에 더 집중할 수 있어 결과적으로 진료 효율성을 높일 것으로 회사 측은 기대했다.강복기 대웅테라퓨틱스 대표는 “이번 임상 진입은 당사의 마이크로니들 플랫폼이 가진 글로벌 경쟁력을 입증할 중요한 첫걸음”이라며 “안전성과 효율성을 갖춘 새로운 제형을 통해 비만 치료의 패러다임을 바꾸고, 국내 기술이 세계 시장에서 통할 수 있다는 가능성을 보여주겠다”고 말했다.박성수 대웅제약 대표는 “대웅제약은 기술 기반의 신약 개발을 넘어 글로벌 시장에서 인정받는 혁신 제형을 선보이고자 한다”이라며 “주 1회 간편한 패치 제형은 환자의 순응도를 높이고 의료 현장의 효율성을 개선할 수 있는 차세대 옵션이 될 것”이라고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 연 2회 투약 시신경척수염범주질환 신약 '업리즈나'의 무산됐던 보험급여 등재 논의가 다시 시작됐다.관련 업계에 따르면 미쓰비시다나베파마코리아 항아쿠아포린-4(Aquaporin-4, AQP4) 항체 양성 성인 환자 시신경척수염범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder)치료제 업리즈나(이네빌리주맙)는 다시 급여 신청을 제출, 건강보험심사평가원 논의를 진행중이다.이 약은 지난해 10월 건강보험공단 약가협상 단계에서 공급 이슈로 인해 등재 절차가 중지된 바 있다.당시 업리즈나는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 제시한 평가금액 이하 조건을 수용하고 약가협상을 시작했지만 60일 협상 기일 내 결론을 내리지 못했다. 이후 공단은 연장 협상에 돌입하려 했으나, 제약사가 국내 공급을 못하게 되면서 재협상은 시작되지 못했다.이에 따라, 시신경척수염범주질환의 새 치료옵션인 업리즈나가 이번엔 등재에 성공할 지 지켜 볼 부분이다.시신경척수염 범주질환은 B세포에 의해 생성되는 질병특이표지자인 AQP4 자가항체가 중추신경계 내 벌아교세포에 존재하는 표적항원인 AQP4와 결합, 면역반응 활성화를 통해 신경 손상을 유발해 발병한다.업리즈나는 신규 기전의 CD-19 표적 인간화 단클론항체로, B세포-특이 표면 항원인 CD19에 선택적으로 결합해 AQP4 항체를 생성하는 B세포를 고갈시켜 질환 재발을 예방한다.업리즈나의 안전성과 유효성은 230명의 환자를 대상으로 면역억제제 병용 없이 단독요법으로 진행된 N-MOmentum 임상연구를 통해 입증됐다.연구 결과, 추적관찰 기간 197일 동안 '업리즈나'를 투여받은 환자의 89%가 재발을 경험하지 않았으며, 위약군 대비 재발 위험을 77.3% 감소시킨 것으로 나타났다. 안전성 평가에서도 위약군과 유사한 이상반응 비율을 보였다.또한 해당 임상시험의 연장 연구에서 업리즈나는 최소 4년 동안 지속적으로 재발 위험을 감소시켰으며, 무재발률은 87.7%였다. 장기 안전성 프로파일은 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, B세포 고갈로 인한 감염율도 증가하지 않았다.한편 NMOSD는 대부분 환자들이 지속적인 재발을 겪으며 회복이 불완전해 축적된 신경손상으로 시력 상실과 보행장애를 야기하며, 호흡부전으로 인한 사망까지 초래할 수 있는 심각한 자가면역질환이다.

