[데일리팜=어윤호 기자] 국민청원 항암제 '엔허투'의 기나 긴 여정에 끝이 보인다.취재 결과, 한국다이이찌산쿄와 한국아스트라제네카는 최근 국민건강보험공단과 HER2 양성 유방암치료 항체약물첩합체(ADC, Antibody drug conjugate) 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)의 약가협상을 최종 타결했다.이변이 없다면 내달(4월)부터 보험급여 적용이 이뤄질 전망이다.2022년 9월 국내 허가된 엔허투는 같은 해 12월 급여 신청을 제출했다. 이후 재심의 끝에 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했지만 지난 2월 약제급여평가위원회를 통과하는 데까지 8개월의 시간이 소모됐다.국민청원 5만명의 동의를 얻어냈고 국회에서 끊임없이 정부에 질의가 이뤄진 엔허투는 정부와 회사 양측 모두 부담을 떠안고 등재 논의를 진행한 것으로 보인다. 약가를 두고 물러설 수 있는 범위가 제한적일 수밖에 없었던 엔허투가 이번에 약평위를 통과했다는 것은 정부가 최소 5000만원대 ICER 임계값을 제시했음을 시사한다.고무적인 것은 빠른 약가협상 타결이다. 지난달 말 협상에 엔허투 협상이 시작된 점을 감안하면 협상기일(60일)을 여유있게 남기고 합의가 이뤄진 셈이다.엔허투의 협상은 분명 브레이크가 될 만한 요소가 있었다. 이례적인 ICER 임계값을 받았다 하더라도, 제약사 측 추가적인 수용 폭에 제한이 있을 수 밖에 없는 상황이었다.물론 정부와 제약사의 적잖은 노력이 있었겠지만 이번 엔허투의 신속한 협상 타결은 총선을 염두한 정치권의 입김이 작용했을 것으로 판단된다.국민청원 5만명의 동의를 얻어 내고 이달 건강보험정책심의위원회 상정 및 4월부 등재를 앞둔 엔허투의 행보에 관심이 모아진다.한편 엔허투는 DESTINY-Breast03 임상연구를 통해, 이전에 한 가지 이상의 항 HER2요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로 트라스투주맙엠탄신(T-DM1)과 직접 비교해 유의미한 무진행 생존기간(PFS) 개선 효과를 보였다.2022년 업데이트 된 중간분석에서 1차 평가변수인 독립적 중앙 맹검평가에 의한 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 엔허투 군이 28.8개월로 T-DM1 투여군의 6.8개월 대비 무려 22개월 길게 나타났다. 주요 2차 평가 변수인 전체생존기간(OS)은 엔허투 군이 T-DM1 투여군에 비해 사망위험을 36% 감소시킨 통계적으로 유의미한 결과를 나타냈다.

[데일리팜=어윤호 기자] 시신경척수염 신약 '엔스프링'이 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국로슈의 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Aggravate)치료제 엔스프링(사트랄리주맙)은 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원을 비롯해 국립암센터, 전남대병원, 충남대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.여기에 응급 DC를 통해 코드가 삽입, 엔스프링 처방이 가능한 의료기관들도 점점 늘고 있다. 지난해 12월 보험급여 등재를 전후로 꾸준히 처방 영역을 넓혀가는 모습이다.엔스프링은 2021년 상반기 국내 승인 이후 2022년 하반기 신청서를 제출했다. 그러나 워낙 고가 약제인 만큼 급여 기준, 재정분담안 등 설정에 적잖은 어려움을 겪어 왔다.이 약은 애초에 경쟁약물이라 할 수 있는 한국아스트라제네카의 '솔리리스(에쿨리주맙)' 등을 감안한 대체약제 가중평균가(WAP)를 수용하는 전략으로 급여권 진입을 노렸지만 솔리리스의 시신경척수염에 대한 등재 절차가 지연되면서 경제성평가 면제제도로 방향을 돌렸다.경평면제 트랙 전환 후 지난해 8월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 11월 국민건강보험공단과 약가협상을 타결한 바 있다.다만 급여 기준이 사실상 '4차요법 이상'으로 제한적인 상황이다. 현재 시신경척수염에는 1차 유지치료에 면역억제제 아자치오프린을 쓰고, 아자치오프린 치료 실패 뒤 2차 치료제로 마이코페놀레이트나 리툭시맙을 급여 처방하고 있는데, 마이코페놀레이트와 리툭시맙은 시신경척수염 적응증이 없는 오프라벨 약제다.즉 엔스프링은 3차요법으로 리툭시맙 처방 후 치료 실패 환자부터 사용이 가능한 셈이다. 이에 따라 등재 이후 엔스프링의 급여 확대 진행 여부 등 후속 행보 역시 지켜 볼 부분이다.한편 엔스프링의 유효성은 항 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성 NMOSD 성인 환자를 대상으로 진행된 임상 SAkuraStar와 SAkuraSky를 통해 입증됐다.SAKuraStar 단일요법 임상의 AQP4 항체 양성군에서 엔스프링 치료 환자의 76.5%가 96주간 재발을 방지했으며 위약의 재발방지율은 41.1%였다. 또 면역억제제 표준 치료와 동시 사용을 평가한 SAkuraSky 임상에서도 96주에서 엔스프링의 재발방지율은 91.1%였으며 위약은 56.8%였다.

