[데일리팜=이정환 기자] 급성림프구성백혈병·림프종 CAR-T 치료제 킴리아(티사젠렉류셀)의 건강보험 급여 적용이 확정되자 환자들이 즉각 환영의사를 표하고 나섰다.환자들은 차기 대통령직 인수위원회와 윤석열 당선인을 향해서도 생명 직결 신약의 건보급여 신속 등재 제도 마련을 촉구했다.31일 한국백혈병환우회는 "1회 비급여 투약비가 4억60000만원으로 초고가약 논란 중심에 선 킴리아가 우여곡절 끝에 건정심을 통과하고 건보급여를 획득해 생명 연장을 넘어 완치 희망까지 갖게 됐다"고 밝혔다.킴리아는 오는 1일부터 1회 투약 건강보험 상한금액 3억6000만원대로 급여목록에 등재된다.백혈병환우회는 킴리아 급여를 위해 한국노바티스 앞에서 72일간 1인시위를 진행했다.킴리아 치료를 준비하다가 안타깝게 하늘로 떠난 차은찬 어머니 이보연씨의 호소와 수 만여명의 청와대 국민청원 동의 등이 1년 1개월만에 킴리아가 건보등재되는데 영향을 줬다는 게 환우회 견해다.특히 환우회가 제기한 진정으로 인해 국가인권위원회가 복지부장관을 향해 킴리아의 건보 신속등재 제도를 마련하라는 의견을 표명하게 된 것도 급여에 긍정적으로 작용했다.환우회는 킴리아 건보등재 조건인 환급형 위험분담과 총액제한형 위험분담 뿐 아니라 림프종에만 적용되는 환자 단위 성과기반 위험분담이 제대로 이뤄지도록 정부의 관리를 당부했다.환우회는 "킴리아 등 생명이 위중한 환자들에게 대체약이 없으면서 뛰어난 효과를 보이는 신약에 대해서는 차기 대통령직 인수위원회와 윤석열 정부도 급여신속 등재 제도를 도입해야 한다"고 주장했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 로슈의 비소세포폐암 치료제 '가브레토(프랄세티닙)'가 국내에서 품목허가를 취득했다.식품의약품안전처는 29일 가브레토캡슐100mg을 허가했다.이 약은 ▲RET(REarranged during Transfection) 융합 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자의 치료 ▲ 전신요법을 필요로 하는 RET 변이 국소 진행성 또는 전이성 갑상선 수질암 성인 환자의 치료에 효능·효과를 인정 받았다.다만 유효성은 반응률 및 반응기간에 근거하고, 생존기간 개선을 입증한 자료는 없다.백금착제 기반 항암화학요법제를 투여받았던 전력이 있고 가브레토를 투여받은 136명의 환자들을 보면 58.8%의 총 반응률과 22.3개월의 평균 반응지속기간을 나타냈다.권장 용량은 성인 400mg으로 1일 1회 경구 투여한다.가브레토는 지난 2020년 9월 미국 FDA로부터 가속승인 받은 이후 지난해 11월 EU 집행위원회로부터 조건부승인을 취득했다.FDA는 성인 전이성 RET 유전자 융합 양성 비소세포 폐암 치료제와 12세 이상의 소아 및 성인 진행성 RET 변이 갑상선암 치료제로 승인을 했으며, EU는 RET 변이 갑상선암 치료제로 허가신청을 받았다.경쟁약물은 릴리의 '레테브모캡슐(셀퍼카티닙)' 40mg과 80mg으로, 레테브모는 지난 3월 11일 식약처로부터 품목허가를 받았다.레테브모는 2020년 5월 FDA에서 승인 받은 최초의 RET 저해제로, 국내에서는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암, 전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암, 이전 소라페닙 및/또는 렌바티닙의 치료 경험이 있는 전신요법을 요하는 RET 융합-양성 갑상선암 등의 적응증을 갖고 있다.국내 제약사 중 HK이노엔은 보로노이로부터 RET 타깃 항암제 'VRN061782'를 작년 2월 도입해 상업화 개발을 진행하고 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 일동제약 혈전치료약인 '이부스트린정200mg(인도부펜)'의 적응증과 용법용량이 변경된다.5년마다 진행되는 품목허가 갱신 결과 허혈성 뇌혈관질환과 심질환, 정맥혈전증, 체외순환시 혈전생성 예방 등 효능·효과를 입증하지 못했기 때문이다.