[데일리팜=노병철 기자] 셀랩메드(CellabMED)는 자사 개발 HESED기반 CLM-202의 비임상 연구결과를 내달 5~10일 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국암연구학회(AACR 2024)에서 공개한다고 18일 밝혔다.셀랩메드는 항암바이러스와 CAR-T의 조합으로 각 모달리티의 장점을 극대화해 기존 CAR-T의 한계를 극복하기 위한 전략으로 HESED(solution for HEterogeneity and immunoSuppresive tumor microEnvironment of soliD tumor)를 연구 중에 있다.고형암에서 CAR-T치료제 개발이 어려운 주요 이유는 암의 종류나 환자마다 CAR-T의 표적지 역할을 하는 암특이항원의 발현 양상이 달라 이를 특정하기가 어려울 뿐 아니라 종양 내 면역억제 미세환경이 CAR-T의 효력을 저하시키기 때문으로 알려져 있다.HESED는 특정 표적분자를 발현하는 항암바이러스로 암세포를 감염시켜 CAR-T가 암세포를 인식할 수 있도록 표적을 전달하는 동시에 종양미세환경을 CAR-T 친화적으로 바꿔 준 후, 특정 표적분자를 인식하는 CAR-T를 투여함으로써 종양이질성 및 종양미세환경 두가지 문제를 동시에 극복할 수 있는 장점을 가지고 있다.셀랩메드는 이번 미국암연구학회(AACR 2024)에서 HESED를 기반으로 한 CLM-202가 공통 암특이항원이 없는 교모세포종, 삼중음성유방암, 췌장암 등의 다양한 암세포주 모두를 효과적으로 사멸시킬 수 있음을 확인했다.이번 학회에서는 교모세포종 동소이식 동물모델에서도 우수한 항암효과를 확인했음을 발표할 예정이다. 이러한 결과는 HESED가 공통암특이항원이 없는 다양한 종류의 암에 효과적으로 작용할 가능성을 확인한 것이다.교모세포종을 적응증으로 한 CAR-T치료제 CLM-103의 임상1상을 진행 중인 셀랩메드는 향후 HESED를 통해 범용성과 효과가 증대된 CAR-T 치료제 개발이 가능할 것으로 기대된다.

[데일리팜=손형민 기자] 실패의 역사를 겪어왔던 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제가 처음으로 규제기관의 허가 획득에 성공했다. MASH는 복합적인 발병 기전으로 개발 난이도가 높아 그간 많은 제약사들이 임상에서 좌절을 맛봤다. 첫 치료제가 승인된 만큼 후기 임상에 진입한 다양한 글로벌제약사들의 신약후보물질도 상용화에 성공할 수 있을지 주목된다.16일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 14일 미국 제약기업 마드리갈 파마슈티컬스가 개발한 MASH 치료제 레즈디프라(성분명 레스메티롬)를 허가했다. 이번 허가로 레즈디프라는 중등증~중증 간 섬유증이 있는 비간경변성 MASH 성인 치료에 식이요법, 운동과 병행 요법으로 사용이 가능해졌다.대사이상 관련 지방간염은 기존 비알코올성지방간염(NASH)이라는 명칭을 사용했으나 미국 간질환연구협회 등 해외학회에서 명칭 변경을 결의하면서 MASH로 불리고 있다.레즈디프라는 갑상선호르몬 수용체(THR)-β에 선택적으로 작용하는 약물로 간 내부에서 MASH의 핵심 발병원인을 표적하도록 설계됐다.허가 기반은 임상3상 MAESTRO 연구 기반이다. 임상은 MASH 환자 1759명을 대상으로 52주 동안 레즈디프라 80mg, 100mg와 위약 간의 효능과 안전성을 비교 평가했다.