심승철 교수. [데일리팜=어윤호 기자] '먹는 약'이란 이유만으로도 자가면역질환 영역에서 주목을 받으며 등장한 JAK억제제는 이제 어엿한 하나의 치료옵션으로 자리잡았다.최초 허가된 '젤잔즈(토파시티닙)'는 어느덧 10년의 처방 경험을 쌓았으며, 최근에 등장한 다섯번째 JAK억제제 '지셀레카(필고티닙)'도 보험급여 목록에 등재됐다.주사제인 항TNF제제 외 별다른 옵션이 없었던 영역에서 경구제라는 편의성을 장착한 JAK억제제의 입지는 분명 확대되고 있다.실제 의료현장에서도 류마티스관절염, 강직성척추염 등 환자들에게 JAK억제제는 당연히 고려되는 치료옵션이 됐다.심승철 충남대병원 류마티스내과 교수는 "항TNF제제, 인터루킨제제 등 자가면역질환에도 다양한 옵션이 생겼다. 하지만 기존 약물이 듣지 않는 환자는 여전히 존재한다. 생물학적제제와는 달리 세포 내에서 염증 신호를 차단하는 JAK억제제의 등장은 이 같은 미충족 수요를 해결하는데 확실한 도움이 된다"고 말했다.다만 JAK억제제도 해결해야 할 이슈들은 있다. 그중 하나는 안전성이다.지난 2021년 JAK억제제는 심혈관계 부작용 이슈에 휘말렸다. 미국 FDA는 JAK억제제에 대해 심장질환, 암 등 위험을 경고, 국내 식약처 역시 안전성 서한을 배포했다. 결국 FDA는 JAK 억제제에 주요 심혈관계 사건, 혈전증, 사망 등 위험 정보를 박스경고문에 포함하도록 결정했다.약물과 이상반응 간 인과관계가 입증된 것은 아니지만, JAK억제제의 안전성 문제는 아직 풀지 못한 숙제다.심 교수는 "개인적으로는 이 같은 이유로 아직까지 1차요법에서는 항TNF제제를 선호하는 편이다. 우열의 문제는 아니다. 항TNF제제는 워낙 오랜 기간 처방해 혼 경험을 갖고 있고 이상반응(결핵)에 대한 관리도 가능하다. 하지만 JAK억제제는 가설 정도는 있지만 아직 정확한 원인을 알지 못한다"고 설명했다.이어 "JAK억제제의 장점 역시 명확하기 때문에 초진 환자라 하더라도 상대적으로 젊고 심혈관계 리스크가 적은 환자에 대해서는 고려 대상이 되기도 한다"고 덧붙였다.보험급여 기준도 아직 갈증이 남아 있다. JAK억제제는 현재 류마티스관절염, 강직성척추염에 이어 아토피피부염까지 적응증을 확대하고 있지만 분명 사각지대는 존재한다.심 교수는 "산정특례가 적용되기 때문에, 급여 기준에 적합한 환자들은 경제적 부담이 크게 줄었다. 하지만 혈청 음성 류마티스관절염 환자들은 아직까지 혜택을 받지 못하고 있다. 강직성척추염의 경우 뼈 손상이 확인된 환자에만 급여 처방이 가능하다. 이런 문제는 향후 해결이 필요하다"고 밝혔다.JAK억제제 간 교차투약 문제도 의료현장의 오랜 불만으로 남아 있다.심 교수는 "강직석척추염은 교차투약에 대해서도 급여 인정이 되는데, 류마티스 관절염은 교차투약을 인정하지 않고 있다. 문제는 현재 국내에서 JAK 억제제 관련 데이터가 많지 않다는 점이다. 급여 기준을 확대하려면 JAK억제제 데이터를 많이 확보해야 한다"고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 백혈병치료제 '보술리프(보수티닙)'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국화이자의 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelogenous Leukemia)치료제 보술리프는 서울대병원, 서울성모병원, 부산대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했으며 삼성서울병원, 서울아산병원 등 주요 상급종합병원에서도 랜딩 절차를 진행 중이다.지난 1월 부로 보험급여 등재 후 조금씩 처방 영역을 넓혀가는 모습이다. 다만 보술리프는 급여 기준과 관련, 환자들의 불만이 터져 나오고 있다.보술리프의 급여 기준은 '글리벡(이매티닙)이 포함된 선행요법에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기·가속기·급성기에 해당되는 18세 이상의 필라델피아 염색체 양성인 만성골수성백혈병 환자에서 2차요법'이다.그러나 허가 적응증에는 연령제한이 없고 1차요법부터 처방이 가능하기 때문에 제한적인 기준이 문제점으로 지적되고 있는 것.실제 한국백혈병환우회는 성명을 통해 "보술리프는 심장 및 혈관 관련 질환을 앓고 있거나 위험인자를 보이는 환자에게 우선적으로 고려될 수 있다는 관련 학회의 의견처럼 1차 치료제로 사용할 때도 급여 혜택을 받을 수 있도록 해당 제약사인 화이자와 정부는 신속하게 급여기준을 개선할 것을 촉구한다"고 밝혔다.늦깎이 CML 신약 보술리프가 급여 기준 등 이슈를 해결하고 처방 영역을 확장할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 보술리프는 한국노바티스의 '타시그나(닐로티닙)', 한국BMS제약의 '스프라이셀(다사티닙)', 일양약품의 '슈펙트(라도티닙)' 등과 같은 2세대 표적항암제이다.이 약은 새로 진단된 CML 환자를 대상으로 진행한 3상 NCT02130557 연구를 통해 효능과 안전성을 검증 받았다.1차 평가지표는 12개월 기준 주요분자학적반응(MMR)이다. 연구 결과 보술리프는 MMR 47%를 나타냈다. 비교 약제인 1세대 약물 글리벡(이매티닙)은 36%였다. 60개월 기준 MMR은 보술리프 74%, 글리벡 66%다. 60개월 추적관찰 후 반응자의 MMR까지 시간중앙값은 보술리프 9.0개월 글리벡 11.9개월이다.

