[데일리팜=이혜경 기자] 이달부터 피타바스타틴·페노피브레이트 복합제 후발약 8개 품목이 급여목록에 등장한 가운데, 동일제제 3개 품목이 추가 허가됐다.식품의약품안전처는 11일 셀트리온제약의 '셀타펜캡슐', 휴온스의 '리바페논캡슐2/160mg', 바이넥스의 '피타뉴펜캡슐' 등 3개 품목을 허가했다.이번에 허가된 품목의 경우 피타바스타틴·페노피브레이트 선발품목인 '스타펜캡슐'을 생산하고 있는 한림제약이 위탁생산을 맡는다.스타펜 후발약은 모두 고지혈증 치료제 성분 피타바스타틴과 중성지방 치료제 성분 페노피브레이트가 결합한 복합제이다.피타바스타틴·페노피브레이트 복합제 허가 현황. 지난 2019년 4월 3일 8개 품목이 허가 된 이후, 올해 4월 30일 신풍제약의 '스타페노캡슐'과 제뉴파마의 '제피노정2/160mg', 대웅제약의 '바로페노정2/160mg', 위더스제약의 '타스페노캡슐', 종근당의 '피타로우에프정2/160mg', 대우제약 '피타스론정2/160mg', 위더스제약 '타스페노캡슐', 보령바이오파마 '리바펜캡슐', 이든파마 '피바펜캡슐'이 허가를 받으면서 눈길을 끈 바 있다.2019년 허가를 받은 선발 품목의 경우 등재 특허가 존재하지 않아 후발 주자들은 생동만으로 제제 개발 이후 출시까지 장벽이 높지 않은 상황이었기 때문이다.여기에 7월 1일자로 후발 8개 품목 모두 급여등재가 이뤄지면서 곧바로 출시가 이어질 것으로 보인다.지난 4월 허가 받은 품목의 경우 캡슐 제형은 신풍제약이, 정제 제형은 제뉴파마가 공급하며, 이들은 캡슐 또는 정당 872원으로 기존 품목과 동일한 약가가 책정됐다. 반면 위탁 업체 6곳은 캡슐 또는 정당 741원으로 약 15% 낮은 약가를 받아 가격 경쟁력을 확보했다.스타틴-중성지방 복합제 시장은 지속적으로 성장하고 있다.2012년 발매한 유영제약의 프라바페닉스(프라바스타틴나트륨-페노피브레이트)는 유비스트 기준 지난해 211억원의 원외처방액을 기록했고, 2017년 11월 출시한 건일제약의 로수메가(로수바스타틴칼슘-오메가3산에틸에스텔90)도 작년 69억원의 원외처방액으로 시장안착에 성공했다.피타바스타틴·페노피브레이트 성분제제는 관상동맥심질환(CHD) 고위험이 있는 성인환자에서 피타바스타틴 2mg 단일치료 요법시 LDL-콜레스테롤 수치는 적절히 조절되지만 트리글리세라이드 수치는 높고 HDL-콜레스테롤 수치는 낮은 복합형이상지질혈증의 치료 사용에 쓰인다.피타바스타틴은 ACC/AHA 가이드라인에서 분류하는 대표적인 중간 강도 스타틴으로 LDL 콜레스테롤을 개선시켜주며 J-PREDICT 등의 임상 연구들을 통해 신규 당뇨병의 발생 위험을 높이지 않는 것으로 보고됐다.또한 페노피브레이트는 중성지방 감소 및 HDL 콜레스테롤 증가 효과를 보여 국내 가이드라인에서 중성지방 강하 약물로 권고하고 있으며, ACCORD 연구를 통해 고중성지방 및 저HDL 콜레스테롤 환자군에서 심혈관질환 발생 위험을 낮춘 것으로 알려졌다.유비스트에 따르면 처음 허가된 8개 품목의 지난해 원외처방액 규모는 38억원 정도다.페바로가 9억1261만원으로 가장 처방이 많았으며, 업타바 7억2313만원, 리페스틴 5억3457만원, 스타펜 5억2528만원, 피에프 5억2405만원, 피타론에프 3억8710만원, 뉴스타틴듀오 1억6771만원의 원외처방금액을 보였다.

[데일리팜=김지은 기자] 조선대학교 약학대학 총동문회(회장 정현철)는 지난 22일 조선대 약대 3호관 서삼종홀에서 ‘2025 홈커밍데이 및 총회’를 진행했다.이번 행사는 조선대 약대 개교 71주년을 기념하고 최근 설립된 장학 학술재단의 출범을 알리기 위해 마련됐다.동문회 측은 “이날 참석한 동문들은 후학 양성과 연구 발전을 위해 장학금 지원, 학술 활동 후원, 교육 환경 개선 등의 사업을 체계적으로 추진할 목적으로 설립된 장학학술재단이 성장하는데 총동문회 역할의 중대성을 한마음으로 되새겼다”고 밝혔다.동문회는 이날 학교 발전에 기여한 공로로 문영희, 김영근, 문홍섭, 은종영, 김선자, 이명희 동문에 공로패를, 김승관(백제약품), 홍창일(NQNA), 김병주(참약사), 김현익(휴베이스) 대표 등에게는 감사패를 수여했다.동문회는 이날 행사에서 15명의 조선대 약대 재학생들에게 총 1200만원의 장학금을 수여했다.한편 이날 총동문회 총회에서는 정현철 현 동문회장과 조삼상, 김재호 감사가 연임됐다.행사에 참석한 동문들은 총회 이후 국립아시아문화전당(ACC)으로 자리를 옮겨 참여 전시인 '우리의 몸에는 타인이 깃든다'를 관람하고, 이이남 작가의 '산수극장'에서 산수화의 사계를 체험하는 시간을 가졌다.한편 이날 행사에는 박춘배 대한약사회 부회장, 김동균 광주광역시약사회장, 김성진 전라남도약사회장 등이 참석했다.

피타바스타틴+페노피브레이트 선발품목인 스타펜캡슐. [데일리팜=이혜경 기자] 피타바스타틴과 페노피브릭산을 결합한 이상지질혈증 복합제가 처음 등장했다.식품의약품안전처는 29일 한국유나이트제약의 '피타릭캡슐'과 제이더블유중외제약의 '리바로페노캡슐2/110mg', 한국바이오켐제약의 '피타브릭캡슐' 등 3개 품목을 허가했다.그동안 한림제약(스타펜캡슐)을 수탁사로 동광제약(피에프캡슐), 한국프라임제약(리페스틴캡슐), 삼진제약(뉴스타틴듀오캡슐), 동국제약(피타론에프캡슐), 지엘파마(리로우펜캡슐), 대원제약(업타바캡슐), 안국약품(페바로에프캡슐) 등 피타바스타틴과 페노피브레이트 복합제 허가가 이어졌지만, 페노피브릭산을 조합한 복합제는 처음이다.페노피브릭산 성분의 오리지널 제제는 한미약품의 '페노시드캡슐'이다.페노피브릭산과 페노피브레이트는 같은 계열의 약물이지만, 화학 구조가 달라 작용방식에 있어 차이를 나타낸다. 페노피브레이트는 공복 및 식후 복용에 따라 흡수율 차이가 크므로, 효과를 높이기 위해서는 반드시 식후 복용해야 한다.반면 페노피브릭산은 페노피브레이트의 활성 성분으로, 식사 여부와 무관하게 복용 즉시 체내에서 흡수될 수 있다.이번에 허가 받은 피타바·페노피브릭산 복합제 또한 피타바·페노피브레이트 복합제와 달리 식후 상관없이 복용할 수 있다.피타바·중성지방 치료제 복합제 모두 관상동맥심질환(CHD) 고위험이 있는 성인환자에서 피타바스타틴 2mg 단일치료 요법시 LDL-콜레스테롤 수치는 적절히 조절되지만 트리글리세라이드 수치는 높고 HDL-콜레스테롤 수치는 낮은 복합형이상지질혈증의 치료 사용에 쓰인다.피타바스타틴은 ACC/AHA 가이드라인에서 분류하는 대표적인 중간 강도 스타틴으로 LDL 콜레스테롤을 개선시켜주며 J-PREDICT 등의 임상 연구들을 통해 신규 당뇨병의 발생 위험을 높이지 않는 것으로 보고됐다.페노피브릭산은 아포지단백 C-III(지방분해 효소의 작용을 저해하는 단백질)의 기능을 저하시키는 PPAR-alpha 인자의 활성을 유도해 지방분해 효과를 증폭, 혈중 중성지방의 수치를 낮추는 기전이다.한편 피타바·페노피브레이트 복합제의 경우 지난 2019년 한림제약(스타펜캡슐)을 수탁사로 동광제약(피에프캡슐), 한국프라임제약(리페스틴캡슐), 삼진제약(뉴스타틴듀오캡슐), 동국제약(피타론에프캡슐), 지엘파마(리로우펜캡슐), 대원제약(업타바캡슐), 안국약품(페바로에프캡슐) 등 8개사가 개량신약으로 허가 받은 이후, 올해까지 16개 품목이 허가를 받은 상황이다.유비스트에 따르면 지난해까지 허가된 8개 품목의 지난해 원외처방액 규모는 38억원 정도다.페바로가 9억1261만원으로 가장 처방이 많았으며, 업타바 7억2313만원, 리페스틴 5억3457만원, 스타펜 5억2528만원, 피에프 5억2405만원, 피타론에프 3억8710만원, 뉴스타틴듀오 1억6771만원의 원외처방금액을 보였다.