GLP-1 계열 당뇨병, 비만 치료제 '오젬픽'과 '위고비' [데일리팜=손형민 기자] 경구용 GLP-1 계열 약물 개발 경쟁이 치열하다. 국내에서는 일동제약이 자체 신약 후보물질로 임상 1상에서 두자리 수 체중감량 효과를 확인했다. 글로벌 무대에서는 릴리와 노보노디스크가 3상에서 나란히 혈당과 체중 감소 효과를 입증하며 선두 경쟁에 나섰다.1일 관련 업계에 따르면 일동제약그룹은 최근 기업설명회를 열고 대사성 질환 신약 후보물질 'ID110521156'의 임상 1상 탑라인 결과를 공개했다. ID110521156은 저분자 화합물을 기반으로 한 경구용 GLP-1 신약후보물질이다.일동제약은 ID110521156을 기존 펩타이드 주사제와 비교해 뛰어난 생산성과 우수한 사용 편의성 등을 가진 당뇨병·비만 분야의 경구용 합성 신약으로 개발한다는 전략이다.삭센다·위고비·젭바운드 등 GLP-1 계열 비만치료제들이 글로벌 블록버스터 신약으로 등극한 이후로, 제약업계는 제형 변경에 앞다퉈 나서고 있다.기 상용화된 삭센다의 경우 1일 1회 투여, 위고비와 젭바운드는 주 1회 주사로 투여해야 한다. 경구제가 상용화될 경우 복약편의성에서 경쟁력을 갖출 수 있을 것으로 예상되는 이유다.현재 비만 적응증을 대상으로 한 GLP-1 경구제는 아직 없고, 당뇨병 영역에서만 노보노디스크의 '리벨서스(세마글루타이드)'가 허가돼 있다. 따라서 비만 적응증을 확보한 경구제가 상용화될 경우 사실상 첫 사례가 된다.이번 연구는 안전성과 내약성, 약리학적 특성을 확인하기 위해 무작위·이중눈가림·위약대조 방식으로 진행됐다. 단회·반복 투여 시험 모두에서 약물 축적성은 관찰되지 않았고, 1일 1회 경구 투여가 적합한 약동학적 특성이 확인됐다.반복 투여(MAD) 시험에서는 투약 용량에 따라 뚜렷한 체중 감소 효과가 나타났다. 50mg과 100mg 투여군에서 평균 5.5%, 6.9% 감량을 보였으며, 200mg 투여군은 평균 9.9%, 최대 13.8% 체중 감소를 기록했다.투약 4주 후 체중이 5% 이상 줄어든 비율도 위약군 0%에 비해 각각 55.6%, 66.7%, 87.5%로 유의미한 결과를 보였다. 혈당 강하 효과 역시 용량 의존적으로 확인됐다.임상1상 결과이지만 유의미한 성과를 냈다는 평가다. 기존 GLP-1 약물의 경우 주사제보다 경구제에서 체중감소율이 다소 낮게 나타났다. 일례로 릴리의 마운자로의 경우 평균 체중감소율 약 20%를 기록했지만, 경구제인 오포글리프론은 ACHIEVE-3 임상3상 연구에서 체중감소율이 10% 미만에 머물렀다. 주사제와 경구제는 흡수 방식 등에서 차이가 나타나는 만큼 결과도 상이했다.업계는 글로벌 임상 3상 데이터와 국내 초기 임상 데이터를 단순 비교하기는 어렵다고 평가한다. 시험 설계·투여 기간·환자 수가 다르기 때문이다. 특히 이번 데이터는 피험자 수가 제한적이고, 투여 기간이 짧다. 다만 짧은 투여 기간에도 두자리 수 체중감소율이 나타난 건 긍정적인 신호다. 후기 임상에서의 체중 감소 효과 유지가 상용화에 중요한 판가름으로 작용할 전망이다.노보·릴리 상용화 각축전글로벌 시장에서는 릴리가 GLP-1 경구제 후보물질 '오포글리프론(orforglipron)'으로 성과를 냈다. 현재 릴리는 2형 당뇨병, 비만 환자 등을 대상으로 오포글리프론의 다양한 임상 연구를 진행 중이다.이번에 공개된 임상3상 'ACHIEVE-3' 연구는 2형 당뇨병 환자 1698명을 대상으로 오포글리프론과 세마글루타이드를 직접 비교해 당화혈색소, 체중 감량 효과를 비교 평가했다.임상에서 오포글리프론은 세마글루타이드 겨구제 대비 당화혈색소와 체중 감량 모두에서 우월성을 입증했다.최고 용량군에서는 당화혈색소가 평균 2.2% 감소했고, 체중은 9.2% 줄었다. 