[데일리팜=어윤호 기자] 코로나19 감염에 대한 위기 의식이 줄어들고 있는 가운데, 치료 약물인 '팍스로비드'가 보험급여 등재에 성공할 수 있을지 귀추가 주목된다. 한국화이자는 현재 코로나19 경구용 치료제로 승인된 팍스로비드(니르마트렐비르/리토나비르)의 내년 상반기 보험급여 등재를 목표로 등재 절차를 진행 중이다. 정부는 코로나19 위기단계 조정 로드맵 완화 계획에 따라, 2024년 상반기 내 팍스로비드 보험급여 등재를 추진하겠다고 발표한 바 있다. 이 같은 조치는 현재 무상공급 중인 팍스로비드가 일반적인 의약품처럼 유상공급 대상으로 전환을 앞둔 데 따른 것이다. 내달 방역체계를 더욱 완화하는 코로나19 위기단계 조정 로드맵 2단계를 시행하게 되면, 코로나19는 인플루엔자(독감)와 같은 4급 감염병으로 전환된다. 즉, 팍스로비드도 일반의료체계 내 의약품으로 편입이 불가피해진다. 정부는 2단계 로드맵이 시행되더라도 당분간 먹는 코로나 치료제는 무료로 제공하겠다고 했으나, 무상제공 기간이 언제까지 될지는 알 수 없다. 따라서 향후 급여 등재 유무에 따라 팍스로비드의 원활한 처방 여부가 결정된다. 다만 등재 후에도 일반적인 급여 약제가 되면 본인부담금 30%가 발생하게 된다. 국정감사에서도 고령층에 대한 코로나19 대책의 필요성이 제기 됐다. 11일 국회에서 열린 보건복지부 국감에서 고영인 보건복지위원회 간사(더불어민주당)는 "코로나19가 엔데믹 수준으로 접어들면서 그간 PCR 검사나 치료제 등 무상 지원이 되던 것들이 중단되고 내년부터는 건강보험 적용도 일반 의료체계로 바뀐다. 노인의 경우 치명률이 40대에 비해 50배인데, 치료제가 약 80만원에서 100만원이 되고, 이에 따른 본인부담금이 30%가 되면 약 30만원의 치료비가 들게 된다"고 지적했다. 정부 역시 이에 대한 복안을 고려하겠다는 입장이다. 조규홍 복지부 장관은 "특정 시기에 유행 추세가 올라가는 게 있지만, 현재 낮아지는 추세다. 의료체계 전환은 질병청과 전문가들 의견을 듣고 결정하고 있는 상황"이라면서도 "노인들한테는 아직도 치명률이 높다는 점에 공감한다. 치료제에 대한 비용 부담 있으니 방안 검토하겠다. 꼭 무상지원이 아니더라도 부담 완화 방안을 토론해 보겠다"고 답변했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폼폐병치료제 '넥스비아자임'이 개량생물의약품 약가 혜택을 받게 된 첫 사례의 주인공이 됐다. 업계에 따르면 사노피-아벤티스코리아의 넥스비아자임(아발글루코시다제알파)이 약가가산 산정 절차를 마치고 보험급여 적용을 앞두고 있다. 오는 9월부 등재가 유력시 된다. 정부는 지난 2016년 국내 보건의료 향상에 기여한 바이오시밀러와 기 허가된 바이오의약품보다 개량된 바이오베터 약가 우대방안을 발표했다. 여기서 넥스비아자임과 같은 바이오베터의 경우 개량신약(합성의약품) 대비 개발이 어려운 점을 감안, 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 100~120%로 산정키로 했다. 하지만 제도 시행 이후 지금까지 적용 케이스는 없었다. 이에 따라 넥스비아자임은 최초로 개량생물의약품, 즉 바이오베터로서 유효성과 안전성 개선을 인정 받아 약가가산 혜택을 받은 의약품이 됐다. 넥스비아자임은 동일 회사인 사노피의 유전자재조합 효소제제 '마이오자임(알글루코시다제알파)' 보다 용법·용량이 개선된 개량생물의약품이다. 이 약은 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다. M6P 증가는 마이오자임 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선하여 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다. 또 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여해 안전성 측면에서도 유리하다. 한편 폼페병은 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(Acid alpha-glucosidase, GAA)의 결핍으로 발병하며 전 연령대 환자에게 영향을 미칠 수 있는 진행성 및 유전성 신경근육질환이다. 질환을 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며 조기 사망까지 이를 가능성도 있다

