'스핀라자' 급여 사전승인 신청 5건 중 4건 통과

• 심평원, 자료보완 1건·투여 모니터링 접수 10건 모두 승인
• 솔리리스 PNH 신청 3건 모두 승인-aHUS 신청 1건 불승인

[데일리팜=이혜경 기자] 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 '스핀라자(뉴시너센)'의 지난달 급여투약 사전승인 신청 5건 중 4건이 승인됐다.

나머지 1건은 척수성 근위축증 관련 증상과 징후 발현 여부에 대한 근거자료만 보완하면 급여투약 승인 가능성이 높다.

스핀라자 급여 승인 이후 4개월마다 유지용량 투여 전 모니터링 보고서를 제출해야 하는데, 투여 모니터링 접수의 경우 10건 중 10건 모두 승인이 이뤄졌다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 2020년 2월 진료심사평가위원회에서 심의한 스핀라자, 솔리리스, 심실보조장치(VAD), 조혈모세포이식 등 4개 항목의 급여 대상 여부 심의사례 결과를 31일 공개했다.

스핀라자 급여 기준을 보면 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공호흡기주1를 사용하고 있지 않는 경우를 모두 만족한 환자가 투여 대상이다.

이 약 치료 시작 전, 도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해 투여 유지 여부를 평가해야 한다.

스핀라자보다 먼저 사전승인 신청 대상이었던 솔리리스주(에클리주맙)의 경우 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 신규 사전승인 신청이 접수된 3건 모두 승인 됐지만, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 급여투약 신청 1건은 불승인 됐다.

불승인 사례를 보면, 오심, 구토로 응급실 내원 후 혈소판 감소증, 빈혈, 분열적혈구 관찰 및 급성신부전으로 인해 입원한 67세 환자에게 스테로이드 투여와 혈장교환술 시행 후에도 지속되는 혈전 미세혈관병증 소견으로 솔리리스 급여 승인 신청이 이뤄졌다.

하지만 제출된 진료기록을 확인한 결과, 분열적혈구 관찰 및 혈소판 감소증 소견이 고시에서 정한 활성형 혈전 미세혈관병증에 부합하지 않아 승인이 거절됐다.

이밖에 진료심사평가위원회의 심의한 세부 심의 내용은 심평원 홈페이지와 요양기관업무포털에서 조회할 수 있다.