특히 혈당을 정상 범위(5.7% 미만)까지 낮춘 환자 비율은 세마글루타이드 대비 3배 가까이 높았다. 릴리는 2026년 글로벌 허가 신청을 목표로 하고 있다.노보노디스크는 세마글루타이드 경구제 임상3상 'OASIS 4' 결과를 NEJM에 발표하며 GLP-1 경구제 개발 경쟁에 불을 지피고 있다.당뇨병이 없는 비만 환자 307명을 대상으로 세마글루타이드 경구제를 64주간 투여한 결과, 평균 체중 감소율은 16.6%에 달했다. 피험자의 34%는 20% 이상 감량에 성공했으며, 혈압·지질 등 심혈관 위험인자 개선 효과도 확인됐다.안전성 프로파일은 주사제 위고비와 유사했으며, 위장관 부작용은 대체로 경·중등도 수준이었다. 현재 FDA 허가 심사가 진행 중으로, 연내 결론이 나올 전망이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)는 지난 22일부터 24일까지 서울 중구에 소재한 롯데호텔 서울에서 개최한 ‘2025 KoNECT-MOHW-MFDS International Conference(2025 KIC)’에 참가해 글로벌 CRO로서의 역량을 강조했다고 밝혔다.올해 11회째를 맞은 ‘2025 KIC’는 국가임상시험지원재단(이사장 박인석), 보건복지부, 식품의약품안전처가 공동으로 주최하는 아시아 최대 규모의 글로벌 임상시험 컨퍼런스다. 매년 국내외 제약사, 바이오텍, 임상시험수탁기관, 규제기관, 임상시험센터 등 국내외 임상 관계자 1500여명 이상이 참석해 글로벌 신약 개발과 임상시험의 최신 동향 및 미래 전략을 공유하는 핵심 플랫폼으로 거듭나고 있다.드림씨아이에스는 행사 기간 동안 전시 부스 운영 뿐만 아니라 다양한 형태로 행사에 참가했다. 행사 말일에 진행된 런천세션에서 모회사인 타이거메드 아태지역 총괄책임자인 Hua Shao 부사장이 직접 '동남아시아 및 호주 임상 동향'에 대한 인사이트를 나누며 아시아 진출을 위해 동남아시아 지역 임상의 필요성, 장점 등의 핵심 내용을 전달했다.또한 드림씨아이에스의 김경순 부사장 겸 최고운영책임자(COO)는 '첨생법 개정안에 따른 임상시험 전략'을 발표하며 여러 차례 개정된 법안에 따라 고려해야할 사항 등을 전달하며 이제는 모든 의약품에 적용될 첨생법에 대해 심도 있게 짚어 청중의 이목을 끌었다.이와함께 글로벌 계열사인 미국 소재한 프론티지와 함께 행사에 참여하며 글로벌 임상 역량을 강조하는 자리를 가졌다는 설명이다. 프론티지의 압둘 멋립 CSO와 존 최 부사장은 각각 본세션과 런천세션에서 발표하며 신약 후보 물질에 대한 효율적인 Human AME(Mass Balance Study) 및 전략 등을 공유하며 미국 내 규제에 맞춰 진행해야 할 고려사항, IND/NDA 절차 등에 대해 발표했다.유정희 드림씨아이에스 대표는 "KIC 행사를 통해 다양한 업계 분들과 교류하며 발전을 도모할 수 있는 자리가 되어 기뻤다"면서 "지속적으로 국내 제약사 및 바이오벤처 신약개발의 든든한 파트너로서 항상 책임감을 갖고 최선을 다할 것을 약속 드린다"고 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] 고혈압 치료 패러다임에 변화의 바람이 불고 있다. 기존 다제 병용에도 혈압 조절이 어려운 저항성 고혈압 환자를 대상으로 새로운 기전과 편의성을 앞세운 신약 후보들이 임상에서 성과를 거두며 시장 진입을 목전에 두고 있다.박스드로스타트, 혈압 강하 효과·내약성 모두 확인30일 관련 업계에 따르면 아스트라제네카는 최근 고혈압 신약후보물질 '박스드로스타트(baxdrostat)'의 임상3상 결과를 공개했다. 아스트라제네카는 지난 2023년 미국 제약사 신코(CinCor)를 인수하며 박스드로스타트를 확보했다.