[데일리팜=이혜경 기자] 경동제약이 '케이캡정'의 제네릭 '테고잔정'을 국내에서 처음으로 허가 받았습니다.케이캡 제네릭 허가를 위해 성분명 테고프라잔을 앞세워 '테고' 관련 상표권을 출원한 곳이 20여개사가 넘고 있어 앞으로 케이캡 제네릭 시장 경쟁이 더 치열해질 전망입니다.지난달에는 국내 개발 유전자재조합 탄저백신인 녹십자의 '배리트락스'가 국산신약 39호로 허가 받기도 했습니다.베리트락스는 탄저균으로 인한 감염을 예방하는 항체의 생성을 유도하기 위해 탄저균의 외독소 구성성분 중 방어항원 단백질을 유전자재조합 기술을 이용해 제조한 것으로, 성인에서 탄저균으로 인한 감염증의 노출 전 예방을 목적으로 하는 백신입니다.또 지난 4월에는 피타바스타틴·페노피브레이트 복합제 후발주자가 6년만에 대거 등장하기도 했습니다. 식약처의 4월 의약품 허가 현황을 보면, 일반의약품 63개 품목, 전문의약품 66개 품목 등 129개 품목이 허가를 받았습니다.식약처는 매달 의료제품 허가현황을 공개하고 있는데, 정보공개 대상은 신약, 자료제출의약품, 조건부 허가 의약품 등에 한정하고 있습니다. ◆일반의약품=올해 4월 허가(신고)된 일반약은 모두 63개 품목으로 나타났습니다.제조법을 공인한 표준제조기준 품목이 36개 품목, 제네릭 등 기타품목이 25개 품목을 보였습니다. 안·유 심사 제외 품목은 2개 품목으로 집계됐습니다.동아제약 '베나치오프로액' (4월 30일, 표준제조기준)동아제약이 소화제 '베나치오' 브랜드 라인업을 확대합니다. 이달에만 '베나치오엠액'과 '베나치오프로액' 등 2개 제품을 허가 받았습니다.'아픈 배가 낫지요'라는 의미를 담고 있는 베나치오는 기름진 음식·육류 소화에 좋은 회향, 창출 등 생약성분을 함유한 무탄산 소화제입니다.베나치오 브랜드는 연간 2860만병이 판매됩니다. 1.1초당 1병씩 판매되는 셈입니다.지난 2008년 '베나치오액'을 허가 받은 이후 지금까지 '베나치오엑스액', '베나치오에프액', '베나치오이지액', '베나치오키즈액'을 선보였으며, 이번에 '베나치오엠액'과 '베나치오프로액'을 브랜드에 포함시켰습니다.이번에 허가 받은 베나치오 프로액은 탄산이 없으며, 위장 운동을 촉진해 소화불량을 해소하는 효능효과를 갖고 있습니다. 동성제약 '펙소페틴정120mg' (4월 28일, 제네릭)동성제약이 처방전 없이 약국에서 구매 가능한 알레르기 비염약 '펙소페틴정'을 허가 받았습니다.펙소페틴은 펙소페나딘염산염 성분제제로 꽃가루 알레르기 또는 기타 상기도 알레르기 치료제입니다.펙소페나딘은 3세대 항히스타민 성분으로 30mg, 60mg, 120mg, 180mg 등 4개 용량으로 구성됐는데, 이 중 60mg과 120mg은 일반의약품으로 알레르기 치료에 쓰입니다.60mg 용량의 경우 지난 2022년 알피바이오가 120mg 용량을 절반으로 줄여 캡슐제형으로 개발해 허가 받은 '노즈알연질캡슐'에 이어 지난해 유유제약이 정제 형태의 '페소지엔정'을 허가 받으면서 지속적으로 국내 제약회사들이 개발을 이어가고 있습니다.펙소페나딘은 기존 항히스타민제 대비 졸음이 쏟아지고 몸이 늘어지는 현상을 유발하는 진정 작용 발생빈도가 낮아 복용 후 졸음 부작용이 적은 약물로 평가받고 있습니다.알레르기 비염 증상은 일반적으로 다양한 알레르기 항원, 꽃가루나 황사 등 외부 요인으로 발생하며 일시적인 증상에 그칠 수 있지만, 환절기의 경우 증상이 수일간 지속되기 쉽습니다.페소페나딘 120mg 정제는 졸음 걱정은 줄이고, 1시간 이내에 효과 발현, 최대 24시간 지속 등의 특징을 갖고 있습니다.◆전문의약품=올해 4월 허가 받은 전문의약품은 모두 66개 품목으로 나타났습니다.신약 1개 품목, 제네릭 등 기타 유형이 32개 품목을 차지했습니다.의약품이나 염기, 제형 따위의 변화로 안전성, 유효성 심사를 받아 기존 약을 다르게 만든 자료제출의약품은 33개 품목으로 나타났습니다. 경동제약 '테고잔정' (4월 1일, 제네릭)P-CAB 계열 위식도 역류질환 치료제 '케이캡(테고프라잔)'의 국내 첫 제네릭이 허가를 받았습니다.경동제약의 '테고잔(테고프라잔)' 25mg, 50mg 등 2개 용량이 주인공입니다.현재 케이캡을 보유하고 있는 HK이노엔과 제네릭사들이 결정형특허 분쟁을 진행 중인 만큼, 첫 제네릭이 허가를 받았지만 출시는 불투명한 상태입니다.하지만 케이캡 제네릭 허가를 위해 성분명 테고프라잔을 앞세워 '테고' 관련 상표권을 출원한 곳이 20여개사가 넘고 있어 경동제약에 이어 다른 제약사들도 미리 허가를 받아놓을 가능성도 높아졌습니다.현재 출원된 상표권을 보면 경동제약을 비롯해 한국휴텍스제약 '테고캡', 환인제약 '테고닌', 국제약품 '테고란', 삼일제약 '테고에스', 동구바이오제약 '테고톤', 팜젠사이언스 '테고맥스', 메디카코리아 '테고프라', GC녹십자 '네오테고', 진양제약 '케이프라', 라이트팜텍 '라이트프라잔', 삼아제약 '프라잔' 등이 있습니다.케이캡은 2개 특허가 등재돼 있습니다. 케이캡은 2031년 8월 만료되는 물질특허와 2036년 3월 만료되는 결정형특허로 보호됩니다. 여기에 미등재 특허로 2036년 6월과 12월 각각 만료되는 용도특허·제제특허가 있습니다.제네릭사들은 지난 2022년 12월 케이캡 결정형특허에 소극적 권리범위확인 심판을 청구했으며, 현재까지 80여개 기업이 같은 심판을 청구하며 특허 도전 대열에 합류했습니다.대원제약 '엠파메트서방정' (4월 3일, 자료제출의약품)대원제약이 SGLT-2 억제제 계열의 당뇨병치료제 '자디앙듀오(엠파글리플로진·메트포르민)'에는 없는 제형인 서방형 제제인 '엠파메트서방정' 10/1000mg, 25/1000mg을 허가 받았습니다.자디앙듀오 서방정의 경우 지난해 동광제약이 '엠플로엠서방정10/1000mg'을 허가 받은 데 이어, 올해 동구바이오제약, 에이프로젠바이오로직스, 대원제약 등이 잇따라 허가를 받고 있습니다.서방형 제형은 약물이 치료 혈중 농도에 도달 후 일정시간 지속되면서 일반 제형 약물보다 복용횟수가 적다는 장점이 있어, 자디앙듀오의 용법은 1일 2회이지만, 엠플로엠서방정은 1일 1회입니다.오리지널에는 없는 서방형 제제 개발이 늘어나는 이유는 이미 자디앙듀오에 대한 품목허가가 200여개에 달하고 있기 때문입니다.자디앙듀오는 SGLT-2 억제제 '자디앙'과 메트포르민을 결합한 당뇨병 복합제로 SGLT-2 억제제와 다른 기전으로 혈당을 조절하는 만큼, 혈당을 더욱 효과적으로 관리할 수 있다는 특징이 있습니다.자디앙듀오 후발약들은 후속특허를 회피해 우판권은 따냈지만, 아직 물질특허가 만료되지 않았습니다. 물질특허는 오는 2025년 10월 23일 만료될 예정으로, 자디앙듀오 제네릭은 특허가 만료된 이후 출시될 전망입니다.녹십자 '배리트락스주' (4월 7일, 신약)녹십자가 생물테러 등 국가 위기 상황 대비를 위해 질병관리청과 공동 개발한 탄저백신 '배리트락스주'를 허가 받았습니다.배리트락스는 국산 신약 39호로 이름을 올렸습니다.탄저균은 열악한 환경에서도 장기간 생존이 가능해 공기 중 살포가 용이한 1급 법정 감염병입니다. 치명률도 97%에 달해 테러에 생물학 무기로 악용될 가능성이 높습니다.배리트락스는 2종의 탄저균 독소인자를 세포 내로 전달해 주는 방어항원(PA) 단백질을 유전자 재조합 기술을 이용해 만들어 낸 백신입니다.백신을 접종함으로써 방어항원을 통한 면역반응을 일으켜 탄저병을 예방할 수 있습니다.기존 백신은 세균 배양을 통해 만들기 때문에 미량의 탄저균 독소인자가 남아 부작용을 유발할 수 있지만, 녹십자의 백신은 단백질 항원을 기반으로 해 이러한 부작용을 없앴습니다. 더 안전한 재조합 단백질 방식으로 탄저백신을 개발한 것은 세계 최초입니다.탄저균은 치명률이 높아 다수를 대상으로 하는 임상3상 시험이 수행되기 어렵습니다.질병청은 '공중보건 위기대응 의료제품의 개발 촉진 및 긴급 공급을 위한 특별법'에 따라 임상3상 대체 동물실험을 수행했으며, 그 결과 동물모델에서 백신 4회차 접종 후 6개월이 지나도 높은 탄저 독소 중화 항체가가 유지됐고 탄저균 포자에 대해서도 높은 생존율이 확인돼 뛰어난 효과를 입증했습니다.대웅제약 '바로페노정' (4월 30일, 자료제출의약품)피타바스타틴·페노피브레이트 복합제 후발주자가 6년만에 대거 등장했습니다.대웅제약의 '바로페노정2/160mg' 뿐 아니라 신풍제약의 '스타페노캡슐'과 제뉴파마의 '제피노정2/160mg', 위더스제약의 '타스페노캡슐', 종근당의 '피타로우에프정2/160mg', 대우제약 '피타스론정2/160mg', 보령바이오파마 '리바펜캡슐', 이든파마 '피바펜캡슐' 등 8개사가 피타바스타틴 복합제를 허가 받았습니다.이번에 허가된 품목의 경우 제뉴파마가 수탁사로 대웅제약, 종근당, 대우제약의 제품을 생산하게 되며 신풍제약이 위더스제약, 이든파마, 보령바이오파마의 제품을 위탁 생산합니다.이들 제품은 모두 고지혈증 치료제 성분 피타바스타틴과 중성지방 치료제 성분 페노피브레이트가 결합한 복합제입니다.피타바스타틴·페노피브레이트 성분제제는 관상동맥심질환(CHD) 고위험이 있는 성인환자에서 피타바스타틴 2mg 단일치료 요법시 LDL-콜레스테롤 수치는 적절히 조절되지만 트리글리세라이드 수치는 높고 HDL-콜레스테롤 수치는 낮은 복합형이상지질혈증의 치료 사용에 쓰입니다.피타바스타틴은 ACC/AHA 가이드라인에서 분류하는 대표적인 중간 강도 스타틴으로 LDL 콜레스테롤을 개선시켜주며 J-PREDICT 등의 임상 연구들을 통해 신규 당뇨병의 발생 위험을 높이지 않는 것으로 보고됐습니다.또한 페노피브레이트는 중성지방 감소 및 HDL 콜레스테롤 증가 효과를 보여 국내 가이드라인에서 중성지방 강하 약물로 권고하고 있으며, ACCORD 연구를 통해 고중성지방 및 저HDL 콜레스테롤 환자군에서 심혈관질환 발생 위험을 낮춘 것으로 알려졌습니다.

