'벤리스타' 이후 10년…루푸스 신약 '사프넬로' 허가

• AZ, 중등도에서 중증 전신홍반루푸스에 미국 승인 획득
• 3상 TULIP 등 3건 연구 통해 유효성 확인…OCS 사용량 감소

[데일리팜=어윤호 기자] '벤리스타' 이후 10년 만에 루푸스 신약이 승인됐다.

관련업계에 따르면 미국 FDA는 최근 아스트라제네카의 '사프넬로(아니프로루맙)'를 표준요법을 받는 성인 중등도에서 중증 전신홍반루푸스(SLE, Systhemic Lupus Erythmatosus)치료제로 허가했다.

GSK의 벤리스타(벨리무맙) 허가 후 신약이 없었던 영역인 만큼, 의료진의 관심도 높아지고 있다.

루프스는 평생에 걸쳐 다양한 장기 기관에 침범하는데, 특히 심장, 폐, 신장 및 뇌신경 등 주요 장기에 침범할 경우 비가역적 손상으로 인하여 사망에 이르기도 한다.

질환 특성상 대부분의 환자가 가임기 여성이며 임산부의 19%가 태아 사망, 자궁내 태아 발육 부전, 저체중 출산, 조산 등으로 인해 많은 어려움과 고통을 겪는다.

사프넬로의 미국 승인은 TULIP 임상 3상 시험 2건과 MUSE 임상 2상 등 연구를 기반으로 이뤄졌다.

해당 연구에서 사프넬로 치료는 피부와 관절을 포함한 기관계 전반에 걸쳐 위약 대비 유의미한 질병 활성의 감소를 유도했으며, 경구용 코르티코스테로이드(OCS) 사용량도 지속적으로 감소시킨 것으로 나타났다.

한편 벤리스타는 2013년 6월 국내 승인 이후 2015년 12월, 2018년 11월 두차례의 건강보험심사평가원 산하 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았다.

프레드니솔론 코르티코스테로이드제제, 하이드록시클로로퀸, 아자티오프린 등 올드드럭(Old drug)이 대체약제인 만큼 비용효과성 입증이 어려웠기 때문이다.

이후 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 개편에 힘입어 지난 2월 비로소 급여 목록에 이름을 올렸다.