"심평원 보유한 RWD, 신약 등 허가 단축에 유용"

• 서울대 연구팀, 데이터로 의약품 안전성 검증기간 절반 단축

(왼쪽부터)이형기 교수, 전유민 박사과정

[데일리팜=이혜경 기자] 건강보험심사평가원이 보유하고 있는 RWD(Real Word Data)를 활용하면 국내 의약품 개발과 신약 허가를 가속화·효율화할 수 있다는 의견이 제기됐다.

서울대학교 융합과학기술대학원 이형기 교수와 전유민 박사과정은 최근 '임상시험의 효율적 디자인, 시뮬레이션, 사전예측을 위한 HIRA 빅데이터 활용 가능성'을 주제로 HIRA 빅데이터 브리프에 기고문을 게재했다.

이들 연구팀은 적절한 분석1법을 통해 양질의 RWD로부터 의미있는 RWE(Real Word Evidence)를 도출하면 의약품 개발은 물론 신약 허가 과정이 단축된다고 했는데, 심평원의 RWD가 유용하게 쓰일 수 있다는 결과를 내놨다.

영국의 파토노(Patorno) 교수 등은 당뇨병 치료제를 대상으로 심혈관 안전성을 비교한 캐롤나이나(CAROLINA) 임상시험을 재현한 결과 '리나글립틴'을 투여받은 군이 '글리메피리드'를 투여받은군 보다 심혈관계 위험이 9% 감소했다.

이 데이터 분석까지 6주 소요된 반면, 제약회사가 캐롤라이나 임상시험 결과를 얻는데 8년이 걸렸는데, 급여청구차료 데이터를 축적하는데 소요된 4년을 포함해도 RWE가 연구비용과 시간을 줄이는데 효율적으로 활용될 수 있다는게 연구팀 의견이다.

특히 심평원의 RWD는 최근 코로나19 질병의 역학 평가와 의약품 유효성과 안전성을 모니터링하면서 중요성이 강조되기도 했다.

연구팀은 "심평원은 공통데이터모델(CDM)을 활용한 코로나19 검사와 진료 청구자료를 분석할 수 있도록 처음으로 임상데이터를 대규모 오픈 소스 형식으로 공개했다"며 "향후 CDM을 기반으로 심평원 청구자료와 병원 청구자료를 연결할 수 있는 토대가 될 것이고, 나아가 심평원이 보유한 RWD를 개인 환자의 구체적인 임상정보와 검사 결과가 들어있는 EMR까지 연결하면 국내 RWD 활용 범위를 더욱 넓힐 수 있다"고 기대했다.

다만 심평원의 RWD를 국내 의약품 개발 및 신약 허가에 실제 도입하려면 단기, 중기, 장기 활용 방안 등으로 접근할 필요성을 제시했다.

우선 단기방안으로 기보유한 RWD를 소아, 노인, 임산부와 같이 치료적 고아집단에서 허가초과사용(오프라벨) 의약품의 처방 및 허가 근거를 제공하고, 중기방안으로는 완결성이 떨어지는 자발적 희귀질환 등록 레지스트리 보완 및 대치로 희귀질환 치료제 개발과정 조력을 들었다.

마지막으로 정밀의학 구현을 위한 국가연구코호트의 원형으로 심평원의 RWD를 활용하면서 새로운 타깃의 혁신적 신약 개발 과정을 앞당기는 장기 활용 방안이 필요하다고 했다.

연구팀은 "심평원은 이미 보건의료 빅데이트 플랫폼을 통해 RWD, RWE 분야에서 국내 선두 주자라고 밝혔다"며 "초기 단계의 성공여세를 몰아 실행계획을 수립하고 외부 전문가 자문을 거쳐 전략적으로 추진해야 한다"고 강조했다.

한편 선진국에서는 수년전부터 RWE를 규제적 의사 결정에 적극적으로 활용하기 위한 가이드라인과 법안을 준비해오고 있다.

미국은 2016년 '21세기 치유법안을, 영국은 올해 EMA에서 '2025년을 위한 규제과학 전략'을 통해 환자-맞춤형 의약품 개발이 강조된 이후 RWD와 RWE 확보에 주력하고 있다.

국내에서도 '데이터3법(개인정보보호법, 신용정보법, 정보통신망법)'이 시행되면서 심평원, 건강보험공단, 질병관리청, 국립암센터에 분산된 보건의료 빅데이터를 통합해 가명 처리된 데이터를 이용할 수 있게 됐다.