피타바스타틴+페노피브레이트 선발품목인 스타펜캡슐[데일리팜=이혜경 기자] 피타바스타틴·페노피브레이트 복합제 후발주자가 6년만에 대거 등장했다.식품의약품안전처는 30일 신풍제약의 '스타페노캡슐'과 제뉴파마의 '제피노정2/160mg', 대웅제약의 '바로페노정2/160mg', 위더스제약의 '타스페노캡슐', 종근당의 '피타로우에프정2/160mg', 대우제약 '피타스론정2/160mg', 위더스제약 '타스페노캡슐', 보령바이오파마 '리바펜캡슐', 이든파마 '피바펜캡슐'을 허가했다.모두 고지혈증 치료제 성분 피타바스타틴과 중성지방 치료제 성분 페노피브레이트가 결합한 복합제이다.이번에 허가된 품목의 경우 제뉴파마가 수탁사로 대웅제약, 종근당, 대우제약의 제품을 생산하게 되며 신풍제약이 위더스제약, 이든파마, 보령바이오파마의 제품을 위탁 생산한다.스타틴-중성지방 복합제 시장은 지속적으로 성장하고 있다.2012년 발매한 유영제약의 프라바페닉스(프라바스타틴나트륨-페노피브레이트)는 유비스트 기준 지난해 211억원의 원외처방액을 기록했고, 2017년 11월 출시한 건일제약의 로수메가(로수바스타틴칼슘-오메가3산에틸에스텔90)도 작년 69억원의 원외처방액으로 시장안착에 성공했다.피타바스타틴·페노피브레이트 성분제제는 관상동맥심질환(CHD) 고위험이 있는 성인환자에서 피타바스타틴 2mg 단일치료 요법시 LDL-콜레스테롤 수치는 적절히 조절되지만 트리글리세라이드 수치는 높고 HDL-콜레스테롤 수치는 낮은 복합형이상지질혈증의 치료 사용에 쓰인다.피타바스타틴은 ACC/AHA 가이드라인에서 분류하는 대표적인 중간 강도 스타틴으로 LDL 콜레스테롤을 개선시켜주며 J-PREDICT 등의 임상 연구들을 통해 신규 당뇨병의 발생 위험을 높이지 않는 것으로 보고됐다.또한 페노피브레이트는 중성지방 감소 및 HDL 콜레스테롤 증가 효과를 보여 국내 가이드라인에서 중성지방 강하 약물로 권고하고 있으며, ACCORD 연구를 통해 고중성지방 및 저HDL 콜레스테롤 환자군에서 심혈관질환 발생 위험을 낮춘 것으로 알려졌다.지난 2019년 한림제약(스타펜캡슐)을 수탁사로 동광제약(피에프캡슐), 한국프라임제약(리페스틴캡슐), 삼진제약(뉴스타틴듀오캡슐), 동국제약(피타론에프캡슐), 지엘파마(리로우펜캡슐), 대원제약(업타바캡슐), 안국약품(페바로에프캡슐) 등 8개사가 개량신약으로 허가 받은바 있다.유비스트에 따르면 허가된 8개 품목의 지난해 원외처방액 규모는 38억원 정도다.페바로가 9억1261만원으로 가장 처방이 많았으며, 업타바 7억2313만원, 리페스틴 5억3457만원, 스타펜 5억2528만원, 피에프 5억2405만원, 피타론에프 3억8710만원, 뉴스타틴듀오 1억6771만원의 원외처방금액을 보였다.해당 성분제제에 국내사들이 관심을 갖기 시작한건 2년전 부터다. 신풍제약과 서울제약 등이 생동성시험을 진행하면서 후발의약품 개발을 알렸다.특히 2019년 허가를 받은 선발 품목의 경우 등재 특허가 존재하지 않아 후발 주자들은 생동만으로 제제 개발 이후 출시까지 장벽이 높지 않았다는 분석이다.

2편: First-in-class 액티빈A 수용체 IIA 억제제, 원레브에어윈레브에어는(WinrevairⓇ, WIN-reh-vair, 소타터셉트, Sotatercept-csrk, MSD)는 2024년 3월 미국 FDA와 2024년 8월 유럽 EMA에서 '성인 폐동맥 고혈압(Pulmonary Artery Hypertensin, PAH) 환자의 운동 능력 향상, WHO 기능 등급 개선, 임상 악화 사건 위험 감소를 위한 치료제'로 승인됐다.국내에서는 2024년 12월 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업'의 2호 대상으로 지정돼 품목 허가 신청이 이루어질 경우, 허가 절차가 신속하게 진행될 것으로 예상된다.이 약제는 재조합 'activin receptor IIA-Fc 융합 단백질(fusion protein)'로, 'activin A' 및 기타 'TGF-β 슈퍼패밀리 리간드'에 결합하여 혈관 증식을 조절하도록 설계된 약제이다. 기존 PAH 치료제가 주로 혈관 이완 및 혈류 역학적 개선에 초점을 맞췄다면, 이 약제는 병적 폐혈관 리모델링과 평활근 세포 증식 억제를 통해 PAH의 근본적 병태생리를 타겟팅하는 기전을 가진다.폐동맥 고혈압(Pulmonary Artery Hypertensin, PAH)의 현재 치료 방법은?폐혈관 재형성 및 기능 이상(Pulmonary vascular remodelling and dysfunction)은 PAH의 특징적 병리 소견으로, PAH는 희귀하고 중증의 전모세혈관성 폐고혈압(pre-capillary pulmonary hypertension)의 일종이며, 호흡곤란, 피로, 흉통, 운동 능력 저하, 삶의 질 변화 및 현저히 감소된 기대 수명을 초래한다. 이는 권고 지침에 따른 치료제 사용에도 불구하고 나타나는 현상이다.지난 30년 동안 PAH 치료를 위해 주로 혈관 이완 작용을 나타내는 여러 약제가 개발됐으며, 이들은 NO-sGC-cGMP 경로, prostacycline 경로 및 endothelin-1 경로를 표적으로 한다. 이에는 sGC 자극제, PDE5 억제제, prostacycline 유사체, IP(Iprostanoid) 수용체 작용제, ETA 수용체 길항제, ETA와 ETB수용체 길항제 등이 있다.치료 지침에 따르면, 초기 또는 순차적 병합 요법(2제 또는 3제 병합)은 운동 능력을 향상시키고 임상적 악화까지의 시간을 지연시키는 것으로 나타났으나, 이러한 치료는 질병을 근본적으로 변형하는(disease-modifying) 치료법으로 간주되지는 않는다. 따라서 폐혈관 재형성의 주요 기전을 직접적으로 표적하는 새로운 치료 접근법이 필요하다.폐혈관 재형성(Pulmonary vascular remodeling, PVR)이란 무엇인가?PAH은 혈관벽의 모든 층이 병변에 관여하는 범혈관병증(panvasculopathy)으로, 이는 유전-환경 상호작용의 결과물이며, 필수적인 유전적 및 후생유전학적 기전에서 비롯된다. PAH의 발병 기전은 복합적이며, 폐혈관 재형성이 핵심 병리학적 특징이다.PVR은 중막(media)에 해당하는 폐동맥 내피세포(pulmonary artery endothelial cells, PAECs) 및 폐동맥 평활근세포(pulmonary artery smooth muscle cells, PASMCs)의 증식과 표현형 전환(phenotypic transformation)을 포함하며, 더 나아가 외막(adventitia)에 존재하는 폐동맥 섬유아세포(pulmonary artery fibroblasts, PAFs)와 세포외기질(extracellular matrix, ECM) 간의 복합적 상호작용이 수반되는 병태생리적 과정이다. 이러한 병태생리적 과정에는 염증 반응, 세포자멸사(apoptosis), 그리고 기타 다양한 분자 인자들이 관여하며, 이들은 서로 다른 신호 경로를 통해 혈관벽 내에서 정교하게 조절된다. 이들 경로 간의 상호작용은 폐혈관 재형성(PVR)에서 폐동맥고혈압(PAH)으로의 병태 전환을 촉진하는 데 중요한 역할을 한다.내막(Intima)은 중막(media)과 혈류 사이에서 흐름을 매개하는 두꺼운 내피세포층(endothelial cells, ECs)으로 구성된다. 내피세포는 광범위하고 연속적인 유동 표면을 제공하여, 정상적인 폐순환(pulmonary circulation)에 필수적인 적절한 관류 압력(perfusion pressure)을 유지하는 데 기여한다. 중증 폐동맥고혈압(PAH) 환자에서는 내막 두께가 약 3배 증가하는 것으로 보고되었으나, 이러한 내막 손상의 정확한 병태생리학적 기전은 아직 명확히 규명되지 않았다.중막(Media)은 주로 폐동맥 평활근세포(pulmonary artery smooth muscle cells, PASMCs)로 구성되며, 이들은 저산소성 폐혈관 수축(hypoxic pulmonary vasoconstriction)을 매개하는 특성으로 인해 PAH 병태생리의 핵심적인 역할을 수행한다. 그러나 PASMCs가 폐혈관 재형성에 기여하는 기전은 단순하지 않으며, 다양한 병리적 변화가 복합적으로 작용하는 것으로 보인다. 병리적 상태에서 PASMCs는 과도한 증식과 세포자멸사(apoptosis)에 대한 저항성을 획득하며, 이러한 변화는 혈관벽의 비후와 구조적 리모델링을 초래한다.외막(Adventitia)은 폐동맥을 둘러싸는 결합조직(connective tissue sheath)으로 구성되어 있으며, 이 층에 존재하는 폐동맥 섬유아세포(pulmonary artery fibroblasts, PAFs)는 폐동맥고혈압 병태생리에서 중심적인 역할을 수행하는 세포군이다. 외막에서는 면역세포의 활성화 및 섬유화 과정이 주요한 병리 기전으로 작용하며, 특히 저산소 환경에서 유도되는 인터루킨-6(IL-6)은 대식세포의 M2형 극화를 촉진한다. 