◆방송: 급바보(급여 바라보기) ◆진행: 어윤호 기자 ◆영상 편집: 이현수·박지은 기자 ◆출연: 김성주 법무법인 광장 전문위원[오프닝멘트/어윤호 기자] 안녕하세요. 데일리팜 어윤호 기자입니다. 네. 2024년 새해가 밝았는데요. 사실 조금 늦어졌죠. 새해 첫 어 기자의 급바보 시작해 보도록 하겠습니다. 오늘도 김성주 위원과 함께 하겠습니다. 안녕하세요.[김성주 전문위원] 네. 안녕하세요. 김성주입니다. 새해 복 많이 받으세요.[어 기자] 저희가 선정한 올해 첫 급바보 주제는요, 바로 '해외 약가 재평가'입니다. 해외 약가 재평가는 그동안 저희 급바보에서 다뤄왔던 주제와는 조금 차이가 있습니다. 지금까지 저희가 주로 신약에 대해서 다뤘는데요. 이번 주제는 특허만료의약품에 관한 이야기 입니다.위원님, 해외 약가 재평가 어떤 구체적으로 어떤 내용을 담고 있죠?[김 위원] 네. 외국 약가 비교 재평가는 사실 2019년 제1차 국민건강보험 종합계획에 이미 보고된 정책으로, 올해 초 발표된 2차 계획에도 포함되어 있었습니다.특허만료 약제에 대해 외국 각국 최고가와 비교해서 국내 약가가 더 높은 경우 가격 조정을 하겠다는 취지의 제도입니다. 대상은 다수 제네릭이 등재된 만성질환 약제부터 순차 시행할 계획입니다.[어 기자] 현재 우리나라는 특허만료의약품에 대한 약가인하 정책을 갖고 있죠. 지금 신약의 특허가 끝나고 제네릭이 등재되면 53.55%라는 인하율이 적용되고 있죠. 그런데, 지금도 우리나라의 제네릭 가격이 높아서 이를 조정하기 위해서 정부가 내놓은 정책입니다.사실 이같은 얘기는 지속적으로 나왔었는데요. 이번엔 정부의 의지가 좀 강한 것 같아요.[김 위원] 고령사회로 인해 만성질환이 증가하고, 그 결과 의료비가 급격히 증가하는 상황에서 보장성은 강화하면서 재정 건전화를 위해서는 약제비 절감이 필요하다는 정부 측 분석이 있습니다.이 같은 상황에서 때마침 국내 의약품 가격을 외국 가격과 비교한 정부 과제 연구에 외국 제네릭 최고가가 우리나라 보다 낮다는 결과가 도출되어 재평가를 준비하게 된 계기가 된 듯합니다.[어 기자] 네. 그런데, 약가를 인하하겠다는 이 같은 방침을 당연히 제약업계에선 좋아할 리가 없겠죠. 지급 제약바이오협회도 그렇고 상당한 반발이 있습니다. 정확한 진행상황이 지금 어떻죠?[김 위원] 당연히 반대가 심한 상황이죠. 지금 정부와 업계 간 간담회를 진행하고 있는데요. 정부에서는 참조가격으로 A8 조정평균가, 중간값, 최대 최저를 뺀 조정평균가 등의 방안을 제시한 상태이지만, 쉽게 예상할 수 있듯이 간담회에서 정부와 업계 간 의견 조율은 쉽지 않은 상황입니다.한쪽은 가격을 내리고자 하고, 다른 한쪽은 가격 조정이 없어야 한다는 원칙 하에서 양쪽이 만족할 수 있는 답을 찾는 것은 실질적으로 불가능해 보이고요. 따라서 간담회에서 합의된 결론이 도출되는 것은 어려울 것으로 보이며, 업계 동의 없이 정부가 세부안 제시 후 강행할지 고민을 하고 있는 상황인 듯 해요.[어 기자] 예전에 53.55% 일괄인하 정책이 나왔을 때도 제약업계는 발칵 뒤집혔었죠. 당시에 수많은 업계 종사자들이 모여서 궐기대회를 갖기도 했던 기억이 나네요.그런데, 이게 단순하게 생각해 보면 우리가 신약의 급여 논의를 할 때도 외국 약가를 참조하고 있잖아요? 이미 참조는 하고 있는데 특허만료의약품에 대해선 더 문제가 되는 느낌이 있어요.[김 위원] 네. 신약 등재에서 약가 참조와는 차이가 좀 있죠. 신약은 최댓값을 선정하기 위한 참조입니다. 해당 가격을 넘어가지 못하게 하는 것이죠.특허만료의약품은 반대죠. 우리나라의 약가가 높다는 이유로 이미 설정된 가격을 인하하겠단 얘기니까요. 이미 법률적인 문제도 있다는 기사가 나오고 있는 상황이고요.또 평균값이나 중앙값 이용 시 약가인하가 크지 않다는 점에서 과연 행정적 업무 부담 대비 재정 절감이 얼마나 가능할지도 의문입니다. 실제 인하를 제대로 하기 위해서는 최저가를 참조하는 방법을 고민할 수 있으나, 최저가 참조는 학계에서도 문제가 있다는 여러 연구결과가 존재해요.한 예로, 우리나라의 경우에도 제네릭 최저가가 속된 말로 '알박기' 형태로 존재하는 경우가 있는 것처럼 최저가는 일반적 상황이 아닌 예외적인 상황일 가능성이 높아 외국에서도 가격 참조 시 최저가 참조는 지양하고 있죠.[어 기자] 위원님 말씀대로 지금 해외 약가 재평가에 대해선 법률적인 문제점에 대한 지적도 많이 나오고 있어요. 로펌에서 이 주제를 따로 지적하는 세션을 가질 정도였죠.다만 생각해 볼 문제는 있습니다. 우리나라의 제약산업 구조를 보면 아직까지 '신약=다국적제약, 제네릭=국내사'라는 등식이 성립하는 상황이죠. 즉, 국내 업체들이 대부분 제네릭 사업에 치중돼 있는 만큼, 제네릭 약가에 대해선 어떤 정책을 내놓을 때 상당히 민감하고 까다로웠던 부분이 있어요.문제는 재정적인 문제는 분명 있기 때문에, 언제까지 방치할 수도 없는 이슈라는 점입니다. 그런데 이번에 발표된 방침과 그 방식에 대한 문제가 지속 제기되는 것이죠.[김 위원] 네. 사실 제네릭 가격은 업계와 오랜 대화가 필요하단 생각이 들어요. 말씀하신 대로 지금 정부가 워낙 강하게 방침을 내놓은 상황인 부분이 문제가 되는 것 같습니다.[어 기자] 어려운 문제 같습니다. 특허만료의약품에 대한 원만하고 심도 있는 논의를 통한 해결책이 도출되길 기대해 보겠습니다. 어 기자의 급바보는 또 다음 시간에 찾아 뵙겠습니다. 감사합니다.

