[데일리팜=차지현 기자] 메디포스트가 줄기세포치료제 미국 시장 진출에 총력을 기울이고 있다. 최근 임시 주주총회에서 사채 발행 한도를 증액하며 임상 3상과 현지 상업화에 필요한 자금 운용 여력을 확보했다. 회사는 지난 4년간 미국 법인에 총 1500억원 이상을 투입, 임상과 상업화 기반을 다져왔다.메디포스트는 사업 다각화에도 속도를 내고 있다. 올 초 정기 주총에서 재생의료 기술개발·세포가공 위탁·의료관광업 등을 정관에 추가한 데 이어 이번 임시 주총에서 건강기능식품 등 수입판매업도 새롭게 포함했다. 줄기세포 재생의료 산업의 전주기(End-to-End) 가치사슬을 완성, 종합 재생의료 기업으로 도약하려는 포석으로 해석된다.14일 금융감독원에 따르면 메디포스트는 지난 13일 임시 주총을 열고 전환사채 발행 한도를 기존 2000억원에서 3000억원으로 확대하는 정관 일부 변경안을 의결했다. 전환사채는 발행 후 특정 시기가 되면 주식으로 바꿀 수 있는 옵션이 달린 채권으로, 제약바이오 기업의 주요 자금 조달 창구로 통한다.이번 전환사채 발행 한도 증액은 줄기세포치료제 '카티스템' 미국 진출 본격화를 앞두고 자금 운용 여력을 확보하기 위한 조치다. 메디포스트는 약 2500억원 규모 투자 유치를 추진 중인 것으로 알려진다. 대규모 자금 조달을 위해 정관을 먼저 변경해 법적 근거를 마련한 것이다.카티스템은 메디포스트가 개발한 세계 최초 동종(Allogeneic) 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 치료제다. 지난 2012년 1월 식품의약품안전처 품목허가를 받아 국내에서 시판 중이다. 무릎 연골 손상으로 인한 퇴행성 또는 반복적 외상에 의한 골관절염 치료 용도로 쓰인다.메디포스트는 카티스템의 글로벌 상업화에 역량을 집중하고 있다. 회사는 연내 미국 임상 3상 임상시험계획(IND)을 신청해 본격적인 글로벌 임상에 착수할 예정이다. 일본의 경우 지난해 카티스템 임상 3상 환자 투약 완료 후 1년간 추적관찰을 진행 중으로 내년 하반기께 일본 규제당국에 품목허가를 신청한다는 계획이다.회사는 글로벌 임상과 상업화를 위해 설립한 해외 자회사에 자금을 직접 투입하며 실질적인 지원에도 나서고 있다. 앞서 메디포스트는 지난 9월 미국 자회사에 140억원을 출자, 미국 법인(MEDIPOST, Inc.) 주식 1000만주를 취득했다. 회사는 2022년 6월 65억원, 2023년 5월 466억원, 2024년 5월 406억원, 2025년 3월 438억원 등 미국 법인에 자금 수혈을 지속 중이다. 이번 출자를 포함해 지난 4년 동안 메디포스트가 미국 자회사에 투자한 금액은 1515억원에 달한다. 이외 메디포스트는 일본 법인(MEDIPOST K.K.)에도 꾸준히 자금을 투입하고 있다.메디포스트는 사업 다각화에도 속도를 내는 모습이다. 메디포스트는 올해 초 정기 주총에서 기술개발, 세포가공과 배양 용역 위탁, 의료관광업 등을 새 사업목적을 정관에 추가, 줄기세포 기반 치료제 중심에서 CDMO와 서비스형 재생의료로 확장하는 토대를 마련했다. 이어 이번 임시 주총에서는 건강기능식품 해외 수입·판매업을 새롭게 포함, 내수 중심 건강기능식품 사업을 글로벌 유통형으로 전환하기 위한 제도적 기반을 갖췄다.메디포스트는 줄기세포치료제와 건강기능식품을 양대 성장축으로 삼는 다각화 전략에 힘을 주고 있다. 기존 제대혈은행 사업을 통해 안정적인 현금 흐름을 유지하면서, 성장성이 높은 재생의료와 헬스케어 부문을 미래 수익원으로 육성하는 전략이다. 나아가 줄기세포 확보→세포가공·배양→치료제 생산·서비스→의료관광으로 이어지는 전주기(End-to-End) 재생의료 가치사슬을 구축하겠다는 구상이다.현재 이 회사 사업 부문은 크게 ▲제대혈 처리, 보관 및 이식 등 제대혈은행 사업 ▲동종줄기세포치료제와 위탁개발생산(CDMO) 등 줄기세포치료제 사업 ▲건강기능식품 사업 등으로 나뉜다. 이들 사업 중 제대혈은행 사업은 올 상반기 매출 212억원을 기록, 전체 매출의 절반 이상을 차지하고 있다. 건강기능식품 사업은 매출 비중은 13.6%로 크지 않지만 성장 속도는 가장 빠른 부문으로 꼽힌다. 같은 기간 건강기능식품 매출은 51억원으로 반년 만에 전년 매출의 57%를 달성했다.

[데일리팜=차지현 기자] 지난해 상장한 세포·유전자치료제(CGT) 전문 바이오텍 이엔셀이 올 상반기 부진한 성적표를 받았다. 전년 동기 대비 적자 폭이 확대됐고 매출도 감소했다. 수주 물량이 기대에 못 미친 데다 연구개발(R&D) 비용까지 증가한 탓이다.하반기 대규모 수주 인식과 원가율 개선이 동시에 일어나지 않는 한 연간 목표치 달성은 어렵다는 분석이 나온다. 앞서 이엔셀은 기업공개(IPO) 과정에서 올해 추정 영업이익을 달성하지 못할 시 대표이사가 보유주식 일부를 무상 증여하겠다는 확약을 내건 바 있다.4일 금융감독원에 따르면 이엔셀은 올 상반기 별도기준 영업손실 92억원을 기록했다. 지난해 같은 기간 영업손실 60억원에서 적자 폭이 확대됐다. 상반기 별도기준 매출은 전년 동기 대비 37.8% 감소한 23억원으로 집계됐다.이엔셀은 2018년 삼성서울병원에서 스핀오프한 교원 창업 기업이다. 삼성공익재단, 삼성벤처투자로부터 11% 지분투자를 받았다. CGT 위탁개발생산(CDMO)과 신약개발 사업을 주력으로 영위한다. 지난해 8월 기술특례 방식으로 코스닥에 입성했다.이번 실적 부진 배경에는 예상보다 저조한 수주 성과가 있다. 바이오 업계 전반적인 투자 위축으로 CGT 고객사의 CDMO 발주가 감소했고 의정 갈등 여파에 따른 임상 지연으로 수주 일정이 일부 영향을 받았다는 게 회사 측 설명이다.여기에 R&D 투자가 지속해서 집행되면서 비용 부담이 가중됐다. 상반기 이엔셀은 R&D 비용으로 총 43억원을 투입했다. 이는 같은 기간 매출의 168.6%에 달한다. 매출보다 더 많은 비용을 R&D에 지출하면서 적자가 확대됐다.문제는 이엔셀이 상장 과정에서 공언한 영업이익 목표 달성이 사실상 어려워졌다는 점이다. 앞서 이엔셀은 IPO 증권신고서에서 2025년과 2026년에 예상한 영업이익을 달성하지 못하면 창업주이자 최대주주인 장종욱 이엔셀 대표가 지분 일부를 무상으로 내놓겠다는 확약을 내걸었다.당시 이엔셀 측은 "2025년, 2026년 각 사업연도 영업이익을 달성 못할 시 2025년, 2026년 영업손실액 상당을 장종욱 대표 보유 지분의 5%에 해당하는 주식을 한도로 당사에 무상으로 증여하는 확약서를 제출했다"고 했다. 이엔셀은 성과에 대한 책임을 명확하게 약속하는 차원에서 이례적인 결단을 내린 것이다. 이엔셀이 제시한 올해 연간 목표치는 매출 227억원, 영업손실 46억원이다. 세부적으로 줄기세포치료제(40억원)·항암면역세포치료제(70억원) 등을 포함한 CGT 분야에서 약 146억원을, 바이러스벡터 치료제 분야에서 약 81억원의 매출이 나올 것으로 예상했다. 2026년에는 연 매출 380억원, 영업이익 6억원을 달성, 흑자전환이 가능할 것으로 전망했다.상반기 실적만 놓고 보면 매출은 목표치의 10% 수준에 그쳤고 영업손실은 전망치를 훌쩍 뛰어넘었다. 이 같은 흐름이라면 하반기 대규모 수주 인식과 원가율 개선이 동시에 이뤄져야 목표치에 근접할 수 있다. 상반기 영업손실이 이미 연간 전망치를 넘어선 점과 매출총손실·고정비 부담이 이어지고 있는 점을 고려하면 연간 목표 달성은 사실상 어려운 상황이다.장 대표는 6월 말 기준 이엔셀 지분 17.99%를 보유 중이다. 다만 대표이사의 주식 무상증여 약속은 현금 유입이 아닌 자기주식 확보 성격에 불과하다. 회사 재무제표상 자본 항목에는 긍정적으로 작용할 수 있으나, 실제 현금흐름 개선 효과는 제한적이라는 얘기다.결국 기업가치 제고 관건은 CDMO 수주 확대와 파이프라인 성과 가시화가 병행돼야 한다는 게 업계 전문가들의 공통된 시각이다. 이엔셀 공모가는 1만5300원이었으나, 3일 종가 현재 주가는 1만820원 선으로 내려앉았다. 공모가 대비 주가가 30%가량 하락했다. 3일 종가 기준 이엔셀 시가총액은 1180억원으로, 코스닥 696위에 올라 있다.이엔셀은 글로벌 제약사와 협업을 강화해 CDMO 사업의 해외 매출 비중을 높이고 신약 파이프라인 임상을 더욱 가속화하겠다는 구상이다. 이엔셀은 최근 한국생명공학연구원과 약 57억원 규모 맞춤형 AAV 유전자치료제 CDMO 계약을 체결하며 국내 최대 단일 수주 실적을 확보했다. 지난해에는 노바티스, 얀센 등 글로벌 빅파마와 CMO을 계약도 체결했다.신약 파이프라인 개발도 차질 없이 진행 중이다. 이엔셀은 지난달 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 중간엽 줄기세포 치료제 후보물질 'EN001'에 대한 임상 1b/2a상 변경신청을 식품의약품안전처에 제출했다. 임상 단계를 통합해 개발 속도를 높이고 희귀질환 치료제 상용화 시점을 앞당기기 위해서다.EN001은 이엔셀의 독자적 세포 배양 기술을 적용한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지닌다는 게 회사 측 설명이다. 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 회사는 이를 활용해 조건부 품목허가를 앞당기겠다는 포부다.

