파미셀 간경변 줄기세포치료제, 첫 규제완화 수혜보나

• 식약처, 29일 중앙약심서 셀그램엘씨 조건부허가 논의
• 2016년 세포치료제 조건부허가 범위 확대 이후 첫 승인 가능성

파미셀의 간경변 줄기세포치료제의 조건부 허가 여부가 조만간 결론날 전망이다. 이 제품이 보건당국의 승인을 받으면 세포치료제의 조건부 허가 범위를 확대한 이후 첫 수혜자가 된다.

25일 12시 현재 파미셀의 주가는 전일 종가 1만5450원보다 7.77% 오른 1만6700원에서 거래 중이다. 지난 25일 가격제한폭(29.83%)까지 상승한데 이어 이틀 연속 급등하고 있다. 파미셀이 개발한 간경변 줄기세포치료제 허가 기대감에서다.

식품의약품안전처는 오는 29일 중앙약사심의위원회를 열어 세포치료제의 조건부허가를 위한 임상시험 결과의 타당성을 심의한다. 파미셀의 간경변 줄기세포치료제의 조건부허가 여부를 논의할 예정이다.

앞서 파미셀은 지난 2017년 12월 알코올성 간경변 줄기세포치료제 셀그램엘씨의 조건부 품목 허가를 신청한 바 있다.

셀그램엘씨는 알코올로 손상된 간조직의 섬유화를 개선시키고 간기능을 회복시키는 줄기세포치료제다. 자가 골수에서 채취한 중간엽줄기세포를 체외에서 배양한 후, 환자의 우측 대퇴 동맥에 간동맥 카테터를 삽입해 5~10분에 걸쳐 주사로 주입하는 제품이다.

파미셀은 2012년 11월부터 진행한 셀그램엘씨의 임상2상시험 결과를 토대로 조건부허가를 신청했다. 해당 임상결과는 미국간학회 공식학회지 ‘헤파톨로지(Hepatology)’에 게재되기도 했다.

셀그램엘씨가 식약처로부터 조건부허가를 받게 되면 2016년 식약처가 세포치료제의 조건부 허가 범위를 확대한 이후 첫 수혜를 받는다는 점에서 의미가 크다.

식약처는 2016년 생물학적제제 등의 품목허가심사 규정 개정을 통해 ‘생명을 위협하는 질환’ 또는 ‘중증의 비가역 질환’에 사용하는 세포치료제는 임상2상시험 결과만으로 조건부허가를 받을 수 있도록 했다. 세포치료제의 빠른 시장 진입을 위한 규제를 다소 완화했다.

‘생명을 위협하는 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 사망할 가능성이 높은 질환으로 치료대안이 존재하지 않는 질환으로 정의된다. ‘중증의 비가역 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 일상생활에 필요한 기능에 비가역적인 병적 상태가 악화되는 질환 또는 상태를 말한다.

세포치료제 조건부허가 범위 확대 이후 아직 이 규정을 적용받고 허가받은 제품은 없다. 일부 줄기세포치료제 개발 기업들이 조건부허가 신청을 했지만 ‘생명을 위협하는 질환 또는 중증의 비가역 질환’ 요건을 인정받지 못해 불발됐다.

셀그렘엘씨의 치료 대상인 알코올성간경변은 식약처로부터 비가역 질환으로 인정받은 바 있다.

식약처는 2017년 9월 중앙약사심의위원회를 열어 “알코올성간경변(Child-Pugh grade B, C)은 중증의 비가역적 질환에 해당한다”고 결론내렸다. “대체치료 여부, 비가역적 질환이라는 특성 등을 고려했을 때 알코올성간경변은 중증의 비가역질환에 해당하는 것으로 볼 수 있다”라고 동의했다.

셀그램엘씨가 식약처의 품목허가를 받으면 국내 5호 줄기세포치료제가 된다. 지난 2011년 파미셀의 심근경색치료제 '하티셀그램-AMI'가 세계 첫 줄기세포치료제로 국내 승인을 받은 이후 2012년 메디포스트의 퇴행성무릎연골치료제 ‘카티스템’과 안트로젠의 크론성누공치료제 '큐피스템'이 시판허가를 받았다. 지난 2014년에는 코아스템의 루게릭병치료제 '뉴로나타-알'이 국내 4호 줄기세포치료제로 승인받았다.