이들 M2 대식세포가 분비하는 다양한 사이토카인 및 성장인자는 PASMC의 증식을 유도하여 중막과 내막의 병변 형성을 가속화한다.이에 따라, 내막층에서는 내피세포 손상과 함께 내피세포의 간엽세포화 전환(Endothelial-to-Mesenchymal Transition, EndMT)이 진행되어 혈관 내강의 협착을 초래하며, 중막층에서는 평활근세포의 비대 및 과도한 증식이 혈류 저항을 증가시킨다. 한편, 외막층에서는 면역세포의 활성화와 섬유화가 지속적인 염증 반응 및 구조적 혈관 리모델링을 매개함으로써 병태생리적 변화를 더욱 심화시킨다.액티빈(Activin)은 어떤 물질인가?액티빈은 변형 성장 인자 β(transforming growth factor-β, TGF-β) 계열에 속하는 펩타이드로, 배아 발생과 성체 조직의 항상성 유지에 필수적인 다기능성 성장인자(pluripotent growth factor)이다. 처음에는 난소 여포액(ovarian follicular fluid)에서 분리되었으며, 난포자극호르몬(follicle-stimulating hormone, FSH)의 분비를 유도하는 뇌하수체 자극 인자로 처음 기능이 규명되었다.액티빈은 구조적으로 유사한 인히빈(inhibin)과 함께 하나의 하위 분류를 이루며, 두 인자는 공통의 β 서브유닛을 공유하는 시스테인 매듭 단백질(cysteine knot proteins)로 구성되어 있다. 이들 단백질은 β 서브유닛 간의 결합 형태에 따라 호모다이머 또는 헤테로다이머를 형성하며, 인간에서 확인된 네 가지 β 서브유닛 유전자(βA, βB, βC, βE) 중 특히 βA/βA(액티빈 A), βB/βB(액티빈 B), βA/βB(액티빈 AB)에 대한 연구가 활발히 이루어져 있다.이 중 액티빈 A는 생리학적으로 여러 조절인자에 의해 정밀하게 조절된다. 폴리스타틴(follistatin)은 액티빈 A에 고친화도로 결합하여 생물학적 활성을 억제하는 대표적인 자연적 길항인자이며, 인히빈 α(INHA)와 β 서브유닛(INHB)으로 이루어진 인히빈도 액티빈 A와 직접 결합하거나 type II 수용체에 대한 경쟁적 결합을 통해 액티빈 A의 신호전달을 저해할 수 있다. 액티빈 A는 세포의 증식과 분화, 섬유화, 염증 반응을 포함한 다양한 생리 및 병리학적 과정에 관여하는 다기능성 사이토카인으로 다음과 같은 작용을 한다.첫째, 염증성 사이토카인(예: IL-6, TNF-α 등)의 발현을 증가시켜 염증성 미세환경을 조성하며, 이러한 염증 반응은 폐혈관 리모델링을 유도하는 주요 촉진 인자로 작용한다. 둘째, 섬유아세포를 활성화하여 콜라겐과 세포외기질(extracellular matrix, ECM)의 생합성을 촉진함으로써, 혈관벽 비후 및 조직 섬유화를 야기한다. 셋째, 폐동맥 평활근세포(PASMCs)의 증식과 이동을 유도하여 혈관벽의 비후를 초래하고, 결과적으로 폐혈관 저항을 증가시킨다. 넷째, 내피세포의 항상성을 저해하고 산화 스트레스를 유도하는 동시에, 세포자멸사(apoptosis)를 촉진함으로써 내피 기능을 손상시키고 혈관 재생능력을 약화시킨다. 다섯째, PAH 병태생리에서 보호적 역할을 하는 bone morphogenetic protein receptor type 2 (BMPR2) 경로를 억제함으로써, 증식 억제 및 항염증 신호 전달이 감소하게 된다. 여섯째, SMAD2/3 경로를 선택적으로 활성화하여 세포 증식 촉진 신호를 강화하는 반면, 항염증 및 항섬유화 관련 신호전달을 억제함으로써 폐혈관 병변을 심화시킨다.액티빈 신호 전달 결로는?액티빈 신호 전달 경로(Activin Pathway)는 폐혈관 세포의 증식, 분화, 생존을 촉진하는 반면, bone morphogenetic protein (BMP) 경로(BMP Pathway)는 세포자멸사를 유도하고 세포의 증식 및 분화를 억제하는 작용을 한다. 생리적으로는 이 두 경로 간의 정교한 균형이 유지되며, 이는 폐혈관의 구조적 및 기능적 항상성 유지에 필수적이다.그러나 이러한 신호 간 균형이 파괴될 경우 PAH의 병태생리적 진행에 핵심적인 역할을 하게 된다. 특히 액티빈 및 성장분화인자(growth differentiation factors, GDFs)는 액티빈 수용체 II형 A (activin receptor type IIA, ActRIIA)에 결합하여 SMAD2/3 신호전달 경로를 활성화시키며, 이를 통해 세포 증식 및 리모델링을 유도하는 하위 반응이 촉진된다. 반대로, BMP는 BMP 수용체 II형(BMPR2)을 통해 SMAD1/5/8 경로를 활성화하고, 이를 통해 세포 증식을 억제하고 항증식성 신호를 매개한다. 이러한 두 경로 간의 기능적 불균형은 PAH에서 관찰되는 병리적 혈관 재형성의 주요 분자 기전 중 하나로 간주된다.폐동맥 고혈압(PAH)에서는 BMP/SMAD 1/5/8 경로에 비해 activin/SMAD 2/3 신호 전달이 상대적으로 우세하게 활성화되는 경향을 보이며, 이에는 BMPR2의 기능 상실(loss-of-function)이 관여하는 것으로 알려져 있다. BMPR2 유전자의 기능 상실 돌연변이는 유전성 PAH의 주요 원인 중 하나로, 특발성 PAH(idiopathic PAH) 환자의 약 25%에서도 이러한 변이가 보고되고 있다.소타터셉트는 어떤 약제인가?소타터셉트(Sotatercept-csrk, 제품명: 윈레베어주, WinrevairⓇ, MSD)는 2024년 3월 미국 FDA과 2024년 8월 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘성인 폐동맥고혈압(PAH) 환자의 운동 능력 개선, WHO 기능 등급 향상, 및 임상 악화 사건 위험 감소’를 적응증으로 승인받은 약제이다.이 약제는 액티빈 수용체 II형 A(ActRIIA)의 세포외 도메인 유전자와 사람 IgG1 Fc 도메인을 융합하여 제조된 재조합 단백질로, TGF-β 슈퍼패밀리의 리간드인 액티빈 A 및 기타 관련 인자에 선택적으로 결합함으로써 액티빈 신호를 억제하는 최초의 약제이다.PAH 동물 모델(랫드 모델)에서 소타터셉트는 염증 반응을 억제하고, 병변 혈관 내 내피세포 및 평활근세포의 증식을 감소시키는 효과를 보였다. 이러한 세포 수준의 변화는 혈관벽 비후의 완화, 우심실 재형성의 부분적 역전, 그리고 혈역학적 개선과 밀접한 관련이 있었다.이 약제는 3주 간격으로 피하 투여되며, 초기 5회 투여까지는 헤모글로빈 및 혈소판 수치를 면밀히 모니터링해야 한다. 초기 모니터링 결과가 불안정한 경우, 모니터링 기간과 횟수를 연장해야 하며, 이후에도 용량 조정 필요성 평가를 위해 주기적인 모니터링이 요구된다.이 약제는 헤모글로빈 수치를 상승시켜 적혈구증가증(polycythemia)을 유발할 수 있으며, 중증의 경우 혈전색전성 사건(thromboembolic events) 또는 과점도증후군(hyperviscosity syndrome)의 위험을 증가시킬 수 있다. 또한 혈소판 수치를 감소시켜 중증 혈소판감소증(thrombocytopenia) 및 관련 출혈 위험을 초래할 수 있으므로, 혈소판 수치가 50,000/mm³ 미만인 경우에는 투여를 시작해서는 안 된다.소타터셉트의 약리기전은?소타터셉트(Sotatercept)의 치료 개념은 증식 촉진(pro-proliferative) 신호와 증식 억제(anti-proliferative) 신호 간의 균형 회복에 근거한다. PAH은 폐혈관 평활근세포 및 내피세포에서의 뼈형성 단백질 수용체 II형(BMPR-II)–Smad1/5/8 경로의 기능 저하와 관련이 있으며, 이로 인해 세포 증식 억제 신호가 감소하고 증식 촉진 신호가 상대적으로 우세해지는 병태적 불균형이 발생한다. BMPR-II–Smad1/5/8 경로의 하향 조절은 액티빈 A, GDF8, GDF11 등 액티빈 계열 리간드의 발현 증가로 이어지며, 이는 ActRIIA을 통한 Smad2/3 경로의 과활성화를 유도한다. 이로 인해 인산화된 Smad2/3(pSmad2/3)의 활성도가 증가하고, 그 결과 내인성 BMP 신호 길항제인 gremlin-1 및 noggin의 발현이 촉진된다. Gremlin-1과 noggin은 BMP–Smad1/5/8 경로를 추가로 억제함으로써 증식 억제 신호를 더욱 약화시키는 이차적 효과를 유발한다.이러한 일련의 과정은 액티빈–Smad2/3 기반의 증식 촉진 신호가 병적으로 우세해지도록 만들며, 이는 폐혈관 리모델링(PVR)을 유도하는 핵심 병태기전으로 작용한다.소타터셉트는 과잉 발현된 ActRIIA 리간드들을 포획(sequestration)함으로써 ActRIIA–Smad2/3 경로의 활성화를 저해하고, 이를 통해 증식 촉진 신호와 억제 신호 간의 균형 회복을 도모한다.결과적으로, 소타터셉트는 액티빈 및 GDFs와 선제적으로 결합하여 ActRIIA–Smad2/3 매개 증식 신호를 차단함으로써 폐혈관벽 비후를 감소시키고, 리모델링된 혈관 구조의 역전 및 우심실 기능 개선에 기여한다. 