[데일리팜=손형민 기자] 상반기 국내 바이오업계가 개발 중인 신약후보물질들의 임상 실패가 속출하며 기술수출 가능성이 불투명해졌다.오름테라퓨틱은 안전성 문제로 임상을 중단했으며, 제넥신과 브릿지바이오는 각각 교모세포종, 특발성폐섬유증 임상 2상에서 신약후보물질의 통계적 유의성 확보에 실패했다. 안트로젠, 에스씨엠생명과학 등의 줄기세포치료제도 임상에서 유효성 입증에 난항을 겪고 있다.19일 관련 업계에 따르면 오름테라퓨틱은 최근 신약후보물질 ORM-5029의 임상 1상을 중단했다. ORM-5029는 고형암 주요 바이오마커인 사람상피세포성장인자수용체2형(HER2) 표적 신약후보물질로 임상에 진입한 유일한 회사 파이프라인이었다.지난 2022년 오름테라퓨틱은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 HER2 양성 고형암 환자 대상의 ORM-5029 임상 1상에 대한 임상시험계획(IND) 승인받았다. 다만 임상 1상 도중 중대한 이상반응(sAE)이 1사례 발생했다. 이에 오름테라퓨틱은 FDA에 이 사안을 보고했다. 이 신약후보물질은 독성 문제로 저용량에서도 투약이 중단된 바 있다.ORM-5029는 분해제항체접합체(Degrader Antibody Conjugate, DAC) 후보물질이었다. DAC는 표적단백질접합체(TPD)에 항체약물접합체(ADC)를 접목하는 기전이다. DAC는 단백질을 분해시키는 저분자 물질인 TPD를 이용하기에 약물에 결합하는 ADC 대비 안전성이 높을 것으로 예측되고 있다.오름테라퓨틱 측은 sAE가 ORM-5029 한 물질에 한정된 것이며 회사 기술이나 플랫폼 자체에 문제가 있는 건 아니라는 입장이다.향후 오름테라퓨틱은 혈액암 치료제 후보물질 'ORM-1153'에 역량을 결집할 계획이다. ORM-1153 역시 오름테라퓨틱 DAC 플랫폼을 이용한 파이프라인으로, 혈액암 세포주에서 높은 효율로 GSPT1을 분해함으로써 우수한 세포 성장 억제 효과를 확인했다는 게 회사 측 설명이다.제넥신·브릿지바이오, 임상 2상에서 나란히 고배제넥신과 브릿지바이오는 교모세포종과 특발성폐섬유증 임상 2상에서 나란히 고배를 마셨다.제넥신은 지난 3월 면역항암제 후보물질 ‘GX-I7(Interleukin-7)’이 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 진행된 임상 2상에서 유효성을 입증하는 데 실패했다. GX-I7은 체내 T세포 증폭을 유도해 면역 항암 효과를 극대화하는 기전을 가진 신약후보물질이다.교모세포종은 신경교종의 일종으로 뇌에서 일차적으로 발생하는 악성종양이다. 교모세포종은 수술과 항암 방사선 치료에도 5년 생존율이 5%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않다. 평균 생존 기간도 1년 정도에 불과한 것으로 알려진다.GX-I7의 임상 2상은 재발성 또는 진행성 교모세포종 환자 20명을 대상으로 GX-I7과 표적항암제로 활용되는 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제 베바시주맙(제품명 아바스틴)을 병용 투여하는 방식으로 진행됐다. 베바시주맙은 혈관 신생을 억제해 종양의 성장을 막는 기전을 가진 약물로, 기존 항암 치료에 병용 시 효과가 증대될 것으로 기대됐다.그러나 주요 평가지표인 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)에서 유의미한 개선 효과를 확인하지 못했다.임상 결과, 신경종양학 반응평가(RANO, response assessment in neuro-oncology)와 면역치료 신경종양 반응평가(iRANO, immunotherapy response assessment for neuro-oncology)에서 모두 PFS 개선을 이뤄내지 못했다.자세히 살펴보면, GX-I7+베바시주맙의 RANO 기준 PFS 중앙값은 3.52개월, iRANO 기준 PFS는 4.47개월로 나타나며 베바시주맙 단독 투여 과거 대조군의 3.20개월, 3.55개월 대비 길었으나 통계적으로 유의한 결과를 보이지 못했다(RANO p=0.7233, iRANO p=0.4874)OS 중앙값에서도 GX-I7+베바시주맙 병용 투여군은 9.8개월로 나타난 반면, 베바시주맙 단독 투여군은 8.1개월로 개선했으나 통계적으로 유의미한 수치는 아니었다(p=0.1350).브릿지바이오는 지난 4월 특발성폐섬유증 치료제 후보물질 'BBT-877' 다국가 임상 2상 탑라인 데이터 분석 결과 1차 평가지표인 24주차 강제 폐활량(FVC) 변화에서 유의미한 개선 효과를 확인하지 못했다.BBT-877은 신규 표적 단백질인 오토택신을 선택적으로 저해하는 혁신 신약후보물질이다. 오토택신은 세포내 수용체와 결합해 경화증, 종양화 등 병리기전에 관여하는 단백질로 알려진다.브릿지바이오는 지난 2017년 레고켐바이오(현 리가켐바이오)로부터 BBT-877의 글로벌 독점 실시권을 확보한 바 있다. 지난 5월 브릿지바이오는 IDMC로부터 임상 지속 권고를 받았다.BBT-877 임상 2상은 특발성폐섬유증(IPF) 환자를 대상으로 약물의 유효성과 안전성, 내약성을 평가하기 위해 한국, 미국, 호주, 폴란드, 이스라엘 등 5개국에서 진행됐다. 총 129명의 환자가 참여했다. 연구 결과 FVC 변화가 약물군과 위약군 모두에서 관찰됐으나, 두 군 간 통계적 유의미한 차이는 없었다.브릿지바이오는 2019년 7월 독일 베링거인겔하임에 BBT-877을 최대 1조5000억원 규모로 기술수출했다. 임상 1상 단계의 BBT-877을 넘기면서 업프론트와 단계별 기술료(단기 마일스톤)으로 약 600억원을 받았다. 2019년 말 BBT-877 임상 1상 완료에 따라 약 50억원을 마일스톤 수익분배금 명목으로 리가켐바이오에 지급했다.그러나 이듬해인 2020년 베링거인겔하임은 잠재적 독성 문제로 BBT-877의 권리를 반환했다. 브릿지바이오는 추가 실험에서 독성 문제가 고농도 약물 처리에 따른 것으로 판단, 자체적으로 후보물질을 개발하기로 결정했지만 임상에서 유효성 입증에 실패했다.줄기세포치료제 상용화 난항줄기세포치료제를 개발하고 있는 기업들도 상용화에 난항을 겪고 있다.에스씨엠생명과학이 개발 중인 줄기세포치료제 후보물질 ‘SCM-CGH’의 임상 2상에서 통계적 유의성 확보에 실패했다. 이 회사는 지난 2022년 급성췌장염 임상 실패 이후 두번째 상용화 도전에서도 성공하지 못했다.이번 임상은 스테로이드 불응성 또는 의존성 만성 이식편대숙주질환 환자를 대상으로 2017년부터 2024년까지 서울성모병원 등 국내 11개 병원에서 진행됐다.SCM-CGH 임상 2상 결과, 1차 유효성 평가 변수인 12주 시점 전체 반응률(ORR)은 통계적으로 유의한 차이를 보이지 않았다. 자세히 살펴보면, 12주 시점의 ORR은 SCM-CGH군보다 위약군이 오히려 높았으며, 통계적으로 유의한 결과도 아니었다.안트로젠은 줄기세포 치료제 ‘ALLO-ASC-DFU’의 미국 임상 3상에서 유효성을 입증하지 못했다. 임상에서 ALLO-ASC-DFU는 1차 평가변수인 상처가 완전히 봉합된 환자의 비율 46%를 기록하며 대조군인 하이드로겔 시트 처치 60% 대비 낮은 수치를 보였다.해당 치료제는 당뇨병성 족부궤양(Diabetic Foot Ulcer, DFU) 치료제로 주목받았으나 주요 평가 지표를 충족하지 못하면서 FDA 승인 가능성이 현저히 떨어졌다. 안트로젠은 후속 분석을 진행하며 향후 개발 전략을 재검토 중이다.

