mRNA에 꽂힌 화이자, 암·희귀질환으로 영역 넓힌다

• JP모건 헬스케어서 mRNA 백신·치료제 개발 로드맵 발표
• 바이오엔테크와 대상포진 백신 개발…3개 바이오텍과 추가 협력
• 3단계 걸쳐 질환 확대…"독보적 선두주자 될 것" 의지

[데일리팜=정새임 기자] 화이자가 mRNA 기반 백신·치료제 개발에 박차를 가한다. 올해 관련 바이오텍 세 곳과 기술 협력을 맺은 화이자는 코로나19를 비롯한 각종 감염병 백신에서 암과 희귀질환, 면역질환으로 영역을 확대할 계획이다.

화이자는 지난 10일(현지시간)부터 12일까지 미국 샌프란시스코에서 열린 JP모건 헬스케어 2022에서 mRNA 기반 의약품 개발 로드맵을 발표했다.

독일 바이오엔테크과 mRNA 코로나19 백신 개발에 성공한 화이자는 더 다양한 질환으로 영역을 확대할 계획이다. 독감과 대상포진, 그리고 다양한 감염병을 예방할 수 있는 백신 개발에 나선다. 다음 단계는 암과 희귀질환이다. 특히 희귀질환에서는 차세대 유전자 편집 기술을 적용할 계획이다. 이후에는 차세대 유전자 편집 기술을 활용해 면역 등 광범위한 질환으로 확장한다는 목표다.

화이자 mRNA 의약품 개발 로드맵. (자료=화이자 JPM 2022 프리젠테이션)

이 일환으로 화이자는 발표 당일 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics), 아퀴타스 테라퓨틱스(Acuitas Therapeutics), 코덱스 DNA(Codex DNA) 세 개 바이오텍과의 개발 협력을 공표했다.

빔은 독자적인 차세대 유전자 편집 기술을 보유한 곳이다. 양사는 이 편집 기술을 적용해 간, 근육, 중추신경계 등 희귀유전질환을 대상으로 3가지 타깃 물질을 공동 개발한다. 빔의 유전자 편집 기술은 DNA 이중가닥을 파손하지 않으면서 단일 염기를 표적해 이중가닥 파손이 일으킬 수 있는 잠재적 부작용을 차단할 수 있다. 엘버트 불라 화이자 최고경영자(CEO)는 기존 유전자 편집 기술인 '크리스퍼 캐스9(CRISPR CAS9)'보다 더 안전하고 정확한 기술이라고 소개했다.

이번 협약으로 빔은 화이자로부터 3억 달러의 선급금을 받는다. 개발 단계에 따라 최대 10억5000만 달러의 마일스톤을 추가로 지급받을 수 있다.

아퀴타스로부터는 최대 10개 타깃에 대해 아퀴타스의 지질나노입자(LNP) 기술을 적용할 수 있는 비독점 권리를 사들였다. LNP 기술은 주변 환경에 취약한 mRNA를 체내 효과적으로 전달하기 위해 반드시 필요하다. 아퀴타스의 LNP 기술은 화이자와 바이오엔테크의 코로나19 백신에도 적용된 바 있다.

화이자는 LNP 기술을 더 많은 mRNA 의약품에 적용하기 위해 새 계약을 체결했다. 나아가 양사는 mRNA 백신·치료제 개발도 협력한다. 코덱스와의 협업은 mRNA 의약품 생산 효율을 높이기 위해서다. 코덱스가 지닌 새로운 효소 DNA 합성 기술은 DNA와 RNA, 단백질을 합성하는 일정을 단축하도록 설계됐다. 불라 CEO는 "지금 당장 새 mRNA 백신을 만드려면 약 100일이 걸리고, 그 중 약 30일은 DNA 템플릿을 구성하는데 소요된다"며 "코덱스의 기술은 이 기간을 줄여 개발 기간을 두 달로 줄일 수 있도록 한다"고 설명했다.

화이자와 mRNA 의약품 개발 협약을 맺은 바이오텍(자료=화이자 JPM 2022 프리젠테이션)

화이자는 지난 5일 바이오엔테크와 최초의 mRNA 기반 대상포진 백신 개발을 발표하며 코로나19 이후 단계로 접어들었다. 신속한 개발이 가능한 mRNA의 장점을 살려 올해 하반기 임상에 돌입할 계획이다.

화이자는 mRNA 의약품 영역에서 독보적인 위치로 선두주자가 되겠다는 의지를 내비쳤다. 불라 CEO는 "mRNA 기술은 '게임 체인저'"라며 "이 분야에서 전문성과 인프라를 확충하고 있으며 선도주자가 될 것"이라고 강조했다.