이연제약 황반변성 신약, 주사횟수 90% 감소·시력도 개선

• 엘리시젠 NG101, 미국안과학회서 임상 1/2a상 결과 발표
• 고용량군 시력 7글자 개선…항-VEGF 추가 주사 부담 감소
• 내년 상반기 미국 2b상 승인 추진…이연제약 충주공장 생산 연계

[데일리팜=이석준 기자] 이연제약의 황반변성 유전자치료제 'NG101'이 미국 임상에서 항-VEGF 주사 횟수를 약 90% 줄이고 고용량군에서 시력 7글자 개선 효과를 확인했다. 이연제약이 최대주주로 있는 엘리시젠은 미국안과학회(AAO 2026)에서 NG101의 임상 1/2a상 결과를 발표하며 후속 임상 진입을 위한 근거를 확보했다.

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이연제약은 엘리시젠이 지난 9일부터 12일까지 미국 뉴올리언스에서 열린 미국안과학회(AAO 2026)에서 NG101의 임상 1/2a상 결과를 발표했다고 13일 밝혔다.

NG101은 습성 노인성 황반변성을 대상으로 개발 중인 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자치료제다. 글로벌 블록버스터 의약품 아일리아의 활성성분인 애플리버셉트 유전자를 망막 세포에 전달해 항-VEGF 단백질이 장기간 발현되도록 설계됐다.

기존 치료제가 정기적인 안구 주사를 통해 질환을 관리하는 방식이라면 NG101은 단회 투여로 장기간 치료 효과를 유지하는 것을 목표로 한다.

고용량군 시력 7글자 개선…추가 주사 횟수도 감소

이번 임상에는 습성 노인성 황반변성 환자 20명이 참여했다. 저용량군 6명, 중용량군 6명, 고용량군 8명으로 나눠 유효성과 안전성을 평가했다.

엘리시젠은 앞서 저용량군과 중용량군의 중간 결과를 공개했으며 이번 학회에서 두 용량군의 52주 장기 관찰 결과와 고용량군의 24주 데이터를 발표했다.

회사에 따르면 중용량군에서는 52주 관찰 결과 치료 전 대비 항-VEGF 주사 횟수가 89% 감소했다. 고용량군에서도 투여 후 24주 동안 환자당 평균 추가 주사 횟수가 0.5회에 그쳤다.

시력 개선 결과도 확인됐다. 저용량군과 중용량군에서는 시력 유지 효과가 나타났으며 고용량군에서는 표준 시력검사표(ETDRS) 기준 평균 7글자의 시력 개선이 보고됐다.

ETDRS 검사는 환자가 읽을 수 있는 글자 수를 기준으로 시력 변화를 평가한다. 7글자 개선은 치료 전보다 검사표의 글자를 평균 7개 더 읽을 수 있게 됐다는 의미다.

다만 이번 결과는 환자 20명을 대상으로 진행한 초기 임상 데이터다. 특히 고용량군은 8명의 24주 결과인 만큼 향후 대규모 비교 임상을 통한 효과 재확인이 필요하다.

안전성 측면에서는 전 용량군에서 약물 관련 중대한 이상반응이나 용량제한독성이 보고되지 않았다고 회사는 설명했다.

미국 2b상 추진…이연제약 충주공장 상업생산 준비

엘리시젠은 이번 임상 결과를 바탕으로 후속 개발에 나선다. 최근 미국 식품의약국(FDA)과 임상 2b상 진입을 위한 Type-B 미팅을 마쳤으며 2027년 상반기 임상 2b상 승인을 목표로 하고 있다.

NG101은 앞서 FDA 패스트트랙 개발 품목으로 지정됐다. 후속 임상에서는 시력 개선 효과의 재현성과 장기 지속성, 반복 주사 감소 효과 등을 추가로 검증할 전망이다.

이연제약은 엘리시젠의 최대주주로 NG101 공동연구개발과 글로벌 생산·공급을 담당한다. 향후 상업화 단계에 진입하면 충주공장 GMP 생산시설을 활용해 글로벌 시장에 NG101을 독점 공급한다는 계획이다.

김종묵 엘리시젠 대표는 "저용량부터 고용량까지 단회 투여로 항-VEGF 주사 부담을 줄일 수 있다는 가능성을 확인했다"며 "내년 초 미국 임상 2b상 승인을 위한 준비를 진행하고 있다"고 말했다.