이영작 엘에스케이글로벌파마서비스 대표왜 정부가 의약품 허가권을 보유하며, 그 허가 조건은 무엇인가? 답은 매우 자명하다.모든 국가는 정부가 의약품의 허가권을 보유하고 있으며, 미국의 경우 허가 조건은 의약품이 타깃 적응증(target indication)에 효과가 있다는 ‘실질적 증거(substantial evidence)’가 있어야 한다. 우리나라의 경우 미국과 좀 달리 실질적 증거라는 개념은 없다.이 글에서는 미국의 허가 조건에 관한 내용을 시작으로, 우리 식약처가 나아가야 할 방향을 제안하며 마무리하고자 한다.자동차의 경우, 정부가 정한 최소한의 물리적, 화학적 기준만 충족하면 비교적 자유롭게 판매할 수 있다. 현대인의 필수품이 된 스마트폰 역시 제조에 대한 실질적 규제가 거의 없는 상황이다.해외에서 제조한 아이폰을 자유롭게 사용할 수 있는 것처럼, 삼성 스마트폰 또한, 전 세계 어디서나 사용할 수 있다.그러나 의약품은 일반 상품과는 다르다. 의약품의 경우, 단순히 물리적, 화학적, 생물학적 기준만으로 허가가 승인되지 않는다. 안전성과 유효성에 대한 ‘실질적 증거’가 확보된 의약품만이 정부의 허가를 받아 시장에서 판매될 수 있다. 문제는 이 ‘실질적 증거’의 기준이 국가마다 다를 수 있다는 점이다. 즉, FDA가 승인한 의약품이라고 해서 반드시 다른 나라에서도 승인을 받는 것은 아니다. 우리나라 식약처 역시 미국에서 인정한 실질적 증거를 인정하지 않으며, 국내에서 생성된 실질적 증거 또한 FDA가 반드시 인정하는 것은 아니다. 이와 같이 의약품에 대한 규제는 일반 상품에 적용되는 기준과 다르고 나라마다 규제가 상이하다는 점에서 차이가 있다.실질적 증거라는 개념은 주관성과 객관성을 동시에 내포하고 있다. FDA가 의약품 유효성에 대한 실질적 증거를 허가 기준으로 채택한 것은 1962년의 일이다. 그 이전에는 유효성에 관한 별도의 기준이 없었으며, 의사들의 판단이 곧 기준이었다. 임상시험 결과보다도 의사의 의견이 우위를 차지하기도 했다. 주관성은 미국의 경우 FDA가 자체적으로 판단할 수 있는 여지가 있음을 말한다.미국의 의약품 규제 역사는 변질되거나 부정의약품을 규제하던 기관인 화학국(Bureau of Chemistry)에서 시작되어, 1930년 FDA가 창립되었다. 그러나 오늘날 우리가 알고 있는 FDA는 두 건의 비극적 사건을 계기로 형성되었다. 1908년 발견된 감염치료제 설파닐아미드(sulfanilamide)를 소아용으로 만들기 위해 부동액(diethylene glycol)에 용해하고 딸기 향을 추가해 영약(elixir sulfanilamide)이라고 명명하여 판매하기 시작했다. 1937년에 이 약을 복용한 어린이 독감 환자 353명 중 105명이 사망하는 비극적인 결과가 발생했다.이 사건 이전에는 제약사가 의약품의 안전성을 자체적인 판단에 근거하여 결정했으며, FDA는 의약품의 규제 권한도 없었다. 이 사건이 발생하자 미국 의회는 1938년 Food, Drug, and Cosmetic 법을 제정하여 안전성 규제를 시작했고, FDA에 관련 권한을 부여했다. 제약사는 자율적으로 안전성 시험을 하고 FDA에 의약품 허가신청을 하는 초기형태의 NDA제도를 도입했다. 한편, 의약품의 유효성 판단은 의사단체인 미국의학협회(AMA; American Medical Association)가 자체적으로 수행했으며, FDA는 이에 관여하지 않았다. 1955년, AMA는 의약품 유효성 판단에 대한 활동을 중단했다. 그 이후 제약사들은 자체적인 평가나 임상시험 결과를 바탕으로 유효성을 주장하며 의약품을 판매했지만, 임상시험이 필수 요구조건은 아니었다.1948년 영국의 저명한 통계학자 A.브레드포드 힐(A. Bradford Hill)이 임상시험 사상 최초로 근대적 의미의 임상시험을 통해 스트렙토마이신(streptomycin)이 폐결핵에 효과가 있음을 증명했다. 본 임상에서 대조군, 치료군, 무작위 배정을 시행하여 의사들에 의한 선택 편향(selection bias)을 제거했다. 이 임상시험은 최초로 ‘adequate and well controlled clinical trial’로 인식됐다. 대조군이 있고 적절히 잘 관리된 임상시험이란 의미다.미 의회는 1958년부터 제약산업에 관한 일반적인 청문회를 시작했고 의외로 제약회사의 임상연구의 퀄리티 문제가 제기되었다. 시험약이 안전성 동물실험을 거치지 않고 사람을 대상으로 투여되는 경우도 비일비재하다는 것이 의회 증언을 통해 나왔는데 이는 동물 독성시험에 비해 비용이 저렴하기 때문이라는 증언까지 나왔다. 문자 그대로 인간 몰모트(mormot) 시대였다. 임상시험에서 실패한 의약품을 시장에서 판매하는 경우도 보도되었다. FDA가 어떤 규제 권한도 없었기 때문이다. 미 의회는 FDA에 의한 의약품 규제 강화를 시도했으나 의사, 약사, 제약회사의 반대로 결과는 지지부진했다. 이 와중에 탈리도마이드(Thalidomide) 사건이 터졌다. 10,000명 이상의 바다표범손발증(Phocomelia; 팔다리가 완전히 형성되지 않거나 단축되어 손발처럼 보이는 기형을 가진 희귀한 선천성 기형) 기형아가 주로 유럽에서 태어났는데 미국에서도 20~30건 발생한 것으로 알려져 있다. 당시 미국에서는 승인이 안된 시험약이었음에도 미국 의사들이 입덧이 심한 임산부에게 제조사로부터 샘플로 받은 탈리도마이드를 복용하도록 하면서 발생한 문제다.탈리도마이드 사건이 터지자 약사법 개정에 관한 반대가 사라지고 일사천리로 미 의회에서 승인되었다. 이것이 바로 역사적인 1962년 키화버-해리스(Kefauver-Harris) 약사법 개정안이다. 비로소 IND라는 개념을 도입하였고 IND의 조건은 의약품의 비임상 안전성 시험(preclinical safety test)으로 신약의 안전성을 검증하는 것이며 GMP도 최초로 도입되었다. 유효성은 복수의 대조군이 있고 적절하게 잘 관리된 (adequate and well controlled; AD&WC) 임상시험에 의한 실질적 증거가 있어야 한다는 약사법 개정이었다. 탈리도마이드 사건이 의약품의 규제의 필요성을 인식시킨 것이다. 1938년부터 1962년 사이에 미국에서 승인된 의약품 가운데 1,000개 이상이 실질적 증거가 취약하다는 이유로 승인이 취소되었다. 당시 신약승인과정의 부실함을 보여준다.미국의 경우, 이 두 건의 비극적 의료사고를 계기로 의약품 개발 허가 규정과 FDA의 권한이 강화되었고 이러한 변화는 지난 60년간 꾸준히 진화하며 오늘날 미국 제약산업의 토대를 마련했다.제약 역사가 일천한 우리나라의 경우, 2000년 초 IND와 NDA가 분리되기 전까지 국내 신약 개발 활동은 미미하였다. 당시에는 주로 선진국에서 이미 승인된 의약품을 국내 승인을 위하여 형식적 임상시험을 하는 정도였다. 그러나 2002년 초 IND와 NDA가 분리되면서 미국, 유럽, 일본 등지의 신약 임상시험이 국내에 도입되기 시작했고, 이를 계기로 국내에서도 신약 연구 개발이 비로소 활발해지기 시작했다. 이처럼 규제 개혁은 국내 제약 산업 활성화에 중요한 역할을 했다.그러나 규제 개정이 없거나 또는 규제가 없으면 아무것도 할 수 없는 것이 우리 제약 산업의 현실이다. DTx(Digital Therapeutics)와 분산형 임상시험이 이러한 현실을 보여주는 대표적인 사례다. DTx 개발과 임상시험이 임상시험 규정이 만들어진 후에 비로소 활발해졌다.모든 선진국, 임상시험 후진국인 중국, 가장 보수적인 일본에서도 분산형 임상시험이 가능하다. 그런데 우리나라에서는 분산형 임상시험의 경험이 없기 때문에 규제를 만들 수 없고 규제가 없으니 분산형 임상시험이 허락되지 않는다. 분산형은 국내에서는 당분간 어려울 것이다. 더욱이 의사단체와 약사단체가 반대하니 식약처는 분산형 임상시험을 무리해서 추진할 필요를 느끼지 못할 것이다.분산형 임상시험은 하나의 방법에 불과하다. 제약회사가 분산형 임상시험 방법으로 임상시험을 했는데 부실(不實)한 데이터가 생성(生成)되었다면 제약사(sponsor)/CRO의 책임이지 식약처의 책임이 아니다. 그러나 식약처의 입장은 그렇지 않은 것 같다. 임상시험의 혁신적인 방법을 허락하지 않는 식약처는 우리나라를 신약개발/임상시험 후진국으로 만들어 간다. 식약처가 규제하는 것은 분산형 임상시험뿐만이 아니다.임상시험에서는 원칙이 중요하고 방법은 원칙을 지키면 된다. 방법은 변하고 발전하지만 원칙은 변하지 않는다. 따라서 방법이 원칙을 위반하지 않으면 규제 받지 않는다. 그러나 우리나라에서는 원칙보다 방법이 더 중요한 것 같다. 원칙적으로는 타당한 방법이라 할지라도, 해당 방법이 승인되지 않으면 임상시험을 진행할 수 없다는 입장인 듯하다.규제가 혁신을 이끌어 간다는 것은 즉, 우리나라에서는 혁신이 불가능하다는 뜻이다.규제가 없으면 혁신할 수 없다는 사고(mentality) 때문에 국내에서 발굴(discovery) 된 신약의 개발이 국내 규제에 맞지 않거나 맞추기 어려워 선진국에서 진행하는 경우를 자주 보게 된다.심지어 국내에서 임상시험을 성공적으로 마쳤음에도 불구하고, 규제의 모호성 때문에 국내 승인을 받지 못하고 미국에서 승인을 기대하는 경우도 있다. 퇴행성 관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’이 사례가 될 것 같다. 미국 FDA는 실질적 증거로 대부분 두개의 AW&WC 임상시험을 요구한다. 국내에서 진행된 조인트스템 임상시험이 인정을 받으면서 미국에서 진행 중인 pivotal 임상시험이 종료되면 FDA에 NDA를 신청할 것이라는 보도가 있었다.코오롱 생명과학의 인보사는, 미국에서 3상을 모두 마쳤고, 2027년 1분기에 FDA에 BLA(Biologics License Application)를 제출한다고 한다. 인보사는 승인될 것으로 기대되고 있다. 코오롱 생명과학은 인보사의 효과를 퇴행성 관절염에 추가하여 퇴행성 디스크 질환으로 확장할 수 있는 FDA의 허가를 받았고, 퇴행성 골관절염 2상 임상시험도 미국에서 진행 중이라 한다. 하지만 이러한 미국에서의 긍정적인 상황은, 코오롱 생명과학 회장이 형사 재판을 4년간 받아야 했고 국내 승인은 취소되는 현실과 큰 괴리가 있다.인보사와 조인트스템은 미국에서 승인을 받아야 국내에서도 승인 받을 수 있을 것 같다. 이것이 한국 신약 개발의 현실이다.ADC(antibody drug conjugate)의 FIH(First in Human) 임상시험이 국내 연구개발에 비하여 활발하지 못한 것도 국내 규제 때문이 아닐까 한다. 최근 언론보도에 의하면 한국은 글로벌 임상시험 주도 국가로서의 위상이 추락하고 있으며, 특히 다국가 초기 임상시험이 국내에서 줄어드는 원인을 식약처의 IND 검토과정의 복잡성과 기준의 모호성에 두고 있다. 식약처가 우리 임상시험과 신약개발을 퇴보시키고 있다는 생각을 금할 수 없다.제약 강국이 되려면 규제기관과 바이오제약 산업과의 관계가 가장 중요하다. 선진국에서 규제기관은 제약회사, 바이오텍과의 신약개발의 파트너다. 식약처는 책임을 누가 지느냐 하는 것이 가장 큰 질문이고 이에 사로잡혀 모든 책임을 져야 한다는 강박관념에 사로잡혀 있음이 틀림없다. 이런 강박관념으로 인해 식약처는 어떤 과감한 결정도 내리지 못한다.식약처가 제약바이오 산업의 파트너가 되어도 세계 시장에서 경쟁이 어려운데, 식약처가 규제기관으로서, 과학을 규제하려는 현실 때문에 식약처가 우리나라 제약산업의 세계화에 걸림돌이 되는 것은 분명하다. 신약은 최첨단 과학이다. 식약처는 과학기관이 아닌데 최첨단 과학을 규제하고 과감한 결정을 내려야 하기 때문에 식약처의 검토과정이 복잡해지고 기준이 모호해지고 작은 흠결도 용납 못하는 것이다.개혁의 방향은 분명하다. 세계 최고 수준의 국내 의약 약학 과학자들이 모여 있는 대학이 신약의 과학을 관리하도록 해야 한다. 식약처는 임상시험에 관련된 규정 집행만 하면 된다. 바이오 제약 산업을 위하여 규제개혁은 필수적 선제조건임을 업계가 한 목소리로 요구한다.미국은 FDA의 규제가 강화되면서 제약산업의 강자가 되었지만 우리나라는 식약처의 규제 완화 개혁이 되어야 바이오-제약산업의 강자가 될 것이다. 미국 의회가 1962년 과감하게 약사법을 개정하였듯이 우리나라 국회는 약사법을 과감하게 개정해서 식약처가 규제할 수 없는 최첨단 과학을 국내 최첨단 과학기술을 갖춘 대학이 책임지도록 해야 할 것이다. 이영작 대표 프로필 ▪ 서울대학교 공과대학 전자공학과 졸업 ▪ Ohio State University 통계학 석사 ▪ Ohio State University 통계학 박사 ▪ University of Maryland 통계학 조교수 ▪ 미국 국립암연구소 통계학 담당(항암임상연구) ▪ 미국 국립암연구소 통계학 담당(독성연구) ▪ 미국 국립신경질환 및 뇌졸중 연구소 통계학 담당 ▪ 미국 국립모자건강연구소 통계학 담당 실장 ▪ 한양대학교 석좌교수 ▪ 한국임상CRO협회 1대, 2대 회장 ▪ 서경대학교 석좌교수(現) ▪ ㈜엘에스케이글로벌파마서비스 대표이사(現)▪ 마르퀴즈 후즈 후의 '후즈 후 인 아메리카(Who’s who in America)' 등재 ▪ 알버트 넬슨 평생 공로상 (Albert Nelson Marquis Lifetime Achievement Award) 수상