식품의약품안전처는 최근 이부스트린 단일제 품목 허가 갱신 자료 검토 결과, 허가사항 변경이 필요하다고 판단하고 내달 12일까지 의견조회에 들어간다고 밝혔다.2013년 1월부터 시행하고 있는 품목허가 갱신제는 5년마다 의약품의 안전성·유효성을 점검해 허가 연장 여부를 결정하는 제도다.이부스트린의 경우 품목허가 갱신에 따라 허가사항이 변경되면 죽상경화성 말초혈관질환에만 사용할 수 있게 된다.용법용량은 ▲1일 200mg은 장기 치료를 요하는 경우의 투여용량이다 ▲체외순환(혈액투석)시 혈전생성을 방지하기 위한 용량은 환자의 상태에 따라 설정되어야 한다. 의사의 신중한 판단에 따라서 매 투석 전에 이 약으로서 100mg이 경구투여될 수 있다는 문구가 삭제된다. 고령자와 신기능 저하 환자의 용량은 기존과 동일하다.한편 이부스트린은 지난해 유비스트 기준 원외처방액 7억9786만원을 기록했으며, 2020년 10억6762만원보다 25% 감소했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 내달 15일부터 경구용제제 전문의약품 품목허가 신청 시 의약품 동등성 시험 자료를 제출해야 한다.또 위탁 전문의약품은 1개 제조단위 이상의 실적자료(신청 품목의 제품 표준서 및 제조·품질관리기록서 사본, 수탁사 품목과 모두 동일하게 제조함을 입증하는 자료)를 제출해야 한다. 식품의약품안전처가 지난해 10월 14일 개정한 '의약품 등의 안전에 관한 규칙'에 따라 4월 15일 경구용제제, 10월 15일 무균제제(주사제 등), 내년 10월 15일 그 외 제제 등 단계별로 생동시험 대상이 확대된다.식약처는 최근 열린 '2022년 상반기 의약품 허가업무 온라인 설명회'에서 이 같은 내용을 한번 더 안내했다.지난해 개정된 규칙을 보면 그동안 생동성 시험 대상이었던 정제, 캡슐제, 좌제 등에서 전문약이 모든 전문의약품으로 확대됐다.일반약은 단일제 중 정제, 캡슐제, 좌제 등으로 생동성 시험 대상이 동일하다.생동성 시험 대상 확대는 오는 4월 15일부터 내년 10월 15일까지 단계별로 적용된다.4월 경구용제제를 시작으로 10월 15일 무균제제로 확대되며, 나머지 제제는 내년 10월 15일부터 생동성 시험 자료를 제출하면 된다.이와 함께 같은 날부터 기존에 허가받은 품목과 같은 제조소에서 동일한 제조공정으로 위탁생산하는 전문약의 경우, 3개 제조단위에 대한 자료를 제출해야 한다.그동안 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 자료 제출이 면제 대상이었으나 개정에 따라 변경된다.제조공정뿐만 아니라 제조설비, 제조단위, 포장·용기까지 모두 동일한 경우 1개 제조단위 자료만 제출하면 된다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 김강립)는 '코로나19 백신 임상시험계획 다빈도 보완사례집'을 발간·배포했다고 밝혔다.이번 보완사례집은 지난 2년간 코로나19 백신 임상시험계획서에 대한 검토 경험을 바탕으로 품질·비임상·임상 분야 다빈도 보완사항, 보완제출자료 예시 등을 모아서 제작했다. 식약처는 이번에 사례집이 국내 코로나19 백신의 신속한 임상 진입에 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 전문성과 규제과학을 기반으로 국산 백신의 연구 개발부터 허가까지 모든 과정을 밀착 지원하겠다고 밝혔다.코로나19 백신 심사 경험을 바탕으로 안내서·사례집 등을 지속 발간·배포하여 임상시험 단계별로 승인에 필요한 자료에 대한 이해도를 높이고 백신 개발에 도움을 줄 수 있도록 노력하겠다.이번 사례집은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) > 법령/자료 > 자료실 > 안내서/지침에서 확인할 수 있습니다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 김강립)는 시험생산 규모에서 점안제와 경피흡수제 개발 시 적용하는 '의약품 설계기반 품질고도화(Quality by Design, 이하 QbD)' 시스템’ 적용 모델을 공개한다고 31일 밝혔다.