'빈다맥스' 급여 등재 또 실패…ATTR-CM 신약 역경

• 필수약제 좌초 후 RSA로 재신청했지만 기준소위서 부적합 판정
• 재정영향 원인 추정…전문의 "환자 고려한 정부·제약사 논의 필요"

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'의 보험급여 등재가 어려움을 겪고 있다.

관련업계에 따르면 한국화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 신약 빈다맥스(타파미디스 61mg)가 최근 급여기준소위에를 통과하지 못했다.

올 연초 진료상 필수약제 지정에 실패한 이후 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)로 다시 등재 신청을 진행한 결과다. 경평까지 제출한 상황에서 부적합 판정을 받은 만큼, 빈다맥스의 급여권 진입은 난관에 봉착했다.

상황이 이렇다 보니, 문제는 역시 환자다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.

빈다맥스는 ATTR-CM 환자들에 생존율 혜택을 입증한 유일한 치료제이고 사실상 대체약제가 없다.

그간 빈다맥스의 급여 적용 필요성에 대한 정부의 의견 조회 과정에서 전문가들이 빈다맥스의 임상적 유용성 등에 대해 일관된 의견을 제기해온 것을 감안하면 이번 급여기준 소위 결과는 아쉬움이 남는다.

임상적 유용성이 입증되고, 대체 약제가 없는 치료제가 학계의 긍정적인 의견을 바탕으로도 급여기준 소위를 통과하지 못할 때는 대개 다른 이유가 있기 때문인데, 빈다맥스의 경우 재정영향에 대한 이슈가 원인일 가능성이 클 것으로 추정된다.

하지만, 약제의 경제성과 재정영향은 경제성평가 소위, 재정영향평가 소위 등 해당 사안을 전문으로 심의하는 별도의 소위가 존재한다.

업계에서는 급여기준에 대한 심사를 담당하는 급여기준 소위에서 재정영향에 대한 평가가 이뤄지는 것과 관련, 중복 심사의 소지와 함께 등재 기간 지연에 대한 불만의 목소리가 적잖았다.

손정우 원주세브란스기독병원 심장내과 교수는 "진행성 질환인 ATTR-CM은 조기진단과 지속적인 치료가 매우 중요하다. ATTR-CM 환자들에게 실질적인 생존율 혜택을 제공하는 유일한 치료제인 빈다맥스가 지난 해 국내에 허가되면서 치료 환경에 비약적인 발전을 가져왔지만, 여전히 보험급여가 적용되지 않아 환자들은 진단을 받고도 치료를 시작할 수 없는 안타까운 상황이 계속되고 있다"고 말했다.

아울러 "빈다맥스와 같이 대체약제가 없고 임상적 혜택이 명확할 경우, 환자들의 치료 받을 권리가 경제 논리에 의해 가려지지 않도록 희귀질환의 특성을 고려한 유연한 보험급여 정책의 운영이 필요하다"고 강조했다.