[데일리팜=노병철 기자] 대웅제약이 '나보타·펙수클루·엔블로'에 이은 신성장동력으로 줄기세포치료제를 정조준하고 외연활동을 넓히고 있어 주목된다.글로벌 줄기세포 치료제 시장은 2019년 15조에서 현재 약 25조원까지 성장하며 희귀·난치성질환 새 치료옵션으로 기대되고 있다.줄기세포 치료제 성장 요인은 '탯줄유래 줄기세포에 대한 사람들의 인식 고조' '줄기세포 치료제 개발을 위한 R&D 이니셔티브 확대' '줄기세포 연구관련 임상시험 승인 증가' '재생의료 관련 치료 수요 증가' 등을 들 수 있다.대웅제약의 간판 줄기세포 치료제 DW-MSC는 뼈 재생에 상당한 효과를 나타내고 있다.이 후보물질은 현재 전임상 단계로 희귀·난치질환과 퇴행성질환 치료제 플랫폼 그리고 줄기세포 기능 강화 효과를 위한 유전자 전달 플랫폼 등 두 가지 방향으로 개발 중인 줄기세포 치료제다.DW-MSC는 최근 동물모델에서 우수한 뼈 분화·재생 촉진 효과를 보였으며, 골수염에서 염증 반응을 줄여 효과적인 뼈 치유 효능을 달성했다.아울러 장기 계대배양이 가능한 DW-MSC 플랫폼을 통해 균일한 품질의 유전자 주입 중간엽줄기세포 치료제를 대량으로 생산할 수 있는 강점이 있다. 국내외 전문기업들과의 공동개발 협약 등을 통한 오픈이노베이션을 통한 역량 확대 전략도 눈길이 간다.대웅제약은 2022년 엑소스템텍과 줄기세포 유래 엑소좀 치료제 공동개발 협약을 체결, DW-MSC 줄기세포에서 엑소좀을 추출·정제하는 기술을 확립하고 공동 연구를 진행하고 있다.여기에 엑소스템텍이 보유한 퇴행성 관절염 엑소좀 치료제, 간섬유화 엑소좀 치료제 등 파이프라인도 함께 연구해 상업화 가능성을 높여 나갈 예정이다.이에 더해 대웅제약은 줄기세포 치료제를 활용한 난청 치료에도 도전하고 있다. 2022년에는 연세대 청각재활연구소와 난청 치료제 개발 줄기세포 CDMO 계약을 맺고, 편도 유래 중간엽 줄기세포의 배양과 마스터 셀 뱅크(MCB) 구축 등 난청 치료제 임상 1상 시료 제작을 위한 초기단계 확립에 대한 청사진을 제시했다.대웅제약과 영국 아박타가 합작 설립한 아피셀테라퓨틱스와 삼성서울병원과 체결한 세포·유전자 치료분야 공동연구 협약도 기대된다.양사는 이번 업무협약으로 ▲유전자 도입 중간엽 줄기세포 치료제 분야의 동향 및 기술정보 교환 ▲세포‧유전자 치료제 개발과 관련된 국가과제 공동연구 수행 등에 상호협력 할 계획이다.대웅제약 R&D센터 연구원들이 제제 개발 및 신약 후보물질을 탐색하고 있는 모습. 한편 질병군별 줄기세포 시장은 정형외과 분야가 33%로 가장 높은 비중을 차지하고 있으며, 부상 및 상처(31%), 종양 분야(8%) 순으로 시장 비중을 차지하고 있다.특히, 정형외과 분야에서는 줄기세포 치료제가 주로 퇴행성 골관절염 치료에 쓰이고 있으며, 안전한 시술, 빠른 치료, 합병증 위험 감소, 비침습적 치료방법 등으로 인해 높은 수요를 보이며 시장 성장세를 보이고 있다.부상 및 상처 치료 분야 역시 자가 재생과 분화라는 특성으로 상처치료에 유망한 치료제로 발전 중으로 노령화 인구가 증가함에 따라 향후 이 분야의 수요도 높아질 것으로 예상된다.이밖에 종양 분야는 줄기세포 이식을 통한 백혈병, 림프종 등 다양한 암 치료가 이루어지고 있으며, 새로운 치료법의 수요가 증가함에 따라 시장 성장은 지속될 것으로 전망된다.

[데일리팜=이석준 기자] 이엔셀은 임상 파이프라인이 순항하고 있다고 21일 밝혔다.장종욱 이엔셀 대표는 최근 열린 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 공동 주최하는 SMC CGTI 제 12회 국제 심포지엄에서 '임상 적용을 위한 경로: 신경근육 장애 관련 MSC(Mesenchymal Stem Cell) 및 AAV(Adeno-Associated Virus) 기반 접근 방식'이라는 주제로 온라인 구두 발표를 진행했다.장종욱 대표는 발표에서 이엔셀이 보유한 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술을 소개했다. 또 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인인 EN001-CMT 1A(샤르코마리투스 병 1A 형)에 대한 개발 현황과 첨단재생의료연구를 통해 진행한 CMT 1E 결과 및 향후 활용 계획 등을 밝혔다.이엔셀은 지난해 10월 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다.저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT(용량제한독성)를 평가했다. 그 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여가 조만간 마무리해 연내 임상 1b상을 마무리한다는 계획이다.특히 EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은데 이어 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다.장 대표는 AAV 글로벌 기술 개발 동향에 대한 발표를 이어 가며 이엔셀에서 근육, 안구 등 조직 특이 타겟으로 개발하고 있는 AAV 플랫폼 기술에 대한 현재 개발 현황도 소개했다. 향후 이엔셀의 주요 성장 동력으로 자리매김할 것이며 가시적인 성과 공개가 초읽기에 들어간 상황이라고 전했다.AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다.장종욱 대표는 “앞으로도 국내외 주요 심포지엄과 학회, 컨퍼런스 등에 적극적으로 참석해 이엔셀의 우수한 기술력을 알려 지속적인 성장을 위한 디딤돌이 될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.한편, 올해로 12회를 맞이한 SMC CGTI 국제 심포지엄에서는 줄기세포 재생의학 및 세포·유전자치료 분야의 최신 연구 동향과 발전을 조망하는 자리다. 기초 연구부터 중개연구, 임상 적용은 물론, 빠르게 변화하는 첨단재생의학 정책 분야까지 폭넓은 주제들이 다뤄졌다.

[데일리팜=차지현 기자] 시가총액 상위 국내 제약바이오·헬스케어 기업의 주가수익비율(PER)은 평균 173.43배로 나타났다. 시장 대표지수인 KRX300 PER보다 13배 이상 높은 수치다.가장 높은 PER 배수를 기록한 업체는 네이처셀이었다. 순이익 적자로 PER가 산정되지 않는 기업이 12곳에 달한다는 점도 눈에 띈다.21일 한국거래소에 따르면 국내 제약바이오·헬스케어 업종 시총 상위 30곳 중 지난해 당기순이익을 낸 제약바이오·헬스케어 업체는 총 18곳이다. 이들 기업의 평균 PER은 173.43배로 집계됐다. 18일 종가와 2024년 사업보고서에 기재된 순이익을 기준으로 계산한 수치다.PER는 주가를 주당순이익으로 나눈 것으로, 기업이 창출하는 순이익 기준으로 주가가 몇 배인가를 보는 지표다. PER이 10이면 이익을 통해 투자금 회수까지 10년 걸린다는 의미다.PER 산출 기업의 평균 PER값은 국내 주식 시장 대표 지수인 KRX300의 PER 12.89배보다 13배 이상 높다. KRX300는 거래소가 선정한 코스피와 코스닥 대표 300개 종목으로 구성된 시장 대표 종합지수다.18일 종가 기준 국내 코스피 1위 상장사인 삼성전자의 PER은 9.50배다. 지난해 삼성전자 순이익은 34조4514억원인데 시가총액은 327조2560억원이었다. 같은 기간 코스피 2위인 SK하이닉스의 PER은 6.44배였다.PER이 높다는 건 회사 이익 대비 주가가 비싸다는 뜻이다. 현재는 이익이 거의 없지만 미래 큰 수익을 낼 것이라는 기대가 반영됐다고도 해석 가능하다. 제약바이오 업종은 신약개발이라는 미래 성장성에 대한 기대감이 크기 때문에, 통상 타 업종에 비해 PER이 높게 책정된다.네이처셀은 제약바이오·헬스케어 업종 시총 상위 30곳 중 PER이 가장 높은 곳에 이름을 올렸다. 네이처셀의 PER은 1396.15배에 달했다. 이 회사는 지난해 12억원의 순이익을 냈는데 18일 종가 기준 시총은 1조7119억원을 기록했다. 네이처셀은 1년 동안 주가가 약 131% 상승했다. 세계 최초 중증 무릎 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'에 대한 기대감이 주가를 견인했다는 분석이다.리가켐바이오의 PER도 512.07배로 높았다. 리가켐바이오는 지난해 78억원의 순이익을 냈는데 18일 종가 기준 리가켐바이오 시총 3조9942억원을 형성 중이다. 리가켐바이오는 연이어 기술수출 계약을 체결하면서 4년 간 몸집을 3배 이상 불렸다. 리가켐바이오는 2023년 말 존슨앤드존슨 자회사 얀센과 2조원대 기술수출 계약을 맺은 데 이어 작년 10월에도 일본 오노약품공업과 1조원대 계약을 체결한 바 있다.알테오젠과 유한양행 역시 각각 PER 345.27배와 167.79배로 상위권에 포진했다. 지난해 607억원의 순이익을 낸 알테오젠의 18일 종가 기준 시총은 20조9543억원에 달한다. 알테오젠 시총은 2021년 3조원대에서 올해 20조원대로 크게 확대됐다. 알테오젠은 현재 시총 1위를 차지하고 있다.(자료: 금융감독원) 유한양행의 시총은 9조2561억원으로 코스피 46위에 올라 있다. 유한양행은 지난해 552억원의 순이익을 냈다. 유한양행은 EGFR 양성 비소세포폐암 신약 '렉라자'를 앞세워 글로벌 시장 공략에 박차를 가하고 있다. 리브리반트-렉라자 병용요법은 작년 미국을 시작으로 유럽, 영국, 일본에서 잇따라 판매허가를 받았다.이어 셀트리온제약(93.84배), 셀트리온(83.89배), 메디톡스(74.15배), 대웅제약(70.51배) 등 순으로 PER이 높게 나타났다. 코스피 4위 삼성바이오로직스도 PER이 68.92배로 PER 고평가군에 포함됐다. 삼성바이오로직스의 지난해 순이익은 1조833억원, 18일 종가 기준 시총은 74조6615억원이었다. 삼성바이오로직스 PER은 삼성전자 PER보다 약 7.3배 높은 수준이다.PER 배수가 40배 수준인 곳은 파마리서치(43.42배), 에스티팜(42.51배), 케어젠(42.47배), 클래시스(42.22배) 등 4곳이었다. 지난해 889억원의 순이익을 낸 파마리서치의 18일 종가 기준 시총은 3조8623억원이었다. 에스티팜은 순이익 363억원, 시총 1조5437억원을 기록했다.SK바이오팜과 한미사이언스 PER은 각각 36.16배와 32.80배였다. 18일 종가 기준 시가총액은 SK바이오팜 8조2072억원, 한미사이언스 1조9218억원이었다. 이외 휴젤의 PER은 29.94배, 한미약품은 21.38배의 PER을 기록했다.제약바이오·헬스케어 업종 시총 상위 30곳 중 PER가 산정되지 않는 기업은 12곳이었다. 30개 업체의 40% 업체가 적자 등으로 음수 값이 산출, PER가 산정되지 않는 기업인 셈이다. 이들 기업은 이번 집계 대상에서 제외했다.적자 규모가 가장 큰 업체는 HLB였다. HLB는 지난해 1080억원의 순손실을 냈다. HLB는 현재 간암 신약 '리보세라닙'과 항서제약의 '캄렐리주맙' 병용요법의 미국 규제당국 품목허가를 추진 중이다. 리보세라닙·캄렐리주맙은 지난달 미국 식품의약국(FDA)로부터 보완요청서(CRL)을 수령, 미국 시장 진출에 두 번째 고배를 마신 바 있다.인공지능(AI) 의료 업체 루닛의 작년 순손실은 824억원이었다. 루닛은 지난 2023년 368억원의 순손실을 냈는데 1년 새 적자 폭이 450억원 이상 늘었다. 작년 인수한 자회사 볼파라 인수 비용이 더해진 데다 볼파라가 적자를 내면서 손실 규모가 늘었다는 분석이다.이외에도 에이비엘바이오, SK바이오사이언스, 녹십자, 보로노이, 펩트론, 씨젠, 메지온, 삼천당제약, 한올바이오파마, 오스코텍 등 시총 상위 업체가 지난해 순이익 적자를 기록했다.