임상 결과, 레즈디프라는 위약 대비 MASH 관해 비율에서 유의미한 개선을 보였다. MASH 활성점수 2점 이상 감소 비율은 레즈디프라 80mg 투여군 26%, 100mg 투여군 30%로 확인됐다. 또 레즈디프라는 비알코올성 지방간질환(NAFLD) 활성 점수 악화 없이 섬유증이 한 단계 이상 개선된 비율도 최대 25.9%로 나타났다.이번 레즈디프라의 허가는 가속승인 절차를 통해 성사됐다. 마드리갈은 확증 임상을 통해 질환 진행과 간 경화증 발생 등에 대한 추가 근거를 제출할 계획이다. 아케로·베링거, 임상2상 데이터 공개…GLP-1 제제도 MASH 도전장FDA가 승인한 첫 MASH 신약이 등장하면서 후발주자들의 임상 결과에도 관심이 모아진다.최근 업데이트된 데이터를 공개한 것은 미국 아케로 테라퓨텍스다. 아케로의 에프룩시페르민은 지난해 대상성 간경변증 환자를 대상으로 MASH 임상3상을 종료했지만 FDA 허가 문턱을 넘지 못한 바 있다.아케로는 간경병증 전단계 환자를 대상으로 진행한 임상2b상 HARMONY 연구에서 긍정적인 결과를 확인했다. 임상은 섬유증 2기 또는 3기 환자를 대상으로 에프룩시페르민과 위약을 투여해 효능과 안전성을 비교했다. 주요 평가변수는 24주차에 MASH 악화 없이 최소 1단계 섬유증 개선을 달성한 비율이었다.임상 결과, 에프룩시페르민 투여군의 MASH 악화 없이 1단계 이상 섬유증 개선 비율은 최대 75%인 반면 위약 투여군은 24%에 머물렀다. 에프룩시페르민 투여군이 기록한 비율은 기허가된 레즈디프라보다 높은 수치였다.안전성 측면에서 가장 흔하게 나타난 이상반응은 설사, 메스꺼움 등이었다.일라이릴리 역시 최근 터제파타이드의 MASH 임상2상에서 유효성을 확인했다. 터제파타이드는 GLP-1·GIP 이중 작용제로 릴리의 2형 당뇨병 치료제 마운자로, 비만 치료제 젭바운드의 성분과 같다. 당뇨병, 비만 치료제로 활용되는 글루카곤, GLP-1 수용체들은 대사를 원할하게 해 MASH 증상을 경감할 수 있다는 근거가 확보되고 있는 상황이다.임상에서 터제파타이드는 1차 평가변수로 설정한 52주차에 섬유화 악화 없이 증상을 개선한 비율이 74%로 나타났다. 이는 위약군 13%와 큰 차이다.베링거인겔하임의 글루카곤·GLP-1 이중 작용제인 서보두타이드 역시 MASH 환자를 대상으로 한 임상2상에서 48주 이후 증상 악화 비율에서 위약군 대비 효과를 보였다. 해당 신약후보물질은 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤, 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1에 작용한다.최근 공개된 임상 결과에 따르면 서보두타이드 투여군은 섬유화 단계의 악화 없이 MASH로 인한 간 질환이 유의하게 개선된 환자 비율 83%, 위약군 18.2%를 기록했다. 베링거인겔하임은 후기 임상을 진행해 상용화 가능성을 확인하겠다는 계획이다.MSD도 글루카곤·GLP-1 이중 작용제 에피노페그듀타이드의 임상2상을 진행하고 있다. 에피노페그듀타이드는 한미약품이 개발한 MASH 신약후보물질로 지난 2020년 MSD에 기술이전됐다. 현재까지 공개된 임상 결과에서 에피노페그듀타이드는 1차 평가변수로 설정한 24주차 간지방 함량을 기저치 대비 72.7% 감소시켰다. 이는 대조군인 세마글루타이드가 기록한 42.3%와 차이가 나는 수치였다.

