루프스약 '벤리스타', RSA 대상확대 첫 주인공 되나

• 위험분담소위원회 통과…환급형 유형으로 등재 재도전
• 과거 '생존위협' 조건으로 제동 …PMS 만료 이슈 해결 관건

[데일리팜=어윤호 기자] 루프스치료제 '벤리스타'가 RSA 개편안의 첫 적용 약물이 될 가능성이 높아졌다.

관련업계에 따르면 GSK의 벤리스타(벨리무맙)가 건강보험심사평가원 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 소위원회를 통과했다. 적합 판정 유형은 예상대로 환급형이다.

이로써 2013년 6월 국내 승인 이후 재심사(PMS, Post Marketing Surveilance, 시판 후 조사)기간 만료로 퇴출위기에 놓인 60년만의 루프스 신약 벤리스타는 회생의 불씨를 살렸다.

표준요법으로 치료중인 자가 항체 양성인 활동성 전신홍반루푸스 성인 환자의 치료에 처방하는 벤리스타는 그간 2015년 12월, 2018년 11월 두차례의 건강보험심사평가원 산하 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았다.

'프레드니솔론' 코르티코스테로이드제제, '하이드록시클로로퀸', '아자티오프린' 등 올드드럭(Old drug)이 대체약제인 만큼 비용효과성 입증이 어려웠기 때문이다.

개발사인 GSK는 이같은 상황을 타개하기 위해 RSA 적용을 희망했다.

하지만 정부는 벤리스타가 RSA 조건 중 '희귀난치성질환'과 '대체약제가 없는 경우'는 충족하지만 '생명을 위협하는 중증 질환'에 해당하지 않는다고 판단, 적용이 어렵다는 입장을 보여 왔다.

이같은 상황에서 최근 정부는 RSA 개편을 통해 생존을 위협할 정도의 심각한 질환'이 아니라 하더라도 별도의 조건에 부합할 경우 제도 적용이 가능토록 하는 세부기준을 신설했다. 벤리스타에게는 그야말로 단비가 내린 셈이다.

다만 PMS 기간 만료로 인한 허가당국(식약처)의 행정처분 집행 여부는 미지수다. 그간 보험급여 미적용으로 인해 PMS 진행이 어려웠던 특수성이 감안요소로 작용할지 지켜 볼 부분이다.

60년만의 루프스 신약 벤리스타가 정부와의 여러 협상을 거쳐 RSA를 통해 급여목록에 이름을 올릴 수 있을 지 귀추가 주목된다.

한편 루프스는 평생에 걸쳐 다양한 장기 기관에 침범하는데, 특히 심장, 폐, 신장 및 뇌신경 등 주요 장기에 침범할 경우 비가역적 손상으로 인하여 사망에 이르기도 한다.

질환 특성상 대부분의 환자가 가임기 여성이며 임산부의 19%가 태아 사망, 자궁내 태아 발육 부전, 저체중 출산, 조산 등으로 인해 많은 어려움과 고통을 겪는다.