[데일리팜=어윤호 기자] 열명 남짓한 환자들을 위한 치료제 '일라리스'의 보험급여 등재로 향하는 길이 순탄치 않은 모습이다.취재 결과, 한국노바티스가 지난달 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 조건부 통과했던 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(칸나키누맙)에 대해 정부 측이 제시한 추가 자료 요구를 수용하지 못하면서 '급여 적정성' 판정이 보류됐다.노바티스는 직후 회사가 수행가능한 범위 내로 자료제출 조건들을 재검토 해 줄 것을 요청, 최근 심평원에 일라리스 급여 재평가를 신청한 것으로 확인됐다. 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.여기서 지난달 약평위를 조건부 통과한 적응증은 CAPS, TRAPS, FMF 등인데, 심평원은 이들 적응증에 대해 향후 근거자료 제출 및 사후관리 조건을 제시했다.보통 약평위에서 제시되는 조건은 대부분 '평가금액 이하 수용'이다. 약평위 통과에 이정도 수준의 조건이 붙는 경우는 드물다. 상황을 고려할 때 정부 측 요구 조건은 회사가 모두 수용하기 어려울 가능성이 높다.즉, 정부가 제시한 추가 자료를 노바티스가 어디까지 수용할 수 있으며, 심평원은 요청한 모든 자료가 아닌, 회사가 제출이 가능하다고 판단한 자료를 인정하고 재평가 신청을 용인할 지 관건이다.2015년 국내 허가된 후 일라리스는 이미 두번의 급여 도전을 실패했다. 8년 넘게 환자들이 기다리고 있는 상황에서, 정부와 제약사가 합의점을 찾고 보장성 확대로 향할 수 있을지 귀추가 주목된다.노바티스 관계자는 "환자들의 기다림을 회사도 충분히 알고 있다. 세번째 급여 도전인 만큼 급여 등재를 위해 가능한 모든 방법을 고민하고 있으며, 심평원에서 요구하는 사후 제출 근거자료들의 모든 조건들을 현실적으로 수행 가능한 수준으로 조정, 재평가를 요청하게 됐다"고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 4가 뇌수막염백신 '멘쿼드피'가 우리나라에 상륙했다.식품의약품안전처는 지난 6일 사노피의 침습성 수막구균(A,C,Y,W) 예방백신 멘쿼드피(수막구균 다당류-TT단백접합백신)를 허가했다.멘쿼드피는 수막구균 혈청형 A, C, W, Y를 예방할 수 있는 Fully-liquid vial 4가 수막구균 백신으로, 2세~55세 대상 1회 접종으로 승인됐다. 1회 0.5ml를 근육주사하며, 접종자의 나이 및 근육량에 따라 삼각근 부위나 대퇴부 전외측에 투여하는 백신이다.기존 수막구균 4가 백신과 면역원성을 평가했을 때 멘쿼드피는 4개의 혈청형 모두에서 비열등성을 입증했다. 실제로 10세~55세에게 멘쿼드피주를 접종했을 경우, 혈청보호율(Seroprotection)은 A군 94.7%, C군 95.7%, W군 96.2%, Y군 98.8%으로 나타났다.또한 디프테리아 단백질을 활용했던 기존 자사 수막구균 예방백신과 달리, 멘쿼드피주는 파상풍 단백질을 활용했고 항원량이 증가됐다.멘쿼드피로 예방할 수 있는 수막구균성 감염증은 세계적으로 중요한 공중보건상의 문제로 지목되기도 했다.한편 수막구균성 감염증은 치명률이 약 10~14%에 이르는 법정 제2급 감염병으로, 매년 전 세계에서 50만명의 환자가 발생하고 있다. 주요 증상으로는 두통, 발열, 경부경직, 구토, 의식저하 등이 있으며, 점출혈이나 전격자색반이 동반되기도 한다. 회복 환자 중 11~19%는 청각장애, 인지장애, 신경계 질환 등의 후유증을 겪을 수 있어 예방의 중요성이 대두되는 감염증이다.특히 수막구균 감염증은 비말 또는 직접 접촉에 의해 전파되기 때문에 단체 생활을 앞두고 있는 사람들에게 예방접종이 권고된다. 대표적으로 신입 훈련병, 기숙사에 거주할 대학교 신입생 등이 수막구균 예방접종을 고려할 수 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 아스트라제네카의 항체의약품 '파센라'가 호산구성 육아종증 적응증에 대해 국내 희귀질환의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 구체적인 적응증은 성인에서 다발혈관염을 동반한 호상구육아종증(EGPA, Eosinophilic Granulomatosis With Polyangiitis)의 치료이다.파센라(벤라리주맙)의 EGPA 적응증은 지난 2018년 미국 FDA에서도 희귀의약품으로 지정되기도 했다.아스트라제네카는 얼마전 미국알레르기천식면역학회(AAAAI) 연례학술대회에서 파센라와 GSK의 항체의약품 '누칼라(메폴리주맙)'를 직접 비교한 MANDARA 연구 결과를 발표, 가능성을 보여줬다.MANDARA 연구는 재발성 또는 불응성 EGPA 환자에게 52주 동안 4주 간격 파센라 또는 월 3회 누칼라 연속주사의 효능과 안전성을 비교하는 방식으로 이뤄졌다.연구에는 면역억제제 여부와 관계없이 코르티코스테로이드 요법을 사용하고 있는 EGPA 환자 140명이 참여했다. 참여 환자의 평균 연령은 52세였으며 60%가 여성이었다. 66%의 참여 환자는 재발성 질환, 60%는 난치성 질환을 갖고 있었다.연구 결과, 36주와 48주 시점의 EGPA 완화율은 파센라군이 59%, 누칼라군이 56%로 나타났다. 파센라가 누칼라 대비 소폭 높은 경향을 보였다. 이 차이가 통계적으로 유의미하진 않으며 비열등성을 입증했다.2차 평가변수인 완화 기간과 첫 번째 재발까지의 시간 등에서 파센라군과 누칼라군은 유사한 결과를 도출했다. 평균 혈중 호산구 수치 또한 52주 차 측정에서 파센라군이 306/µL에서 32.4/µL, 누칼라군이 384.9/µL에서 71.8/µL로 유사했다.한편 EGPA는 천식, 호산구 증가증, 부비동염, 폐침윤 및 신경병증과 관련된 전신성 혈관염이다. 환자들은 폐, 피부, 심장, 위장관, 신경을 비롯한 여러 장기에 손상이 발생하고 시간이 지남에 따라 축적되며 치료하지 않을 경우 치명적일 수 있다.파센라는 호산구의 인터루킨-5(IL-5) 수용체 알파에 직접 결합하고 대부분의 환자에서 세포자살(프로그램된 세포 사멸)을 통해 혈액 및 조직 호산구의 신속하고 거의 완전한 고갈을 유도하는 단클론항체다.현재 파센라는 전세계 다수의 국가에서 중증 호산구성 천식 환자를 위한 추가 유지요법으로 승인됐으며, 미국, 유럽 등에서 자가 투여 용도로 승인됐다. 국내에서는 중증호산구성 천식치료제로 보험급여 등재 절차를 진행 중이며 얼마 전 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 자궁내막암 영역 최초 면역항암제 옵션 '젬퍼리'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국GSK의 PD-1저해제 젬퍼리(도스탈리맙)는 서울대병원, 서울아산병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.지난해 12월 보험급여 등재 후 조금씩 처방 영역을 넓혀가는 모습이다. 아직까지 정식 DC 통과 의료기관은 적지만 GSK는 젬퍼리의 급여 절차 이전부터 15개 주요 의료기관에서 동정적사용프로그램(EAP, Expanded Access Program)을 진행하는 등 처방 환경 조성에 힘써 왔다.젬퍼리는 재발성 또는 진행성 고형암 환자를 대상으로 한 다중 코호트1상 임상 GARNET 연구 중, 백금기반 전신 화학요법 도중 또는 이후 진행을 나타낸 재발성 또는 진행성 dMMR/MSI-H 자궁내막암 환자가 등록된 코호트 A1 분석 결과를 통해 유효성을 입증했다.특히 해당 코호트는 현재까지 진행된 dMMR/MSI-H 자궁내막암 환자에 대한 PD-1 저해제 단독 치료요법 연구 중 규모가 가장 크다.연구의 1차 평가변수는 독립중앙심사위원회(BICR, Blinded Independent Central Review)가 고형암 반응평가기준(RECIST, Response Evaluation Criteriea Solid Tumors)을 활용해 평가한 객관적 반응률(ORR, Objective Response Rate)과 반응지속기간(DOR, Duration Of Response)이었다.추적 기간 중앙값 16.3개월 기준으로 총 108명의 환자에 대한 분석 결과, 젬퍼리는 지속적인 항종양 활성과 관리 가능한 안전성 프로파일을 보이는 것으로 확인됐다. 치료에 따른 객관적 반응률은 43.5%였으며 반응지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았다.질병조절률(DCR, Disease Control Rate)은 55.6%로 나타났으며 치료 반응이 6개월 및 12개월 동안 지속된 비율은 각각 97.9%, 90.9%였다.한편 젬퍼리는 지난 7일 백금 기반 화학요법과 병용요법으로 진행성 또는 재발성 불일치 복구결함/고빈도 현미부수체 불안정(dMMR/MSI-H, DNA Mismatch Repair Deficient/Microsatellite Instability-High) 자궁내막암 환자의 1차 치료에 대한 적응증을 추가 획득했다.