이는 기존 치료제들과 달리 질환의 구조적·세포학적 병태생리에 직접적으로 개입하는 새로운 약리 기전을 보여준다.소타터셉트의 주요 임상연구는 어떻게 진행되었나?1. STELLAR 연구 2020년 10월에 시작된 본 연구는 다기관, 이중 눈가림, 무작위배정, 제3상 임상시험으로, 안정적인 기저 치료를 받고 있는 WHO 기능분류 II 또는 III의 폐동맥고혈압(PAH) 성인 환자를 대상으로 수행되었다.총 323명의 환자가 1:1 비율로 무작위 배정되어, 소타터셉트군(목표 용량 0.7 mg/kg, n=163) 또는 위약군(n=160)으로 분류되었으며, 피하 주사 방식으로 3주 간격으로 투여되었다. 대부분의 환자는 3제 병용요법(61%) 또는 2제 요법(35%)을 기저 치료로 받고 있었으며, 약 40%는 프로스타사이클린 주입 치료를 병행하고 있었다. 등록 당시 WHO 기능 등급은 II(49%) 및 III(51%)로 분포되었다.본 연구의 주요 평가 변수(primary endpoint)는 24주 시점에서의 6분 보행 거리(6-minute walk distance, 6MWD)의 기저치 대비 변화량이었으며, 총 9가지의 이차 평가 변수(secondary endpoints)는 계층적(hierarchical) 방식으로 분석되었다. 이 모든 평가는 24주 시점에서 수행되었으며, 사망 또는 임상적 악화까지의 시간(time to clinical worsening)은 마지막 환자의 24주 방문까지 추적되었다.24주 시점에서 6MWD의 중앙값 변화량은 소타터셉트군에서 34.4m(95% CI, 33.0 to 35.5), 위약군에서는 1.0m(95% CI, −0.3 to 3.5)로 나타났으며, 두 군 간 변화량 차이에 대한 Hodges–Lehmann 추정치는 40.8m (95% CI, 27.5 to 54.1)로 통계적으로 유의하였다.이차 평가 변수 중 8가지 지표는 소타터셉트군에서 위약군 대비 모두 유의한 개선을 보였으나, PAH-SYMPACT 도구에 기반한 인지/정서적 영향(Cognitive/Emotional Impacts) 영역 점수는 두 군 간 통계적으로 유의한 차이를 보이지 않았다.소타터셉트군에서 위약군에 비해 더 높은 빈도로 보고된 이상반응(adverse events)은 비출혈(epistaxis), 어지럼증(dizziness), 모세혈관 확장증(telangiectasia), 헤모글로빈 수치 상승, 혈소판감소증(thrombocytopenia), 그리고 혈압 상승 등이었다.2. Hyperion 연구 2021년 6월부터 전 세계적으로 시행된 본 연구는 새롭게 진단된 중등도 또는 고위험 폐동맥고혈압(PAH) 환자 약 300명을 대상으로 진행된 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조 제3상 임상시험이다. 참가자는 소타터셉트와 기존 PAH 치료제를 병용 투여받는 군과 위약 + 기존 치료 병용군으로 1:1 무작위 배정되었다.본 연구의 주요 평가변수는 임상적 악화까지의 시간으로 정의되었으며, 이는 무작위배정 시점부터 최초의 이환 사건(clinical worsening event) 또는 사망 발생까지의 기간을 측정하여 평가되었다. 임상적 악화(clinical worsening) 사건은 다음 중 하나 이상을 포함하는 복합 평가 지표로 정의되었다: 모든 원인의 사망, 24시간 이상 지속된 비계획적 PAH 관련 입원, 심방 중격 절개술(atrial septostomy), 폐 이식(lung transplantation), 또는 기저치 대비 6MWD 감소와 함께 WHO 기능분류(WHO FC) 악화, 우심부전(right heart failure)의 임상적 증상 또는 징후, 기존 PAH 치료제의 추가 사용 또는 정맥 주사형(parenteral) 치료제로의 전환 등이 이에 해당된다.Merck 측은 2024년 초, ZENITH 연구에서 도출된 긍정적인 중간 분석 결과 및 소타터셉트에 대한 누적 데이터를 바탕으로, HYPERION 연구를 지속하는 것이 더 이상 윤리적으로 적절하지 않다고 판단하여 해당 임상시험을 조기 종료하였다.3. ZENITH 연구 2021년 7월에 시작된 ZENITH 연구는 세계보건기구(WHO) 분류상 그룹 1에 해당하는 폐동맥 고혈압(PAH) 환자 중 기능적 분류(WHO FC) III 또는 IV 등급이며, 사망 위험이 높은 성인을 대상으로 소타터셉트의 유효성을 평가하였다. 본 연구에서 소타터셉트는 기존 표준 치료제와 병용 투여 시 위약 대비 이환 또는 사망 사건의 위험을 통계적으로 유의하고 임상적으로도 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났으며, 이에 따라 탁월한 효능 결과를 바탕으로 2023년 말 조기 종료되었다.이어 2025년 3월 말에 발표된 3상 ZENITH 연구 결과에 따르면, WHO 기능 등급 III 또는 IV에 해당하는 성인 PAH 환자에서 소타터셉트는 주요 이환 및 사망 사건의 발생 위험을 유의하게 감소시켰다. 본 연구 결과는 미국심장학회 연례 학술대회(ACC Scientific Session)에서 발표되었으며, New England Journal of Medicine에 게재되었다. 분석 결과에 따르면, 소타터셉트는 위약 대비 주요 임상 사건의 위험을 76%까지 감소시킨 것으로 보고되었다.기존의 폐동맥 수축, 이완 및 증식에 관여하는 약제는?폐동맥은 높은 혈류 압력과 벽 긴장(wall stress)을 견딜 수 있도록 구조적으로 특화되어 있으며, 상당한 혈액량을 수용할 수 있는 용적 탄력성을 지닌 혈관이다. 그러나 폐동맥 고혈압(PAH)에서는 광범위한 혈관 리모델링이 유도되며, 이로 인해 동맥 중막에 위치한 소평활근세포(small smooth muscle fibers)가 비정상적으로 증식하거나 확장되어 혈관 수축을 초래한다.이러한 평활근세포의 증식은 내막 비후와 섬유화의 병리적 연쇄반응을 유발하는데, 이는 ‘평활근세포 증식 → 내막 비후 → 섬유화 → 혈관 협착 → 조직 자극 → 재증식’이라는 자가 증폭적 순환을 통해 진행된다. 일단 이러한 병적 순환이 시작되면, 그 진행 속도는 점차 가속화되고 비가역적으로 전개되어, 폐동맥 내강을 점차 폐쇄시키는 병변을 형성하며, 결국 폐혈관 저항의 지속적인 증가로 이어진다. 1995년 이전까지 PAH 치료에 사용 가능한 약제는 칼슘채널차단제(calcium channel blockers)와 항응고제(anticoagulants) 등에 국한되었다. 이후 PAH의 병태생리에서 세 가지 주요 경로인 NO-sGC-cGMP 경로, Prostacyclin 경로 그리고 Endothelin-1(ET-1) 경로의 중요성이 규명되면서, 각 경로를 표적으로 하는 치료 전략이 개발되어 PAH 치료의 새로운 전기를 마련하게 되었다.1. NO-sGC-cGMP 경로 일산화질소(Nitric oxide, NO)는 혈관 평활근 세포 내의 용해성 구아닐산 고리화효소(soluble guanylate cyclase, sGC)를 활성화시켜, 구아노신 삼인산(GTP)을 고리형 구아노신 일인산(cyclic guanosine monophosphate, cGMP)으로 전환시키며, 이는 혈관 이완 및 세포 증식 억제 작용을 유도한다. 그러나 cGMP는 PDE5(phosphodiesterase type 5)에 의해 비활성 형태인 GMP로 분해되어, 이와 같은 혈관 이완 작용이 소실된다.NO-sGC-cGMP 경로와 관련되는 약제에는 NO의 흡입, 아질산염 또는 질산염의 투여, sGC 자극제 Riociguat(리오시구앗, 아뎀파스 정, AdempasⓇ), PDE5 억제제 Sidenafil 및 Tadanafil 등이 있다.2. Prostacyclin 경로 프로스타사이클린(Prostaglandin I₂, PGI₂)은 혈관 평활근 세포의 수용체에 결합하여 아데닐산 고리화효소(adenylyl cyclase, AC)를 활성화시킨다. 이로 인해 아데노신 삼인산(ATP)이 고리형 아데노신 일인산(cyclic adenosine monophosphate, cAMP)으로 전환되며, 이는 혈관 이완 및 세포 증식 억제 효과를 유도한다.Prostacyclin 경로와 관련되는 약제에는 Prostacyclin 유사체 Epoprostenol, Trepostinil(트레포스티닐, 레모둘린 주, RemodulinⓇ), Iloprost(일로프로스트, 벤타비스 흡입액, VentavisⓇ), 그리고 Beraprost와 IP(Iprostanoid) 수용체 작용제 Selexipag(셀레씨파그, 업트라비 정, UptraviⓇ)가 있다.3. Endothelin-1(ET-1) 경로 전구물질인 Big ET-1은 엔도텔린 전환효소(endothelin-converting enzyme, ECE)에 의해 활성형 펩타이드인 엔도텔린-1(ET-1)로 전환된다. ET-1은 21개의 아미노산으로 구성된 강력한 혈관 수축 펩타이드로, 혈관 내피세포에서 주로 생성되며, 평활근 세포의 ETA 및 ETB 수용체에 결합하여 혈관 수축 및 세포 증식을 유도한다.Endothelin-1(ET-1) 경로와 관련되는 약제에는 ETA 수용체 길항제 Ambrisentan(암브리산탄, 볼리브리스 정, VolibrisⓇ)과 ETA와 ETB수용체 길항제 Bosentan(보센탄, 트라클리어 정, TracleerⓇ) 및 Macitentan(마시텐탄, 옵서미트 정, OpsumitⓇ) 등이 있다.