'스핀라자' 사전승인 9건 중 6건만 급여 허용

• 심평원, 조건부승인·불승인·자료보완 각 1건씩 심의
• 솔리리스 aHUS 신청 6건 중 1건만 인정

[데일리팜=이혜경 기자] 지난달 급여투약 사전승인 신청이 접수된 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 '스핀라자(뉴시너센)'의 급여투여 인정 건수가 66.6%에 그쳤다.

9건의 접수 건 중 6건만 승인 결정이 이뤄졌고, 나머지 3건은 각각 조건부 승인, 불승인, 자료보완으로 거절됐다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 2019년 11월 진료심사평가위원회에서 심의한 스핀라자, 솔리리스, 심실보조장치(VAD), 조혈모세포이식 등 4개 항목의 급여 대상 여부 심의사례 결과를 31일 공개했다.

스핀라자는 지난 4월 8일부터 약제급여목록에 등재됐으나, 5ml 한병 당 보험상한 표시가가 9235만9131원에 달하는 초고가로 투약을 원하는 요양기관은 사전승인신청을 진행해야 한다.

급여 투약을 위해선 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공호흡기주1를 사용하고 있지 않은 경우 등의 조건을 모두 만족해야 한다.

대표적인 불승인 사례를 보면, SMA를 앓고 있는 14세 남성 환자이지만 요양기관이 제출한 제출된 자료만으로는 이 환자가 만3세(36개월) 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현이 됐는지 여부가 명확하게 확인되지 않고, 객관적으로 입증되지 않로 았다는 이유로 급여를 인정하지 않았다.

조건부 승인 환자의 경우, 척추측만증에 대한 수술력이 있는 24세 여성 환자가 척수조영술을 시행해 요추천자를 통한 약제의 경막내 지속 투여가 가능함을 확인돼 급여를 인정했다. 단, 모니터링 보고 시 SMN2 copy 수 제출을 조건으로 급여를 승인했다.

스핀라자보다 먼저 사전승인 신청 대상이었던 솔리리스주(에클리주맙)의 경우 지난달 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 급여투약 신청이 6건 접수됐지만 1건만 승인되고 나머지는 모두 불승인 됐다.

급여 승인이 이뤄진 49세 남성 환자의 사례를 보면, 이 환자는 말기신부전으로 2019년 10월 혈액형 불일치 신장 이식을 받은 이후 보존적 치료에도 불구하고 반복되는 혈전미세혈관병증 및 신기능 저하 소견으로 솔리리스 투약 신청서가 접수됐다.

심평원이 제출된 진료기록을 확인한 결과, 신이식과 면역억제제 사용 후 혈전미세혈관병증이 발생했지만, 비정형 용혈성 요독 증후군의 임상 소견을 보이며, 혈액투석과 혈장교환술에 큰 반응 없이 혈전 미세혈관병증이 지속되고 있어 급여 투약을 인정했다.

다만 추후 유전자 검사 결과 및 2개월 모니터링 보고서를 제출하도록 했으며, 임상 경과에 따라 투여 유지 여부가 결정된다.