[데일리팜=어윤호 기자] PNH 신약 '파발타'가 국내 상륙을 예고하고 있다.관련 업계에 따르면 한국노바티스는 최근 식품의약품안전처에 발작성 야간혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제 파발타(입타코판)의 허가 신청을 제출, 심사를 진행중이다. 연내에는 승인이 이뤄질 것으로 예상된다.파발타는 지난 연말 미국 FDA의 승인을 획득한 바 있으며 유럽, 일본 등 국가에서도 허가 절차를 밟고 있다.이 약은 면역체계의 대체 보체 경로에 근위적으로 작용하는 B인자 억제제로 혈관 내 및 혈관 외에서 적혈구 파괴를 포괄적으로 조절한다. 파발타의 장점은 제형이다. 경구제인 파발타는 기존 정맥주사 제형인 솔리리스, 울토미리스 대비 투약 편의성을 가져갈 수 있다.파발타는 과거 항C5 치료를 받았으나 잔존빈혈 환자를 대상으로 한 3상 APPLY-PNH 연구와 초치료 환자를 대상으로 한 3상 APPOINT-PNH 연구를 통해 유효성을 확인했다.두 임상의 24주 치료 기간 동안 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 베이스라인 대비 2g/dL 이상 증가한 환자 비율은 항C5 치료 경험이 있는 파발타 치료군이 82.3%, 항C5 투여군은 0%였고 보체억제제 치료 경험이 없는 파발타 치료군은 77.5%였다.수혈 없이 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상으로 유지된 환자 비율은 항C5 치료 경험이 있는 파발타 치료군이 67.7%, 항C5 투여군이 0%였다. 수혈을 피할 수 있었던 환자 비율은 항C5 치료 경험이 있는 파발타 치료군이 95.2%였고 이에 비해 항C5 투여군은 45.7%였다.흔한 부작용은 두통, 설사, 복통, 구역 바이러스 감염, 비인두염 등으로 보고됐다. 단 피포성 박테리아 감염위험이라는 블랙박스 경고가 포함됐다.한편 PNH 시장 경쟁은 앞으로 더욱 치열해질 전망이다.아스트라제네카는 2023년 유럽, 2027년 미국 특허 만료를 앞둔 '솔리리스(에쿨리주맙)'의 후발 약물로 '울토미리스(라불리주맙)'를 시장에 내놓은 상황이다. 울토미리스는 2주마다 정맥주사하는 솔리리스 대비 투여 간격을 8주에 1회로 대폭 늘렸다.로슈의 경우 솔리리스와 직접 비교 연구를 통해 가능성을 확인한 '크로발리맙'의 상용화를 예고하고 있다. 이 약은 얼마전 중국에서 최초 승인을 획득했으며 국내 희귀의약품으로 지정되기도 했다.여기에 최근 삼성바이오에피스의 솔리리스 바이오시밀러 '에피스클리'가 국내 승인을 획득했다. 이는 솔리리스 바이오시밀러 중 최초 국내 허가 사례로, 삼성바이오에피스는 지난해 유럽에서도 허가된 바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] CDK4/6억제제 최초로 조기 유방암 보험 급여에 도전하는 버제니오가 보험급여 확대로 향하는 두번째 걸음을 옮긴다.취재 결과, 한국릴리의 버제니오(아베마시클립)는 오늘(6일) 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정된다.이에 따라 버제니오의 두번째 급여 도전이 성공할 수 있을지 귀추가 주목된다.조기 유방암에서 버제니오는 첫번째 도전부터 암질심 상정에 애를 먹었다. 신청서 제출 후 6개월의 긴 기다림 끝에 지난해 5월 상정됐지만 결과는 '급여기준 미설정'이었다. 이후 5개월 뒤인 10월 심평원에 급여 신청을 다시 제출했다.버제니오의 재신청이 이뤄지자, 같은 달 청와대 국민청원 게시판에는 '조기 유방암 표적 치료제 버제니오 급여 요청에 관한 청원'이 올라오기도 했다.여기에 임상적 근거도 추가됐다. 2023 유럽종양학회 연례학술대회(2023 ESMO Congress)에서 발표된 monarchE 5년 데이터다.이는 지난 2022년 12월 샌안토니오 유방암 심포지엄 연례학술대회와 란셋 온콜로지를 통해 공개된 4년 데이터의 후속 연구로, 결과를 살펴보면 주요 임상 지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS), 원격 무재발 생존율(DRFS)에서 버제니오 투여군과 대조군(내분비요법 단독)의 격차는 4년차 대비 5년차에 더욱 벌어졌다.5년차에 1차 평가지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS)은 약 8% 차이가 났다. 이는 수술 후 2년이라는 제한적인 기간 동안 버제니오 치료를 마친 후에도 5년차까지 지속적으로 치료 효과가 이어짐을 의미한다.한편 버제니오는 내분비요법인 레트로졸 제네릭을 제외하면 HR+/HER2- 유형에서 유일한 조기 유방암치료제다.지난 2022년 11월 18일 HR+/HER2-, 림프절 양성 재발 고위험 조기 유방암 환자의 보조 치료로서 내분비요법과의 병용 치료제로 확대 승인됐으며 구체적인 적응증은 ▲4개 이상의 림프절 전이가 있거나 ▲1~3개의 림프절 전이가 있으면서 종양 크기가 5cm 이상이거나 ▲조직학적 등급이 3등급에 해당하는 매우 제한적인 재발 고위험 환자이다.이근석 국립암센터 유방암센터 교수는 "버제니오의 내분비요법의 병용은 국내외 주요 가이드라인에서도 해당 재발 고위험 환자들의 수술 후 보조요법으로 높은 근거 수준으로 권고되고 있다. 임상 연구와 이에 대한 주요 학회 검토에서 임상적 유용성이 확인되고 있는 만큼, 재발 고위험 요건을 충족하는 환자들의 생존 가능성을 높이기 위해서는 신속한 급여를 통한 치료 접근성 향상이 필요한 상황"이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 이중특이항체 다발골수종 신약 '엘렉스피오(Elrexfio, 엘라낱타납)'의 국내 상용화가 예상된다.관련 업계에 따르면 한국화이자는 지난해 엘렉스피오의 허가 신청을 제출했으며 현재 식품의약품안전처에서 허가 심사를 진행 중이다. 