이번 QbD 시스템 모델은 지난해 개발된 것으로, 시험생산 규모에서 점안제·경피흡수제 개발 시 QbD 시스템의 개념과 원리를 적용하는 방안을 국내 제약 환경에 맞는 구체적인 적용사례와 함께 체계적으로 제시했다.예시모델 관련 사항은 식약처 대표 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 정책정보 → 의약품정책정보 → 제조품질관리기준(GMP)에서 확인 가능하다.의약품 제조업체가 최초 의약품 허가를 받은 이후에도 더 우수한 품질의 의약품을 생산하기 위해 제조설비나 첨가제 등 의약품의 제조·품질을 관리하는 데 변경사항이 계속하여 발생할 수 있다.제품 개발단계부터 과학적 근거와 위험성 관리에 기반해 QbD 시스템을 적용한 경우, 식약처에서 인정한 범위 내에서는 변경 허가 등 행정 절차 없이 자체적으로 변경 관리를 할 수 있어 신속·원활하게 품질 개선이 가능하다.식약처는 2015년부터 국내 다빈도 사용 의약품에 대한 QbD 시스템 모델과 관련 기초기술을 개발·보급하고 있으며, 아울러 국내 제약업체가 실제로 QbD 시스템을 도입할 수 있도록 다방면으로 적극 지원하고 있다.제약업체가 개발된 모델과 기초기술을 생산 현장에서 실제로 적용할 수 있도록 업계 종사자 대상 수준별 교육과 업체 맞춤형 컨설팅 등을 실시하는 '제약 스마트공장 혁신기술 지원' 사업을 진행하고 있으며, 중소벤처기업부와 협업해 ‘제약 분야 스마트공장 구축’ 사업도 연계해 추진하고 있다.식약처는 "앞으로 규제과학을 바탕으로 국민이 안심하고 의약품을 사용할 수 있도록 국내 제약업체에 신속한 QbD 시스템 도입을 적극 지원하기 위해 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 김강립)는 생물학적제제 국가출하승인 시 위해도에 따라 검정 항목을 품목별로 차등 관리하기 위한 '2022년도 국가출하승인의약품 위해도 평가'를 완료했다고 31일 밝혔다.위해도 평가는 품목별로 위해도(총 4단계)에 따라 검정항목에 차이를 두는 방식으로 이번 평가 대상은 모두 182개 품목이며, 이중 위해도 단계 1은 28품목(15%), 단계 2(2a, 2b)는 80품목(44%), 단계 3은 74품목(41%)이다.백신 120개 품목, 보툴리눔 제제 28개 품목, 혈장분획제제 34개 품목이 해당한다. 식약처는 2022년 4월 1일부터 2023년 3월 31일까지 국가출하승인을 신청한 민원에 이번 위해도 평가 결과를 적용할 예정이다.위해도 평가는 2014년부터 도입해 운영하는 제도로, 최근 2~3년간의 ▲제품별 국가출하승인 실적 ▲제조 및 품질관리 기준(GMP)2) 평가 결과 ▲국내외 품질 안전성 정보 ▲허가변경 현황 등을 바탕으로 종합적으로 진행한다.위해도 평가 결과에 따라 품질관리의 일관성이 확보된 품목은 시험항목을 간소화하고, 면밀한 품질 평가가 필요한 품목은 철저하게 시험을 수행한다. 식약처는 앞으로도 전문성과 규제과학을 바탕으로 제품의 품질에 미치는 요소 등을 종합적으로 고려하여 국민이 안심하는 국가출하승인 체계를 만들도록 노력하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 10년 전, 20년 전 오늘 의약업계엔 무슨 일이 있었을까요? 머리를 쥐어 짜도 생각나지 않던 과거 '오늘'의 기사를 본다면 '앗! 그래. 그때 이런 일이 있었지' 하며 아련한 기억이 떠오를 것이라 믿어 의심치 않습니다. 그럼 2002년 3월 30일과 2012년 3월 30일엔 어떤 기사가 '핫' 했을지, 타임머신을 타고 떠나봅니다. 실거래가상환제 개선...오리지널 약가재평가 2002년 3월 30일에는 정부가 약가제도 개선을 위한 움직임에 착수했다는 기사가 보도됐습니다. 당시 약가제도는 실거래가 상환제였습니다. 실거래가 상환제는 병원, 약국이 실제 거래한 가격을 건강보험공단에 청구하지만 이미 결정되어 있는 상한가의 한도 내에서 상환 받도록 하는 방식으로 약가차액을 인정하는 제도입니다. 해당 기사는 보건복지부가 이 같은 실거래가 상환제 개선을 위해 오리지널 품목의 약가 인하를 위한 약가재평가 제도 도입, 유통 의약품의 약가 산정 기준개선, 고가약 사용 억제방안 마련, 참조가격제 시범사업 실시 등 약가 정책 방향을 약가제도개선 소위원회에서 설명했다는 내용을 담고 있습니다. 