[데일리팜=어윤호 기자] '솔리리스'의 병용 파트너 '다니코판'이 희귀의약품 지정과 동시에 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정됐다. 식품의약품안전처는 최근 아스트라제네카의 다니코판(Danicopan, ALXN2040)을 국내에서 희귀의약품 및 GIFT 대상으로 지정한다고 공고했다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료 후보물질인 다니코판은 미국과 유럽에서 PNH 치료의 희귀의약품으로 지정됐고, 미국 FDA에선 혁신치료제로, 유럽 EMA에선 우선심사(PRIME) 대상으로 지정된 바 있다. 경구용 D인자저해제 다니코판은 3상 ALPHA 연구에서 임상적으로 유의한 혈관 외 용혈을 경험한 PNH 환자들에서 잠재적인 보완 치료로서 효능을 입증했다. 이는 D인자저해제가 3상 임상에서 긍정적인 효과를 확인한 첫 사례다. 미리 지정된 중간분석에서 치료 12주 후 헤모글로빈 수준을 위약군과 비교했고, 그 결과 통계적으로 유의한 개선이 나타났다. 연구에 따르면 다니코판과 '울토미리스(라불리주맙)' 병용요법은 치료 지표에서 통계적으로나 임상적으로 유의한 개선을 보였다. 이러한 지표에는 치료 시작 시점부터 헤모글로빈 수치, 수혈 여부 및 만성질환 치료의 기능적 평가인 피로 점수의 개선 등이 포함된다. 다니코판은 C5저해제인 '솔리리스(에쿨리주맙)'와 울토미리스 등에 대한 병용요법 연구를 진행중이다. ALPHA연구에 참여한 이종욱 서울성모병원 혈액내과 교수는 "C5 저해제가 PNH에 대한 치료 효과는 입증했다. 하지만 적은 수이지만 환자들은 여전히 빈혈과 혈관 외 용혈 등으로 인한 수혈 부담으로 어려움을 겪고 있다"고 설명했다. 한편 GIFT는 혁신 의약품이 신속히 상용화 하도록 임상 개발 초기부터 지원하는 프로그램으로 허가 심사 기간을 최대 75% 단축할 수 있다. GIFT 대상은 ▲허가자료 준비 지원 ▲준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 ▲품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 ▲규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다.

[데일리팜=김진구 기자] 현대약품은 대표 벌레물림 치료제 '버물리'의 새로운 TVCF를 온에어 했다고 19일 밝혔다. 이번 TVCF는 최근 SNS에 유행하는 댄스 챌린지를 착안해 기획됐다. '버물리 송'에 '버물리 댄스'를 추가했다. 현대약품의 버물리 신규 광고는 케이블TV와 유튜브 등을 통해 방영 중이다. 현대약품 관계자는 "엔데믹 선언으로 야외활동이 증가하고, 예상보다 빠르게 찾아온 더위로 인한 가벼워진 옷차림에 벌레 물림과 사후 대처에 주의를 기울일 때가 왔다"며 "버물리는 휴대가 간편할 뿐 아니라 누구나 사용하기 쉬운 제품으로, 야외활동 시 꼭 챙겨야할 아이템으로 추천한다"고 말했다. 현대약품은 '버물리 에스액'을 비롯해 흡수가 빠른 겔 타입의 '둥근머리 버물리겔', 연약한 피부를 위한 '버물리 키드크림', 패치 타입 '버물리 플라스타'와 '버물리 플라스타MINI', 뿌리는 타입의 '버물리 알파액' 등 다양한 제품군을 갖추고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] GC셀은 아키소스템 바이오스트래티지스(이하 아키소스템)와 줄기세포치료제 위탁개발생산(CDMO) 계약을 체결했다고 30일 밝혔다. 아키소스템은 2019년 서울의대 조현철 교수가 설립한 근골격계 질환 세포치료제 연구개발 기업이다. 서울의대에서 기술이전 받은 탯줄유래 재생의료 플랫폼 세포인 스멈프셀(smumf cell) 관련 특허 기술을 보유하고 있다. 현재 회전근개 질환과 골관절염을 비롯한 난치성 근골격계질환에 대한 세포치료제를 연구 개발하고 있다. GC셀은 이번 계약을 통해 아키소스템의 탯줄 유래 중간엽줄기세포의 제조와 보관, 특성 분석 등 품질 시험을 약 3년간 진행한다. 제조된 세포의 장기 보존에 대한 안정성을 확인하기 위해 동결보존과 품질 시험을 시행할 예정이다. GC셀은 세포& 8729;유전자치료제에 특화된 CDMO사업을 통해 ▲첨단바이오의약품 원료 생산 ▲각종 세포 생산 서비스 ▲첨단바이오의약품 품질 분석 서비스 ▲임상시험용·상용화 첨단바이오의약품 생산 ▲첨단바이오의약품 장기 보관과 물류 서비스 등 첨단바이오의약품의 생산과 품질·분석시험까지 원스톱 토탈서비스를 제공하고 있다. 15년 이상 면역항암제 ‘이뮨셀엘씨주’를 생산·공급한 경험을 바탕으로 각종 세포치료제와 CAR-T치료제 CDMO계약을 수행하고 있다. 