이르면 상반기 시판 승인이 점쳐진다.엘렉스피오는 지난해 8월 미국 FDA로부터 신속 승인을 획득한 바 있다. 구체적인 적응증은 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항-CD38 등 최소 4가지 이상 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 치료이다.이 약은 골수종 세포의 B세포 성숙 항원(BCMA)과 T세포의 CD3에 결합해 이들을 결합시키고 T세포를 활성화해 골수종 세포를 사멸시키는 기전을 갖고 있다. 또한 고정 용량 피하 BCMA 유도 제제로, 주 1회 치료 24주 후 격주 장기 투여도 가능하다.엘렉스피오는 2상 임상 MagnetisMM-3 연구를 통해 유효성을 입증했다.연구 결과, 엘렉스피오로 첫 BCMA 표적 치료를 받은 이전 치료 경험이 많은 재발 또는 불응성 다발골수종 환자들은 유의미한 반응을 보였다.엘렉스피오 투여 이전에 4가지 이상의 치료를 받은 환자 97명에서 전체 반응률은 58%였고 약 82%의 환자는 최소 9개월 이상 반응이 지속됐다. 첫 반응까지 걸린 기간 중앙값은 1.2개월이었다.한편 엘렉스피오는 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있으며 얼마 전 유럽 EMA에서 조건부 허가를 획득했다 현재 우리나라를 비롯해 일본 등 국가에서 허가 심사를 진행 중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 신약 출시가 더뎠던 바이엘이 심혈관질환 약물 2종의 보험급여 등재에 잇따라 성공하면서 재도약을 예고하고 있다.관련 업계에 따르면 바이엘코리아는 지난해 9월 1일 심부전치료제 '베르쿠보(베리시구앗)' 그리고 지난달 1일 신장병치료제 '케렌디아(피네레논)'를 급여 출시했다.두 약물의 등재로 신규 경구용 항응고제(NOAC, New Oral Anti-Coagulant) '자렐토(리바록사반)' 이후 눈에 띠는 파이프라인이 없었던 바이엘의 심혈관질환사업부에 활력을 불어 넣을 것으로 예상된다.베르쿠보, 최초 sGC촉진 심부전 약물베르쿠보는 지난 2021년 12월 최근에 심부전으로 인한 입원 또는 외래에서 정맥용 이뇨제 투여를 경험한 좌심실 박출률이 45% 미만으로 저하된 증상성 만성 심부전 환자에서 심혈관질환으로 인한 사망·심부전으로 인한 입원 위험의 감소를 위한 병용요법으로 국내 승인됐다.기존 심부전치료제는 심근 및 혈관 기능장애로 인해 활성화되는 자연적인 신경호르몬계로 인한 해로운 영향을 차단하는 방식이었다.이와 달리 베르쿠보는 수용성 sGC자극제로 심장 수축, 혈관 긴장도, 심장 재형성 등을 조절하는 세포 내 고리형 일인산 구아노신(cGMP)의 합성을 촉진해 심근 및 혈관 기능을 개선하는 새로운 기전을 가진다. sGC촉진제로는 세계 최초로(First-in-class) 만성 심부전 치료제로 승인됐다.급여 등재에 기반이 된 VICTORIA 임상3상 연구에서 베르쿠보는 심부전으로 인한 환자의 입원 위험성을 낮추는 것이 확인됐다. 임상에는 총 5050명 환자가 등록됐으며 이중 1132명의 아시아 환자가 포함됐다.임상 결과, 베르쿠보는 추적관찰 10.8개월(중앙값) 동안 심혈관 질환에 의한 사망 또는 심부전으로 인한 첫 입원 위험성이 위약군 대비 약 10% 낮았다. 또 4.2%의 연간 절대위험감소율(Absolute Risk Reduction)을 확인했다.케렌데아, 20년 만의 만성 신장병 신약케렌디아는 2022년 5월 식품의약품안전처로부터 2형 당뇨병이 있는 만성 신장병 성인 환자에서 eGFR의 지속적인 감소, 말기 신장병에 도달, 심혈관계 질환으로 인한 사망, 비치명적 심근경색 및 심부전으로 인한 입원의 위험 감소를 위한 치료제로 국내 승인됐다.지금까지 2형 당뇨병에서 만성 신장병이 악화되는 3가지 원인 중 혈역학적 변화와 대사적 이상을 표적하는 치료제만 존재했는데, 케렌디아의 등장으로 신장의 염증과 섬유화를 억제하는 치료가 가능해 졌다.케렌디아의 급여 적용은 2형 당뇨병 동반 만성 신장병 환자 대상의 FIDELIO-DKD 연구와 FIGARO-DKD 연구에서 확인된 신장기능 손상 억제 및 심혈관 혜택, 안전성을 근거로 이뤄졌다.FIDELIO-DKD 연구결과에 따르면, 케렌디아는 1차 복합 평가 변수인 말기신부전, 최소 4 주 이상 베이스라인 대비 eGFR의 40% 이상 지속적 감소, 신장 원인으로 인한 사망을 위약 대비 약 18% 유의하게 감소시켜 만성 신장병 진행의 억제 효과를 나타냈다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한국로슈가 새로운 수장을 맞이 한다.취재 결과, 한국로슈는 최근 이자트 아젬(Ezat Azem) 신임 대표이사를 선임했다.이자트 아젬 대표는 한국 발령 전까지 로슈 그리스 법인의 GM(General manager)으로 근무해 왔다.로슈에는 1997년 이스라엘 법인에 입사해 마케팅 사업부를 거쳐, 슬로베니아·그리스 법인 대표이사를 역임했다.의사 출신인 그는 이스라엘의 예루살렘 히브리대학교 의과대학을 졸업하고, 텔아비브대학교 MBA 과정을 수료했다.한편 닉 호리지 전 한국 법인 대표는 2023년을 끝으로, 호주 법인 대표로 이동했다. 닉 호리지 대표는 2018년 10월 한국로슈 대표로 선임, 약 5년 간 회사를 이끌었다. 그는 재임 기간 동안 면역항암제 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'의 폐암 1차 급여 확대를 비롯해 척수성근위축증치료제 '에브리스디(리디스플람)', 안과질환치료제 '바비스모(파리시맙)', 암종불문항암제 '로즐리트렉(엔트렉티닙)' 등 품목의 신규 등재를 이뤄냈다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 폐색성비대성심근병증치료제 '캄지오스'의 보험급여 심사에 관심이 모아진다.