[데일리팜=노병철 기자] 지난 2월 개정 첨생범(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률)이 전격 시행되면서 줄기세포치료제 시장이 한층 활기를 띨 것으로 예상된다. 5년 전 제정된 관련 법률은 첨단재생의료 안전성을 증진시키고, 관련 분야 기술 혁신과 의약품의 품질 향상을 도모하기 위함 등이 목적이다. 특히 이번 개정 첨생법에서 주목되는 점은 기존 중대·희귀·난치질환자에 국한된 임상연구 대상자 범위를 모두 풀고, 범위를 확대한 부분이다.다시말해 임상시험 중인 의약품도 해당 질환 대체약물이 없거나 중대·희귀·난치질환자일 경우 심의워원회로부터 안전성 및 치료계획 승인을 받아 투약이 가능해졌다. 이는 의사와 환자에게는 새로운 치료 옵션 확대 기회 제공은 물론 기업에는 세포치료제 연구개발의 폭을 넓힐 것으로 기대된다.세포·유전자치료제를 비롯한 글로벌 재생의료 시장이 하루가 다르게 급변·발전하고 있는 상황에서 보건당국과 국회의 시대적 흐름에 부합한 첨생법 개정은 늦은 감이 없지 않지만 천만다행스러운 일이다. 업계 추정 2019년 글로벌 재생의료 시장은 32조원에서 5년 안에 177조원까지 성장할 것으로 관측된다. 성장율로만 놓고 비교했을 경우 케미칼의약품 보다 6~8배 가량 높다.세포·유전자치료제 시장이 새로운 먹거리로 부각됨에 따라 선진국들은 이미 오래전부터 신속 개발 프로그램 등을 도입하며 첨단재생치료제 개발을 가속화하고 있다. 미국 FDA는 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 재생의료치료제 개발을 앞당기기 위해 우리 보다 빨리 첨단재생의료치료제 신속심사제도(RMAT)를 운영하고 있다. EU는 첨단의료제품(ATMP)의 개발과 시판허가를 촉진하기 위해 2007년 특별법을 제정, 이를 통해 EU 회원국 간의 제품 안전성과 사후 추적관리에 대한 효율성을 업그레이드시켰다.우리나라는 2001년 이래 15개 품목의 세포치료제 제조허가 실적을 보유하고 있지만 2019년 4월 이후 전무하다. 2021년 다국적제약사 노바티스에서 개발한 킴리아주에 대한 품목허가 이후 4건의 수입 유전자치료제 품목허가 실적만 있을 뿐이다. 반면 일본은 2016년 2월부터 2019년 4월까지 의료기기 10개, 체외의료진단기기 1개가 우선협의·신속심사 지정을 받았다. 2020년 이후에도 13개 제품을 품목허가하며, 내수 및 글로벌 시장에서 한국 보다 한발 앞선 상태다.한국의 첨생법은 제외국의 장점을 최대한 반영해 무결점에 도전하려는 노력이 역역하다. 그럼에도 불구하고 일선에서는 시행령을 통한 세부적인 법적 보강이 필요하다고 입을 모은다. 이 같은 상황에서는 업계는 줄기세포치료 강국 중 하나인 일본의 관련 법률을 참고·응용해 제도적 미미점을 향상시킬 필요가 있다고 피력하고 있다.일본이 줄기세포치료 강국이 될 수 있던 배경에는 임상연구 지원에 대한 유연한 시스템과 신기술의 빠른 확산을 위해 신속허가제도를 마련한 정부의 노력에 기인한다. 일본은 이미 11년 전, 의료기관에서 제한 없이 세포치료를 할 수 있도록 재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률이 시행됐다.이 법의 핵심은 위험도에 따라 규제를 구분한 것인데, 위험도가 낮은 세포치료는 의약품이 아닌 첨단재생의료 제품으로 규정하고, 의약품 허가를 받기 전에도 시술이 가능하도록 했다. 대신 위험도가 높은 시술의 무분별한 시행을 막기 위해 세포치료를 시행하는 의료기관에 대해서는 허가를 받도록 규정해 최소한의 규제만 유지했다.지난해 기준 일본은 3581개의 세포 배양 가공시설이 운영되고 있고, 5724건의 의료제공 계획서가 제출된 것으로 확인된다. 수도권인 관동지방이 2966건으로 절반 이상을 차지한 가운데, 각 지역별로 골고루 재생의료 계획서를 제출했다. 어느 지방에 살더라도 주변에 재생의료를 받을 수 있는 의료시설이 있다. 재생치료 전문병원이 성업 중이며, 전세계 환자가 몰려들고 있다. 2022년 한 해 세포치료를 받은 환자는 7만3819명, 투여 횟수는 11만4077건에 이른다.안전성에 중대한 문제가 없고, 잠재적 효능이 있고, 대체약물이 없고, 환자 수가 적어 임상3상이 어려운 경우에 한해 운영되는 일본의 조건부 조기 승인제도도 눈길이 가능 대목이다. 케미칼·바이오의약품은 물론 세포·유전자치료제 역시 빠른 시장 선점이 관건이다. 치료제의 획기성과 유효성이 인정될 경우 우선 대면상담을 통한 3개월 이내 심사제도 운영은 재생의료 주권 확립과 글로벌 선도국으로 발도움하기 위한 필수불가결 조건이다.

[데일리팜=이석준 기자] 이엔셀은 알프레사그룹(Alfresa Group)이 CGT(세포유전자치료제) 시장 진출을 위해 설립한 계열사 셀리소스(Cell Resources Corporation, 이하 CRC)와 CGT 분야 협력을 위한 전략적 MOU를 체결했다고 14일 밝혔다. 알프레사그룹은 일본 최대 의약품 유통기업 중 하나로 꼽힌다.CRC는 한국 CGT CDMO 분야에서 매출액과 점유율 기준 1위를 차지하고 있는 이엔셀의 GMP 운영 노하우 및 생산 기술이 자사의 일본 CGT CDMO 운영에 도움을 줄 것이라 판단해 이번 MOU를 체결했다.이엔셀은 개발중인 EN001의 일본 내 라이선스아웃(License-out)을 위해 현지에 강력한 네트워크를 보유한 기업과의 협업이 필요하다는 판단으로 CRC에 CGT CDMO 운영을 위한 컨설팅을 제공하는 등 협력을 강화할 계획이다.양사는 MOU 이후 이엔셀의 CDMO 기술과 노하우를 이전하는 계약도 논의할 계획이다. 서로의 고객사를 연결시켜주는 네트워킹도 활발히 진행할 예정이다.일본 정부는 재생의료 관련 비즈니스를 성장 전략의 한 축으로 추진하고 있다. 일본 재생의료시장 규모는 2030년에는 약 15조원까지 확대될 것으로 전망된다. 이엔셀은 일본 시장 공략을 위한 초석 마련에 힘을 쏟는다는 계획이다.장종욱 이엔셀 대표이사는 “첨단재생의료 분야의 선진국인 일본 시장에 이엔셀의 우수한 기술력과 상품성을 알릴 수 있는 신호탄이 되길 바란다. 일본 내 탄탄한 네트워크를 보유한 CRC와 밀접한 협업을 통해 신약 파이프라인 라이선스아웃 등도 가시적인 성과를 이뤄내겠다”고 전했다.한편, 이엔셀은 국내에서 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산이 가능한 글로벌 수준의 GMP 시설을 갖추고 있는 One-Stop(원스탑) 서비스와 함께 차별화된 생산 및 품질 관리 시스템을 통해 고객사에게 최적의 CDMO 솔루션을 제공하고 있다.이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 EN001 개발도 순항 중이다. 최근 미국 FDA로부터 샤르코마리투스병 환자 대상 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정됐다.