기존 PAH 치료제 vs. 소타터셉트를 비교하면?기존의 PAH 치료제들은 주로 폐혈관의 수축 및 이완의 불균형, 내피 기능 장애, 그리고 혈관 리모델링과 같은 병태생리적 현상을 조절하는 데 중점을 두고 있다. 이들 약제는 주로 폐혈관의 평활근 긴장을 완화하거나 혈관 확장을 유도함으로써 폐혈관 저항을 감소시키고 우심실의 후부하를 완화하는 데 기여한다. 그러나 이러한 약물들은 혈관 확장 작용에 기반한 기능적 개선에 초점을 두고 있으며, 혈관벽의 병적 리모델링이나 세포 수준의 병태생리 기전을 근본적으로 교정하는 데는 한계가 있다. 이와 대조적으로, 소타터셉트는 TGF-β 슈퍼패밀리 리간드(예: activin A 등)에 결합함으로써 ActRIIA를 매개로 한 신호전달을 차단하는 새로운 작용 기전을 지닌 약제로, 병적 혈관 리모델링을 표적하는 질병 조절적 접근을 가능하게 한다. 구체적으로, 소타터셉트는 증식 촉진 및 염증 유발성 경로인 ActRIIA/Smad2/3 신호를 억제하고, 동시에 증식 억제 경로인 BMPRII/Smad1/5/8 경로의 활성을 상대적으로 회복시킴으로써, 폐혈관 내피세포 및 평활근세포의 이상 증식, 염증 및 구조적 변화를 효과적으로 억제하는 것으로 나타났다.소타터셉트의 앞으로의 전망은소타터셉트는 기존 폐동맥 고혈압(PAH) 표준 치료제와 병용 시 운동 능력 개선 및 임상적 악화 위험 감소에 기여하는 치료제로, STELLAR 임상시험의 긍정적인 결과를 기반으로 현재까지 40개국 이상에서 승인을 획득하였다. 국내에서는 2024년 12월 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업'의 제2호 대상으로 지정되어, 조만간 국내 도입이 예상된다.ZENITH 임상시험은 탁월한 치료 효과로 인해 조기 종료되었으며, 참여 환자들은 이후 SOTERIA 공개 라벨 연장 연구에 등록되었다. 해당 연구에서 소타터셉트의 안전성 프로파일은 기존 임상시험 결과와 일관되었고, 약물 관련 이상 반응으로 인한 치료 중단 사례는 보고되지 않았다. 또한, 3상 HYPERION 연구 역시 ZENITH 시험의 긍정적 중간 분석 결과를 근거로 조기 종료되어 최종 분석에 돌입하였다.결론적으로, 소타터셉트는 기존 PAH 치료제들과는 차별화된 작용 기전을 통해 폐혈관 구조의 병태생리에 직접적으로 작용하는 질병 조절제로 평가받고 있다. 임상 2상(PULSAR) 연구에서의 유망한 결과를 바탕으로, 임상 3상(STELLAR 및 ZENITH) 연구에서 확립된 유효성과 안전성은 PAH 치료의 새로운 치료 패러다임으로 자리매김할 가능성을 시사한다.참고문헌1. Zhuangzhuang Jia, Shuai Wang, Haifeng Yan, et al. “Pulmonary Vascular Remodeling in Pulmonary Hypertension” J. Pers. Med. 2023, 13(2), 366. 2. Tanvirul Hyea, Riajul Hossainb, Dipongkor Sahac et al. “ Emerging biologics for the treatment of pulmonary arterial hypertension” Journal of Drug Targeting 2023, Vol. 31, no. 5, 471–485. 3. Marc Humbert, Vallerie McLaughlin, J. Simon R. Gibbs, et al, “Sotatercept for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension” N Engl J Med 2021;384:1204-1215) 4. Yen-Chun Lai, Karin C. Potoka, Hunter C. et al, “Pulmonary Arterial Hypertension: The Clinical Syndrome” Circulation Research Volume 115, Issue 1, 20 June 2014; Pages 115-130.) 5. Aimon C. Miranda, Cyrille K. Cornelio, Bao Anh C. Tran, and Joel Fernandez, “Sotatercept: A First-In-Class Activin Signaling Inhibitor for Pulmonary Arterial Hypertension” J Pharm Technol. 2025 Feb 22:87551225251317957 6. 2020년 폐고혈압 진료지침 대한심장학회, 대한결핵 및 호흡기학회, 2020 7. 기타 인터넷 자료(보도 자료, 제품 설명서 등)

[데일리팜=어윤호 기자] 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 보험급여 목록에 이름을 올리게 됐다.보건복지부는 이달 28일 제23차 건강보험정책심의위원회를 열고 한국BMS제약의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)에 대한 급여 적용을 예고했다.이에 따라, 캄지오스는 내달(12월)부터 원활한 처방이 이뤄질 것으로 예상된다.2023년 5월 국내 허가된 캄지오스는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 단계에서부터 재논의 판정 등으로 인해 어려움을 겪었다. 이후 약평위를 통과하고 지난 8월 약가협상에 돌입했지만 협상 기일(60일) 동안 결론을 내지 못했다. 이후 연장협상에서 빠르게 합의하면서 이번 건정심에 상정됐다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 보험급여 등재를 향한 9부 능선을 넘었다.취재 결과, 한국BMS제약과 국민건강보험공단의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상을 타결했다. 한번의 연장 결정 후 빠르게 합의를 이룬 모습이다.캄지오스는 이에 따라, 연내 등재 고시도 기대할 수 있게 됐다.이 약은 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 단계에서부터 재논의 판정 등으로 인해 어려움을 겪었다. 이후 약평위를 통과하고 지난 8월 약가협상에 돌입했지만 협상 기일(60일) 동안 결론을 내지 못했다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재를 노리는 '캄지오스'의 여정이 마지막까지 험난하다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약과 국민건강보험공단의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상이 기한내 마무리되지 못하고 연장됐다.캄지오스는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 단계에서부터 재논의 판정 등으로 인해 어려움을 겪었다.이후 약평위를 통과하고 지난 8월 약가협상에 돌입했지만 협상 기일(60일) 동안 결론을 내지 못했다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 "마땅한 치료제가 없었던 질환이기에 많은 비후성 심근증 환자들이 신약을 애타게 기다리고 있다. 특히 지난 7월 약평위 통과후 연내 급여 등재에 대한 기대감이 더욱 커진 상황인데 기다리고 있는 환자분들과 보호자들을 위해 잔여 절차가 조속히 마무리돼 우리나라 비후성 심근증 환자들이 신약의 혜택을 봤으면 한다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 보험급여 등재를 향한 마지막 관문에 돌입한다.관련 업계에 따르면 보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 한국BMS제약의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)치료제 캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상 명령을 내렸다.