아키소스템 관계자는 "GC셀과의 파트너십은 아키소스템에게 있어 의료현장의 패러다임의 변화를 이끌 재생의료 플랫폼 개발에 앞장서겠다는 의지를 반영하는 중요한 이정표"라며 "우리의 재생의료 플랫폼 기술과 GC셀의 첨단바이오의약품 제조 실적을 결합하여 회전근개 질환과 골관절염 극복을 위해 더욱 효과적인 치료 전략을 제공하는 발판이 될 것"이라고 말했다. GC셀 관계자는 "GC셀의 CDMO서비스는 장기간 첨단바이오의약품을 생산한 경험과 독보적인 실적(Track Record)을 보유하고 있으며, 안정적인 제품생산부터 품질시험까지 세포& 8729;유전자치료제에 특화된 서비스를 제공하고 있다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 차세대 ADC 항암제 '엔허투'의 보험급여 촉구 국민청원에 대한 '대답'이 곧 나올 전망이다. 관련업계에 따르면 한국다이이찌산쿄와 한국아스트라제네카의 HER2 양성 유방암치제인 항체약물첩합체(ADC, Antibody drug conjugate) 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)가 청원심사소위원회에 상정된다. 이에 따라 엔허투 급여 등재 절차에 어떤 영향을 미칠 지 귀추가 주목된다. 이 약은 올 연초 건보 승인 촉구 청원이 5만명의 동의를 얻어내면서 지난달 국회 보건복지위원회에 회부된 바 있다. 엔허투는 지난해 9월 식품의약품안전처로부터 DESTINY-Breast01와 DESTINY-Gastric01 임상연구를 바탕으로 ▲이전에 두 개 이상의 항 HER2기반의 요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암과 ▲이전에 항 HER2 치료를 포함하여 두 개 이상의 요법을 투여 받은 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 위 또는 위식도접합부 선암종의 치료에 대한 허가를 획득했다. 또한 12월에는 DESTINY-Breast03 임상시험을 근거로 이전에 한 가지 이상의 항 HER2 기반의 요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자의 치료로 적응증을 확대 승인 받았다. 엔허투는 항체 약물 접합체로, 항체 약물 접합체는 표적에 대한 선택성과 약물의 사멸 활성을 이용해 약물이 암세포에만 선택적으로 작용하게 해서 치료효과는 높이고 부작용은 최소화하는 특징을 가지고 있다. 라선영 연세암병원 종양내과 교수는 "엔허투는 트라스트주맙 치료 후 진행된 위암 치료제로 1년이 넘는 생존기간을 증명한 최초이자 유일한 HER2 표적치료제다. 대상 환자 수가 소수라는 점을 고려해 하루빨리 급여 적용이 이뤄지길 기대한다"고 말했다. 한편 엔허투 DESTINY-Breast03 연구를 통해, 이전에 한 가지 이상의 항 HER2요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로 트라스투주맙엠탄신(T-DM1)과 직접 비교(Head-to-Head)하여 유의미한 무진행 생존기간(PFS) 개선 효과를 보였다. 2022년 업데이트 된 중간분석에서, 1차 평가변수인 독립적 중앙 맹검 평가에 의한 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 엔허투군이 28.8개월로 T-DM1 투여군의 6.8개월 대비 22개월 길게 나타났고, 주요 2차 평가 변수인 전체생존기간(OS)은 엔허투군이 T-DM1 투여군에 비해 사망위험을 36% 감소시킨 통계적으로 유의미한 결과를 나타냈다. 또한 엔허투는 DESTINY-Breast01 임상을 통해, 이전에 T-DM1, 트라스투주맙, 퍼투주맙을 포함한 2개 이상의 항 HER2 요법을 투여받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자에 대한 지속적인 항종양 효과를 확인했다. 연구 결과, 엔허투는 60.9%)의 확정 객관적 반응률(confirmed ORR) 과 16.4개월의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)을 나타냈다. 반응 기간 중앙값(mDOR)은 14.8개월로, 이전 항암 치료 약제수의 중앙값이 6(범위 2-27)에 달하는 중증의 환자에서도 지속적인 항종양 효과를 나타냈다.