[데일리팜=이석준 기자] 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 최근 유전성 망막질환치료제 개발사 싱귤래리티바이오텍과 MOU를 체결했다고 31일 밝혔다.유전성 망막질환은 유전자에 문제가 생겨 유소년 시기부터 야맹증, 터널 시야 등 증상을 겪는 희귀질환으로 일부는 실명으로 이어진다. 현재까지 실명 원인으로 알려진 유전자만 330여가지가 넘고 국내 환자는 1만5000명에서 2만명으로 추산된다.이엔셀은 국내 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산이 가능한 글로벌 수준의 GMP 시설(원스탑 서비스)과 차별화된 생산 및 품질 관리 시스템을 통해 고객사에게 최적의 CDMO 솔루션을 제공하고 있다. 또한 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 EN001 개발도 진행중이다.싱귤래리티바이오텍은 망막오가노이드 기반 유전성 망막질환치료제를 개발하고 있다. 망막오가노이드 제작과 기반 세포의 배양과 관련해 차별화된 노하우를 바탕으로 제반 특허들을 확보했다.동물실험을 통한 선행 연구데이터와 기술 유효성을 입증해 2024년 민관공동창업자발굴육성사업(TIPS)에 선정돼 공정을 고도화하고 있다. 기술력을 인정받아 2024년 11월 한국보건산업진흥원장 표창을 수여받았다.양사는 "이번 MOU를 통해 회사가 개발중인 망막 오가노이드 유래 세포 치료제 임상 진입을 위한 개발 및 생산이 가속화될 것"이라고 기대했다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 희귀난치성 질환인 뒤센근이영양증 신약개발에 분주하다. 일부 글로벌제약사들이 치료제를 개발했지만, 현재까지 국내 승인된 신약이 없어 뒤센근이영양증 환자들의 미충족 수요가 높은 상황이다. 이뮤노포지, 이엔셀, 닥터노아바이오텍 등이 신약 상용화를 목표로 임상을 진행 중이다.이뮤노포지, 미국 2상 진입10일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 8일 국내기업 이뮤노포지의 신약후보물질 ‘PF1804(펨지빕타딜)’의 임상2상시험계획(IND)을 승인했다. PF1804는 이뮤노포지가 뒤센근이영양증 적응증 확보를 목표로 개발 중인 혁신신약(First-in-Cass) 후보물질이다.뒤센근이영양증은 주로 남아에게서 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하는 희귀 근육질환이다. 대개 3살 이하 나이에 증상이 시작돼 빠르게 악화되며 대다수 10세 전후로 보행 능력을 상실하게 된다.현재까지 뒤센근이영양증에는 미국 사렙타 테라퓨틱스가 개발한 '에테플리르센', '카시머센', '골로디르센', '엘레비디스'와 일본 니폰신야쿠의 미국 지회사 NS파마가 개발한 '빌텝소', 이탈리아파마코 '듀비자트' 등 다양한 유전자 표적치료제가 FDA의 허가를 얻어냈다. 다만, 신약들이 국내로 진입하지 않아 뒤센근이영양증 환자들은 스테로이드에 의존하고 있는 상황이다.PF1804는 혈관활성 장 펩타이드(VIP)를 기반으로, VPAC2 수용체에 선택적으로 작용해 심장 수축과 이완을 개선하는 기전을 가진 신약후보물질이다. VIP는 VPAC1과 VPAC2에 작용하는 것으로 알려진다. VPAC1은 간, 폐, 장, 림프구 등에, VPAC2는 심장을 비롯해 중추신경계, 골격근, 신장, 췌장 등에서 발현된다.전임상에서 PF1804는 심장 기능 약화를 억제하는 효과를 확인했다. 이뮤노포지는 PF1804의 임상을 미국과 한국에서 진행하겠다는 계획이다.이뮤노포지는 뒤센근이영양증을 타깃해 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 신약후보물질 ‘PF1801’도 개발 중이다. PF1801은 GLP-1 등 유래 펩타이드를 포함하는 1주 제형의 단백질치료제다. GLP-1 수용체를 활성화시켜 근육 위축을 수반하는 질병을 치료하는 기전이라는 게 이뮤노포지의 설명이다.PF1801은 다발성근염‧피부근염 환자의 근육에서 과발현하는 GLP-1 수용체를 타깃으로 근육세포에 직접 작용해 근육량과 근력을 증가시킬 수 있는 치료제다.이뮤노포지는 PF1801을 뒤센근이영양증을 비롯해 노인성 근육감소증, 포함체 근육염, 다발성근염 등 다양한 희귀 근육질환에서 가능성을 확인하고 있다. PF1801은 지난 2021년 뒤센근이영양증 적응증을 대상으로 미국에서 희귀의약품지정(ODD)에 선정된 바 있다.국내제약, 신규기전 신약으로 도전장이엔셀은 줄기세포치료제로 뒤센근이영양증 신약개발에 나선다.이엔셀은 국내서 EN001의 임상1b/2a상을 진행하고 있다. EN001은 중간엽 줄기세포치료제로 손상된 근육과 신경으로 이동, 치료 물질 분비를 통해 근육과 신경 수초를 재생시키는 기전을 갖고 있다.이 회사는 줄기세포치료제 개발 기술인 ENCT(ENCell Technology)를 통해 신약을 지속 개발 중이다. 기존 중간엽 줄기세포 생산법 대비 단기간에 뛰어난 효능을 보이는 초기 계대 줄기세포를 대량으로 확보하는 고효능/고효율 줄기세포치료제 생산기술이라는 게 이엔셀의 설명이다.임상1상에서 EN001은 내약성과 안전성이 확인됐다. 뒤센근이영양증 환자 6명에게 EN001을 투여한 결과, 환자 모두에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았다. 중대한 이상사례와 주입 관련 반응도 확인되지 않았다.현재 이엔셀은 뒤센근이영양증과 샤르코마리투스 임상을 동시에 진행 중이다. 닥터노아바이오텍은 뒤센근이영양증 치료제 개발을 위해 신약 개발 플랫폼인 'ARK'를 활용했다. 이 회사는 근육세포의 분화를 촉진시키고, 근위축으로부터 보호할 수 있는 다중 매커니즘을 설계해 NDC-026을 도출해 냈다.닥터노아바이오텍은 신약후보물질 NDC-026을 개발 중이다. NDC-026은 지난해 5월 FDA 희귀의약품과 소아 희귀의약품으로 지정됐다. NDC-026은 특정 변이 유전자형이 아닌 다양한 뒤센근이영양증 질환 환자를 타깃한다.닥터노아바이오텍은 NDC-026이 기존 치료제들과 같은 엑손 스키핑 방식이 아닌 근육세포에 주목해 특정 변이 유전자형이 아닌 다양한 환자에 활용될 것으로 기대하고 있다. 엑손 스키핑은 DNA 서열인 엑손의 결실이나 중복을 통해 유전질환을 치료하는 방법이다.NDC-026은 현재 동물 대상 모델 투여(in vivo)의 전임상을 진행 중이다. 닥터노아바이오텍은 올해 임상 진입을 목표하고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 이엔셀은 코스닥 상장 후 언론 대응 강화 및 주주 소통 강화를 위해 최근 대외협력실을 신설하고 셀트리온 출신 이건혁 이사를 영입했다고 17일 밝혔다.이건혁 이사는 SGI서울보증, 라이나생명 등 국내외 금융회사에서의 언론 홍보 경력을 비롯해 국내 굴지의 바이오기업인 셀트리온에서 국내 및 해외 언론 홍보를 담당했던 PR전문가다.특히 2016년부터 약 8년간 셀트리온에 근무하는 동안 주력 제품인 항체 바이오시밀러 우수성은 물론 각종 신약 파이프라인 홍보를 통해 셀트리온 글로벌 브랜드 경쟁력을 강화시키고 기업 이미지 제고에 기여했다는 평가를 받는다.최근 합류한 전략기획실장 오충섭 이사도 셀트리온에 10여년 근무하며 쌓은 신약 개발 노하우와 신규 사업 발굴 경험 등을 바탕으로 이엔셀의 신약 파이프라인 가치 극대화 및 상장 후 차세대 먹거리 발굴에 총력을 기울이고 있다.그는 셀트리온 근무 당시 기술평가 역량을 바탕으로 유망한 신규 사업 아이템을 발굴해 셀트리온의 차세대 신약 포트폴리오 확보에 기여했다는 평가를 받는다.또한 셀트리온 출신으로 2021년에 이엔셀에 합류한 백광문 이사는 첨단바이오의약품 GMP 본부 부서장으로 이엔셀의 GMP 수준을 글로벌 스탠다드에 맞춰 강화하고 있다.이엔셀 장종욱 대표이사는 “코스닥 상장 후 보다 진일보한 회사의 위상을 제고하고 미래 비전의 조기 실현을 위해 우수한 인재 영입에 최선을 다하고 있다. 이엔셀은 차별화된 기술력과 중장기 성장 가치를 시장에 정확히 전달될 수 있도록 대외 소통 강화에 힘을 쏟고 현재 진행중인 신약 개발에도 박차를 가하는 한편 새로운 사업 기회 창출 방안도 심도있게 모색하겠다”고 밝혔다.한편 지난 11월 20일 이엔셀과 이엔셀의 차세대 중간엽 줄기세포치료제 EN001은 산업통상자원부가 주관하고 대한무역투자진흥공사(KOTRA)가 운영 및 지원하는 ‘차세대 세계 일류상품 및 생산기업’에 선정됐다.

[데일리팜=천승현 기자] 한때 제약바이오기업의 차세대 성장동력으로 촉망받던 줄기세포치료제의 상업적 흥행 기대감이 크게 낮아지는 분위기다. 지난 2014년 국내 개발 4호 줄기세포치료제가 등장한 이후 10년 동한 단 1개의 제품도 상업화 단계에 도달하지 못했다. 국내 허가 줄기세포치료제 중 카티스템이 누적 매출 1000억원을 넘어서며 상업적 성공 가능성을 제시했을 뿐 나머지 제품들은 좀처럼 상승세를 매출 부진이 장기화하는 양상이다.14일 업계에 따르면 식품의약품안전처가 허가한 국내 개발 줄기세포치료제는 총 4종이다.지난 2011년 파미셀의 심근경색치료제 '하티셀그램-에이엠아이'가 세계 첫 줄기세포치료제로 국내 승인을 받았다. 하티셀그램-에이엠아이`는 심근경색 환자의 골수를 채취한 후 중간엽줄기세포를 약 4주간 분리·배양해 환자에게 다시 투여하는 방식으로 환자의 혈관을 통해 손상된 심장혈관에 직접 주입하는 제품이다.지난 2012년 메디포스트의 퇴행성무릎연골치료제 ‘카티스템’과 안트로젠의 크론성누공치료제 '큐피스템'이 시판허가를 받았다.카티스템은 다른 사람의 제대혈 줄기세포를 이용해 개발한 세계 최초의 동종줄기세포치료제다. 퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염환자의 무릎 연골결손 치료 용도로 사용된다. 큐피스템은 자가 지방조직에서 유래한 줄기세포를 원료로 만든 치료제다.지난 2014년 7월 코아스템켐온이 개발한 '뉴로나타-알주'가 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 희귀의약품으로 허가받았다. 뉴로나타-알주는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강내로 투여하는 줄기세포치료제다.지난 2011년부터 3년 동안 4개의 줄기세포치료제가 허가 관문을 통과했지만 이후 10년 동안 단 1건의 줄기세포치료제가 승인받지 않은 것으로 나타났다.연도별 카티스템 매출 추이(단위: 백만원, 자료: 금융감독원) 국내 허가 줄기세포치료제는 카티스템이 상업적 성공 가능성을 제시했을 뿐 나머지 제품들은 크게 두각을 나타내지 못했다.금융감독원에 따르면 카티스템은 지난 2017년 처음으로 매출 100억원을 돌파한 이후 지난해까지 7년 연속 100억원대의 매출을 올렸다. 카티스템은 지난해 216억원의 매출을 올리며 발매 12년 만에 연 매출 200억원을 넘어섰다.올해 상반기 카티스템의 매출은 107억원으로 나타났다. 카티스템은 발매 이후 올해 상반기까지 13년 동안 누적 매출은 총 1403억원으로 집계됐다. 메디포스트는 카티스템의 글로벌 시장 진출을 추진 중이지만 아직 해외 매출은 발생하지 않고 있다.카티스템을 제외한 3개 줄기세포치료제 모두 단 한번도 연 매출이 50억원을 넘지 못했다.파미셀의 지난해 바이오메디컬사업부의 매출은 17억원으로 나타났다. 파미셀의 바이오메디컬사업부는 하티셀그램과 함께 화장품, 품질검사대행서비스 등도 포함된 실적이다. 파미셀의 바이오메디컬사업부는 지난 2018년과 2019년 각각 26억원, 25억원의 매출을 올린 이후 10억원대에 그쳤다. 올해 상반기에는 8억원의 매출을 올렸다.국내개발 줄기세포치료제 허가현황과 매출(자료: 금융감독원, 식품의약품안전처) 안트로젠의 큐피스템은 줄기세포화장품과 함께 지난해 11억원의 매출을 올렸고 올해 상반기에는 2억원대에 그쳤다. 큐피스템은 2014년 1월부터 줄기세포치료제 중 처음으로 건강보험 급여가 적용됐지만 높은 성장세를 나타내지 못했다.코아스템켐온의 뉴로나타-알은 지난해 16억원의 매출을 기록했다. 뉴로나타-알은 지난 2019년 32억원의 매출을 올렸지만 이후 연 매출이 10억원대에 머물렀다. 올해 상반기 매출은 6억원에 그쳤다.국내 기업들은 줄기세포치료제의 허가 기준이 완화된 이후에도 허가 단계를 넘어서지 못하는 실정이다.식약처는 2016년 생물학적제제 등의 품목허가심사 규정 개정을 통해 ‘생명을 위협하는 질환’ 또는 ‘중증의 비가역 질환’에 사용하는 세포치료제는 임상2상시험 결과만으로 조건부허가를 받을 수 있도록 했다. 안전성이 확인되고 치료효과가 탐색된 세포치료제에 대해 시장 진입 시기를 단축하겠다는 취지다.‘생명을 위협하는 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 사망할 가능성이 높은 질환으로 치료 대안이 존재하지 않는 질환으로 정의된다. ‘중증의 비가역 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 일상생활에 필요한 기능에 비가역적인 병적 상태가 악화되는 질환 또는 상태를 말한다.세포치료제 허가규제 완화 이후 강스템바이오텍, 네이처셀, 파미셀 등 바이오기업들이 줄기세포치료제의 조건부허가를 시도했지만 모두 불발됐다.