유창훈 서울아산병원 교수[데일리팜=이탁순 기자] 서울아산병원 종양내과 유창훈 교수 주도로 진행된 RENOBATE (IIT, Phase II) 임상연구 결과가 최근 국제학술 저널인 '네이처 메디신 (Nature Medicine. IF=82.9)'에 게재됐다고 CRO업체인 시믹코리아가 15일 밝혔다.국내 연구자가 시행한 임상연구가 네이처 메디신에 게재된 건 이번이 최초다.RENOBATE 임상연구는 42명의 간세포암 환자를 대상으로 면역항암제인 '레고라페닙(Regorafenib)'과 표적항암제인 '니볼루맙(Nivolumab)'을 병용요법으로 투여하는 연구로 설계됐다. 이를 통해 혈중 종양 DNA 및 단세포RNA분석을 통해 해당 병용요법이 유효하지 않은 환자군의 면역세포 특징을 특정했다. 최근 제 3세대 항암제로 불리는 면역항암제가 개발 되면서 항암 효과는 높이고 독성과 부작용을 줄여주어 많은 암 환자들에게 희망이 되고 있다.그럼에도 간암 환자의 10명중 3명은 '표적항암+면역항암 병용요법'에 효과를 보지 못하거나 악화되는 상황에 있었으나 이들 환자에게 TMEM176A/B라는 특정 단백질이 2배 이상 더 발현되어 있다는 연구 결과를 'RENOBATE 연구'를 통해 밝혀낸 것이다.이는 기존에 항암요법에서 큰 효과를 확인 할 수 없었던 일부 간암 환자들에게 매우 희망적인 소식으로 앞으로의 행보가 더 기대되고 있다. 한국 항암제 연구의 위상을 높인 이 연구는 유창훈 교수가 2019년부터 구상하고 공동 연구자와 함께 시작한 것으로 3년 반인 2022년말에 마무리 됐다. 특히, 이번 연구는 연구비가 적은 편인 연구자 주도 임상연구 였음에도 불구하고 정확하고 윤리적인 임상 연구데이터를 확보하기 위해, 국내 최초의 임상수탁 기관(CRO)인 '시믹코리아'에서 모니터링, 데이터 매니지먼트 및 임상 통계 등의 업무를 진행했다는 설명이다. 연구 동료평가 및 네이처 메디신에서도 이러한 부분이 연구 신뢰도 향상에 큰 도움이 되었음을 유창훈 교수가 밝혔으며, 이 부분은 논문 방법론에도 업급됐다. 유창훈 교수는 "앞으로도 신뢰도가 있는 임상연구를 통해 난치병으로 고통받는 환자에게 힘이 되고자 한다"고 말했다.

김성균 한림대성심병원 교수(대한신장학회 총무이사) [데일리팜=손형민 기자] 바이엘이 개발한 케렌디아가 국내서 본격 급여적용되며 2형 당뇨병을 동반한 만성 신장병의 미충족 수요를 극복할 수 있을지 주목된다. 그간 만성 신장병에는 혈압약과 당뇨병 치료제가 활용됐지만 케렌디아의 급여로 치료 선택지가 확대됐다. 임상에서 유효성을 확인한 만큼 만성 신장병 환자에게 케렌디아의 쓰임새가 커질 것이라는 분석이다.15일 바이엘코리아는 2형 당뇨병 동반 만성 신장병 치료제 케렌디아(성분명 피네레논)의 국내 급여 출시를 기념하는 기자간담회를 개최했다.케렌디아는 최초의 비스테로이드성 선택적 길항제로 신장과 신장, 혈관에 염증과 섬유화를 일으킬 수 있는 무기질 코르티코이드 수용체의 과활성화를 억제하는 기전을 갖고 있다. 무기질 코르티코이드 수용체가 과활성화 되면 신장에 염증과 섬유화를 일으켜 신장 기능을 악화시키고 심혈관 질환을 일으킬 수 있다.지난 2022년 5월 국내 허가된 케렌디아는 약 1년 반 이후인 올해 2월 1일 보험급여가 성사됐다.케렌디아의 급여 조건은 2형 당뇨병이 있는 성인 환자로서 안지오텐신전환효소(ACE) 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB)를 4주 이상 투여하고 있음에도 불구하고 ▲알부민-크레아티닌 비율(uACR)>300mg/g 또는 요 시험지봉 검사 양성(1+이상)이며 ▲추정 사구체 여과율(eGFR)이 25이상 75미만 인 경우 ACE 억제제, ARB와 병용 투여가 가능하다.급여 성사 기반은 임상3상 FIDELIO-DKD와 FIGARO-DKD 연구다.FIDELIO-DKD는 48개국 1만 3171명 성인 2형 당뇨병을 동반한 만성 신장병 환자군을 대상으로 케렌디아와 위약의 효능과 안전성을 비교 평가하는 방식으로 진행됐다.추적 관찰기간 3년(중앙값) 동안 케렌디아는 심혈관계 복합변수(심혈관계 사망, 비치명적 심근경색, 뇌졸중 등)를 14% 감소, 신장 복합 평가변수(eGFR이 최소 4주 동안 15Ml 미만으로 지속적인 감소 발생, 만성 투석, 신장 이식)를 23% 감소시켰다. 기저 시점에서의 GLP-1 수용체 작용제, SGLT-2 억제제 치료 유무와 관계없이 일관된 결과를 보였다.케렌디아는 만성 신장병 1~2기 환자가 포함된 FIGARO-DKD 연구에서도 심혈관 복합 평가 변수에서 유의한 위험 감소 효과를 나타냈다.이용호 세브란스병원 내분비내과 교수(대한당뇨병학회 총무이사)는 “그간 당뇨병 동반 신장병 환자에게는 당뇨병 치료제 GLP-1 수용체 작용제, SGLT-2 억제제와 혈압약제인 RAS 억제제가 사용돼 왔지만 만성 신장병 잔존 위험은 잔존하고 있다. SGLT-2 억제제의 경우 단백뇨를 완벽하게 떨어뜨리지는 못한다”며 “여러 임상에서 케렌디아가 효과를 입증한 만큼 만성 신장병 환자에게 중요한 치료옵션이 될 것”이라고 전했다.김성균 한림대성심병원 신장내과 교수(대한신장학회 총무이사)는 “미국 당뇨병학회 가이드라인에서는 uACR 수치를 30% 이상 줄일 것으로 권고하고 있는데 케렌디아는 치료 시작 후 첫 4개월 동안 평균 uACR이 위약군 대비 32% 감소시켰다. 신장병 환자의 우선순위로 고려될 수 있는 약제”라고 말했다.