박스드로스타트는 알도스테론 합성효소 억제제(ASI) 계열 혁신신약(First-in-Class) 후보물질로, 유럽심장학회(ESC) 2025 연례학술대회와 NEJM에 동시에 발표된 'BaxHTN' 임상 3상 결과에서 의미 있는 성과를 냈다.임상은 기존 치료에도 혈압 조절이 잘 되지 않는 저항성 고혈압 환자 796명을 대상으로 박스드로스타트 1mg, 2mg과 위약의 효능과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다.임상 결과, 12주차에 박스트로스타트 2mg은 기저치 대비 평균 -15.7mmHg를 기록하며 위약군의 -9.8mmHg 대비 더 높은 효과를 나타냈다. 박스트로스타트 1mg도 -14.5mmHg 수치를 보이며 위약 대비 -8.7mmHg보다 더 높은 강하 결과를 확인했다.박스트로스타트의 혈압 강하 효과는 불응성 환자와 단순 조절불량 환자 모두에서 일관되게 나타났으며, 이완기혈압(DBP)과 목표혈압인 130mmHg 미만 도달률에서도 우월성을 입증했다. 목표혈압 도달 가능성은 위약 대비 약 3배 높았다. 또 24시간·야간 혈압 조절에서도 박스트로스타트는 긍정적인 데이터를 확보했다.안전성 측면에서도 새로운 이상 반응은 관찰되지 않았다. 고칼륨혈증(혈중 칼륨 6 mmol/L 이상)은 박스트로스타트 1mg과 2mg 모두에서 각각 1.1%로 낮은 수준이었으며, 위약군에서는 보고되지 않았다. 대부분 이상반응은 경미했다.아스트라제네카는 올해 안에 글로벌 규제 당국에 허가 신청을 진행할 예정이며, 만성콩팥병·심부전 등 알도스테론 관련 적응증으로 개발을 확장한다는 계획이다.질레베시란, 연 2회 주사로 복약 순응도 개선 가능성로슈와 앨나일람은 RNA 간섭(RNAi) 기술을 적용한 '질레베시란(zilebesiran)'을 공동 개발 중이다. 로슈와 엘나일람은 지난 2023년 질레베시란의 공동개발 계약을 체결하고 상업화 과정을 협력하고 있다.siRNA는 질병 유발 단백질을 만드는 메신저리보핵산(mRNA)에 염기서열을 특이적으로 결합한 다음 이를 분해해 병의 근본 원인을 차단하는 기전을 갖고 있다. siRNA는 DNA 정보를 복사한 mRNA를 반복적으로 제거하는 강점을 갖고 있다.질레베시란은 간에서 안지오텐시노겐 합성을 억제하는 기전을 갖고 있다. 안지오텐시노겐은 간에서 생성되는 호르몬으로 고혈압 발병에 영향을 끼치는 것으로 알려진다.고혈압은 전 세계 성인 3명 중 1명이 겪는 흔한 질환이지만, 환자의 절반 이상은 여전히 목표 혈압에 도달하지 못하고 있다. 특히 매일 복용해야 하는 경구제의 복약 순응도 문제가 혈압 조절 실패의 중요한 원인으로 꼽힌다.이에 연 2회 피하주사라는 투여 편의성이 가장 큰 강점을 가진 젤레비시란이 상용화되면 투여 편의성에 큰 강점을 가져올 수 있다.최근 공개된 임상2상 KARDIA-3 연구에서 질레베시란 300mg은 3개월차에 위약 대비 5.0mmHg의 수축기 혈압 감소를 보였고 효과는 6개월차까지 유지됐다. 다만 전체 분석에서 사전 정의된 통계적 유의성 기준은 충족하지 못했다.그러나 이뇨제 병용 환자군에서는 3개월 시점 -9.2mmHg, 6개월 시점 -8.3mmHg로 뚜렷한 추가 효과가 확인됐다. 이는 임상·실제 진료에서 관찰되는 시너지 효과와도 일치한다.질레베시란은 안전성도 양호했다. ACE억제제, 안지오텐신수용체차단제(ARB) 등과 병용해도 문제없이 투여 가능했으며, 이상반응 발생률은 위약군과 유사했다. 전체 환자의 90% 이상이 ACE억제제와 ARB를 복용 중이었음에도 안전성에 특이 신호는 없었다.로슈는 올해 안으로 글로벌 임상3상 'ZENITH' 연구를 시작한다. 약 1만1천명의 고혈압 환자를 대상으로 주요 심혈관 사건 발생 위험 감소 여부를 검증할 예정이다.