관련업계에 따르면, 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)가 경제성평가를 끝내고 내달(3월) 건강보험심사평가원 경평소위원회 상정을 앞두고 있다.약물 자체가 해당 질환에서 최초 치료옵션이기 때문에 등재 과정에 적잖은 어려움이 예상된다.다만 정부가 혁신신약 우대방안을 비롯 신약 가치산정에 대한 개선 의지를 보이고 있는 만큼, 캄지오스 평가에도 영향을 미칠지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.얼마전 유방암 신약 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)'가 이례적인 ICER 임계값을 통해 진전을 이룬 상황에서, 캄지오스가 성과를 낼 수 있을 지 귀추가 주목된다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 거대세포바이러스 신약 '리브텐시티'가 보험급여권에 진입한다.관련업계에 따르면 한국다케다제약은 최근 국민건강보험공단과 거대세포바이러스(CMV, Cytomegalovirus)치료제 리브텐시티(마리바비르)에 대한 약가협상을 타결했다. 특별한 사유가 없다면 4월 등재가 가능한 상황이다.이에 따라, 기존 약물의 내성 환자에 대안이 될 수 있는 치료옵션의 탄생이 예상된다.리브텐시티는 지난해 3분기 급여 신청서를 제출, 같은 해 12월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 바 있다.CMV는 전세계 성인의 60% 이상이 일생에 한 번은 감염되는 헤르페스 바이러스과의 일종으로, 조혈모세포(HSCT) 이식 후 면역억제제를 사용한 환자에서 발생하는 대표적인 질환이다.그 위험성은 조혈모세포 이식 환자의 30~70%가 CMV 바이러스 혈증을 경험할 정도다. 조혈모세포 이식 환자에서 CMV 질환은 폐렴, 간염, 위장염, 망막염, 뇌염 등 다기관 질환을 유발하며 이중 폐렴은 사망률이 60%에 이른다.면역저하자에게 생긴 CMV는 치명적이기에 일반적으로 선제적 치료를 해왔는데, 주로 간시클로버, 발간시클로버, 포스카네트, 시도포비르를 처방했으며 입원 치료가 필수였다. 또한 이들 약제는 기전이 비슷해 한 약제에 내성이 생기면 다른 치료제에도 반응하지 않을 확률 역시 높다.리브텐시티가 등장하면서 2차 치료에 희망을 가질 수 있게 됐다. 리브텐시티는 기존 약제 대비 부작용이 거의 없는 데다, 이들 치료제에 내성이 생겼을 경우 대안을 제시할 수 있다.이 약은 리브텐시티의 항바이러스 활성은 HCMV 효소 UL97의 단백질 키나아제를 억제하는 차별화된 다중 모드 작용기전을 통해 CMV 증식과 이동을 억제한다. DNA가 세포 밖으로 나오는 것을 억제하는 것 뿐만 아니라 DNA 복제 억제와 바이러스 캡슐화 억제한다.한편 리브텐시티는 2021년 11월 미국 FDA로부터 CMV 감염 환자를 위한 첫 치료제로 승인을 받았으며 국내에는 2022년 12월 허가를 획득했다.

배경은 대표. [데일리팜=어윤호 기자] 배경은(53) 사장이 말 그대로 제약업계 '센터'로 떠올랐다.그는 얼마 전 한국을 비롯해 사노피 그룹 내 뉴질랜드, 호주 등 3개국 법인의 총괄 대표이사 영전에 이어 한국글로벌의약산업협회(KRPIA) 회장에 선임됐다.빅파마 사노피의 아시아태평양 주요 국가와 함께 국내 다국적사를 대표하는 협회의 수장이 되면서 본사, 한국 정부 등 다방면 소통의 핵심 인사가 된 셈이다.어찌 보면, 의아한 점도 있다. 사실 배 대표는 그간 줄곧 KRPIA 회장직의 임기가 끝날 때마다 제안을 받아 왔지만 고사해 왔다. 성향이나 한국인의 겸손이 작용했을 수도 있지만 본연의 역할(사노피 한국법인 컨트리 리드)에 충실한 타입이라는 주변 분석이 많다.더 이상 거절이 어려운 상황이었을 수도 있다. KRPIA 이사장단(BOD, Board of director) 구성을 보면, 1~2년 새 다국적사 CEO 인사이동이 활발히 이뤄지면서 신임 멤버가 급격히 늘었다. 직전 회장이었던 오동욱(54) 한국화이자 사장을 제외하고 유일하게 노상경(61) 암젠코리아 대표가 하마평에 오를 정도였다.그랬던 그가 하필 그 어느 때보다 업무 영역이 넓어진 상황에서, 회장직을 수락했다.사노피는 이번 조직 개편을 통해 한국, 뉴질랜드, 호주 법인의 통합 뿐 아니라, 그간 독립적으로 운영됐던 사업부들 역시 향후 통합 경영체제로 전환된다. 이는 배 대표의 사내 결정권 및 역할의 상당한 확장을 의미한다. 단연 해외 출장도 많아 질 것이다.가장 바쁜 시기에 업무가 추가됐으니, 제대로 된 수행에 대한 우려도 나온다. 하지만 콘트롤 타워로서 역할을 따지자면 기대감도 있다.고가약 시대, KRPIA는 그 어느 때보다 신약 약가를 위해 움직이고 있다. 약가제도 개편 제안과 이를 뒷받침하기 위한 대정부 커뮤니케이션은 협회의 핵심 역할이 됐다.이 같은 상황에서, 배 대표는 단골 약가 참조국 뉴질랜드와 호주를 총괄하면서 업계를 대표하는 협회의 키메세지와 전략을 결정하게 된다. 배 대표가 가장 시의적절한 정책 제안이 가능한 적임자가 될 수도 있다.여기에 KRPIA 역시 오랜 기간 공석이었던 주요 보직자들 충원이 이뤄지면서, 활력을 띄고 있다.새로운 판은 짜졌다. 배 대표 휘하의 집행부가 단순히 약가 사수를 넘어, 합리적이고 영리한 판단으로 보건당국과 합의점을 찾아내 '환자 접근성 개선'이라는 대전제에 합의를 이끌어 낼 수 있을지 지켜볼 부분이다.배 대표는 KRPIA 회장에 선임되면서 "글로벌 제약업계가 그 어느 때보다 급변하는 보건·의료 환경을 맞이한 가운데, 환자를 최우선으로 생각하는 비전을 바탕으로 국내 환자들이 보다 신속하고 폭넓은 혁신 신약의 치료 혜택을 받을 수 있도록 업계 차원의 노력을 지속하겠다"고 밝혔다.