우선심사·세제혜택·시장독점권 부여 등 장점 최대 혜택 [데일리팜=노병철 기자] 틈새 신약으로 평가받고 있는 희귀의약품(ODD) 시장이 향후 5년 내 지금의 2배인 400조원을 돌파할 것으로 관측된다.2028년까지 글로벌 빅3 제품으로 성장 가능성이 점쳐지는 희귀의약품은 존슨앤존슨 다잘렉스(다발성골수종), 버텍스 파마슈티컬 트리카프타(낭포성 섬유증), 로슈&주가이 헴리브라(혈우병) 등을 들 수 있다.글로벌 시장조사기관 이벨류에이트는 향후 5년 내 초블록버스터 희귀의약품 적응증 중 50% 가량은 종양치료제가 선점할 것으로 관측했다.이외에도 면역조절, 호흡기, 중추신경 치료 희귀의약품이 나머지 과반을 차지할 것으로 예측했다.구체적으로 살펴보면, 다잘렉스(Darzalex)가 18조5000억원, 트리카프타(Trikafta)가 13조4000억원을 판매할 것으로 예상했다.이밖에도 2028년 탑10 희귀의약품 판매량은 약 81조원에 이를 것으로 내다봤다.전 세계 신약 시장에서 파이프라인을 확장하고 있는 희귀의약품은 의약품 승인에서도 그 비중을 높여가고 있다.미국 FDA가 승인한 합성의약품 신약 중에서 희귀의약품 비중은 2010년 29%였는데, 최대 59%까지 증가하며 2020년 이후 승인 신약의 절반 이상이 희귀의약품인 것으로 나타났다.그렇다면 전 세계 희귀의약품 시장 규모는 어떻게 전망되고 있을까.2028년 전 세계 희귀의약품 시장 규모는 400조원에 이를 것으로 전망되고 있다.이는 연평균 11.6% 성장한 수치로 전문의약품(제네릭, 희귀의약품 제외)이 같은 기간 동안 1178조원에서 1584조원으로 6.1% 성장하는 것과 비교하면 매우 빠른 속도다.전체 전문의약품 매출액 중에서 희귀의약품이 차지하는 비중 역시 2023년 14.8%에서 2028년 18.4%로 증가할 것으로 전망된다. 유전자 조작 기술, AI 기술은 희귀의약품 성장을 더욱 촉진할 것으로 기대된다.희귀의약품 개발에 대한 관심이 높아지면서 전 세계적으로 희귀의약품 파이프라인은 점점 확대되고 있다.세계보건기구에 따르면 지난해 기준으로 희귀의약품 파이프라인은 전 세계 신약 파이프라인의 79%를 차지하고 있다.주요 4개 기업의 파이프라인 사례를 살펴보면, 먼저 존슨앤존슨 CAR-T 치료제를 들 수 있다.이는 B-cell maturation antigen(BCMA)을 타깃으로 하는데, 다발성 골수종으로 희귀의약품 지정을 받고 최근 시장 출시에 성공했다.존슨앤존슨 CAR-T 치료제는 미국 FDA가 승인한 6번째 CAR-T 치료제로 점차 적응증을 늘려 2024년 이후 매출 1조2700억원 이상을 올릴 것으로 전망된다.크리스퍼 테라퓨틱스는 유전자 편집 기술 치료제 CTX001의 3상 임상을 진행하고 있다.CTX001는 대표적 유전 질환인 겸형 적혈구 빈혈증(Sickle-cell disease) 치료제다.사노피는 유전병 희귀질환인 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증(ASMD)의 유일 치료제에 대해 최근 일본 후생노동성 승인을 받았다. 이외에도 앨나일램 파마슈티컬스는 아밀로이드증 치료제인 RNAi 치료제 출시에 성공했다.한편 희귀의약품은 국가마다 정의가 다르지만, 미국은 ▲미국에서 환자수가 20만명 이하 또는 ▲미국에서 환자수가 20만명 이상이고 희귀질환에 대한 해당 의약품의 개발 및 미국 내 시판비용이 미국 내 판매액으로 회수될 수 있을 것이라는 타당한 예측이 없어야 하는 조건을 충족해야 희귀의약품으로 지정될 수 있다.우리나라에서는 ▲국내 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 사용되는 의약품 또는 ▲적절한 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성과 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다.