허가취소 위기 루푸스약 '벤리스타' 회생 길 열렸다

• 식약처, PMS 미충족 RMP로 관리토록…"환자 위한 조치"

[데일리팜=이탁순 기자] 시판 후 조사(PMS) 기준을 충족하지 못해 허가취소 위기에 놓였던 루푸스 치료제 '벤리스타'가 회생할 수 있는 길이 생겼다.

식품의약품안전처가 중앙약심 논의 끝에 이 약을 RMP(Risk Management Plan, 위해성관리계획) 대상으로 지정해 계속 환자에게 사용하며 부작용 등을 모니터링하기로 한 것이다.

28일 식약처에 따르면 지난 6월 PMS가 만료된 벤리스타에 대해 RMP 대상으로 지정해 관리할 계획이다.

신약은 시판후 6년간 3000명 이상의 환자를 대상으로 모니터링한 사용성적서를 제출해야 한다. 이를 지키지 않으면 3단계에 걸쳐 행정처분이 내려지며, 최종 품목허가가 취소된다.

벤리스타는 루푸스병에 사용되는 유일한 생물학적제제임에도 불구하고, 비급여 약물로 높은 가격 탓에 PMS 기준을 충족하지 못했다. 더구나 3차에 걸친 행정처분 기간에도 3000명 이상의 환자수를 채우지 못할 가능성이 높아 결국 품목허가 취소가 유력했다.

다만 이 약이 최근 급여논의를 진행 중인데다, 환자와 판매사의 요청으로 허가를 유지해야 한다는 목소리가 높아 식약처는 지난 4일 중앙약사심의위원회를 통해 논의한 바 있다.

논의 결과, 환자 치료기회 확보 차원에서 벤리스타의 허가유지 필요성이 인정돼 새롭게 안전성·유효성을 평가하는 방안을 마련해야 한다는 의견이 제기됐다.

기존 신약 재심사를 통한 3000례의 사용성적서 보고는 현실적으로 어렵다는 의견도 있었다.

채규한 식약처 바이오의약품품질관리과장은 "벤리스타가 유일한 루푸스 치료의 유일한 생물학적제제이며, 기존 치료에 불응한 환자에 유용한 측면 때문에 허가유지 필요성에 전문가들도 공감을 했다"고 말했다.

이에 식약처는 PMS 대신 RMP를 통해 시판 후 모니터링을 지속하며 허가를 유지할 방침이다. RMP는 의약품의 전 주기에 걸쳐 위해성 관리 계획을 제출하는 제도로, 품목허가 후 2년까지는 매 6개월마다, 2년 이후에는 1년마다 평가결과를 보고하도록 하고 있다.

채 과장은 "약물 특성에 맞게 시판후 안전성·유효성을 평가할 계획"이라며 "이에 회사에는 위해성관리계획을 잘 만들어서 적극적으로 시판해 환자 치료에 쓰일 수 있도록 노력해달라고 주문했다"고 설명했다. 채 과장은 이번 조치가 환자의 치료기회를 확보하자는 차원에서 환자 중심으로 결정됐다고 덧붙였다.

다만 벤리스타의 1차 처분은 면할 수 없다는 설명이다. 신약이 재심사에 필요한 사용성적조사를 제출하지 못할 경우 1차 행정처분으로 해당 품목의 판매업무 3개월간 정지된다.

한편 루푸스병은 주로 가임기 여성을 포함한 젊은 나이에 발병하는 만성 자가면역질환으로, 피부, 관절, 신장, 페, 신경 등 전신에서 염증 반응이 일어나는 질환이다. 만성적인 경과를 거치며 시간에 따라 증상의 악화와 완화가 반복되고, 환자들의 삶의질을 크게 떨어뜨린다. 국내에서는 약 1만명의 루푸스 환자가 있는 것으로 전해진다.