[데일리팜=황병우 기자] 세포유전자치료제 위탁개발생산(CGT CDMO) 및 신약개발 전문기업 이엔셀이 특장점을 살린 시장공략을 전면에 내세웠다.세포치료제와 유전자치료제의 등장으로 요구도가 커진 상황에서 맞춤 CGT CDMO 서비스를 통해 이익 실현과 신약 개발 재투자라는 선순환 모델을 만들겠다는 계획이다.다만 상장 이후 예상 매출액과 관련해 낙관적 예측과 보수적 예측의 간극이 존재해 회사의 해법제시가 중요할 것으로 보인다.이엔셀은 CDMO 사업 매출을 바탕으로 신약개발에 투자하는 전략을 강조했다 6일 이엔셀은 코스닥 상장을 앞두고 기자간담회를 열고 향후 성장전략과 비전을 발표했다.이엔셀은 삼성서울병원 스핀오프 2호 기업으로 지난 2018년 장종욱 교수가 교원 창업했다. 장 대표는 삼성서울병원 세포‧유전자치료연구소 제조품질관리기준(GMP) 운영책임자로 GMP 시설구축, 지식재산권 확보 등 줄기세포 재생의학 분야에서 다양한 역할을 하고 있다.이엔셀의 대표 사업 포트폴리오는 세포·유전자치료제 CDMO다. 글로벌 세포유전자 관련 연구개발과 임상이 늘면서 이에 맞춘 CDMO 사업이 이엔셀이 추구하는 방향이다.특히 삼성서울병원 스핀오프 기업인 만큼 신약개발부터 환자 투여 단계까지 CGT 전 주기에 걸쳐 삼성서울병원과 협력체계를 구축하고 있다는 강점이 있다.이엔셀은 세포와 바이러스 벡터를 동시에 생산할 수 있는 GMP 시설을 구축해 국내 유일 '원스톱 CDMO 서비스'를 내세우고 있다. 이미 노바티스와 얀센 등 글로벌 기업과 실적을 쌓고 있다는 점도 자신감을 내비치는 이유 중 하나다.CDMO가 이엔셀의 캐시카우라면 장기적으로는 차세대줄기세포 치료제 기술을 바탕으로 자체 신약 개발을 목표로 하고 있다.장 대표는 "신약 개발 바이오 기업도 기술을 가지고 있으면 이익을 바탕으로 신약개발을 충분히 진행할 수 있다"며 "CDMO 사업 이익을 신약개발에 재투자하는 선순환 구조의 모범 바이오 기업이 목표다"고 강조했다.장종욱 이엔셀 대표현재 회사는 샤르코마리투스병(CMT), 듀센근디스트로피(DMD), 근감소증 등 희귀·난치근육질환 대상 차세대 중간엽 줄기세포치료제(EN001) 후보물질을 보유하고 있다.이엔셀의 기술은 기존 세포치료제의 낮은 생산수율 및 높은 원가를 고수율로 전환해 원가를 절감하고, 동결 제형으로 기존에 제한적인 제형을 극복하는 등 활용성을 높였다는 평가를 받는 중이다.CMT 관련 의약품 시장 규모는 2022년 9억8000만 달러(약 1조 3500억원)에서 매년 23.4%씩 성장해 오는 2028년 34억6000만달러(약 4조7600억원)까지 성장할 것으로 전망된다.장 대표는 "1세대 줄기세포치료제 회사가 크게 흥행하지 못한 것은 대량생산 기술이 성숙하지 못했기 때문"이라며 "세포의 특성상 배양 시 변수가 많지만, 이엔셀은 배양기술을 획기적으로 단축해 원가나 효능 면에서 차별점이 있다"고 설명했다.매출 전망 시각차, 오버행 리스크 극복은 과제다만 적자가 해마다 증가하는 점은 시장의 판단을 받아야 하는 부분이다. 이엔셀의 지난해 영업손실은 118억원으로 2022년의 93억원보다 25억원(26.88%) 늘어났다. 2020년과 2021년에도 각각 22억원, 26억원의 영업손실을 기록했다.그럼에도 회사는 안정적으로 매출이 늘어나고 있다는 점에서 긍정적으로 평가했다. 2023년 이엔셀의 매출은 전년 대비 43% 성장한 105억원이었다.여기에 예상 매출액이 낙관적이냐 보수적이냐에 따라 매출 간극이 커 회사의 과제가 될 것으로 보인다. 회사 발표 기준 내년도 낙관적인 예상 매출액은 294억원으로 2026년 592억원까지 늘어날 것으로 예측됐다.그러나 보수적 예측을 기준으로는 2025년 8억원에 그쳤다. 중립적인 예측에서는 2025년 227억원 2026년 379억원이었다.이에 대해 박진홍 이엔셀 이사(CFO)는 "낙관적 매출액은 회사의 관측과 예상치가 담긴 수치로 중립적 예측은 현재 수주 기업의 임상 성공에 대한 부분까지 고려됐다. 보수적 예측은 확정된 수주 이외에 추가적인 수주가 없는 것을 기준으로 더 높은 매출이 예상된다"고 밝혔다.한편 이엔셀의 총공모주식 수는 156만6800주, 희망공모밴드는 1만3600~1만5300원이다. 이를 기반으로 한 공모 규모는 213~240억원사이로 예상시가총액은 1272~1431억원이다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 세대 최대 규모의 바이오 행사인 바이오USA에서 경쟁력을 확인한다. 내달 5일부터 4일간 미국 샌디에이고서 개최되는 바이오USA 2024에는 50여 개 국내사들이 참여해 파트너십 확대와 함께 글로벌 기술수출을 위한 논의를 펼친다.이 자리에서 삼성바이오로직스, 롯데바이오로직스, 셀트리온, 에스티팜 등은 위탁개발생산(CDMO) 분야에서 생산 능력을 알릴 예정이다. 이외에도 면역치료제, 항암제, 줄기세포치료제 등 다양한 국내제약바이오사들의 신약후보물질들이 출격 준비를 마쳤다.24일 관련 업계에 따르면 바이오USA에 부스를 마련한 국내 기업은 47개사로 지난해보다 6곳 늘었다. BIO USA는 전 세계 2만 명 이상의 제약바이오 업계 관계자들이 모이는 세계 최대 제약바이오 분야 행사다.눈길을 끄는건 위탁개발생산(CDMO) 업체들이다. 대형기업뿐만 아니라 프레스티지바이오, 씨드모젠, 이엔셀 등 중소기업들도 올해 단독 부스를 마련했다. 특히 올해는 미국의 생물보안법 발의로 인해 중국 최대 위탁개발생산 CDMO 업체 우시바이오로직스가 참여하지 않는다. 미국은 최근 중국 바이오기업들과 거래를 제하하는 생물보안법을 추진하면서 자국 바이오 기업들을 우대하기 위한 정책을 펼치고 있다. 이에 국내 CDMO 기업들에게도 기회가 더 열릴 것이라는 기대감이 높아지고 있다.삼성바이오로직스는 이번 행사에 참여해 세계 최대 규모의 생산 능력과 품질 등을 소개한다. 회사 측은 지속 가능한 CDMO 의지를 알리는 데 집중한다는 방침이다.삼성바이오로직스는 지난해 완공한 4공장을 포함해 총 생산능력 60.4만 리터를 보유하고 있다. 이 회사는 송도에서 1조 9800억원을 투입해 5공장을 준공 중이다. 1~5공장을 합치게 되면 총 78만 4000리터를 확보하게 된다.롯데바이오로직스도 3년 연속으로 단독 부스를 운영한다. 이 회사는 미국 시러큐스 공장의 제조 기술, 공정개발 서비스, 품질 시스템과 더불어 국내 메가 플랜트 설립 계획 등 자사의 차별화 역량을 홍보할 계획이다.2023년 바이오 USA에 참여한 롯데바이오로직스 롯데바이오로직스는 지난해 미국 시러큐스에 위치한 바이오의약품 생산공장을 인수하며 글로벌 시장에 도전장을 던졌다. 이 공장은 연 3만5000리터 규모의 항체의약품 원료를 생산할 수 있는 능력을 갖추고 있다.셀트리온은 CDMO뿐만 아니라 새로운 바이오시밀러 제품과 항체 의약품을 선보일 예정이다. 이 회사는 현재 휴미라 바이오시밀러, 레미케이드 비이오시밀러 등 다양한 제품을 미국 시장에 내놓은 바 있다.국내 CDMO 기업인 프레스티지바이오로직스도 이번 행사에 참여해 미국 시장 공략에 나선다. 이 회사는 중국기업 단가와 미국기업의 품질을 모두 충족할 수 있는 회사의 장점을 홍보하겠다는 계획이다.유전자치료제·항암제 등 다양한 신약후보물질 기술이전 논의도GC셀은 이번 행사에서 파트너링 공간인 비즈니스 포럼 구역에 전문 파트너링 부스를 마련한다.이 회사는 항암면역세포치료제인 이뮨셀엘씨, CD5 키메릭 항원 수용체(CAR) 자연살해(NK) 치료제 GCC2005, 인간상피세포성장인자수용체(HER)2 CAR-NK인 GCC20023 등의 다국가 임상을 진행하고 있다. 기술수출 논의와 함께 자사의 CDMO 능력도 알리겠다는 게 GC셀의 목표다.브릿지바이오는 바이오USA에 참가해 성과 도출을 알린다. 브릿지바이오는 4세대 EGFR 양성 폐암치료제인 BBT-207 개발에 몰두하고 있다. 현재 BBT-207은 한국과 미국의 EGFR 양성 비소세포폐암 환자 90명을 대상으로 임상 1/2상 시험이 진행되고 있다. 브릿지바이오는 액체생검 등을 적용해 변이 별 환자군 데이터를 파악할 계획이다.전임상에서 BBT-207은 C797S 변이를 포함해 광범위한 EGFR 변이에 대한 항종양 효과를 확인했다. 또 환자 유래 폐암 세포 기반 동물 실험에서 약물의 뇌전이 효과 또한 입증됐다.압타머사이언스는 이번 행사에서 ApDC(압타머-약물 접합체) 기술 플랫폼과 개발 중인 항암제 파이프라인을 소개한다.고형암 치료제로 개발 중인 AST-201은 임상시험계획(IND) 신청을 마치고 올해 하반기 1상 임상 진입을 앞두고 있다. 압타머는 간암, 폐암 등에서 면역항암제 병용 시너지가 입증돼 기술이전 가능성을 높게 평가하고 있다. 국내 임상에 이은 후속 공동개발과 기술이전이 목표다.