샤이어, 장기지속형 A형 혈우병 신약 유럽 허가

• 반감기 연장된 애디노비, 12세 이상 환자에 주2회 투여

투여간격을 주2회로 장기지속형 혈우병 신약이 유럽에서 허가를 받았다. 혈우병 시장의 80%를 차지하는 A형 혈우병 치료시장에서 반감기 연장 경쟁이 치열해질 것으로 예상되는 대목이다.

희귀질환 특화기업인 샤이어는 유럽에서 A형 혈우병 신약 ' 애디노비(Adynovi)'의 발매를 승인 받았다고 15일(현지시각) 밝혔다. A형 혈우병으로 진단된 12세 이상 환자의 출혈통제 및 예방 용도다.

'애드베이트'로 십여 년간 혈우병 시장에서 막강한 영향력을 과시해온 샤이어가 박스앨타 인수를 통해 혈우병 치료제 파이프라인을 보강한 뒤 선보인 장기지속형 치료제라는 점에서 눈길을 끈다.

애디노비는 혈중에 오래 머무를 수 있도록 반감기를 늘린 재조합 혈액응고인자 Ⅷ 치료제로서, 넥타 테라퓨틱스(Nektar Therapeutics)와 제휴를 통해 확보된 페길레이션(PEGylation) 기술이 적용됐다. 덕분에 주 2회 투여만으로 출혈빈도를 낮출 수 있었던 것으로 확인된다.

허가근거로 제출된 논문에 따르면, 12~65세의 A형 혈우병 환자들 대상의 1상임상에서 애드베이트와 유사한 약동학(PK) 프로파일을 나타냈고, 반감기와 혈중 체류시간을 1.4~1.5배가량 증가시켰다. 주요임상(pivotal study)에서도 연간출혈빈도(ABR)를 유의하게 낮추며 유효성 및 안전성을 입증받았다는 보고다(Blood 2015;126:1078-85).

이번 허가를 계기로 샤이어는 유럽연합(EU) 28개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 '애디노비' 발매가 가능해졌다. 미국에선 2016년 12월 애디노베이트(Adynovate)란 이름으로 허가됐으며, 일본과 캐나다, 콜롬비아, 스위스 등에서 시판허가를 받은 상태다.

한편 GC녹십자는 A형 혈우병 치료제로 개발 중인 'MG1121'의 비임상시험 결과에서 주 1회 투여 가능성을 확인했다고 밝힌 바 있어, 귀추가 주목된다.