베링거, NASH 타깃 RNAi치료제 개발에 2억불 투자

• 디서나 파마슈티컬즈와 R&D 파트너십 계약 체결…제약업계 NASH 신약개발 열기 '후끈'

노바티스와 앨러간이 공동개발 중인 비알코올성지방간염(#NASH) 치료분야에 강력한 경쟁자가 추가됐다.

#베링거인겔하임은 미국 매사추세츠주 소재의 생명공학기업 디서나 파마슈티컬즈(Dicerna Pharmaceuticals)와 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 치료제 연구개발 및 라이센스 합의 계약을 체결했다고 2일(현지시각) 공표했다.

치료옵션이 전무한 NASH를 최우선 타깃으로 삼고, 만성간질환 분야에서 다양한 RNAi 치료제를 개발한다는 데 합의한 것으로 알려졌다. 디서나 파마슈티컬즈가 보유한 GalXC 플랫폼 기술을 통해 과거에 접근할 수 없었던 약물타깃을 억제하고, 간기능을 회복시키려는 시도가 이뤄질 것으로 예상된다.

미국의 의약전문지 피어스바이오텍(Fierce Biotech)에 따르면, 베링거인겔하임은 계약성사금과 개발 및 상용화 단계에 따른 성과금, GalXC 신약후보물질을 개발하는 데 소요되는 비용 등의 명목으로 디서나 파마슈티컬즈에 2억 100만 달러를 지원한다는 통 큰 결정을 내렸다. 한화로 환산할 때 약 2239억원에 이른다.

참고로 베링거인겔하임은 2년 전 호주계 제약사인 파막시스(Pharmaxis)와 거래를 통해서도 NASH 치료후보물질(PXS4728A)의 독점적 권리를 확보한 바 있다.

디서나 파마슈티컬스 홈페이지에 소개된 플랫폼 기술

베링거인겔하임이 이토록 NASH 치료시장의 문을 열심히 두드리는 건 NASH 치료제의 잠재적인 시장성과도 관련이 깊다. 인터셉트 파마슈티컬즈(Intercept Pharmaceuticals)를 필두로 엘러간-노바티스, 길리어드, BMS, 화이자, 샤이어 등 다수 제약사들이 NASH 치료제 개발에 열을 올리고 있지만 아직까지 허가된 치료제는 없는 상태다.

누군가 최초 허가를 따낸다면 혁신신약으로서 어마어마한 혜택을 누릴 수 있다는 얘기다.

참고로 국내에선 토비라와의 기술수출 계약 해지로 인해 에보글립틴(DA-1229) 개발권한을 넘겨받게 된 동아ST가 NASH 치료제로서의 잠재력에 착안, 미국 임상을 계속 추진한다는 입장을 밝히기도 했다.

RNA 간섭이란 세포 내에서 유전자가 활성 또는 비활성화 되는 방식을 이해하고, 후보물질 발굴과 개발에 새로운 접근법을 제시하려는 시도를 의미한다. 2006년 크레이그 멜로(Craig Cameron Mello)와 앤드류 파이어(Andrew Zachary Fire)가 'RNA 간섭' 현상을 발견한 공로로 노벨생리의학상을 받았던 것을 계기로 신약개발 분야에서 주목받기 시작했다.

베링거인겔하임 말고도 RNAi 기술을 활용해 NASH 치료제를 개발하려는 시도는 있었다. 아스트라제네카와 레굴루스 테라퓨틱스(Regulus Therapeutics)가 AZD4076(RG-125)을 임상2상 단계까지 진행시켰다가 올해 6월 개발중단을 선언한 사례가 대표적.

BMS는 지난해 일본계 제약사 니토 덴코(Nitto Denko)로부터 siRNA 지질 나노파티클(lipid nanoparticle)을 타깃하는 후보물질 ND-L02-s0201(임상1b상 단계)을 확보한 바 있다.

디서나 파마슈티컬스의 더글러스 팸브로우(Douglas M. Fambrough) 회장은 "GalXC 플랫폼 기술이 NASH를 비롯한 만성 간질환 분야에서 RNAi 치료제를 개발하는 데 최적의 노하우로 활용될 수 있음을 확신한다"며, "베링거인겔하임과 시너지를 통해 GalXC 기술의 잠재력을 끌어내겠다"고 자신했다.

베링거인겔하임과 디서나 파마슈티컬스의 계약을 계기로 한층 달아오른 NASH 시장에서 누가 먼저 승기를 잡을지 기대를 모은다.