올해 임상3상 2건 진입…K-치매신약 상업화 기대감

• 아리바이오, 올해 하반기 AR1001 미국 임상 3상 도전
• 젬백스앤카엘은 GV1001 국내 임상 3상 진입

(사진=각사)

[데일리팜=지용준 기자]국내 개발 알츠하이머 치료 신약이 상업화 가능성을 높이고 있다. 젬백스앤카엘이 지난달 알츠하이머 치료 신약의 임상 3상에 진입한 데 이어 아리바이오도 올해 미국 임상 3상 계획을 구체화했다.

21일 업계에 따르면 아리바이오는 알츠하이머 치료 신약으로 개발 중인 ‘AR1001’의 올해 하반기 미국 임상 3상 진입을 예고했다. 임상 3상 진행을 위한 투자금도 확보했다. 아리바이오는 지난 1월 캑터스자산운용으로부터 345억원 규모 투자금을 확보한 데 이어 메리츠증권 등 3곳의 기관투자자로부터 1000억원 규모 투자금을 유치했다. 이로써 올 들어 아리바이오가 확보한 투자금만 1345억원에 이른다.

아리바이오는 투자금 대부분을 AR1001의 임상 3상 진행 비용으로 사용할 계획이다. 대규모 자금을 확보한 만큼 안정적인 임상 3상이 가능하다는 게 회사 측의 설명이다. AR1001은 뇌혈관을 확장해 혈류를 개선, 신경세포의 사멸을 억제하고 장기기억 형성 단백질과 뇌세포증식 단백질 활성화, 뇌의 독성 단백질을 제거 등 다중 작용하는 알츠하이머 치료 신약 후보물질이다.

AR1001은 앞서 미국에서 진행한 임상 2상 결과, 치매환자의 인지기능 저하를 늦추는 효과를 확인했다. 아리바이오에 따르면 미국 내 21개 임상센터에서 환자 210명을 대상으로 임상을 실시한 결과, AR1001 저용량(10mg) 또는 고용량(30mg)을 투여받은 환자군 모두에게서 치매의 진행속도를 늦추고 인지기능을 향상시킨 것으로 나타났다. 저용량군의 경우 투약 4주부터 약효가 나타나 26주까지 위약군보다 인지기능이 25.6% 향상됐다.

앞서 젬백스앤카엘도 지난 1월 중등도에서 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 ‘GV1001’의 효과를 확인하는 국내 임상 3상을 식품의약품안전처로부터 승인받았다.

GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)이다. GV1001은 췌장암 치료제로 허가받은 '리아백스주'와 동일한 성분의 약이다. 현재 용도를 변경해 치매 치료제로 개발 중이다.

GV1001은 중증 알츠하이머병 환자 96명을 대상으로 진행한 임상 2상에서 유의미한 결과를 도출했다. 도네페질을 단독으로 투여한 대조군은 중증장애(SIB) 점수가 7.23점 감소한 반면 GV1001 1.12mg을 투여한 시험군은 0.12점 감소했다. SIB점수는 많이 감소할수록 치매 진행 속도가 빠르다는 것을 의미한다.

국내 제약사들도 천연물, 복합제 등으로 알츠하이머 치료 신약에 도전하고 있다.

일동제약은 알츠하이머 신약후보물질 ID1201을 개발하고 있다. ID1201은 멀구슬나무 열매에서 추출한 천연물기반 의약품이다. 일동제약은 2019년 알츠하이머 환자 1449명을 대상으로 효과를 확인하는 ID1201의 국내 임상 3상을 승인받았다. 최근 임상 3상이 종료된 것으로 확인됐다.

현대약품은 기존 알츠하이머 환자에게 처방되는 도네페질과 메만틴 성분을 합친 복합제 'BPDO-1603'를 개발 중이다. 현재 임상 3상단계다. 메디포스트는 알츠하이머 치료제로 개발중인 뉴로스템의 임상2a상을 마쳤다. 메디포스트는 임상 2a상에서 알츠하이머병 평가척도에서 통계적 유의성을 확보하지 못했지만 일정 부분 효과를 확인한 만큼 추가 임상을 이어간다는 계획이다.

알츠하이머 치료제는 전 세계에서 개발에 공을 들이고 있는 분야다. 바이오젠이 지난해 6월 알츠하이머 치료 신약 ‘아두헬름’을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가 받았지만 효능과 비용 논란으로 몸살을 앓고 있다. 여기에 일라이릴리의 도나네맙과 로슈의 간테네루맙도 FDA로부터 혁신 신약으로 지정 받고 바이오젠을 쫓는 상황이다.