미국은 희귀의약품 R&D 비용에 대한 세제혜택을 최대 50%까지 제공한다.임상 개발을 위한 보조금 및 프로토콜 설계를 자문하고 심사신청 수수료를 면제해주기도 하며, 우선심사제도를 통해 신속하게 사용 승인을 내 준다.유럽과 일본도 희귀의약품에 대한 세제혜택(국가별 상이)과 심사신청 수수료 면제, 우선심사 제도를 갖추고 있다.우리나라는 2017년 희귀질환관리법 제정을 통해 품목허가 또는 품목신고의 유효기간을 10년 부여, 우선심사제도와 수수료 감면 혜택이 있다.희귀의약품의 장점으로는 ▲Low Risk, High Return(일반 신약 개발에 비해 R&D 비용은 적지만, 높은 성공 확률) ▲시장 독점권(Market Exclusivity) ▲국가로부터 지원받는 각종 인센티브 혜택 등을 들 수 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 열명 남짓한 환자들을 위한 치료제 '일라리스'의 보험급여 등재로 향하는 길이 순탄치 않은 모습이다.취재 결과, 한국노바티스가 지난달 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 조건부 통과했던 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(칸나키누맙)에 대해 정부 측이 제시한 추가 자료 요구를 수용하지 못하면서 '급여 적정성' 판정이 보류됐다.노바티스는 직후 회사가 수행가능한 범위 내로 자료제출 조건들을 재검토 해 줄 것을 요청, 최근 심평원에 일라리스 급여 재평가를 신청한 것으로 확인됐다. 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.여기서 지난달 약평위를 조건부 통과한 적응증은 CAPS, TRAPS, FMF 등인데, 심평원은 이들 적응증에 대해 향후 근거자료 제출 및 사후관리 조건을 제시했다.보통 약평위에서 제시되는 조건은 대부분 '평가금액 이하 수용'이다. 약평위 통과에 이정도 수준의 조건이 붙는 경우는 드물다. 상황을 고려할 때 정부 측 요구 조건은 회사가 모두 수용하기 어려울 가능성이 높다.즉, 정부가 제시한 추가 자료를 노바티스가 어디까지 수용할 수 있으며, 심평원은 요청한 모든 자료가 아닌, 회사가 제출이 가능하다고 판단한 자료를 인정하고 재평가 신청을 용인할 지 관건이다.2015년 국내 허가된 후 일라리스는 이미 두번의 급여 도전을 실패했다. 8년 넘게 환자들이 기다리고 있는 상황에서, 정부와 제약사가 합의점을 찾고 보장성 확대로 향할 수 있을지 귀추가 주목된다.노바티스 관계자는 "환자들의 기다림을 회사도 충분히 알고 있다. 세번째 급여 도전인 만큼 급여 등재를 위해 가능한 모든 방법을 고민하고 있으며, 심평원에서 요구하는 사후 제출 근거자료들의 모든 조건들을 현실적으로 수행 가능한 수준으로 조정, 재평가를 요청하게 됐다"고 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 에피노젠(대표 이원태)은 바이오톡스텍(대표 강종구)과 급성골수성백혈병 치료제 후보물질 ‘EPG-C001’의 미국 FDA 임상시험 승인을 위한 비임상시험 계약을 체결했다고 11일 밝혔다.에피노젠은 예비 효력시험에서 효과와 안전성을 확인, 1분기에 본격적으로 비임상시험을 시작해서 올해 안에 임상시험 승인에 필요한 모든 독성시험을 완료하고 미국에서 임상시험계획승인신청(IND)을 진행할 계획이다.급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML)은 하나의 질병이라기보다는 여러 아형으로 구성된 질환군이라 할 수 있을 정도로 백혈병세포 자체의 염색체 또는 분자 유전적 변이와 같은 요인들로 인해 임상 양상이 매우 다양한 악성 혈액암으로 알려져 있다.