지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴 면역항암 치료제 파이프라인을 공개한다. 주요 파이프라인인 GEN-001과 신규 타깃 면역항암제 후보물질 GENA-104, GENA-111 등 개발 현황을 소개한다. 기술이전 뿐만 아니라 공동개발과 관련한 미팅도 진행한다.올릭스는 이번 바이오 USA에서 자사의 주력 파이프라인에 대한 기술이전 기회를 모색한다. 이 회사는 비대흉터 치료제 OLX101A와 탈모 치료제 OLX104C, 건성 및 습성 황반변성 치료제 OLX301A 등 다양한 신약후보물질을 보유하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 이엔셀은 코스닥 상장을 위한 증권신고서를 금융감독원에 제출하며 본격적인 상장 절차에 돌입했다고 23일 밝혔다.이엔셀은 지난 2018년 삼성서울병원 장종욱 교수가 창업한 기업이다. 세포·유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 사업을 주력으로 한다.회사에 따르면 얀센과 노바티스 등 글로벌 제약사와 GMP 시설이 없는 국내외 제약사, 바이오벤처, 국공립연구소 등을 고객사로 보유하고 있다. 작년 매출은 105억원으로, 전년대비 43% 늘었다.이와 함께 샤르코-마리-투스 병(CMT), 듀센 근디스트로피(DMD), 근감소증 등 희귀·난치성 근육 질환을 타깃으로 차세대 중간엽 줄기세포치료제(EN001)를 개발 중이다.총 공모주식수는 156만6800주다. 희망 공모 밴드는 1만3600~1만5300원으로, 이를 통해 213~240억원의 공모액을 조달한다는 계획이다. 기관투자자 대상 수요예측은 내달 17~21일 진행된다. 이어 25~25일엔 일반투자자 대상 청약을 진행할 예정이다.장종욱 이엔셀 대표이사는 “CDMO 사업을 통해 안정적인 수익구조를 가져가면서, 이를 바탕으로 희귀·난치 질환에 대한 차세대 중간엽 줄기세포치료제 신약 개발을 확대할 계획”이라고 말했다.이엔셀의 코스닥 상장 절차가 마무리되면 올해 들어 제약바이오·헬스케어 기업 가운데 네 번째 상장이 될 전망이다. 이엔셀에 앞서 오상헬스케어, 아이엠비디엑스, 디앤디파마텍이 올해 상장한 바 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 알츠하이머 진행을 늦추는 신약 '레켐비(레카네맙)'의 국내 상용화가 임박했다.14일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 일본 에자이와 미국 바이오젠이 공동개발한 알츠하이머병 치료 신약 '레켐비(레카네맙)'의 안전성·유효성 검토를 마쳤다. 안·유 검토는 허가심사의 마지막 단계로, 큰 이견이 없으면 허가로 이어진다. 빠르면 이번달 품목허가가 예상된다.빠른 시일 내 국내에서 레켐비 공식 허가 발표가 이뤄지면, 미국(2023년 7월), 일본(2023년 9월), 중국(2024년 1월)에 이어 전 세계에서 네 번째 레켐비 허가국이 된다.알츠하이머병을 포함한 치매에 적용하는 약물로서 '도네페질', '갈란타민', '리바스티그민', '메만틴' 등이 사용되고 있지만, 인지 혼란 등 증상을 완화할 뿐 근본적으로 치매의 진행을 늦추지는 못하는 상황이었다.알츠하이머의 원인 물질로 알려진 비정상적인 '아밀로이드'와 '타우'를 제거해 근본적으로 치매를 늦추는 신약이 필요했는데, 지난 2021년 6월 에자이와 바이오젠이 공동 개발한 '아두헬름(아두카누맙)'이 조건부 승인을 받은데 이어, 지난해 레켐비까지 허가를 받으면서 알츠하이머 치료제 시장의 가능성을 연 상태다.국내 허가를 앞둔 레벰비는 임상3상 CLARITY-AD 연구에서 1795명의 환자를 대상으로 18개월 동안 투약한 결과, 임상치매척도(CDR-SB) 점수가 위약군에 비해 0.45점 적게 변화해 인지기능 악화가 27% 지연됐다는 결과를 얻었다.이 결과를 바탕으로 국내 적응증 또한 FDA와 마찬가지로 '알츠하이머병으로 인한 경도인지장애 및 초기 알츠하이머병 치료'가 될 것으로 보인다. 레켐비는 정맥주사 형태로 2주마다 한 번 환자에게 투여한다.레켐비는 알츠하이머병의 원인 물질로 알려진 베타 아밀로이드(β-amyloid, βA)에 선택적으로 결합하는 매커니즘으로 질병의 진행속도를 감소시키고 인지 기능 저하를 늦추는 것이 입증된 약물이다.다만 아밀로이드 표적치료제의 경우, 약물을 사용했을 때 MRI 영상검사상 뇌부종이나 미세출혈 등 비정상적인 신호들이 포착되는 ARIA 이상반응이 나타날 수 있다.국내 최초로 알츠하이머 신약 상용화가 예고되고 있지만, 가장 큰 걸림돌은 약가다.미국에서 레켐비의 연간 약가는 약 3500만원, 일본에서는 2700만원 수준이다. 경증 치매 진행 속도를 늦추는데 수천만원의 약가가 들기 때문에,국내 환자들은 급여를 기다릴 수 밖에 없는 상황이다.결국 신약이 들어와도 실제 환자가 사용하기 까지에는 약가협상 등 많은 시간이 소요될 것으로 보인다. 한편 국내에서도 알츠하이머 치료제 개발은 꾸준히 진행되고 있다.한국바이오협회가 지난 2022년 발간한 '알츠하이머병의 진단과 치료제 개발' 현황을 보면 젬백스앤카엘, 차바이오텍, 아리바이오, 디앤파마텍, 에이비엘바이오, 오스코텍 등에서 치매 신약을 개발하고 있다.최근에는 동아에스티가 'DA-7503'에 대한 1상 임상시험계획을 승인 받고 타우 응집을 저해하는 알츠하이머 치료제 개발 소식이 들리기도 했다.하지만 알츠하이머 신약의 경우 임상시험의 벽을 넘지 못하는 경우도 많다.광동제약은 2007년 천연물 치매 치료제 'KD501'을 임상 2상까지 진행했지만, 2019년 개발을 보류했다. 차바이오텍도 줄기세포치료제 기반 알츠하이머 치료제 'PlaSTEM-AD'를 2019년에 국내 임상 1/2a상을 진행했지만 결과가 들리지는 않고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 종근당은 22일 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진과 유전자치료제 ‘CA102’ 도입 계약을 체결했다고 밝혔다.이번 계약으로 종근당은 큐리진의 항암 신약 후보물질 CA102에 대한 글로벌 권리를 확보해 표재성 방광암을 첫 번째 타깃으로 독점 연구개발과 상업화를 진행할 계획이다.CA102는 다양한 암세포에서 특이적으로 발현이 많이 되는 분자를 인지하도록 개조된 종양용해 바이러스에 shRNA를 삽입한 유전자치료제다. shRNA는 큐리진의 플랫폼 기술이 적용돼 세포 내 신호전달을 통해 암세포의 증식과 전이에 관여하는 유전자인 mTOR과 STAT3를 동시에 표적하도록 제작됐다.이 약물은 종양을 특이적으로 인지, 작용해 안전성을 높이는 동시에 암세포의 성장과 전이에 관련된 두 유전자를 이중표적해 항암 효과를 강화할 신약으로 주목받고 있다. 이 약물이 타깃으로 하는 방광암은 치료에 주로 항암화학요법을 사용되고 있다. 최근 면역 및 표적항암제가 치료요법으로 제시되고 있으나 내성 발생과 높은 재발률로 치료제 선택의 폭이 좁아 결국 방광 적출로 이어지는 미충족 수요가 높은 질환이다.종근당 관계자는 “종근당은 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소해 유전자치료제 개발을 위한 전문인력과 우수한 인프라를 갖추고 있다”며 “큐리진의 독자적인 이중표적 shRNA 제작 기술로 개발한 CA102가 종근당의 항암 신약 파이프라인을 강화하는 한편 방광암 치료의 혁신적인 대안이 될 것”이라고 말했다.큐리진 관계자는 “이번 계약으로 이중표적 RNAi 기술 기반으로 만들어진 유전자 항암치료제가 본격적인 개발 단계로 진입하게 돼 기쁘게 생각한다”며 “항암 신약개발에 전문 역량을 가지고 있는 종근당이 임상을 성공적으로 완료해 암으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 것으로 기대한다”고 말했다.종근당은 최근 신규 모달리티를 창출하며 세상에 없던 신약과 미충족 수요가 높은 의약품을 타깃으로 연구개발에 집중하고 있다. 항체-약물 접합체 기술을 도입해 항체약물접합체(ADC) 항암제 개발에 나서고 있다. 또 세포·유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업과 전략적 투자 및 공동연구를 위한 양해 각서(MOU)를 체결한 바 있다.큐리진은 전세계적으로 가장 짧은 길이의 siRNA로 두 개의 질병유전자를 억제할 수 있는 신개념 이중표적 RNAi 기술을 보유한 바이오 기업이다. 2016년 창업한 이래 RNA를 효율적으로 운반하는 다양한 종류의 바이러스를 개발했으며 간염바이러스 치료제, 원형 RNA 기반 기술 및 암진단 키트 개발까지 폭넓은 파이프라인을 구축하고 있다.