건강보험심사평가원 단계에서부터 재논의 판정 등 어려움을 겪었던 캄지오스가 급여 등재를 이룰수 있을지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 한번 보류 판정을 받았다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재를 노리는 '캄지오스'의 처방 환경 조성이 한창이다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)는 현재 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원을 비롯해 강원대병원, 경북대병원, 계명대병원, 부산대병원, 분당서울대병원, 전남대병원 등 전국 약 50개 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.이에 따라 캄지오스가 급여 등재에 성공하고 활발한 처방을 확보할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 현재 캄지오스는 지난 4일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 건강보험공단과 약가협상을 앞두고 있다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적 의약품(BTD)으로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 재논의 판정을 받았던 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 오늘 다시 심판대에 오른다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)가 4일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정된다.이에 따라 캄지오스가 급여 적정성을 인정받고 건강보험공단과 약가협상 단계로 넘어갈 수 있을지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 한번 보류 판정을 받았다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 역시 한번에 결론은 나지 않았다. 최초의 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'의 보험급여 등재 논의가 순탄치 않은 모습이다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)는 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정됐지만 '재논의' 판정을 받았다.경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 약물 자체가 해당 질환에서 최초 치료옵션인 만큼, 단번에 결과를 도출하진 못한 것으로 판단된다.다만 정부가 혁신신약 우대방안을 비롯 신약 가치산정에 대한 개선 의지를 보이고 있는 만큼, 다음 약평위에서 캄지오스의 평가에도 영향을 미칠지 지켜 볼 부분이다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'의 보험급여 등재 논의에 진전이 생길지 주목된다.관련 업계에 따르면, 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)는 최근 건강보험심사평가원 경제성평가소위원회를 통과, 약제급여평가위원회 상정 일정을 조율 중이다. 이르면 오는 6월 약평위 상정 가능성도 점쳐진다.캄지오스가 해당 질환에서 최초 치료옵션이기 때문에 첫번째 도전에서 어떤 결과가 도출될지 지켜 볼 부분이다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 "근시안적으로 보면 캄지오스의 급여 등재가 건강보험 재정에 부담으로 느껴질 수 있지만, 거시적으로 시야를 확장해보면 그렇지 않다고 본다. oHCM 환자들을 제대로 치료하지 않고 방치하면 심부전 발생 위험이 높아져 이로 인해 소요되는 직간접적 의료비용이 증가할 수밖에 없다"고 말했다.

송미영 암젠코리아 의학부 이사 [데일리팜=손형민 기자] 암젠의 이상지질혈증 치료제 레파타(에볼로쿠맙)가 한국인을 대상으로 한 추가 임상을 통해 LDL-콜레스테롤 감소 효과를 입증했다. 암젠코리아는 스타틴 투여로도 LDL-콜레스테롤 조절이 되지 않는 고위험군 환자를 위해 레파타의 조기 사용 필요성을 강조했다.암젠코리아는 29일 서울역 스페이스쉐어에서 기자간담회를 열고 레파타 죽상경화성 심혈관계(ASCVD) 질환에 대한 레파타의 혜택을 소개했다.죽상경화성 심혈관계 질환은 동맥 내막에 지방과 세포 덩어리가 생겨 혈관이 좁아지고 이로 인해 혈액의 흐름이 원할하지 않게 되면서 발생한다. 관상동맥 심장질환, 뇌졸중, 말초혈관질환 등이 대표적으로 발생되며 주요 발병 원인은 고콜레스테롤혈증이다.이 질환은 재발과 사망 위험이 높은 것으로 알려져 있다. 심근경색, 뇌졸중 환자 3~4명 중 1명이 심혈관계 질환 재발 위험이 있다. 뇌졸중을 경험한 환자는 심근경색 위험이 3~4배, 허혈성 뇌졸중 위험이 최대 9배 높다.다만 고강도 스타틴 치료에도 불구하고 3명 중 2명은 발병 후 1년 내 LDL-콜레스테롤 목표 수치를 도달하지 못하는 것으로 알려졌다. 서울아산병원이 지난 2000년부터 2016년까지 죽상경화성 심혈관계 질환 환자를 대상으로 추적 관찰한 결과, 발병 후 1년 이내 LDL-콜레스테롤 수치 도달률은 24.4%에 그쳤다. 고강도 스타틴의 경우 34.1%을 기록했다.레파타, 빠른 LDL-콜레스테롤 감소 효과이처럼 죽상경화성 심혈관계 질환에 대해 LDL-콜레스테롤 수치 관리에 대한 미충족 수요가 높다는 게 암젠코리아의 설명이다.레파타는 LDL-콜레스테롤 관리가 어려운 죽상경화성 심혈관계 질환과 가족성 고콜레스테롤혈증 환자를 위한 새로운 치료제다. 혈액 내 PCSK9 단백질과 결합해 활성을 억제하는 기전이다. 이를 통해 LDL 수용체의 재사용 비율을 높이고 혈중 LDL-콜레스테롤을 감소시킬 수 있다.이달 초 한국지질동맥경화학회 춘계학술대회에서는 한국인 대상 환자에게서도 레파타의 유효성이 입증된 데이터가 공개됐다.국내 실제 임상 현장에서 레파타로 치료받은 급성관상동맥증후군(ACS) 환자 중 ACS 발생 24주 내 19세 초과 및 LDL-콜레스테롤 70mg/dL 미만으로 낮추지 못한 환자들을 대상으로 진행한 임상 결과, 치료 8주차 LDL-콜레스테롤 수치가 기저치 대비 50.9% 감소했다.LDL-콜레스테롤 수치 목표 달성률은 55mg/dL 미만 55.1%, 70mg/dL 미만 78.7%로 확인됐다.또 레파타는 지난 6일부터 8일까지 진행된 미국심장학회 연례학술대회(ACC 2024)에서 전 연령대의 죽상경화서 심혈관질환 환자에서 LDL-콜레스테롤 감소 효과를 입증했다.연구는 75세 미만과 75세 이상 환자를 대상으로 레파타군과 위약군으로 나눠 장기 유효성과 안전성 결과를 분석하는 방식으로 진행됐다.1차 평가변수는 불안정 협심증으로 인한 입원 관상동맥 재관류술, 뇌졸중 발생 및 심혈관계 사망에 대한 복합평가변수였다. 2차 평가변수는 심근경색, 뇌졸중 발생 및 심혈관계 사망사건에 대한 복합평가변수로 설정됐다.임상 결과, 75세 이상 환자들에게 레파타를 투여했을 때 1,2차 평가변수로 설정된 질환 발생률이 21% 감소했다. 75세 미만 환자들에게도 레파타 투여군의 1,2차 평가변수는 각각 14%, 20% 감소한 것으로 나타났다.송미영 암젠코리아 의학부 이사는 “우리나라 이상지질혈증 진료지침을 보면 고위험군 환자에게서는 목표 LDL-콜레스테롤 수치를 달성하지 못한 경우 PCSK9 억제제를 권고하고 있다. 고위험군 환자에게 빠르게 레파타를 사용하는 것이 중요하다”며 “이번 임상결과를 통해 가이드라인에서 권고하는 LDL-콜레스테롤 목표 수치를 달성하기 위한 치료옵션 중 하나로 레파타를 고려할 수 있음을 시사한다”고 전했다.나경숙 암젠코리아 마케팅부 이사는 “레파타가 복부대동맥류까지 급여 기준이 확대됐지만 아직까지도 가이드라인과 급여 기준에는 간극이 있다. 치료 간극을 좁혀서 환자 치료를 개선하기 위한 노력을 진행하고 있다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 폐색성비대성심근병증치료제 '캄지오스'의 보험급여 심사에 관심이 모아진다.관련업계에 따르면, 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)가 경제성평가를 끝내고 내달(3월) 건강보험심사평가원 경평소위원회 상정을 앞두고 있다.약물 자체가 해당 질환에서 최초 치료옵션이기 때문에 등재 과정에 적잖은 어려움이 예상된다.다만 정부가 혁신신약 우대방안을 비롯 신약 가치산정에 대한 개선 의지를 보이고 있는 만큼, 캄지오스 평가에도 영향을 미칠지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.얼마전 유방암 신약 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)'가 이례적인 ICER 임계값을 통해 진전을 이룬 상황에서, 캄지오스가 성과를 낼 수 있을 지 귀추가 주목된다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