한편 배 사장은 지난해 김대중(64) 전 한국다이이찌산쿄 사장이 퇴임하면서 현존하는 다국적사 최장수 CEO가 됐다. 2010년 젠자임코리아 대표로 선임된 그는 2013년부터 10년 넘게 사노피-아벤티스 코리아 및 사노피 통합 경영위원회(당시 사노피-아벤티스, 사노피파스퇴르, 젠자임, 메리알)의 수장을 맡아 왔다.대표적인 다국적사 여성 CEO로 꼽히는 그는 대부분의 실무 커리어를 노바티스에서 쌓았으며 젠자임 합류 후 젠자임이 사노피로 완전히 귀속된 2019년 통합 과정 등을 주도한 바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 알츠하이머 신약 '레켐비'의 국내 상용화가 예고된다.관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 한국에자이와 바이오젠코리아의 레켐비(레카네맙)의 시판 허가를 위한 최종 심사를 진행중이다. 레켐비의 허가 신청은 지난해 제출됐으며 상반기 내 승인이 가능한 상황이다.구체적인 허가 신청 적응증은 '알츠하이머병으로 인한 경도인지장애 및 초기 알츠하이머병 치료'이다.레켐비는 알츠하이머병의 원인 물질로 알려진 베타 아밀로이드(β-amyloid, βA)에 선택적으로 결합하는 매커니즘으로 질병의 진행속도를 감소시키고 인지 기능 저하를 늦추는 것이 입증된 약물이다.이 약은 연구인 Clarity AD를 통해 주요 1차 평가 지표와2차 평가 지표 모두 통계적으로 유의미한 결과를 도출했다. 특히 레켐비 투여군이 18개월 동안 위약군 대비 뇌 기능의 임상적 저하를 27% 지연시켰다.다만 레켐비와 같은 아밀로이드 표적치료제 시장에서는 치매 발생을 지연시키는 효과 만큼은 인정을 받는 분위기지만, 치료제 사용에 따른 특징적인 부작용 문제는 걸림돌로 꼽히고 있다.문제로 언급되는 ARIA 이상반응의 경우, 약물을 사용했을 때 MRI 영상검사상 뇌부종이나 미세출혈 등 비정상적인 신호들이 포착되는 것을 말한다.부작용 발생 양상에 따라, 뇌의 혈관성 부종 및 혈관외 삼출물 현상이 관찰되는 'ARIA-E'와 미세출혈 및 혈철소증(hemosiderosis)을 소견으로 하는 'ARIA-H'로 분류된다.이에 따라 아말로이드 타깃 신약들이 부작용 이슈를 해소하고 알츠하이머 시장에서 자리매김할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 레켐비는 지난 1월 중국에서 허가를 획득한 바 있으며, 앞서 미국(2023년 7월), 일본(2023년 9월) 등에서 승인됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] '엔허투'의 뒤를 잇는 차세대 ADC 약물 2종의 보험급여 등재 논의에 관심이 모아진다.관련업계에 따르면 길리어드사이언스코리아의 삼중음성유방암(TNBC, Triple-negative breast cancer)치료제 '트로델비(사시투주맙 고비테칸)'와 한국아스텔라스제약의 방광암치료제 '파드셉(엔포투맙 베도틴)'이 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 통과하고 경제성평가소위원회 등 후속 논의를 진행 중이다.두 약물은 모두 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)로 임상 연구를 통해 기존요법 대비 개선 혜택을 입증했다. 하지만 문제는 약가다. 이들 약물이 고가 약제인 만큼, 국내 약가산출에도 어려움이 따르기 때문이다.그 선봉장에 역시 ADC 약물인 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)'가 있다. 실제 엔허투는 지난해 5월 암질심 통과 후 8개월 만에 약제급여평가위원회를 통과, 현재 국민건강보험공단과 약가협상을 진행 중이다.다만 엔허투의 약평위 통과가 트로델비와 파드셉에겐 긍정적인 신호가 될 수 있다. 비용효과성 평가 과정에서 물러설 수 있는 범위가 제한적일 수밖에 없었던 엔허투가 이번에 약평위를 통과했다는 것은 정부가 최소 5000만원 중후반대 ICER 임계값을 제시했음을 시사한다.즉, 트로델비와 파드셉의 운신의 폭 역시 조금은 넓어졌을 가능성도 기대할 수 있게 된 셈이다. 물론 두 약물의 세부적인 임상적 평가와 가치에 따라 등재 절차의 향방도 달라질 수는 있다.암질심을 통과하고 약평위를 기다리는 두 ADC 약물이 올해 어떤 성과를 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 트로델비는 최초의 Trop-2 표적 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)로 세포표면항원 Trop-2에 결합하는 단클론항체와 암세포를 파괴하는 DNA 회전효소 억제 약물(TOP1 inhibitor payload) 'SN-38'로 구성된다.전이성 삼중음성 유방암 환자의 2차 이상 치료제로 유전자 변이나 바이오마커와 관계없이 전체 환자군에서 식약처 허가를 받은 치료제는 세포독성항암제를 제외하고 트로델비가 유일하다. 미국국립종합암네트워크(NCCN, National Comprehensive Cancer Network) 가이드라인은 트로델비를 전이성 삼중음성 유방암 성인 환자의 2차 이상 치료에 카테고리1(Category 1)로 분류하고 있다.파드셉 역시 NCCN 가이드라인에서 Category 1로 우선 권고되고 있으며 면역항암제와 백금기반 화학요법제 투여 후에도 암이 진행되거나 재발한, 기존의 표준 치료법이 없었던 요로상피암 환자를 위한 새로운 치료옵션이다.국내에는 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1 또는 PD-L1 억제제의 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 위한 단독요법으로 지난 3월 허가됐다.