[데일리팜=어윤호 기자] 미만성 거대 B세포 림프종 영역에 새로운 치료옵션이 등장하고 있다. 관련업계에 따르면 로슈의 '폴라이비(폴라투주맙 베도틴)'가 적응증 확대에 성공했으며 애브비의 '엡코리타맙'이 상용화에 박차를 가하고 있다. 폴라이비는 지난달 국내에서도 리툭시맙+시클로포스파미드, 독소루비신, 프레드니손 병용요법으로 이전에 치료 경험이 없는 미만성 거대 B세포 림프종 성인 환자의 1차 치료제로 적응증 확대 허가를 받았다. 해당 적응증 확대 허가는 임상 3상 POLARIX 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 해당 연구는 모든 환자에 대해 24개월 이상추적관찰이 진행됐으며, 28.2개월의 추적 관찰기간 동안 미만성 거대 B세포 림프종의 1차 치료에서 폴라이비와 R-CHP 병용요법은 R-CHOP 대비 질병 악화 혹은 사망 가능성이 27% 감소하는 것으로 나타났다. 폴라이비 병용요법 치료 시 가장 많이 보고된(30% 이상) 이상반응은 말초신경병증(52.9%), 메스꺼움(41.6%), 호중구 감소증(38.4%), 설사(30.8%)였다. 엡코리타맙의 경우 최근 미국 FDA서 신속심사 대상으로 지정됐다. 2회 이상 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자들을 위한 치료제로 개발 단계부터 주목을 받았다. 엡코리타맙은 현재 유럽에서도 허가 절차를 진행 중이다. 애브비는 진행성 또는 불응성 CD20 유전자 양성 성숙 B세포 비 호지킨 림프종(B-NHL)을 나타내는 성인환자들을 대상으로 엡코리타맙을 투여하면서 안전성 및 예비적 효능을 평가한 개방표지, 다기관 임상 1/2상 EPCORE NHL-1' 연구에서 거대 B세포 림프종 환자그룹을 평가한 결과를 근거로 엡코리타맙의 허가 신청서를 제출한 바 있다. 한편 미만성 거대 B세포 림프종은 공격적인 성향을 지닌 혈액암으로 비호지킨 림프종 중에서 가장 흔한 형태이다. 국내에서는 미만성 거대 B세포 림프종을 진단 받은 신규 환자 수는 매년 5000명에 이르는 것으로 추산된다.

[데일리팜=김진구 기자] 환인제약은 GSK와 중추신경계(CNS) 6개 제품에 대한 국내 판매·유통 계약을 체결했다고 1일 밝혔다. 해당 품목은 파킨슨 치료제 '리큅'·'리큅PD(성분명 로피니롤)', 편두통 치료제 '나라믹(성분명 나라트립탄)'과 '이미그란(성분명 수마트립탄)', 항우울제 '웰부트린XL(성분명 부프로피온)'과 '팍실CR(성분명 파록세틴)', '세로자트(성분명 파록세틴)'다. 작년 기준 해당 품목의 연 매출 규모는 250억원 내외다. 이 가운데 나라믹과 이미그란의 경우 종합병원급 영업은 환인제약과 GSK가 공동으로, 로컬의원 영업은 환인제약이 담당한다. 나머지 제품의 영업은 환인제약이 담당할 예정이다. 환인제약은 2019년 8월부터 GSK와 파트너십을 맺고 리큅·리큅PD, 라믹탈, 나라믹, 이미그란 등 신경과 의약품 4개 브랜드에 대해 국내 영업을 담당했다. 이번 계약으로 환인제약은 품목을 추가하는 동시에 유통까지 맡게 된다. 환인제약은 GSK와 그간의 성공적인 파트너십으로 협력 범위를 확대할 수 있었다고 설명했다. 환인제약은 이번 계약을 통해 CNS 부분에서 전문성을 더욱 강화하겠다는 계획이다. 이원범 환인제약 사장은 "지난 3년간 쌓은 양사의 신뢰를 바탕으로 파트너십을 강화하게 돼 기쁘다"며 "이번 협력으로 환인제약의 주력 분야인 중추신경계 부분에서 시장 경쟁력을 강화하는 동시에 환자에게 더 나은 치료 혜택을 제공할 수 있을 것"이라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 동아에스티가 국내 최초 액상형 항궤양제 주사 '가스터주사액20mg'을 발매했다. 2일 회사에 따르면 가스터주사액20mg은 상부소화관출혈, 졸링거-엘리슨증후군, 신체적 스트레스에 의한 상부소화관출혈의 억제, 마취전 투약에 효능& 8729;효과가 있다. 투약 방식을 개선해 편의성을 증대시킨 제품으로 기존 동아가스터주 20mg(바이알)을 대체할 예정이다. 가스터주사액20mg은 액상형으로 생리식염수주사액 또는 포도당주사액과 희석 후 사용된다. 가스터주사액20mg과 동아가스터주 20mg(바이알)의 포장단위(10vial), 저장방법(실온보관), 주성분코드가 모두 동일해 의료 현장에서 대체가 용이하다. 항궤양제 주사 시장은 지난해 기준 약 263억 원(IQVIA 기준)이다. 동아가스터주 20mg(바이알)은 항궤양제 주사 시장에서 약 32.8% 시장 점유율을 차지하는 1위 제품이다.