실제 요양기관에서 제출받은 실거래가를 토대로 정부가 상한금액을 직권으로 조정하도록 제도가 바뀌었습니다.이미지를 클릭하면 해당 기사 페이지로 이동합니다. 우리나라 약가제도를 보면 2000년 실거래가 상환제도가 도입됐으며, 2006년 5월 의약품 등재 방식을 선별등재방식(positive list system)으로 전환하고 신약 급여 시 경제성을 평가하고, 상한금액에 대해 건강보험공단과 약가협상을 하도록 하는 약제비 적정화 방안이 발표됐습니다. 2010년 시장형 실거래가 제도를 도입하고, 약가제도 개편 및 제약산업 선진화 방안 발표에 따라 2012년 1월부터는 기등재 목록정비와 복제약 등재순서에 따라 가격이 결정되던 계단형 결정방식을 폐지하고 동일성분동일함량 제품은 동일가로 산정하는 방식으로 전환됐습니다. 2019년 국민건강보험 종합계획에 따라 급여재평가가 진행되고 있으며, 2018년 제도 개성에 따라 실거래가 기반 약가인하가 2년에 1번씩 진행되고 있습니다. 제약사 약가인하 소송 '완패' 정부가 2011년 기등재의약품 일괄 약가인하를 발표하자, 제약회사들은 행정소송으로 맞섰습니다. 일괄 약가인하는 기존의 계단식약가제도를 폐지하고, 특허만료된 오리지널 의약품과 출시 1년 후의 제네릭(복제약) 가격을 53.55%로 일괄 인하한다는 내용을 담고 있었습니다. 시행일은 2012년 4월 이었는데, 이를 앞두고 제약업계는 궐기대회를 비롯해 김앤장, 율촌, 태평양, 세종, 화우, 로앤팜 등 로펌으로부터 행정소송 수주 PT를 받는 등 대규모 행정소송을 예고하기도 했습니다.이미지를 클릭하면 해당 기사 페이지로 이동합니다. 하지만 본격적으로 소송에 참여한 제약회사는 케이엠에스제약, 에리슨제약, 큐어시스(장진석), 일성신약, 다림바이오텍 5곳 뿐이었습니다. 여기에 일성신약과 다림바이오텍은 법원의 집행정지 기각 결정 전에 소송을 취하했습니다. 일성신약의 경우 윤석근 대표가 당시 한국제약협회 이사장이었는데, 정부를 상대한 소송에 부담을 느꼈는지 29일 오후 4시 장진석 대표가 제기한 집행정지 심문이 진행되고 있을 때 취하서를 접수한 것으로 알려졌습니다. 일괄 약가인하 집행정지 신청의 결과는 제약회사의 완패였습니다. 서울행정법원은 3월 30일 오전 케이엠에스를 시작으로 에리슨제약, 큐어시스의 집행정지 신청을 모두 기각했습니다.이미지를 클릭하면 해당 기사 페이지로 이동합니다. 일괄 약가인하 행정소송은 1년을 훌쩍 넘겨 2012년 9월에 이르러서야 마무리 됐습니다. 집행정지 신청 기각 이후 케이엠에스제약·에리슨제약이 본안소송을 취하했고, 장진석 대표만 일괄 약가인하 처분 취소를 그대로 진행했습니다. 하지만 9월 7일 서울행정법원은 복지부의 일괄 약가인하 처분이 적법하다고 청구를 기각했고, 일괄 약가인하를 둘러싼 행정소송이 마무리 됐습니다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처 서울지방식품의약품안전청 이승용 청장은 의약품 제조업체인 한국유니온제약(강원 원주 소재)을 29일 방문해 생산 현황을 살펴보고 현장의 목소리를 들었다고 밝혔다.이번 현장 방문은 의약품 생산·공급 현황을 점검하고, 강화된 의약품 제조업체 점검 체계에 따른 업체의 애로사항을 듣기 위해 마련됐다.이승용 서울식약청장은 "강화된 의약품 현장점검으로 점검 품목 수와 기간이 늘어나는 등 다소 애로사항이 있을 수 있다"며 "하지만 국민 보건 향상을 위해 앞으로도 고품질의 안전하고 효과적인 의약품 생산과 공급에 힘써 달라"고 당부했다.이 청장은 "최근 코로나19 확진자 증가로 해열진통제·감기약 등 의약품에 대한 수요가 크게 증가한 만큼 관련 의약품의 안정적인 공급을 위해 생산량 증대에도 노력해주시기 바란다"고 했다.서울식약청은 앞으로도 국민들이 의약품을 안심하고 사용할 수 있도록 의약품 안전관리에 최선을 다하겠다며, 관내 의약품 제조업체들이 우수한 품질의 의약품을 안정적으로 공급하는 데 도움을 주기 위해 적극 소통하고 필요한 행정지원 방안을 지속적으로 마련하겠다고 했다.