서미화 더불어민주당 의원과 한국시신경척수염환우회, 한국희귀·난치성질환연합회는 지난 25일 국회에서 시신경척수염 치료 접근성 강화를 위한 정책 토론회를 개최했다. [데일리팜=손형민 기자] 서미화 더불어민주당 의원(보건복지위원회)은 지난 25일 국회의원회관 대회의실에서 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 치료 접근성 강화를 위한 정책 토론회를 개최했다. 이번 토론회는 서 의원과 한국시신경척수염환우회, 한국희귀·난치성질환연합회가 공동으로 주관했다.NMOSD는 단 한 번의 재발이 실명이나 마비 등 비가역적 장애로 이어질 수 있는 희귀질환이다. 하지만 국내 급여기준은 '맙테라(리툭시맙)' 사용 이후 1년 내 2회 이상 재발과 같은 조건을 요구해, 재발을 경험해야만 신약 사용이 가능하다는 점에서 환자와 전문가들의 비판이 이어지고 있다. 이번 토론회는 이러한 제도적 한계를 짚고, 조기 치료 접근성 확대 방안을 논의하기 위해 마련됐다.첫 번째 발제에 나선 김기훈 세브란스병원 신경과 교수는 '시신경척수염범주질환 치료 접근성 개선을 위한 제언'을 통해 국내 급여 환경의 문제를 지적했다.김 교수는 "재발을 예방할 수 있는 치료제임에도 불구하고, 불합리한 급여기준 때문에 환자들이 초기부터 선택할 수 없는 상황"이라며 "불필요한 재발과 장애 누적을 막기 위해 신약의 조기 사용이 보장돼야 한다"고 강조했다.이어 환자 발제를 맡은 박보람 환우는 ‘환자 경험을 통해 본 재발 없는 삶과 조기 치료를 위한 과제’를 주제로 환자들의 현실을 전달했다.박 환우는 "진단 방랑 끝에 치료를 시작하지만 허가 외 약제를 사용하거나 부작용으로 투여를 중단하는 경우가 많다"며 "재발률 0%를 기록한 신약도 있지만 급여권에 들지 못해 환자들은 여전히 재발 위험에 노출돼 있다"고 호소했다.이어진 패널토론에서는 서울대병원 공공진료센터 권용진 교수가 좌장을 맡아 ▲최종철 시신경척수염범주질환 환자 보호자 ▲박응규 시신경척수염범주질환 환자 보호자 ▲김연숙 보건복지부 보험약제과 과장 ▲김국희 건강보험심사평가원 약제관리실 실장 ▲어윤호 데일리팜 기자 등 각계 전문가들이 패널로 참석해 시신경척수염 범주질환의 제도 개선 방향을 논의했다.참석자들은 반복 재발로 인한 환자·보호자의 고통, 재발 예방 신약의 조기 도입, 급여기준 개선을 통한 장기 치료·돌봄 비용 절감 등을 공통 과제로 제시했다.서미화 의원은 "NMOSD가 독립된 질환으로 정의된 지 불과 20여 년밖에 되지 않았지만, 의료기술 발전으로 재발로 인한 장애를 막을 수 있는 길이 열렸다"며 "해외 주요국들은 이미 초기부터 허가 약제를 사용할 수 있도록 제도를 개선했다. 우리나라 역시 환자가 불필요한 재발을 겪지 않도록 제도적 개선이 필요하다"고 강조했다.

