개발단계 희귀의약품 '갈라폴드' 올해 첫 약평위 통과

• 심평원, 24일 제1차 회의 열고 신약 급여 적정성 결정

지난 2017년 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았던 사이넥스의 갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)이 급여 첫 관문을 넘었다.

건강보험심사평가원은 24일 오후 3시 올해 첫 번째 약제급여평가위원회를 열고 신약 1개사 1품목에 대한 요양급여 대상여부 등에 대한 결정신청을 진행했다.

이번에 급여 적정성을 인정 받은 약제는 파브리병 치료제 갈라폴드 1품목이다.

식품의약품안전처 허가사항을 보면 갈라폴드는 파브리병에 대한 진단과 치료에 대한 경험이 있는 의사 감독 하에 투여해야 하며, 효소대체요법과 병용해선 안된다. 권장용량은 성인과 만 16세 이상 청소년에서 1캡슐(미갈라스타트로서 123mg) 2일 1회다.

이 약을 처음 사용하거나 다른 약에서 이 약으로 전환한 환자, 비순응변이(non-amenable mutation)를 가진 환자에는 투여 권장되지 않는다.

국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙 제11조2에 따라 심평원장은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여 적정성을 평가하고 있다.

약평위 통과 약제는 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하는 경우 최종 평가결과는 변경될 수 있다.