밀린드 데사이(Milind Y. Desai) 미국 클리블랜드 클리닉 순환기내과 교수. [데일리팜=손형민 기자] 희귀질환 중 하나인 폐색성 비대성 심근병증에 최초 표적치료옵션이 등장했다.폐색성 비대성 심근병증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM)은 비대성 심근병증 중에서 좌심실 유출로 또는 우심실 유출로의 협착이 발생한 경우를 말한다.그동안 HCM 치료에서 선택할 수 있는 약물 옵션은 베타차단제, 칼슘채널차단제 등 만성질환 치료제가 전부였다. 해당 약물로 HCM의 증상을 간접적으로 관리할 수 있었으나 증상이 개선되지 않으면 수술 외 치료옵션이 전무했다.BMS 캄지오스의 등장으로 HCM 표적치료의 길이 새롭게 열렸다. 캄지오스는 기존 약물과 다르게 심장 근육의 마이오신을 직접 억제시켜 환자들의 증상과 운동능력을 개선시킬 수 있다. 캄지오스는 심장 근육을 수축시키는 마이오신과 액틴의 교차결합 개수를 감소시켜 심장 근육을 이완시킨다.임상에서 캄지오스는 하루 한 번 투여로 환자 절반가량에서 무증상 수준으로 개선 효과를 보였다. 74%의 환자가 중격축소술(Septal Reduction Therapy, SRT)을 고려하지 않아도 될 정도로 폐색됐던 좌심실 유출로가 개선됐다.이런 임상 결과를 바탕으로 캄지오스는 지난 5월 아시아 최초 한국에서 증상성 oHCM 성인 환자의 운동 기능과 증상 개선을 위한 치료제로 허가됐다.밀린드 데사이(Milind Y. Desai) 미국 클리블랜드 클리닉 순환기내과 교수는 캄지오스가 아시아 환자를 대상으로 한 연구에서도 글로벌 임상과 동일한 결과가 나왔다며 현장 활용도가 높을 것으로 분석했다.Q. 전 세계 비대성 심근병증(HCM) 발생 추이는 어떠한가?현재 전 세계 HCM 유병률은 500명 중 1명 또는 200명 중 1명으로 추정되고 있다. 이를 고려했을 때 전 세계적으로 적어도 수백만 명의 환자가 진단을 받아야 하지만 약 85%의 환자는 오진, 미진단 또는 과소진단으로 놓치고 있는 상황이다.500명 중 1명이라는 유병률을 대입한다면 미국의 경우 전체 인구 약 3억 4천만 명 중 약 70만 명의 환자가 HCM 진단을 받아야 한다. 다만 현재까지 환자 수는 약 10~12만 명에 불과할 정도로 유병률과 실제 진단 간 괴리가 상당하다.Q. HCM 진단율을 높이기 위한 방법은 무엇인가?HCM을 진단할 수 있는 방법은 크게 3가지가 있다. 첫 번째는 증상이 발현돼 검사를 통해 진단받는 경우이다.두 번째는 HCM 진단을 받은 환자의 다른 가족 구성원들에게 연쇄선별검사(cascade screening) 방식으로 유전자 검사, 영상의학 검사를 실시해 더 많은 HCM 환자를 찾을 수 있다. 세 번째는 인공지능(AI)과 머신 러닝을 활용하는 방법이다.HCM을 진단할 수 있는 심전도 검사, 심초음파 검사, 심장 MRI 등의 검사에 AI와 머신 러닝을 적용해 대규모 데이터로부터 HCM 질환을 판독할 수 있는 특징을 추출해 진단에 활용하는 것이다.Q. HCM의 치료법은 무엇인가?지금까지 HCM 치료 방식은 증상 완화에 초점이 맞춰져 있었다. HCM 치료를 위해 승인된 약제도 없었기 때문에 베타차단제, 칼슘채널차단제, 디소피라미드 등의 관상동맥질환 약제를 HCM 치료에 적용하는 방식으로 약물 치료가 이뤄졌다. 해당 치료제로도 증상이 개선되지 않을 경우 수술 등 침습적 치료 방식밖에 선택지가 없었다.기존 치료제와 달리 캄지오스는 HCM의 기저 병태생리를 표적할 수 있는 최초의 치료제다. 캄지오스는 액틴과 마이오신의 과도한 교차결합을 억제하는 기전을 갖고 있다. 적정한 수의 액틴과 마이오신이 결합할 수 있도록 조절함으로써 과도한 심장 수축을 정상화하고 폐색된 심장 구조와 이로 인한 증상들을 효과적으로 치료할 수 있다.Q. 임상에서 캄지오스 치료 후 환자들의 증상과 운동 능력이 유의하게 개선됐다.EXPLORER-HCM 임상에서 캄지오스는 위약군 대비 1차, 2차 평가변수 모두를 유의하게 개선시켰다. 각 복합평가변수(NYHA 등급 1단계 이상 개선+pVO2 1.5. mL/kg/min 이상 증가, NYHA 등급 유지+pVO2 3. mL/kg/min 이상 증가)를 충족시킨 환자 비율이 위약군보다 캄지오스군에서 모두 높게 나타났다.좌심실 유출로 압력차가 정상 수준에 가깝게 회복된 환자와 삶의 질이 개선됐다고 답변한 환자 비율 역시 위약군보다 캄지오스군에서 더 많았다. 전반적으로 캄지오스는 모든 평가변수에서 위약군보다 유의한 개선 효과를 보였으며 안전성과 유효성 모두에서 우수한 치료제을 확인했다.캄지오스는 임상에서 확인됐던 효과가 지속됐을 뿐만 아니라 치료받은 환자들의 비대해졌던 심장 근육 두께와 크기가 적정 수준으로 줄었으며 뻣뻣해졌던 심장 근육 문제도 해결됐다.이외에도 중국인 환자를 대상으로 EXPLORER-CN 임상연구를 별도로 진행했는데, 더 낮은 용량으로 치료를 시작했음에도 글로벌 연구와 동일한 결과가 확인돼 캄지오스가 아시아 환자에서도 유효한 치료 옵션임을 확인했다.Q. 캄지오스 처방 경험이 있다면 실제 확인한 캄지오스 치료 성적이 어떠한가? 환자들의 예후 변화와 만족도가 궁금하다.현재 미국 전역에서 약 7000명의 환자가 캄지오스로 치료를 받고 있다. 실제 리얼월드에서 캄지오스 치료 후 투약 중단을 결정한 비율은 약 2.2%로 임상연구에서 보고된 결과보다 낮은 수치이다.클리블랜드 클리닉에서 캄지오스 치료를 받고 있는 환자 중에서 중격축소술이 필요했던 경우는 없었으며 타 의료기관에서 중격축소술 받았음에도 증상이 개선되지 않아 클리블랜드 클리닉에서 캄지오스 치료를 시작한 환자들도 긍정적인 예후를 보이고 있다.Q. 지난 8월 유럽심장학회(ESC)에서 HCM 가이드라인을 업데이트했다. 가장 주목할만한 내용은 무엇인가?과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.실제 2014년 이후 9년이라는 긴 시간 동안 가이드라인을 업데이트할만한 수준의 데이터를 생성한 약제가 없었으며, 권고 약물 중 근거 수준(level of evidence)이 B보다 높은 옵션은 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 이번에 개정된 ESC 가이드라인에서 캄지오스가 치료 옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고를 받았다.다만 캄지오스가 Class 1으로 권고를 받을 것이라 기대했는데, 2A로 권고된 점이 놀랍고 아쉬웠다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이며, 내년 초에 새로운 발표가 있을 것으로 기대한다.Q. 앞으로 HCM 치료 패러다임이 어떻게 바뀔 것으로 예측하는가?우선 HCM 진단을 받은 환자에서 증상 유무를 확인하고, 증상이 있다면 1차 치료 옵션(베타차단제, 칼슘채널차단제, 디소피라미드 등)으로 치료를 시작한다.해당 약제들로도 증상이 개선되지 않을 경우 무작정 증량하며 치료를 지속하기보다 적절한 시점에 캄지오스로 전환하는 것이 효과적이라고 생각한다. 다만 HCM 치료가 베타차단제-캄지오스-수술 순서로 진행되는 일방향적인 과정이 아님을 반드시 알아야 한다. 환자의 상황에 따라 필요하다면 각 단계를 오가며 치료를 시도해볼 수 있다.HCM 영역에도 정밀 의학이 적용되고 있고, AI 기반 진단을 통해 더 많은 환자들이 발굴되고 있을 뿐만 아니라 특정 유전자 변이를 표적할 수 있는 치료도 시도되고 있다. 이를 바탕으로 앞으로 HCM 치료에 대한 접근 방식이 더욱 다변화 되고 환자의 상황에 맞춰 적절한 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대한다.Q. 한국에서 HCM을 치료하는 의료진과 환자들에게 당부하고 싶은 말은?HCM 질환 특성상 환자들이 증상이 있어도 바로 병원을 찾지 않거나, 병원을 찾는다 하더라도 오진 또는 진단 방랑을 경험하는 경우가 많다.따라서 환자들에게 HCM이 어떤 원인 때문에 발생하며, HCM으로 인해 어떤 문제가 발생할 수 있는지 최대한 자세하게 설명하는 과정이 필요하다. 진료 외에도 환자들이 HCM 질환과 치료에 대한 자세한 정보를 얻을 수 있는 추가 자료를 제공하거나, 환우회 등의 창구를 소개한다면 치료에 큰 도움을 줄 수 있다.또 HCM 환자가 1차 의료기관을 거쳐 심장내과 전문의, 그리고 HCM 치료 전문의의 적절한 치료를 받기 위해서는 의료진들을 대상으로 한 새로운 치료 옵션과 최신 치료 지견에 대한 교육이 꾸준히 진행돼야 한다고 생각한다.