지난 25일부터 27일까지 서울 그랜드워커힐호텔에서 대한당뇨병학회 국제학술대회(ICDM 2025)가 개최됐다. [데일리팜=손형민 기자] 최신 당뇨병·대사질환 치료제를 앞세운 제약업계의 치열한 홍보전이 국내 학회에서 전개됐다.지난 25일부터 3일 간 서울 그랜드워커힐호텔에서 열린 대한당뇨병학회 국제학술대회(ICDM 2025) 현장에서는 GLP-1과 SGLT-2를 중심으로 한 최신 당뇨병 치료제부터 신장병·백신 분야까지 홍보 경쟁이 이어졌다. 바이엘, 노보노디스크, GSK, 베링거인겔하임, 대웅제약 등이 다이아몬드 스폰서십으로 참여해 메인 스폰서 역할을 맡았다.GLP-1 맞수 나란히 출전…대상포진·RSV 백신도 주목GLP-1 시장에서 양강 구도를 형성한 한국릴리와 노보노디스크는 이번 행사에 나란히 참여해 GLP-1 등 포트폴리오 홍보에 나섰다. 양사는 '트루리시티(둘라글루타이드)', '빅토자(리라글루타이드)' 등에 이어 새로운 GLP-1 제제의 시장 진출을 모색하고 있다.왼쪽부터 노보노디스크, 일라이릴리 부스 전경. 현재 노보노디스크는 '오젬픽(세마글루타이드)'을, 릴리는 '마운자로(터제파타이드)'를 각각 국내에서 허가 받고 최근 보험급여까지 신청을 완료했다. 오젬픽과 마운자로는 2형 당뇨병, 비만 환자 등에서 활용되는 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1) 계열 약물이다.두 약물은 임상에서 모두 혈당 강하와 체중 감소에 대해 유의미한 효과를 입증했다. 기존 DPP-4 억제제나 SGLT-2 억제제의 체중 감량 효과가 5% 미만에 그쳤던 반면, GLP-1 제제는 10% 이상 감량이 가능하다는 결과가 임상에서 도출됐다. 이에 글로벌 연구개발(R&D) 최신 트렌드에는 GLP-1 제제가 늘 포함되고 있다.평균적으로 당뇨병 환자가 체중을 5% 이상 줄일 경우 혈당뿐 아니라 혈압·지질 수치가 개선되고, 심뇌혈관질환 발생률과 사망률도 낮아질 수 있다는 연구 결과도 있다.양사는 국내 제약사와의 협업 의지도 드러냈다. 노보노디스크는 최근 종근당과 비만 치료제 '위고비(세마글루타이드)'의 공동판매에 돌입했으며, 오젬픽 역시 추가 계약 가능성이 거론된다. 릴리는 마운자로 공동판매 파트너를 물색 중으로, 동일 제품명으로 당뇨병·비만 적응증을 동시에 커버하는 전략이 예상된다.이번 학회에서는 당뇨병 이외에도 합병증 관리와 백신 분야 홍보도 활발히 진행됐다.왼쪽부터 GSK, 바이엘 부스 전경. 바이엘은 신장병 치료제 '케렌디아(피레네론)'를 전면에 내세웠다. 케렌디아는 미네랄코르티코이드 수용체(MR) 과활성을 표적해 만성콩팥병의 주요 병태와 좌심실 박출률(LVEF) 40% 이상 심부전 환자 치료에 기여하는 약물이다.현재 케렌디아는 전 세계 95개국 이상에서 허가를 받았으며, 미국에서는 최근 심부전 환자 치료제로도 승인을 획득했다. 올해 열린 유럽심장학회(ESC)에서는 케렌디아와 SGLT-2 억제제 병용 시 혈역학적 순응도가 높다는 CONFIDENCE 연구 하위 분석 결과가 발표되기도 했다.GSK의 경우 대상포진 백신 '싱그릭스'와 호흡기세포융합바이러스(RSV) 백신 '아렉스비'의 홍보에 주력했다. 내분비내과 진료 현장에서 접종 기회가 많다는 점을 고려해 백신 접종 중요성을 알린 것이다.싱그릭스는 재조합 대상포진 백신으로 기존 약독화 생백신보다 강력한 예방효과를 보이는 것으로 알려진다. 올해 국내에서도 본격 출시된 아렉스비는 60세 이상 고령층을 대상으로 한 세계 최초 RSV 예방백신으로 눈길을 끌었다.포시가 빠진 공백…자디앙·엔블로에 제네릭 각축전SGLT-2 억제제의 홍보 경쟁도 뜨거웠다. 