이러한 이유로 진행이 빠르고 5년 생존율이 20% 이하인 치명적인 질환임에도 불구하고 치료제 개발이 어려워 불과 얼마 전까지도 1970년대에 개발된 부작용이 심한 항암화학요법이 중심일 정도였다.현재 급성골수성백혈병 치료를 위해 쓰이고 있는 약물들이 제한적으로 사용되고 있으나 다양한 부작용이 보고되고 있어 광범위한 환자군에 적용될 수 있는 새로운 치료제 개발이 꾸준히 요구되어 왔다.EPG-C001은 이러한 문제점을 해결할 수 있는 선택적인 표적항암제로서 기존 급성골수성백혈병 치료제로 사용된 항암화학요법의 독성과제한적인 약물 효과를 극복하고, 장기 투여로 인한 약물 내성 빈도를 획기적으로 해결할 수 있는혁신신약으로서 에피노젠이 지난 5년여동안 연구해 온 에피제네틱스 기반 고유표적 항암치료제의 첫번째 파이프라인이다.에피노젠은 이미 초저온 전자 현미경(Cryo-EM) 구조 규명 기술을 활용한 신약개발연구기술을 네이처 등 저명한 학술지들에 발표함으로서 세계적으로 인정받은바 있다.최근 물리학 기반 AI신약 개발기업인 에임블(대표 김현진)과의 협업을 통해 AI 신약설계 기술이 융합된 최첨단 신약개발 플랫폼 기술(Platform Technology)을 활용, 비임상시험을진행하는 급성골수성백혈병치료제를 비롯해 전이성삼중음성유방암(TNBC)및 B세포림프종(DLBCL) 등 차세대 항암제 후보물질을 개발 중이다.후성유전학(에피제네틱스) 기반 항암제개발은 최근 MSD, BMS, GSK, Norvatis 등 글로벌 제약사들이 앞다퉈 개발하고 있는 미래 다양한 질병의 신약개발 플랫폼이며, 동시에 차세대 항암제 개발의 주요 표적으로서 에피노젠은 2019년 회사 설립 시부터 꾸준한 연구개발의 결과로 현재 국내외 최고의 기술 수준을 보유하고 있다.이원태 에피노젠 대표는 "이번 계약을 통해 3월부터 본격적으로 EPG-C001 후보물질에 대한 비임상시험을 추진해 2025년 1분기까지 미국 FDA에 IND 1상을 신청할 계획"이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 대화제약은 지나달 26일 경구용 파클리탁셀 제제인 리포락셀액의 위암 2차 치료제 사용에 대해 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 인증(ODD)을 받았다고 8일 밝혔다.이번 희귀의약품 지정으로 유럽에서 신약 허가 심사 기간 단축, 품목허가 신청 수수료 및 세금 감면, 신약 허가 후 10년 동안 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있게 됐다.현재 유럽의 경우 파클리탁셀이 위암에 대한 정식 허가 적응증을 가지고 있지 않기에 금번 인증을 통해 유럽에서의 새로운 파클리탁셀 치료 옵션을 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.리포락셀액은 대화제약의 DHLASED(DaeHwa Lipid-bAsed Self-Emulsifying Drug delivery/대화 지질기반 자체유화 약물전달체계) 플랫폼 기술을 적용해 세계 최초로 난용성 약물인 파클리탁셀을 경구용화 한 첫 번째 결과물로 위암에 대해 2016년 9월 식품의약품안전처로부터 승인받은 개량신약이다.리포락셀액은 기존 파클리탁셀 정맥주사(IV) 치료법에서 요구되는 전처치 및 3시간 넘는 투약시간이 불필요하고 위암에 대한 임상시험에서 정맥주사요법 대비 탈모/말초신경병증 등 다양한 부작용이 개선된 결과를 보였다.대화제약 관계자는 “연내 중국에서의 위암에 대한 허가 승인 및 시판이 기대되고 있다. 파클리탁셀이 가장 많이 사용되고 있는 유방암에 대한 3상도 곧 마무리될 예정이다. 향후 새로운 파클리탁셀 제제로서 글로벌 블록버스터로 육성할 것”이라고 말했다.