지난 2023년 12월 SGLT-2 억제제 시장 선두인 아스트라제네카의 '포시가(다파글리플로진)'가 국내 철수를 선언함에 따라 오리지널 제제인 베링거인겔하임의 '자디앙(엠파글리플로진)'과 대웅제약의 '엔블로(이나보글리플로진)'가 반사이익을 받을 것이라는 분석이 높았다. 왼쪽 위부터 시계방향으로 베링거인겔하임, 대웅제약, 한미약품, HK이노엔, 보령 부스 전경. 특히 자디앙의 경우 포시가와 마찬가지로 만성심부전과 만성신장병 적응을 모두 확보하고 있는 만큼 매출 성장세에 기대감이 높은 상황이다. 이에 이번 학회에서도 베링거인겔하임은 자디앙 홍보에 집중했다.국내 제약사들은 제네릭을 전면 배치했다. HK이노엔, 보령, 한미약품 등이 포시가 제네릭의약품을 알리며 경쟁에 가세했다.이 가운데 HK이노엔과 보령은 시장 점유율 1·2위를 놓고 맞붙는 구도가 형성됐다. 아스트라제네카가 포시가 철수에 따라 HK이노엔의 '다파엔'에 적응증을 승계하면서, 다파엔은 단일제 시장 선두로 올라섰다.실제 다파엔은 올해 1분기 23억원의 처방 실적을 기록하며 보령의 '트루다파' 13억원를 제치고 1위를 차지했고, 2분기에는 격차를 더 벌렸다.한미약품의 '다파론'은 HK이노엔·보령·대웅바이오에 이어 4번째 매출 규모를 기록하며 존재감을 드러냈다. 포시가의 공백을 두고 오리지널과 제네릭 간 경쟁이 본격화되는 모양새다.

[데일리팜=손형민 기자] 차세대 경구용 에스트로겐수용체 분해제(SERD)가 잇따라 성과를 내며 유방암 치료제 시장 경쟁이 거세지고 있다. 최근 일라이릴리는 미국에서 새로운 치료제를 승인 받았으며 로슈와 화이자, 아스트라제네카 역시 임상3상에서 긍정적 결과를 확보하며 상용화 가능성을 높였다.27일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 일라이릴리의 유방암 치료제 '인루리오(임루네스트란트)'를 승인했다. 이번 허가로 인루리오는 두번째 경구용 SERD 제제로 등극했다. 릴리는 지난 1월 국내에도 인루리오의 허가를 신청하고 심사를 기다리고 있다.SERD는 주로 유방암에서 내분비 요법에 불응하는 환자들에게 사용되는 치료옵션이다. 그간 주사제인 아스트라제네카의 '파슬로덱스(풀베스트란트)'가 주로 활용됐다. 이후 메나리니의 '오르세르두(알라세스트란트)'가 첫 경구제 SERD 옵션으로 등장했다.인루리오의 적응증은 에스트로겐수용체 양성(ER+), HER2 음성(HER2–), ESR1 변이가 있는 진행성 또는 전이성 유방암 환자 치료 대상이다.이번 인루리오의 승인은 최소 1차 내분비 요법 이후 질병이 진행된 환자를 대상으로 한 임상3상 EMBER-3 결과에 근거했다.임상에서 인루리오는 내분비 요법 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 38% 줄였다. 특히 ESR1 변이 환자군에서는 무진행생존기간(PFS) 중앙값이 5.5개월로, 풀베스트란트·아로마신 3.8개월 대비 유의미하게 개선됐다. '아로마신(엑세메스탄)'은 화이자의 내분비요법으로 활용되는 유방암 치료제다.이상반응은 주로 1~2등급 경미한 수준이었고, 치료 중단율은 4.6%에 불과했다.릴리는 "경구제 투여 편의성과 내약성을 갖춘 인루리오가 유방암 환자들의 치료 여정을 보다 관리 가능하게 만들 것"이라고 강조했다.로슈·화이자·AZ, 경구용 SERD 상용화 임박경구용 유방암 치료제 '아피니토'릴리의 뒤를 이어 로슈와 화이자, 아스트라제네카도 경구용 SERD를 개발 중이다. 로슈는 최근 임상3상 결과를 공개하며 상용화 가능성을 높였다.로슈는 경구용 SERD 후보물질 '기레데스트란트'를 '아피니토(에버롤리무스)'와 병용한 임상3상 evERA 연구에서 긍정적인 결과를 확보했다. 아피니토는 노바티스가 개발한 종양의 세포 분열과 혈관 성장, 암세포의 신진대사에 중앙 조절자 역할을 하는 mTOR 단백질을 선택적으로 억제하는 항암제다.이번 연구는 ER 양성, HER2 음성 진행성 또는 전이성 유방암 환자 가운데 CDK4/6 억제제 및 내분비 요법 치료 후 재발한 환자를 대상으로 진행됐다.evERA 연구는 기레데스트란트+아피니토 병용군과 표준 내분비 요법(풀베스트란트 또는 아로마타제 억제제)+아피니토 병용군을 비교한 다국가, 무작위 배정, 공개형 임상연구이다.임상 결과에 따르면, evERA 연구에서 기레데스트란트+아피니토 병용요법은 두 개의 공동 1차 평가변수(intention-to-treat 집단과 ESR1 변이 집단의 PFS)를 모두 충족했다.기레데스트란트 병용군은 표준치료 대비 통계적으로 유의하면서도 임상적으로 의미 있는 PFS 개선을 달성했다. 전체생존기간(OS)은 아직 미성숙 단계였으나 긍정적 추세가 관찰돼 후속 분석이 이어질 예정이다.안전성 측면에서도 큰 우려는 발견되지 않았다. 기레데스트란트+아피니토 병용군에서 보고된 이상반응은 기존 약물들의 알려진 안전성 프로파일과 일치했으며, 새로운 안전성 신호는 나타나지 않았다.또 화이자는 최근 아르비나스와 경구용 SERD 약제 후보물질인 '벱데게스트란트'의 임상3상 VERITAC-2 연구 결과를 공개했다. 화이자는 지난 2021년 프로탁(PROTAC) 분야 선두기업인 아르비나스의 파이프라인을 확보했으며 공동연구를 진행 중이다. 아르비나스의 플랫폼 프로탁은 한동안 표적단백질분해제(TPD)의 기술 명칭으로 통용되기도 했다.VERITAC-2 연구는 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자 가운데 CDK4/6 억제제와 내분비 요법 후 질병이 진행된 환자 624명을 대상으로 벱데게스트란트의 유효성을 평가하기 위해 진행된 임상3상이다. 환자들은 벱데게스트란트와 파슬로덱스 군에 1:1 비율로 무작위 배정됐다.1차 평가변수는 ESR1 돌연변이(ESR1m) 환자와 모든 환자에서 맹검 독립 중앙 검토(BICR)를 통해 평가한 PFS였다. OS는 주요 2차 평가변수였다.임상 결과, ESR1 변이 환자군에서 벱데게스트란트의 PFS 중앙값은 5.0개월로 파슬로덱스의 2.1개월보다 길었다. 벱데제스트란트군은 질병 진행 또는 사망 위험을 43% 낮췄다.벱데게스트란트군에서 가장 흔하게 발생한 치료 후 발생 이상반응(TEAE)은 피로(15.6%), ALT 상승(9.8%), AST 상승(10.4%), 메스꺼움(8.8%)이었다. 다만 모든 수치는 파슬로덱스군보다 낮게 나타났다.연구진은 "벱데게스트란트는 전반적으로 내약성이 우수했으며, 이상반응으로 인한 중단율은 낮았다. 이러한 결과는 벱데게스트란트가 이전에 치료받은 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자에게 잠재적인 경구 치료옵션이 될 수 있음을 뒷받침한다"고 평가했다.또 아스트라제네카의 카미제스트란트도 긍정적인 연구 결과를 확보했다.카미제스트란트 병용 군의 PFS 중앙값은 16.0개월로, 표준 치료군의 9.2개월보다 유의하게 길었으며, 특히 연령, 인종, 지역, ESR1 돌연변이 발견 시점과 유형 등 다양한 하위군에서도 일관된 PFS 개선 효과가 확인됐다.카미제스트란트 병용요법은 환자의 삶의 질 악화 시점을 유의미하게 지연시키는 것으로 나타났다. 탐색적 분석 결과에 따르면, 카미제스트란트 병용요법은 아로마타제 억제제(AI) 병용요법 대비 전반적인 건강상태, 삶의 질(global health status/QOL) 악화 위험을 47% 감소시켰다.